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Eine Genabgabestudie zur Bewertung der Sicherheit und Expression von Delandisttrogene Moxeparvovec bei Teilnehmern unter vier Jahren mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) (ENVOL)

8. Mai 2026 aktualisiert von: Hoffmann-La Roche

Eine zweiteilige, offene Studie zur systemischen Genabgabe zur Bewertung der Sicherheit und Expression von RO7494222 (SRP-9001) bei Patienten unter vier Jahren mit Duchenne-Muskeldystrophie

Diese offene, einarmige Studie wird die Sicherheit und Expression von Delandisttrogen moxeparvovec bei Teilnehmern mit DMD bewerten. Die Teilnehmer werden etwa 264 Wochen lang an der Studie teilnehmen.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

13

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Belgien
      • Liège, Belgien, 3500
        • CHR de la Citadelle
  • Deutschland
      • Essen, Deutschland, 45147
        • Universitatsklinikum Essen
  • Frankreich
      • Paris, Frankreich, 75015
        • Hôpital Necker-Enfants Malades
  • Italien
    • Lazio
      • Rome, Lazio, Italien, 00168
        • PU A. Gemelli, Università Cattolica del Sacro Cuore
  • Spanien
    • Barcelona
      • Esplugues de Llobregas, Barcelona, Spanien, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Children
      • Oxford, Vereinigtes Königreich, OX3 9DU
        • John Radcliffe Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Kohorte A: >=3 Jahre bis <4 Jahre alt
  • Kohorte B: >=2 Jahre bis <3 Jahre alt
  • Kohorte C: >6 Monate bis <2 Jahre alt
  • Kohorte D: <=6 Monate alt
  • Hat vor dem Screening eine definitive DMD-Diagnose, basierend auf der Dokumentation klinischer Befunde und einem vorherigen bestätigenden Gentest mithilfe eines klinisch-diagnostischen Gentests
  • Kann bei altersgerechten motorischen Beurteilungstests mitarbeiten
  • Eine pathogene Frameshift-Mutation oder ein vorzeitiges Stoppcodon zwischen den Exons 18 und 79 (einschließlich)

Ausschlusskriterien:

  • Exposition gegenüber Gentherapie, Prüfmedikamenten oder einer anderen Behandlung zur Steigerung der Dystrophin-Expression innerhalb der im Protokoll festgelegten Fristen
  • Die Antikörpertiter des rekombinanten Adeno-assoziierten Virus Serotyp rh74 (rAArh74) sind gemäß den im Protokoll festgelegten Kriterien erhöht
  • Sie erhalten regelmäßig orale Kortikosteroide zur Behandlung von DMD oder planen, innerhalb eines Jahres nach Studienbeginn orale Kortikosteroide zur Behandlung von DMD zu erhalten
  • Vorliegen einer anderen klinisch bedeutsamen Krankheit, eines medizinischen Zustands oder der Notwendigkeit einer chronischen medikamentösen Behandlung, die nach Ansicht des Prüfarztes ein unnötiges Risiko für den Gentransfer darstellt
  • Medizinischer Zustand oder mildernder Umstand, der nach Ansicht des Prüfers die Fähigkeit des Teilnehmers beeinträchtigen könnte, die im Protokoll erforderlichen Tests oder Verfahren einzuhalten, oder das Wohlbefinden oder die Sicherheit des Teilnehmers oder die klinische Interpretierbarkeit beeinträchtigen könnte

Es könnten andere Einschluss- oder Ausschlusskriterien gelten

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Delandisttrogene Moxeparvovec
Die Teilnehmer erhalten am ersten Tag eine einzelne intravenöse (IV) Infusion von Delandisttrogen moxeparvovec.
Genetisch: Delandisttrogen Moxeparvovec
Einzelne intravenöse Infusion von Delandisttrogen moxeparvovec
Andere Namen:
  • SRP-9001
  • Delandisttrogene Moxeparvovec-Rokl
  • ELEVIDYS
  • RO7494222

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Prozentsatz der Teilnehmer mit einem behandlungsbedingten unerwünschten Ereignis (TEAE), einem schwerwiegenden unerwünschten Ereignis (SAE) und einem unerwünschten Ereignis von besonderem Interesse (AESI)
Zeitfenster: Ausgangswert bis Woche 260
Ausgangswert bis Woche 260

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Änderung der Menge an Delandisttrogene Moxeparvovec Dystrophin, gemessen durch Western Blot
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 12
Ausgangswert, Woche 12

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Hoffmann-La Roche

Mitarbeiter

Sarepta Therapeutics, Inc.

Ermittler

  • Studienleiter: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

29. November 2023

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

4. März 2026

Studienabschluss (Geschätzt)

18. Februar 2030

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

8. November 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

8. November 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

13. November 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

11. Mai 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

8. Mai 2026

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • BN43881
  • 2022-000691-19 (EudraCT-Nummer)
  • 2023-509901-57-00 (Ctis)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Qualifizierte Forscher können über die Datenanforderungsplattform für klinische Studien (www.vivli.org) Zugriff auf Daten auf individueller Patientenebene beantragen. Weitere Einzelheiten zu den Roche-Kriterien für förderfähige Studien finden Sie hier (https://vivli.org/ourmember/roche/). Weitere Einzelheiten zur globalen Richtlinie von Roche zur Weitergabe klinischer Informationen und zur Beantragung des Zugriffs auf entsprechende klinische Studiendokumente finden Sie hier (https://www.roche.com/innovation/process/clinical-trials/data-sharing/) .

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Ja

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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