Esta página se tradujo automáticamente y no se garantiza la precisión de la traducción. por favor refiérase a versión inglesa para un texto fuente.

Un estudio de entrega de genes para evaluar la seguridad y expresión del delandistrógeno moxeparvovec en participantes menores de cuatro años con distrofia muscular de Duchenne (DMD) (ENVOL)

8 de mayo de 2026 actualizado por: Hoffmann-La Roche

Un estudio abierto de dos partes sobre administración de genes sistémicos para evaluar la seguridad y expresión de RO7494222 (SRP-9001) en sujetos menores de cuatro años con distrofia muscular de Duchenne

Este estudio abierto de un solo brazo evaluará la seguridad y expresión de delandistrógeno moxeparvovec en participantes con DMD. Los participantes estarán en el estudio durante aproximadamente 264 semanas.

Descripción general del estudio

Estado

Activo, no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

13

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Essen, Alemania, 45147
        • Universitatsklinikum Essen
  • Bélgica
      • Liège, Bélgica, 3500
        • CHR de la Citadelle
  • España
    • Barcelona
      • Esplugues de Llobregas, Barcelona, España, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
  • Francia
      • Paris, Francia, 75015
        • Hôpital Necker-Enfants Malades
  • Italia
    • Lazio
      • Rome, Lazio, Italia, 00168
        • PU A. Gemelli, Università Cattolica del Sacro Cuore
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Children
      • Oxford, Reino Unido, OX3 9DU
        • John Radcliffe Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Cohorte A: >=3 años de edad a <4 años de edad
  • Cohorte B: >=2 años de edad a <3 años de edad
  • Cohorte C: >6 meses a <2 años de edad
  • Cohorte D: <=6 meses de edad
  • Tiene un diagnóstico definitivo de DMD antes de la evaluación basado en la documentación de los hallazgos clínicos y pruebas genéticas confirmatorias previas mediante una prueba genética de diagnóstico clínico.
  • Capaz de cooperar con las pruebas de evaluación motora apropiadas para la edad.
  • Una mutación patógena del marco de lectura o un codón de parada prematuro contenido entre los exones 18 y 79 (inclusive)

Criterio de exclusión:

  • Exposición a terapia génica, medicamentos en investigación o cualquier tratamiento diseñado para aumentar la expresión de distrofina, dentro de los límites de tiempo especificados en el protocolo.
  • Los títulos de anticuerpos del virus adenoasociado recombinante serotipo rh74 (rAArh74) están elevados, según los criterios especificados en el protocolo.
  • Recibir corticosteroides orales regularmente como tratamiento para la DMD o planear recibir corticosteroides orales como tratamiento para la DMD dentro del año posterior al inicio
  • Presencia de cualquier otra enfermedad, afección médica o necesidad de tratamiento crónico con medicamentos clínicamente significativos que, en opinión del investigador, cree un riesgo innecesario de transferencia genética.
  • Condición médica o circunstancia atenuante que, en opinión del investigador, podría comprometer la capacidad del participante para cumplir con las pruebas o procedimientos requeridos por el protocolo, o comprometer el bienestar o la seguridad del participante, o su interpretabilidad clínica.

Podrían aplicarse otros criterios de inclusión o exclusión.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Delandistrógeno Moxeparvovec
Los participantes recibirán una única infusión intravenosa (IV) de delandistrógeno moxeparvovec el día 1.
Genético: delandistrógeno moxeparvovec
Infusión IV única de delandistrógeno moxeparvovec
Otros nombres:
  • SRP-9001
  • delandistrógeno moxeparvovec-rokl
  • ELEVIDYS
  • RO7494222

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Porcentaje de participantes con un evento adverso surgido del tratamiento (TEAE), un evento adverso grave (SAE) y un evento adverso de especial interés (AESI)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 260
Línea de base hasta la semana 260

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Cambio en la cantidad de distrofina delandistrógeno moxeparvovec medida por Western Blot
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 12
Línea de base, semana 12

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Hoffmann-La Roche

Colaboradores

Sarepta Therapeutics, Inc.

Investigadores

  • Director de estudio: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

29 de noviembre de 2023

Finalización primaria (Actual)

4 de marzo de 2026

Finalización del estudio (Estimado)

18 de febrero de 2030

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

8 de noviembre de 2023

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

8 de noviembre de 2023

Publicado por primera vez (Actual)

13 de noviembre de 2023

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

11 de mayo de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

8 de mayo de 2026

Última verificación

1 de mayo de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • BN43881
  • 2022-000691-19 (Número EudraCT)
  • 2023-509901-57-00 (Ctis)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

Los investigadores calificados pueden solicitar acceso a datos a nivel de pacientes individuales a través de la plataforma de solicitud de datos de estudios clínicos (www.vivli.org). Más detalles sobre los criterios de Roche para los estudios elegibles están disponibles aquí (https://vivli.org/ourmember/roche/). Para obtener más detalles sobre la Política global de Roche sobre el intercambio de información clínica y cómo solicitar acceso a documentos de estudios clínicos relacionados, consulte aquí (https://www.roche.com/innovation/process/clinical-trials/data-sharing/) .

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

Sí

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Ensayos clínicos sobre Distrofia muscular de Duchenne

Ensayos clínicos sobre delandistrógeno moxeparvovec

Buscar ensayos similares

Patrocinadores y Colaboradores

Condiciones médicas

Intervenciones de drogas

CROs by country

CROs in Burundi

Condiciones

Enfermedades Raras

Intervenciones de drogas

Suplementos dietéticos

Patrocinador / Colaboradores

Localizaciones

Suscribir