Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En genleveransstudie för att utvärdera säkerheten och uttrycket av Delandistrogen Moxeparvovec hos deltagare under fyra år med Duchennes muskeldystrofi (DMD) (ENVOL)

8 maj 2026 uppdaterad av: Hoffmann-La Roche

En tvådelad, öppen studie för systemisk genleverans för att utvärdera säkerheten och uttrycket av RO7494222 (SRP-9001) hos personer under fyra år med Duchennes muskeldystrofi

Denna öppna enarmade studie kommer att utvärdera säkerheten och uttrycket av delandistrogen moxeparvovec hos deltagare med DMD. Deltagarna kommer att vara med i studien i cirka 264 veckor.

Studieöversikt

Status

Aktiv, inte rekryterande

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

13

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Belgien
      • Liège, Belgien, 3500
        • CHR de la Citadelle
  • Frankrike
      • Paris, Frankrike, 75015
        • Hôpital Necker-Enfants Malades
  • Italien
    • Lazio
      • Rome, Lazio, Italien, 00168
        • PU A. Gemelli, Università Cattolica del Sacro Cuore
  • Spanien
    • Barcelona
      • Esplugues de Llobregas, Barcelona, Spanien, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
  • Storbritannien
      • London, Storbritannien, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Children
      • Oxford, Storbritannien, OX3 9DU
        • John Radcliffe Hospital
  • Tyskland
      • Essen, Tyskland, 45147
        • Universitatsklinikum Essen

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Kohort A: >=3 år till <4 år
  • Kohort B: >=2 års ålder till <3 års ålder
  • Kohort C: >6 månader till <2 år
  • Kohort D: <=6 månaders ålder
  • Har en definitiv diagnos av DMD före screening baserad på dokumentation av kliniska fynd och tidigare bekräftande genetisk testning med ett kliniskt diagnostiskt genetiskt test
  • Kunna samarbeta med åldersanpassade motoriska tester
  • En patogen frameshift-mutation eller för tidigt stoppkodon som finns mellan exon 18 och 79 (inklusive)

Exklusions kriterier:

  • Exponering för genterapi, undersökningsmedicin eller annan behandling utformad för att öka dystrofinexpression, inom protokollspecificerade tidsgränser
  • Rekombinant adenoassocierat virus serotyp rh74 (rAArh74) antikroppstitrar är förhöjda, enligt protokollspecificerade kriterier
  • Får regelbundna orala kortikosteroider som en behandling för DMD eller planerar att få orala kortikosteroider som en behandling för DMD inom 1 år efter baslinjen
  • Förekomst av någon annan kliniskt signifikant sjukdom, medicinskt tillstånd eller krav på kronisk läkemedelsbehandling som enligt utredarens uppfattning skapar onödig risk för genöverföring
  • Medicinskt tillstånd eller förmildrande omständighet som, enligt utredarens åsikt, kan äventyra deltagarens förmåga att följa protokollet som krävs för testning eller procedurer, eller äventyra deltagarens välbefinnande eller säkerhet, eller kliniska tolkningsmöjligheter

Andra inkluderings- eller uteslutningskriterier kan gälla

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Delandistrogene Moxeparvovec
Deltagarna kommer att få en enda intravenös (IV) infusion av delandistrogen moxeparvovec på dag 1.
Genetisk: delandistrogen moxeparvovec
Enstaka IV-infusion av delandistrogen moxeparvovec
Andra namn:
  • SRP-9001
  • delandistrogen moxeparvovec-rokl
  • ELEVIDYS
  • RO7494222

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Procentandel av deltagare med en behandlingsframkallande biverkning (TEAE), allvarlig biverkning (SAE) och biverkning av särskilt intresse (AESI)
Tidsram: Baslinje fram till vecka 260
Baslinje fram till vecka 260

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Förändring i kvantitet delandistrogen Moxeparvovec dystrofin mätt med Western Blot
Tidsram: Baslinje, vecka 12
Baslinje, vecka 12

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Hoffmann-La Roche

Samarbetspartners

Sarepta Therapeutics, Inc.

Utredare

  • Studierektor: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

29 november 2023

Primärt slutförande (Faktisk)

4 mars 2026

Avslutad studie (Beräknad)

18 februari 2030

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

8 november 2023

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

8 november 2023

Första postat (Faktisk)

13 november 2023

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

11 maj 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

8 maj 2026

Senast verifierad

1 maj 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • BN43881
  • 2022-000691-19 (EudraCT-nummer)
  • 2023-509901-57-00 (Ctis)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivning

Kvalificerade forskare kan begära tillgång till data på individuell patientnivå via plattformen för begäran om kliniska studier (www.vivli.org). Ytterligare information om Roches kriterier för kvalificerade studier finns här (https://vivli.org/ourmember/roche/). För ytterligare information om Roches globala policy för delning av klinisk information och hur man begär åtkomst till relaterade kliniska studiedokument, se här (https://www.roche.com/innovation/process/clinical-trials/data-sharing/) .

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Ja

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Duchennes muskeldystrofi

Kliniska prövningar på delandistrogen moxeparvovec

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Mauritius

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

Prenumerera