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一项基因递送研究，旨在评估 Delandistrogene Moxeparvovec 在四岁以下杜氏肌营养不良症 (DMD) 参与者中的安全性和表达 (ENVOL)

2026年5月8日 更新者：Hoffmann-La Roche

一项由两部分组成的开放标签系统基因传递研究，旨在评估 RO7494222 (SRP-9001) 在四岁以下杜氏肌营养不良症受试者中的安全性和表达

这项开放标签、单组研究将评估 delandistrogene moxeparvovec 在 DMD 参与者中的安全性和表达。 参与者将参与该研究约 264 周。

研究概览

地位

主动，不招人

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (实际的)

13

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 德国
      • Essen、德国、45147
        • Universitatsklinikum Essen
  • 意大利
    • Lazio
      • Rome、Lazio、意大利、00168
        • PU A. Gemelli, Università Cattolica del Sacro Cuore
  • 比利时
      • Liège、比利时、3500
        • CHR de la Citadelle
  • 法国
      • Paris、法国、75015
        • Hôpital Necker-Enfants Malades
  • 英国
      • London、英国、WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Children
      • Oxford、英国、OX3 9DU
        • John Radcliffe Hospital
  • 西班牙
    • Barcelona
      • Esplugues de Llobregas、Barcelona、西班牙、08950
        • Hospital Sant Joan de Déu

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 孩子

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  • A 组：>=3 岁至 <4 岁
  • B 组：>=2 岁至 <3 岁
  • C 组：>6 个月至 <2 岁
  • D 组：<=6 个月大
  • 在根据临床结果记录和事先使用临床诊断基因测试进行确认性基因测试进行筛查之前，已明确诊断为 DMD
  • 能够配合适合年龄的运动评估测试
  • 外显子 18 和 79（含）之间包含致病性移码突变或过早终止密码子

排除标准：

  • 在方案规定的时限内接受基因治疗、研究药物或任何旨在增加肌营养不良蛋白表达的治疗
  • 根据方案指定的标准，重组腺相关病毒血清型 rh74 (rAArh74) 抗体滴度升高
  • 定期接受口服皮质类固醇治疗 DMD 或计划在基线后 1 年内接受口服皮质类固醇治疗 DMD
  • 存在任何其他临床上显着的疾病、健康状况或需要长期药物治疗，研究者认为这些疾病、健康状况或需要对基因转移造成不必要的风险
  • 研究者认为，可能会损害参与者遵守方案所需测试或程序的能力，或损害参与者的福祉或安全或临床可解释性的医疗状况或情有可原的情况

其他纳入或排除标准可能适用

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：不适用
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：地兰雌激素莫克斯帕沃韦克
参与者将在第一天接受单次静脉 (IV) 输注 delandistrogene moxeparvovec。
遗传的：地雄雌激素莫克斯帕沃韦克
单次静脉输注 delandistrogene moxeparvovec
其他名称：
  • SRP-9001
  • 地兰雌激素莫克斯帕沃韦克罗克
  • 埃莱维迪斯
  • RO7494222

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
大体时间
发生治疗引起的不良事件 (TEAE)、严重不良事件 (SAE) 和特别关注不良事件 (AESI) 的参与者的百分比
大体时间：基线至第 260 周
基线至第 260 周

次要结果测量

结果测量
大体时间
通过蛋白质印迹测量 Delandistrogene Moxeparvovec 抗肌营养不良蛋白数量的变化
大体时间：基线，第 12 周
基线，第 12 周

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Hoffmann-La Roche

合作者

Sarepta Therapeutics, Inc.

调查人员

  • 研究主任：Clinical Trials、Hoffmann-La Roche

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2023年11月29日

初级完成 (实际的)

2026年3月4日

研究完成 (估计的)

2030年2月18日

研究注册日期

首次提交

2023年11月8日

首先提交符合 QC 标准的

2023年11月8日

首次发布 (实际的)

2023年11月13日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年5月11日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年5月8日

最后验证

2026年5月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • BN43881
  • 2022-000691-19 (EudraCT编号)
  • 2023-509901-57-00 (克蒂斯)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

是的

IPD 计划说明

合格的研究人员可以通过临床研究数据请求平台（www.vivli.org）请求访问个体患者水平的数据。 有关罗氏合格研究标准的更多详细信息，请访问此处 (https://vivli.org/ourmember/roche/)。 有关罗氏临床信息共享全球政策以及如何请求访问相关临床研究文件的更多详细信息，请参阅此处 (https://www.roche.com/innovation/process/clinical-trials/data-sharing/) 。

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

在美国制造并从美国出口的产品

是的

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

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