デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）の4歳未満の参加者におけるデランディストロジェン・モクセパルボベックの安全性と発現を評価するための遺伝子導入研究 (ENVOL)
2024年4月30日 更新者：Hoffmann-La Roche
デュシェンヌ型筋ジストロフィーの4歳未満の被験者におけるRO7494222（SRP-9001）の安全性と発現を評価するための2部構成の非盲検全身性遺伝子送達研究
この非盲検単群研究では、DMD の参加者におけるデランディストロゲン モクセパルボベクの安全性と発現を評価します。
参加者は約264週間研究に参加します。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (推定)
21
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Reference Study ID Number: BN43881 https://forpatients.roche.com/
- 電話番号：888-662-6728 (U.S. and Canada)
- メール：global-roche-genentech-trials@gene.com
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- コホート A: 3 歳以上 4 歳未満
- コホート B: 2 歳以上 3 歳未満
- コホート C: 生後 6 か月以上、2 歳未満
- コホート D: 生後 6 か月以下
- 臨床所見の記録および臨床診断遺伝子検査を使用した事前の確認遺伝子検査に基づいて、スクリーニングの前にDMDの確定診断を受けている
- 年齢に応じた運動能力評価試験に協力可能
- エクソン 18 と 79 (両端を含む) の間に含まれる病原性フレームシフト変異または早期終止コドン
除外基準:
- プロトコールで指定された制限時間内での、遺伝子治療、治験薬、またはジストロフィン発現を増加させるように設計された治療への曝露
- プロトコルに指定された基準に従って、組換えアデノ随伴ウイルス血清型 rh74 (rAArh74) の抗体力価が上昇しています
- -DMDの治療として定期的に経口コルチコステロイドを受けている、またはベースラインから1年以内にDMDの治療として経口コルチコステロイドを受ける予定がある
- 遺伝子導入に不必要なリスクを生み出すと治験責任医師が判断した、その他の臨床的に重大な疾患、病状、または慢性薬物治療の必要性の存在
- 治験責任医師の意見において、参加者がプロトコールに必要な検査や手順に従う能力を損なう可能性がある、あるいは参加者の健康や安全性、あるいは臨床的解釈可能性を損なう可能性があると考えられる病状または酌量すべき状況
他の包含または除外基準が適用される可能性があります
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
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実験的：デランディストロゲン・モクセパルボベック
参加者は、1日目にデランディストロゲン モキセパルボベクの静脈内（IV）注入を1回受けます。
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デランディストロゲン・モキセパルボベクの単回点滴静注
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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治療中に発現した有害事象（TEAE）、重篤な有害事象（SAE）、および特別に関心のある有害事象（AESI）を経験した参加者の割合
時間枠：260週目までのベースライン
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260週目までのベースライン
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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ウェスタンブロットで測定したデランディストロジェン・モクセパルボベク・ジストロフィンの量の変化
時間枠：ベースライン、12週目
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ベースライン、12週目
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディディレクター：Clinical Trials、Hoffmann-La Roche
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2023年11月29日
一次修了 (推定)
2032年11月30日
研究の完了 (推定)
2032年11月30日
試験登録日
最初に提出
2023年11月8日
QC基準を満たした最初の提出物
2023年11月8日
最初の投稿 (実際)
2023年11月13日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2024年5月1日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年4月30日
最終確認日
2024年4月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- BN43881
- 2022-000691-19 (EudraCT番号)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
資格のある研究者は、臨床研究データ要求プラットフォーム (www.vivli.org) を通じて、個々の患者レベルのデータへのアクセスを要求できます。
適格な研究に関するロシュの基準の詳細は、こちら (https://vivli.org/ourmember/roche/) でご覧いただけます。
臨床情報の共有に関するロシュのグローバル ポリシーおよび関連する臨床研究文書へのアクセスをリクエストする方法の詳細については、こちら (https://www.roche.com/innovation/process/clinical-trials/data-sharing/) を参照してください。 。
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
はい
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。