Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie dostarczania genów mające na celu ocenę bezpieczeństwa i ekspresji delandistrogenu moxeparvovec u uczestników w wieku poniżej czterech lat chorych na dystrofię mięśniową Duchenne'a (DMD) (ENVOL)

8 maja 2026 zaktualizowane przez: Hoffmann-La Roche

Dwuczęściowe, otwarte badanie ogólnoustrojowego dostarczania genów mające na celu ocenę bezpieczeństwa i ekspresji RO7494222 (SRP-9001) u osób w wieku poniżej czterech lat z dystrofią mięśniową Duchenne'a

To otwarte, jednoramienne badanie oceni bezpieczeństwo i ekspresję delandistrogenu mokseparwowek u uczestników chorych na DMD. Uczestnicy będą brać udział w badaniu przez około 264 tygodnie.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

13

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Belgia
      • Liège, Belgia, 3500
        • CHR de la Citadelle
  • Francja
      • Paris, Francja, 75015
        • Hôpital Necker-Enfants Malades
  • Hiszpania
    • Barcelona
      • Esplugues de Llobregas, Barcelona, Hiszpania, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
  • Niemcy
      • Essen, Niemcy, 45147
        • Universitätsklinikum Essen
  • Włochy
    • Lazio
      • Rome, Lazio, Włochy, 00168
        • PU A. Gemelli, Università Cattolica del Sacro Cuore
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Children
      • Oxford, Zjednoczone Królestwo, OX3 9DU
        • John Radcliffe Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Kohorta A: wiek >=3 do <4 lat
  • Kohorta B: >=2 lata do <3 lat
  • Kohorta C: wiek > 6 miesięcy do < 2 lat
  • Kohorta D: <= 6 miesięcy
  • Ma ostateczną diagnozę DMD przed badaniem przesiewowym w oparciu o dokumentację wyników klinicznych i wcześniejsze potwierdzające badania genetyczne przy użyciu klinicznego testu diagnostycznego
  • Potrafi współpracować z odpowiednimi do wieku testami oceny motorycznej
  • Patogenna mutacja przesunięcia ramki odczytu lub przedwczesny kodon stop zawarty pomiędzy eksonami 18 a 79 (włącznie)

Kryteria wyłączenia:

  • Ekspozycja na terapię genową, leki eksperymentalne lub jakąkolwiek terapię mającą na celu zwiększenie ekspresji dystrofiny, w terminach określonych w protokole
  • Miano przeciwciał dla rekombinowanego wirusa związanego z adenowirusem, serotyp rh74 (rAArh74), jest podwyższone, zgodnie z kryteriami określonymi w protokole
  • Pacjenci otrzymujący regularnie doustne kortykosteroidy w leczeniu DMD lub planujący przyjmowanie doustnych kortykosteroidów w leczeniu DMD w ciągu 1 roku od wizyty początkowej
  • Obecność jakiejkolwiek innej klinicznie istotnej choroby, stanu zdrowia lub konieczności przewlekłego leczenia farmakologicznego, która w opinii Badacza stwarza niepotrzebne ryzyko transferu genu
  • Stan zdrowia lub okoliczność łagodząca, która w opinii badacza może zagrozić zdolności uczestnika do zastosowania się do wymaganych w protokole badań lub procedur lub zagrozić dobrostanowi lub bezpieczeństwu uczestnika lub możliwości interpretacji klinicznej

Mogą mieć zastosowanie inne kryteria włączenia lub wyłączenia

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Delandistrogen Mokseparwowek
Uczestnicy otrzymają pojedynczą infuzję dożylną (IV) delandistrogenu mokseparwowek w dniu 1.
Genetyczny: delandistrogen mokseparwowek
Pojedyncza infuzja dożylna delandistrogenu mokseparwowek
Inne nazwy:
  • SRP-9001
  • delandistrogen mokseparwowek-rokl
  • ELEWIDYS
  • RO7494222

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Odsetek uczestników, u których wystąpiło zdarzenie niepożądane związane z leczeniem (TEAE), poważne zdarzenie niepożądane (SAE) i zdarzenie niepożądane o szczególnym znaczeniu (AESI)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 260. tygodnia
Wartość wyjściowa do 260. tygodnia

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Zmiana ilości dystrofiny delandistrogenu mokseparwowka mierzona metodą Western Blot
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 12
Wartość wyjściowa, tydzień 12

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Hoffmann-La Roche

Współpracownicy

Sarepta Therapeutics, Inc.

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

29 listopada 2023

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

4 marca 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

18 lutego 2030

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

8 listopada 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

8 listopada 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

13 listopada 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

11 maja 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

8 maja 2026

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • BN43881
  • 2022-000691-19 (Numer EudraCT)
  • 2023-509901-57-00 (Ctis)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Wykwalifikowani badacze mogą poprosić o dostęp do danych na poziomie indywidualnego pacjenta za pośrednictwem platformy wniosków o dane dotyczące badań klinicznych (www.vivli.org). Więcej szczegółów na temat kryteriów Roche dotyczących kwalifikujących się badań można znaleźć tutaj (https://vivli.org/ourmember/roche/). Więcej informacji na temat globalnej polityki firmy Roche dotyczącej udostępniania informacji klinicznych oraz sposobu ubiegania się o dostęp do powiązanych dokumentów badań klinicznych można znaleźć tutaj (https://www.roche.com/innovation/process/clinical-trials/data-sharing/) .

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Tak

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Dystrofia mięśniowa Duchenne'a

Badania kliniczne na delandistrogen mokseparwowek

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Lebanon

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj