Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En genleveringsstudie for å evaluere sikkerheten og uttrykket av Delandistrogen Moxeparvovec hos deltakere under fire år med Duchenne muskeldystrofi (DMD) (ENVOL)

8. mai 2026 oppdatert av: Hoffmann-La Roche

En todelt, åpen studie for systemisk genlevering for å evaluere sikkerheten og uttrykket av RO7494222 (SRP-9001) hos personer under fire år med Duchenne muskeldystrofi

Denne åpne enarmsstudien vil evaluere sikkerheten og uttrykket av delandistrogen moxeparvovec hos deltakere med DMD. Deltakerne vil være i studien i omtrent 264 uker.

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

13

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Belgia
      • Liège, Belgia, 3500
        • CHR de la Citadelle
  • Frankrike
      • Paris, Frankrike, 75015
        • Hôpital Necker-Enfants Malades
  • Italia
    • Lazio
      • Rome, Lazio, Italia, 00168
        • PU A. Gemelli, Università Cattolica del Sacro Cuore
  • Spania
    • Barcelona
      • Esplugues de Llobregas, Barcelona, Spania, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
  • Storbritannia
      • London, Storbritannia, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Children
      • Oxford, Storbritannia, OX3 9DU
        • John Radcliffe Hospital
  • Tyskland
      • Essen, Tyskland, 45147
        • Universitatsklinikum Essen

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Kohort A: >=3 år til <4 år
  • Kohort B: >=2 år til <3 år
  • Kohort C: >6 måneder til <2 år
  • Kohort D: <=6 måneders alder
  • Har en definitiv diagnose av DMD før screening basert på dokumentasjon av kliniske funn og forutgående bekreftende genetisk testing ved bruk av en klinisk diagnostisk genetisk test
  • Kunne samarbeide med alderstilpasset motorisk vurderingstesting
  • En patogen rammeskiftmutasjon eller for tidlig stoppkodon inneholdt mellom ekson 18 og 79 (inklusive)

Ekskluderingskriterier:

  • Eksponering for genterapi, undersøkelsesmedisiner eller annen behandling designet for å øke dystrofinekspresjonen, innenfor protokollspesifiserte tidsgrenser
  • Rekombinant adeno-assosiert virus serotype rh74 (rAArh74) antistofftitere er forhøyet, i henhold til protokollspesifiserte kriterier
  • Å motta vanlige orale kortikosteroider som en behandling for DMD eller planlegger å motta orale kortikosteroider som en behandling for DMD innen 1 år etter baseline
  • Tilstedeværelse av enhver annen klinisk signifikant sykdom, medisinsk tilstand eller behov for kronisk medikamentell behandling som etter etterforskerens mening skaper unødvendig risiko for genoverføring
  • Medisinsk tilstand eller formildende omstendighet som, etter etterforskerens oppfatning, kan kompromittere deltakerens evne til å overholde protokollen som kreves for testing eller prosedyrer, eller kompromittere deltakerens velvære eller sikkerhet, eller klinisk tolkning.

Andre inkluderings- eller eksklusjonskriterier kan gjelde

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Delandistrogene Moxeparvovec
Deltakerne vil motta en enkelt intravenøs (IV) infusjon av delandistrogen moxeparvovec på dag 1.
Genetisk: delandistrogen moxeparvovec
Enkel IV-infusjon av delandistrogen moxeparvovec
Andre navn:
  • SRP-9001
  • delandistrogene moxeparvovec-rokl
  • ELEVIDYS
  • RO7494222

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Prosentandel av deltakere med en behandlingsfremkallende bivirkning (TEAE), alvorlig bivirkning (SAE) og bivirkning av spesiell interesse (AESI)
Tidsramme: Baseline frem til uke 260
Baseline frem til uke 260

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Endring i mengde Delandistrogen Moxeparvovec Dystrofin målt ved Western Blot
Tidsramme: Baseline, uke 12
Baseline, uke 12

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Hoffmann-La Roche

Samarbeidspartnere

Sarepta Therapeutics, Inc.

Etterforskere

  • Studieleder: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

29. november 2023

Primær fullføring (Faktiske)

4. mars 2026

Studiet fullført (Antatt)

18. februar 2030

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

8. november 2023

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

8. november 2023

Først lagt ut (Faktiske)

13. november 2023

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

11. mai 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

8. mai 2026

Sist bekreftet

1. mai 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • BN43881
  • 2022-000691-19 (EudraCT-nummer)
  • 2023-509901-57-00 (Ctis)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Kvalifiserte forskere kan be om tilgang til individuelle pasientnivådata gjennom plattformen for forespørsel om kliniske studiedata (www.vivli.org). Ytterligere detaljer om Roches kriterier for kvalifiserte studier er tilgjengelig her (https://vivli.org/ourmember/roche/). For ytterligere detaljer om Roches globale retningslinjer for deling av klinisk informasjon og hvordan du ber om tilgang til relaterte kliniske studiedokumenter, se her (https://www.roche.com/innovation/process/clinical-trials/data-sharing/) .

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Ja

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Duchenne muskeldystrofi

Kliniske studier på delandistrogen moxeparvovec

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Mozambique

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere