Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Uno studio sulla somministrazione di geni per valutare la sicurezza e l'espressione di Delandistrogene Moxeparvovec in partecipanti di età inferiore ai quattro anni affetti da distrofia muscolare di Duchenne (DMD) (ENVOL)

8 maggio 2026 aggiornato da: Hoffmann-La Roche

Uno studio in aperto e in due parti sulla somministrazione sistemica di geni per valutare la sicurezza e l'espressione di RO7494222 (SRP-9001) in soggetti di età inferiore ai quattro anni affetti da distrofia muscolare di Duchenne

Questo studio in aperto, a braccio singolo, valuterà la sicurezza e l’espressione di delandistrogene moxeparvovec nei partecipanti affetti da DMD. I partecipanti rimarranno nello studio per circa 264 settimane.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

13

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Belgio
      • Liège, Belgio, 3500
        • CHR de la Citadelle
  • Francia
      • Paris, Francia, 75015
        • Hôpital Necker-Enfants Malades
  • Germania
      • Essen, Germania, 45147
        • Universitatsklinikum Essen
  • Italia
    • Lazio
      • Rome, Lazio, Italia, 00168
        • PU A. Gemelli, Università Cattolica del Sacro Cuore
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Children
      • Oxford, Regno Unito, OX3 9DU
        • John Radcliffe Hospital
  • Spagna
    • Barcelona
      • Esplugues de Llobregas, Barcelona, Spagna, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Coorte A: da >=3 anni a <4 anni
  • Coorte B: da >=2 anni a <3 anni
  • Coorte C: da >6 mesi a <2 anni di età
  • Coorte D: <= 6 mesi di età
  • Ha una diagnosi definitiva di DMD prima dello screening basata sulla documentazione dei risultati clinici e su precedenti test genetici di conferma utilizzando un test genetico diagnostico clinico
  • In grado di collaborare con test di valutazione motoria adeguati all’età
  • Una mutazione frameshift patogena o un codone di stop prematuro contenuto tra gli esoni 18 e 79 (inclusi)

Criteri di esclusione:

  • Esposizione a terapia genica, farmaci sperimentali o qualsiasi trattamento progettato per aumentare l'espressione di distrofina, entro i limiti di tempo specificati dal protocollo
  • I titoli anticorpali del sierotipo rh74 (rAArh74) del virus adeno-associato ricombinante sono elevati, secondo i criteri specificati nel protocollo
  • Ricevere corticosteroidi orali regolari come trattamento per la DMD o pianificare di ricevere corticosteroidi orali come trattamento per la DMD entro 1 anno dal basale
  • Presenza di qualsiasi altra malattia clinicamente significativa, condizione medica o necessità di trattamento farmacologico cronico che, a giudizio dello sperimentatore, crea rischi inutili per il trasferimento genico
  • Condizione medica o circostanza attenuante che, a giudizio dello sperimentatore, potrebbe compromettere la capacità del partecipante di rispettare il protocollo richiesto per i test o le procedure, o compromettere il benessere o la sicurezza del partecipante o l'interpretabilità clinica

Potrebbero essere applicati altri criteri di inclusione o esclusione

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Delandistrogene Moxeparvovec
I partecipanti riceveranno una singola infusione endovenosa (IV) di delandistrogene moxeparvovec il giorno 1.
Genetico: delandistrogene moxeparvovec
Singola infusione endovenosa di delandistrogene moxeparvovec
Altri nomi:
  • SRP-9001
  • delandistrogene moxeparvovec-rokl
  • ELEVIDI
  • RO7494222

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Percentuale di partecipanti con un evento avverso emergente dal trattamento (TEAE), un evento avverso grave (SAE) e un evento avverso di particolare interesse (AESI)
Lasso di tempo: Riferimento fino alla settimana 260
Riferimento fino alla settimana 260

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Variazione della quantità di distrofina Delandistrogene Moxeparvovec misurata mediante Western Blot
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 12
Riferimento, settimana 12

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Hoffmann-La Roche

Collaboratori

Sarepta Therapeutics, Inc.

Investigatori

  • Direttore dello studio: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

29 novembre 2023

Completamento primario (Effettivo)

4 marzo 2026

Completamento dello studio (Stimato)

18 febbraio 2030

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

8 novembre 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

8 novembre 2023

Primo Inserito (Effettivo)

13 novembre 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

11 maggio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

8 maggio 2026

Ultimo verificato

1 maggio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • BN43881
  • 2022-000691-19 (Numero EudraCT)
  • 2023-509901-57-00 (Ctis)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

I ricercatori qualificati possono richiedere l'accesso ai dati a livello di singolo paziente attraverso la piattaforma di richiesta dei dati dello studio clinico (www.vivli.org). Ulteriori dettagli sui criteri di Roche per gli studi ammissibili sono disponibili qui (https://vivli.org/ourmember/roche/). Per ulteriori dettagli sulla politica globale di Roche sulla condivisione delle informazioni cliniche e su come richiedere l'accesso ai documenti degli studi clinici correlati, vedere qui (https://www.roche.com/innovation/process/clinical-trials/data-sharing/) .

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Distrofia muscolare di Duchenne

Prove cliniche su delandistrogene moxeparvovec

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Bosnia & Herzegovina

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

Sottoscrivi