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Une étude sur l'administration de gènes pour évaluer l'innocuité et l'expression du delandistrogène moxeparvovec chez les participants de moins de quatre ans atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) (ENVOL)

8 mai 2026 mis à jour par: Hoffmann-La Roche

Une étude ouverte et en deux parties sur l'administration de gènes systémiques pour évaluer l'innocuité et l'expression du RO7494222 (SRP-9001) chez des sujets de moins de quatre ans atteints de dystrophie musculaire de Duchenne

Cette étude ouverte à un seul bras évaluera l'innocuité et l'expression du delandistrogène moxeparvovec chez les participants atteints de DMD. Les participants participeront à l'étude pendant environ 264 semaines.

Aperçu de l'étude

Statut

Actif, ne recrute pas

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

13

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Essen, Allemagne, 45147
        • Universitatsklinikum Essen
  • Belgique
      • Liège, Belgique, 3500
        • CHR de la Citadelle
  • Espagne
    • Barcelona
      • Esplugues de Llobregas, Barcelona, Espagne, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
  • France
      • Paris, France, 75015
        • Hôpital Necker-Enfants Malades
  • Italie
    • Lazio
      • Rome, Lazio, Italie, 00168
        • PU A. Gemelli, Università Cattolica del Sacro Cuore
  • Royaume-Uni
      • London, Royaume-Uni, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Children
      • Oxford, Royaume-Uni, OX3 9DU
        • John Radcliffe Hospital

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Cohorte A : >=3 ans à <4 ans
  • Cohorte B : >=2 ans à <3 ans
  • Cohorte C : > 6 mois à < 2 ans
  • Cohorte D : <=6 mois
  • A un diagnostic définitif de DMD avant le dépistage basé sur la documentation des résultats cliniques et des tests génétiques de confirmation préalables utilisant un test génétique de diagnostic clinique
  • Capable de coopérer avec des tests d'évaluation motrice adaptés à l'âge
  • Une mutation pathogène de décalage de cadre ou un codon d'arrêt prématuré contenu entre les exons 18 et 79 (inclus)

Critère d'exclusion:

  • Exposition à une thérapie génique, à un médicament expérimental ou à tout traitement conçu pour augmenter l'expression de la dystrophine, dans les délais spécifiés dans le protocole.
  • Les titres d’anticorps contre le virus adéno-associé recombinant du sérotype rh74 (rAArh74) sont élevés, conformément aux critères spécifiés dans le protocole.
  • Recevoir régulièrement des corticostéroïdes oraux comme traitement de la DMD ou planifier de recevoir des corticostéroïdes oraux comme traitement de la DMD dans l'année suivant le départ.
  • Présence de toute autre maladie cliniquement significative, condition médicale ou nécessité d'un traitement médicamenteux chronique qui, de l'avis de l'enquêteur, crée un risque inutile de transfert de gène
  • Condition médicale ou circonstance atténuante qui, de l'avis de l'investigateur, pourrait compromettre la capacité du participant à se conformer aux tests ou procédures requis par le protocole, ou compromettre le bien-être ou la sécurité du participant, ou son interprétabilité clinique.

D'autres critères d'inclusion ou d'exclusion pourraient s'appliquer

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Delandistrogene Moxeparvovec
Les participants recevront une seule perfusion intraveineuse (IV) de delandistrogene moxeparvovec le jour 1.
Génétique: delandistrogene moxeparvovec
Perfusion IV unique de delandistrogene moxeparvovec
Autres noms:
  • SRP-9001
  • delandistrogene moxeparvovec-rokl
  • ÉLÉVIDYS
  • RO7494222

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Pourcentage de participants présentant un événement indésirable survenu pendant le traitement (TEAE), un événement indésirable grave (EIG) et un événement indésirable d'intérêt particulier (AESI)
Délai: Référence jusqu'à la semaine 260
Référence jusqu'à la semaine 260

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Modification de la quantité de dystrophine delandistrogène moxeparvovec telle que mesurée par Western Blot
Délai: Référence, semaine 12
Référence, semaine 12

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Hoffmann-La Roche

Collaborateurs

Sarepta Therapeutics, Inc.

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

29 novembre 2023

Achèvement primaire (Réel)

4 mars 2026

Achèvement de l'étude (Estimé)

18 février 2030

Dates d'inscription aux études

Première soumission

8 novembre 2023

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

8 novembre 2023

Première publication (Réel)

13 novembre 2023

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

11 mai 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

8 mai 2026

Dernière vérification

1 mai 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • BN43881
  • 2022-000691-19 (Numéro EudraCT)
  • 2023-509901-57-00 (Ctis)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Les chercheurs qualifiés peuvent demander l'accès aux données individuelles des patients via la plateforme de demande de données d'études cliniques (www.vivli.org). De plus amples détails sur les critères de Roche pour les études éligibles sont disponibles ici (https://vivli.org/ourmember/roche/). Pour plus de détails sur la politique mondiale de Roche sur le partage d'informations cliniques et sur la manière de demander l'accès aux documents d'études cliniques associés, voir ici (https://www.roche.com/innovation/process/clinical-trials/data-sharing/) .

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Oui

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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