Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een onderzoek naar genafgifte om de veiligheid en expressie van Delandistrogen Moxeparvovec te evalueren bij deelnemers jonger dan vier jaar met Duchenne spierdystrofie (DMD) (ENVOL)

8 mei 2026 bijgewerkt door: Hoffmann-La Roche

Een tweedelige, open-label systemische genafgiftestudie om de veiligheid en expressie van RO7494222 (SRP-9001) te evalueren bij proefpersonen jonger dan vier jaar met Duchenne-spierdystrofie

Deze open-label, eenarmige studie zal de veiligheid en expressie van delandistrogen moxeparvovec evalueren bij deelnemers met DMD. Deelnemers zullen ongeveer 264 weken aan het onderzoek deelnemen.

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

13

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • België
      • Liège, België, 3500
        • CHR de la Citadelle
  • Duitsland
      • Essen, Duitsland, 45147
        • Universitatsklinikum Essen
  • Frankrijk
      • Paris, Frankrijk, 75015
        • Hôpital Necker-Enfants Malades
  • Italië
    • Lazio
      • Rome, Lazio, Italië, 00168
        • PU A. Gemelli, Università Cattolica del Sacro Cuore
  • Spanje
    • Barcelona
      • Esplugues de Llobregas, Barcelona, Spanje, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
  • Verenigd Koninkrijk
      • London, Verenigd Koninkrijk, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Children
      • Oxford, Verenigd Koninkrijk, OX3 9DU
        • John Radcliffe Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Cohort A: >=3 jaar tot <4 jaar oud
  • Cohort B: >=2 jaar tot <3 jaar oud
  • Cohort C: >6 maanden tot <2 jaar oud
  • Cohort D: <=6 maanden oud
  • Heeft een definitieve diagnose van DMD voorafgaand aan screening op basis van documentatie van klinische bevindingen en voorafgaand bevestigend genetisch testen met behulp van een klinisch diagnostische genetische test
  • In staat om mee te werken aan motorische beoordelingstests die bij de leeftijd passen
  • Een pathogene frameshift-mutatie of voortijdig stopcodon tussen exons 18 en 79 (inclusief)

Uitsluitingscriteria:

  • Blootstelling aan gentherapie, onderzoeksmedicatie of een behandeling die is ontworpen om de expressie van dystrofine te verhogen, binnen in het protocol gespecificeerde tijdslimieten
  • Recombinant Adeno-Associated Virus Serotype rh74 (rAArh74) antilichaamtiters zijn verhoogd, volgens in het protocol gespecificeerde criteria
  • Als u regelmatig orale corticosteroïden krijgt als behandeling voor DMD of van plan bent orale corticosteroïden te krijgen als behandeling voor DMD binnen 1 jaar na aanvang
  • Aanwezigheid van een andere klinisch significante ziekte, medische aandoening of noodzaak voor chronische medicamenteuze behandeling die naar de mening van de onderzoeker onnodig risico voor genoverdracht met zich meebrengt
  • Medische aandoening of verzachtende omstandigheid die, naar de mening van de onderzoeker, het vermogen van de deelnemer om te voldoen aan de in het protocol vereiste tests of procedures in gevaar zou kunnen brengen, of het welzijn of de veiligheid van de deelnemer, of de klinische interpreteerbaarheid in gevaar zou kunnen brengen

Er kunnen andere in- of uitsluitingscriteria van toepassing zijn

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Delandistrogen Moxeparvovec
Deelnemers krijgen op dag 1 een enkele intraveneuze (IV) infusie van delandistrogene moxeparvovec.
Genetisch: delandistrogene moxeparvovec
Eenmalige IV-infusie van delandistrogene moxeparvovec
Andere namen:
  • SRP-9001
  • delandistrogene moxeparvovec-rokl
  • ELEVIDYS
  • RO7494222

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Percentage deelnemers met een tijdens de behandeling optredende bijwerking (TEAE), ernstige bijwerking (SAE) en bijwerking van speciaal belang (AESI)
Tijdsspanne: Basislijn tot week 260
Basislijn tot week 260

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Verandering in de hoeveelheid Delandistrogen Moxeparvovec Dystrofine zoals gemeten met Western Blot
Tijdsspanne: Basislijn, week 12
Basislijn, week 12

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Hoffmann-La Roche

Medewerkers

Sarepta Therapeutics, Inc.

Onderzoekers

  • Studie directeur: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

29 november 2023

Primaire voltooiing (Werkelijk)

4 maart 2026

Studie voltooiing (Geschat)

18 februari 2030

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

8 november 2023

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

8 november 2023

Eerst geplaatst (Werkelijk)

13 november 2023

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

11 mei 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

8 mei 2026

Laatst geverifieerd

1 mei 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • BN43881
  • 2022-000691-19 (EudraCT-nummer)
  • 2023-509901-57-00 (Ctis)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Gekwalificeerde onderzoekers kunnen toegang vragen tot gegevens op individueel patiëntniveau via het platform voor het aanvragen van klinische onderzoeksgegevens (www.vivli.org). Meer details over de criteria van Roche voor in aanmerking komende onderzoeken zijn hier beschikbaar (https://vivli.org/ourmember/roche/). Voor meer details over het wereldwijde beleid van Roche inzake het delen van klinische informatie en hoe u toegang kunt aanvragen tot gerelateerde klinische onderzoeksdocumenten, kunt u hier terecht (https://www.roche.com/innovation/process/clinical-trials/data-sharing/) .

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Ja

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op delandistrogene moxeparvovec

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in France

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren