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Um estudo de entrega de genes para avaliar a segurança e a expressão de Delandistrogene Moxeparvovec em participantes menores de quatro anos com distrofia muscular de Duchenne (DMD) (ENVOL)

8 de maio de 2026 atualizado por: Hoffmann-La Roche

Um estudo aberto de entrega de genes sistêmicos de duas partes para avaliar a segurança e a expressão de RO7494222 (SRP-9001) em indivíduos menores de quatro anos com distrofia muscular de Duchenne

Este estudo aberto e de braço único avaliará a segurança e expressão de delandistrogene moxeparvovec em participantes com DMD. Os participantes estarão no estudo por aproximadamente 264 semanas.

Visão geral do estudo

Status

Ativo, não recrutando

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

13

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Essen, Alemanha, 45147
        • Universitatsklinikum Essen
  • Bélgica
      • Liège, Bélgica, 3500
        • CHR de la Citadelle
  • Espanha
    • Barcelona
      • Esplugues de Llobregas, Barcelona, Espanha, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
  • França
      • Paris, França, 75015
        • Hôpital Necker-Enfants Malades
  • Itália
    • Lazio
      • Rome, Lazio, Itália, 00168
        • PU A. Gemelli, Università Cattolica del Sacro Cuore
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Children
      • Oxford, Reino Unido, OX3 9DU
        • John Radcliffe Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Coorte A: >=3 anos de idade a <4 anos de idade
  • Coorte B: >=2 anos de idade a <3 anos de idade
  • Coorte C: >6 meses a <2 anos de idade
  • Coorte D: <=6 meses de idade
  • Tem um diagnóstico definitivo de DMD antes da triagem com base na documentação de achados clínicos e testes genéticos confirmatórios prévios usando um teste genético de diagnóstico clínico
  • Capaz de cooperar com testes de avaliação motora adequados à idade
  • Uma mutação patogênica frameshift ou códon de parada prematuro contido entre os éxons 18 e 79 (inclusive)

Critério de exclusão:

  • Exposição à terapia genética, medicação experimental ou qualquer tratamento destinado a aumentar a expressão da distrofina, dentro dos limites de tempo especificados pelo protocolo
  • Os títulos de anticorpos do sorotipo rh74 do vírus adeno-associado recombinante (rAArh74) estão elevados, de acordo com os critérios especificados pelo protocolo
  • Receber corticosteróides orais regulares como tratamento para DMD ou planejar receber corticosteróides orais como tratamento para DMD dentro de 1 ano após o início do estudo
  • Presença de qualquer outra doença clinicamente significativa, condição médica ou necessidade de tratamento crônico com drogas que, na opinião do Investigador, crie risco desnecessário de transferência de genes
  • Condição médica ou circunstância atenuante que, na opinião do investigador, possa comprometer a capacidade do participante de cumprir os testes ou procedimentos exigidos pelo protocolo, ou comprometer o bem-estar ou a segurança do participante, ou a interpretabilidade clínica

Outros critérios de inclusão ou exclusão podem ser aplicados

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Delandistrogene Moxeparvovec
Os participantes receberão uma única infusão intravenosa (IV) de delandistrogene moxeparvovec no dia 1.
Genético: delandistrogene moxeparvovec
Infusão intravenosa única de delandistrogene moxeparvovec
Outros nomes:
  • SRP-9001
  • delandistrogene moxeparvovec-rokl
  • ELEVIDYS
  • RO7494222

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Porcentagem de participantes com evento adverso emergente do tratamento (TEAE), evento adverso grave (SAE) e evento adverso de interesse especial (AESI)
Prazo: Linha de base até a semana 260
Linha de base até a semana 260

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Prazo
Mudança na quantidade de distrofina Delandistrogene Moxeparvovec medida por Western Blot
Prazo: Linha de base, semana 12
Linha de base, semana 12

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Hoffmann-La Roche

Colaboradores

Sarepta Therapeutics, Inc.

Investigadores

  • Diretor de estudo: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

29 de novembro de 2023

Conclusão Primária (Real)

4 de março de 2026

Conclusão do estudo (Estimado)

18 de fevereiro de 2030

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

8 de novembro de 2023

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

8 de novembro de 2023

Primeira postagem (Real)

13 de novembro de 2023

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

11 de maio de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

8 de maio de 2026

Última verificação

1 de maio de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • BN43881
  • 2022-000691-19 (Número EudraCT)
  • 2023-509901-57-00 (Ctis)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

Pesquisadores qualificados podem solicitar acesso a dados individuais de pacientes por meio da plataforma de solicitação de dados de estudos clínicos (www.vivli.org). Mais detalhes sobre os critérios da Roche para estudos elegíveis estão disponíveis aqui (https://vivli.org/ourmember/roche/). Para obter mais detalhes sobre a Política Global da Roche sobre Compartilhamento de Informações Clínicas e como solicitar acesso a documentos de estudos clínicos relacionados, consulte aqui (https://www.roche.com/innovation/process/clinical-trials/data-sharing/) .

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Sim

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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