Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Génbejuttatási tanulmány a delandisztrogén moxeparvovec biztonságosságának és expressziójának értékelésére Duchenne-izomdystrophiában (DMD) szenvedő négy év alatti résztvevőknél (ENVOL)

2026. május 8. frissítette: Hoffmann-La Roche

Kétrészes, nyílt címkés szisztémás génbejuttatási vizsgálat az RO7494222 (SRP-9001) biztonságosságának és expressziójának értékelésére Duchenne-izomdystrophiában szenvedő, négy év alatti alanyoknál

Ez a nyílt elrendezésű, egykarú vizsgálat a delandisztrogén moxeparvovec biztonságosságát és expresszióját értékeli DMD-ben szenvedő résztvevőknél. A résztvevők körülbelül 264 hétig vesznek részt a vizsgálatban.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Aktív, nem toborzó

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

13

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Belgium
      • Liège, Belgium, 3500
        • CHR de la Citadelle
  • Egyesült Királyság
      • London, Egyesült Királyság, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Children
      • Oxford, Egyesült Királyság, OX3 9DU
        • John Radcliffe Hospital
  • Franciaország
      • Paris, Franciaország, 75015
        • Hôpital Necker-Enfants Malades
  • Németország
      • Essen, Németország, 45147
        • Universitatsklinikum Essen
  • Olaszország
    • Lazio
      • Rome, Lazio, Olaszország, 00168
        • PU A. Gemelli, Università Cattolica del Sacro Cuore
  • Spanyolország
    • Barcelona
      • Esplugues de Llobregas, Barcelona, Spanyolország, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Gyermek

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • A kohorsz: >=3 éves kortól <4 éves korig
  • B kohorsz: >=2 éves kortól <3 éves korig
  • C kohorsz: >6 hónapostól <2 éves korig
  • D kohorsz: <=6 hónapos kor
  • A szűrés előtt véglegesen diagnosztizálták a DMD-t a klinikai leletek dokumentálása és a klinikai diagnosztikai genetikai teszttel végzett előzetes megerősítő genetikai vizsgálat alapján
  • Képes együttműködni az életkoruknak megfelelő motoros felmérő vizsgálattal
  • Patogén kereteltolódásos mutáció vagy korai stopkodon a 18. és 79. exon között (beleértve)

Kizárási kritériumok:

  • A génterápiának, vizsgálati gyógyszeres kezelésnek vagy bármely olyan kezelésnek való kitettség, amelyet a disztrofin expressziójának növelésére terveztek, a protokollban meghatározott időhatárokon belül
  • Az rh74 szerotípusú rekombináns adeno-asszociált vírus (rAArh74) antitest titere megemelkedett, a protokollban meghatározott kritériumoknak megfelelően
  • Rendszeres orális kortikoszteroidok szedése DMD kezeléseként vagy orális kortikoszteroidok DMD kezeléseként történő kezelésének tervezése a kiindulási állapottól számított 1 éven belül
  • Bármilyen más klinikailag jelentős betegség, egészségügyi állapot vagy krónikus gyógyszeres kezelés igénye, amely a vizsgáló véleménye szerint szükségtelen géntranszfer kockázatot jelent
  • Egészségi állapot vagy enyhítő körülmény, amely a vizsgáló véleménye szerint veszélyeztetheti a résztvevő azon képességét, hogy megfeleljen az előírt vizsgálatnak vagy eljárásoknak, vagy veszélyeztetheti a résztvevő jólétét vagy biztonságát, vagy klinikai értelmezhetőségét

Más felvételi vagy kizárási kritériumok is alkalmazhatók

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Delandistrogén Moxeparvovec
A résztvevők egyetlen intravénás (IV) infúziót kapnak delandisztrogén moxeparvovecből az 1. napon.
Genetikai: delandisztrogén moxeparvovec
A delandisztrogén moxeparvovec egyszeri IV infúziója
Más nevek:
  • SRP-9001
  • delandisztrogén moxeparvovec-rokl
  • ELEVIDYS
  • RO7494222

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
A kezelés során felmerülő nemkívánatos eseményben (TEAE), súlyos nemkívánatos eseményben (SAE) és különleges érdeklődésre számot tartó nemkívánatos eseményben (AESI) szenvedő résztvevők százalékos aránya
Időkeret: Alaphelyzet a 260. hétig
Alaphelyzet a 260. hétig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
A delandisztrogén moxeparvovec disztrofin mennyiségének változása Western-blottal mérve
Időkeret: Alapállapot, 12. hét
Alapállapot, 12. hét

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Hoffmann-La Roche

Együttműködők

Sarepta Therapeutics, Inc.

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2023. november 29.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2026. március 4.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2030. február 18.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2023. november 8.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. november 8.

Első közzététel (Tényleges)

2023. november 13.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2026. május 11.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. május 8.

Utolsó ellenőrzés

2026. május 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • BN43881
  • 2022-000691-19 (EudraCT szám)
  • 2023-509901-57-00 (Ctis)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

IGEN

IPD terv leírása

A szakképzett kutatók hozzáférést kérhetnek az egyéni páciensszintű adatokhoz a klinikai vizsgálati adatkérő platformon (www.vivli.org) keresztül. A Roche támogatható tanulmányokra vonatkozó kritériumairól további részletek itt találhatók (https://vivli.org/ourmember/roche/). A Roche klinikai információk megosztására vonatkozó globális politikájával és a kapcsolódó klinikai vizsgálati dokumentumokhoz való hozzáférés kérésével kapcsolatos további részletekért lásd itt (https://www.roche.com/innovation/process/clinical-trials/data-sharing/) .

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Igen

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Duchenne izomsorvadás

Klinikai vizsgálatok a delandisztrogén moxeparvovec

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Suriname

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

Iratkozz fel