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뒤시엔 근이영양증(DMD)을 앓고 있는 4세 미만 참가자의 Delandistrogene Moxeparvovec의 안전성과 발현을 평가하기 위한 유전자 전달 연구 (ENVOL)

2026년 5월 8일 업데이트: Hoffmann-La Roche

뒤시엔 근이영양증을 앓고 있는 4세 미만 피험자에서 RO7494222(SRP-9001)의 안전성과 발현을 평가하기 위한 2부분으로 구성된 오픈 라벨 전신 유전자 전달 연구

이 공개 라벨, 단일군 연구는 DMD 참가자를 대상으로 데란디스트로겐 목세파보벡의 안전성과 발현을 평가할 것입니다. 참가자들은 약 264주 동안 연구에 참여하게 됩니다.

연구 개요

상태

모집하지 않고 적극적으로

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (실제)

13

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 독일
      • Essen, 독일, 45147
        • Universitatsklinikum Essen
  • 벨기에
      • Liège, 벨기에, 3500
        • CHR de la Citadelle
  • 스페인
    • Barcelona
      • Esplugues de Llobregas, Barcelona, 스페인, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
  • 영국
      • London, 영국, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Children
      • Oxford, 영국, OX3 9DU
        • John Radcliffe Hospital
  • 이탈리아
    • Lazio
      • Rome, Lazio, 이탈리아, 00168
        • PU A. Gemelli, Università Cattolica del Sacro Cuore
  • 프랑스
      • Paris, 프랑스, 75015
        • Hôpital Necker-Enfants Malades

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 어린이

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • 코호트 A: 3세 이상 ~ 4세 미만
  • 코호트 B: 2세 이상 ~ 3세 미만
  • 코호트 C: 6개월 초과 ~ 2세 미만
  • 코호트 D: <=6개월
  • 임상 소견의 문서화 및 임상 진단 유전자 검사를 사용한 사전 확증적 유전자 검사를 기반으로 스크리닝 전에 DMD의 최종 진단을 받은 경우
  • 연령에 맞는 운동 평가 테스트에 협력할 수 있습니다.
  • 엑손 18과 79(포함) 사이에 포함된 병원성 틀이동 돌연변이 또는 조기 정지 코돈

제외 기준:

  • 프로토콜에 명시된 시간 제한 내에서 유전자 치료, 연구용 약물 또는 디스트로핀 발현을 증가시키기 위해 고안된 모든 치료법에 노출
  • 프로토콜에 명시된 기준에 따라 재조합 아데노 관련 바이러스 혈청형 rh74(rAArh74) 항체 역가가 상승합니다.
  • DMD 치료로 정기적인 경구용 코르티코스테로이드를 복용 중이거나 기준일로부터 1년 이내에 DMD 치료로 경구용 코르티코스테로이드를 받을 계획인 경우
  • 연구자가 판단하기에 유전자 전달에 불필요한 위험을 초래하는 기타 임상적으로 중요한 질병, 의학적 상태 또는 만성 약물 치료가 필요한 경우
  • 조사관의 의견에 따라 프로토콜에 필요한 테스트 또는 절차를 준수하는 참가자의 능력을 손상시키거나 참가자의 안녕이나 안전 또는 임상 해석성을 손상시킬 수 있는 의학적 상태 또는 참작이 가능한 상황

다른 포함 또는 제외 기준이 적용될 수 있습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 데란디스트로겐 목세파르보벡
참가자는 1일차에 delandistrogene moxeparvovec을 1회 정맥 주사(IV) 주입받습니다.
유전적: 데란디스트로겐 목세파르보벡
Delandistrogene moxeparvovec의 단일 IV 주입
다른 이름들:
  • SRP-9001
  • delandistrogene moxeparvovec-rokl
  • 엘레비디스
  • RO7494222

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
기간
TEAE(치료 관련 이상반응), SAE(중대한 이상반응) 및 AESI(특별 관심대상 이상반응)가 발생한 참가자의 비율
기간: 260주까지의 기준선
260주까지의 기준선

2차 결과 측정

결과 측정
기간
웨스턴 블롯으로 측정한 Delandistrogene Moxeparvovec Dystrophin 양의 변화
기간: 기준선, 12주차
기준선, 12주차

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Hoffmann-La Roche

협력자

Sarepta Therapeutics, Inc.

수사관

  • 연구 책임자: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2023년 11월 29일

기본 완료 (실제)

2026년 3월 4일

연구 완료 (추정된)

2030년 2월 18일

연구 등록 날짜

최초 제출

2023년 11월 8일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2023년 11월 8일

처음 게시됨 (실제)

2023년 11월 13일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 5월 11일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 5월 8일

마지막으로 확인됨

2026년 5월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • BN43881
  • 2022-000691-19 (EudraCT 번호)
  • 2023-509901-57-00 (씨티스)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

예

IPD 계획 설명

자격을 갖춘 연구자는 임상 연구 데이터 요청 플랫폼(www.vivli.org)을 통해 개별 환자 수준 데이터에 대한 액세스를 요청할 수 있습니다. Roche의 적격 연구 기준에 대한 자세한 내용은 여기(https://vivli.org/ourmember/roche/)에서 확인할 수 있습니다. 임상 정보 공유에 관한 Roche의 글로벌 정책 및 관련 임상 연구 문서에 대한 접근을 요청하는 방법에 대한 자세한 내용은 여기(https://www.roche.com/innovation/process/clinical-trials/data-sharing/)를 참조하십시오. .

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

예

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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