Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En genleveringsundersøgelse for at evaluere sikkerheden og ekspressionen af ​​delandistrogen Moxeparvovec hos deltagere under fire år med Duchenne muskeldystrofi (DMD) (ENVOL)

8. maj 2026 opdateret af: Hoffmann-La Roche

En todelt, open-label systemisk genleveringsundersøgelse til evaluering af sikkerheden og ekspressionen af ​​RO7494222 (SRP-9001) hos forsøgspersoner under fire år med Duchenne muskeldystrofi

Dette åbne, enkeltarmede studie vil evaluere sikkerheden og ekspressionen af ​​delandistrogen moxeparvovec hos deltagere med DMD. Deltagerne vil være i undersøgelsen i cirka 264 uger.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

13

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Belgien
      • Liège, Belgien, 3500
        • CHR de la Citadelle
  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Children
      • Oxford, Det Forenede Kongerige, OX3 9DU
        • John Radcliffe Hospital
  • Frankrig
      • Paris, Frankrig, 75015
        • Hôpital Necker-Enfants Malades
  • Italien
    • Lazio
      • Rome, Lazio, Italien, 00168
        • PU A. Gemelli, Università Cattolica del Sacro Cuore
  • Spanien
    • Barcelona
      • Esplugues de Llobregas, Barcelona, Spanien, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
  • Tyskland
      • Essen, Tyskland, 45147
        • Universitatsklinikum Essen

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Kohorte A: >=3 år til <4 år
  • Kohorte B: >=2 år til <3 år
  • Kohorte C: >6 måneder til <2 år
  • Kohorte D: <=6 måneder gammel
  • Har en endelig diagnose af DMD forud for screening baseret på dokumentation af kliniske fund og forudgående bekræftende genetisk test ved hjælp af en klinisk diagnostisk genetisk test
  • Kan samarbejde med alderssvarende motorisk vurderingstest
  • En patogen rammeskiftmutation eller for tidlig stopkodon indeholdt mellem exon 18 og 79 (inklusive)

Ekskluderingskriterier:

  • Eksponering for genterapi, undersøgelsesmedicin eller enhver behandling designet til at øge dystrofinekspression inden for protokolspecificerede tidsgrænser
  • Rekombinant adeno-associeret virus serotype rh74 (rAArh74) antistoftitre er forhøjede i henhold til protokolspecificerede kriterier
  • Modtagelse af regelmæssige orale kortikosteroider som en behandling for DMD eller planlægger at modtage orale kortikosteroider som en behandling for DMD inden for 1 år efter baseline
  • Tilstedeværelse af enhver anden klinisk signifikant sygdom, medicinsk tilstand eller behov for kronisk lægemiddelbehandling, som efter efterforskerens mening skaber unødvendig risiko for genoverførsel
  • Medicinsk tilstand eller formildende omstændighed, der efter investigatorens mening kan kompromittere deltagerens evne til at overholde den protokol, der kræves afprøvning eller procedurer, eller kompromittere deltagerens velbefindende eller sikkerhed eller klinisk fortolkning

Andre inklusions- eller eksklusionskriterier kan være gældende

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Delandistrogene Moxeparvovec
Deltagerne vil modtage en enkelt intravenøs (IV) infusion af delandistrogen moxeparvovec på dag 1.
Genetisk: delandistrogen moxeparvovec
Enkelt IV infusion af delandistrogen moxeparvovec
Andre navne:
  • SRP-9001
  • delandistrogen moxeparvovec-rokl
  • ELEVIDYS
  • RO7494222

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Procentdel af deltagere med en behandlingsfremkaldt bivirkning (TEAE), alvorlig bivirkning (SAE) og bivirkning af særlig interesse (AESI)
Tidsramme: Baseline op til uge 260
Baseline op til uge 260

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Ændring i mængden af ​​Delandistrogen Moxeparvovec Dystrophin målt ved Western Blot
Tidsramme: Baseline, uge ​​12
Baseline, uge ​​12

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Hoffmann-La Roche

Samarbejdspartnere

Sarepta Therapeutics, Inc.

Efterforskere

  • Studieleder: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

29. november 2023

Primær færdiggørelse (Faktiske)

4. marts 2026

Studieafslutning (Anslået)

18. februar 2030

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

8. november 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

8. november 2023

Først opslået (Faktiske)

13. november 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

11. maj 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

8. maj 2026

Sidst verificeret

1. maj 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • BN43881
  • 2022-000691-19 (EudraCT nummer)
  • 2023-509901-57-00 (Ctis)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Kvalificerede forskere kan anmode om adgang til data på individuelt patientniveau via platformen for anmodninger om kliniske undersøgelsesdata (www.vivli.org). Yderligere detaljer om Roches kriterier for kvalificerede undersøgelser er tilgængelige her (https://vivli.org/ourmember/roche/). For yderligere detaljer om Roches globale politik om deling af klinisk information og hvordan man anmoder om adgang til relaterede kliniske undersøgelsesdokumenter, se her (https://www.roche.com/innovation/process/clinical-trials/data-sharing/) .

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Duchennes muskeldystrofi

Kliniske forsøg med delandistrogen moxeparvovec

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Saudi Arabia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner