Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Geenitoimitustutkimus Delandistrogen Moxeparvovecin turvallisuuden ja ilmentymisen arvioimiseksi alle 4-vuotiailla osallistujilla, joilla on Duchennen lihasdystrofia (DMD) (ENVOL)

perjantai 8. toukokuuta 2026 päivittänyt: Hoffmann-La Roche

Kaksiosainen, avoin systeeminen geeninantotutkimus RO7494222:n (SRP-9001) turvallisuuden ja ilmentymisen arvioimiseksi alle 4-vuotiailla henkilöillä, joilla on Duchennen lihasdystrofia

Tämä avoin, yksihaarainen tutkimus arvioi delandistrogeenimokseparvovekin turvallisuutta ja ilmentymistä DMD-potilailla. Osallistujat ovat tutkimuksessa noin 264 viikkoa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

13

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Belgia
      • Liège, Belgia, 3500
        • CHR de la Citadelle
  • Espanja
    • Barcelona
      • Esplugues de Llobregas, Barcelona, Espanja, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
  • Italia
    • Lazio
      • Rome, Lazio, Italia, 00168
        • PU A. Gemelli, Università Cattolica del Sacro Cuore
  • Ranska
      • Paris, Ranska, 75015
        • Hôpital Necker-Enfants Malades
  • Saksa
      • Essen, Saksa, 45147
        • Universitatsklinikum Essen
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Children
      • Oxford, Yhdistynyt kuningaskunta, OX3 9DU
        • John Radcliffe Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Kohortti A: >=3-vuotiaista <4-vuotiaisiin
  • Kohortti B: >=2-vuotiaista <3-vuotiaisiin
  • Kohortti C: >6 kk - <2 vuoden ikä
  • Kohortti D: <=6 kuukauden ikäinen
  • Hänellä on lopullinen DMD-diagnoosi ennen seulontaa, joka perustuu kliinisten löydösten dokumentointiin ja aikaisempaan vahvistavaan geneettiseen testaukseen kliinistä diagnostista geneettistä testiä käyttäen
  • Pystyy toimimaan yhteistyössä ikään sopivien motoristen arviointitestien kanssa
  • Patogeeninen kehyssiirtymämutaatio tai ennenaikainen lopetuskodoni, joka sisältyy eksonien 18 ja 79 väliin (mukaan lukien)

Poissulkemiskriteerit:

  • Altistuminen geeniterapialle, tutkittavalle lääkitykselle tai mille tahansa hoidolle, joka on suunniteltu lisäämään dystrofiinin ilmentymistä protokollassa määritetyissä aikarajoissa
  • Rekombinantti-adeno-assosioituneen viruksen serotyypin rh74 (rAArh74) vasta-ainetiitterit ovat kohonneet protokollan määrittelemien kriteerien mukaisesti
  • Säännöllinen oraalinen kortikosteroidihoito DMD:n hoitona tai suun kautta otettavien kortikosteroidien ottaminen DMD:n hoitoon vuoden sisällä lähtötasosta
  • Muu kliinisesti merkittävä sairaus, sairaus tai kroonisen lääkehoidon tarve, joka tutkijan näkemyksen mukaan aiheuttaa tarpeettoman riskin geeninsiirrolle
  • Terveystila tai lieventävä seikka, joka tutkijan näkemyksen mukaan saattaa vaarantaa osallistujan kyvyn noudattaa protokollan edellyttämiä testejä tai toimenpiteitä tai vaarantaa osallistujan hyvinvoinnin tai turvallisuuden tai kliinisen tulkittavuuden

Muita sisällyttämis- tai poissulkemisperusteita voidaan soveltaa

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Delandistrogen Moxeparvovec
Osallistujat saavat yhden suonensisäisen (IV) delandistrogeenimokseparvovec-infuusion päivänä 1.
Geneettinen: delandistrogeeni mokseparvovec
Yksi IV-infuusio delandistrogeeni mokseparvovec
Muut nimet:
  • SRP-9001
  • delandistrogeeni moxeparvovec-rokl
  • ELEVIDYS
  • RO7494222

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on hoitoon liittyvä haittatapahtuma (TEAE), vakava haittatapahtuma (SAE) ja erityistä kiinnostava haittatapahtuma (AESI)
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 260 asti
Perustaso viikkoon 260 asti

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Muutos delandistrogeenin Moxeparvovec Dystrophinin määrässä Western Blot -menetelmällä mitattuna
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 12
Perustaso, viikko 12

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Hoffmann-La Roche

Yhteistyökumppanit

Sarepta Therapeutics, Inc.

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 29. marraskuuta 2023

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 4. maaliskuuta 2026

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 18. helmikuuta 2030

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 8. marraskuuta 2023

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 8. marraskuuta 2023

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 13. marraskuuta 2023

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 11. toukokuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 8. toukokuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. toukokuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • BN43881
  • 2022-000691-19 (EudraCT-numero)
  • 2023-509901-57-00 (Ctis)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Pätevät tutkijat voivat pyytää pääsyä yksittäisen potilastason tietoihin kliinisen tutkimuksen tietojen pyyntöalustan (www.vivli.org) kautta. Lisätietoja Rochen tukikelpoisten opintojen kriteereistä on saatavilla täältä (https://vivli.org/ourmember/roche/). Lisätietoja Rochen kliinisten tietojen jakamista koskevasta maailmanlaajuisesta käytännöstä ja siihen liittyvien kliinisten tutkimusten asiakirjojen pyytämisestä on täällä (https://www.roche.com/innovation/process/clinical-trials/data-sharing/) .

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Joo

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Duchennen lihasdystrofia

Kliiniset tutkimukset delandistrogeeni mokseparvovec

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Ecuador

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa