Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Nutriční terapie u Pompeho choroby s pozdním nástupem (PDT-MIS)

8. listopadu 2023 aktualizováno: Mark Tarnopolsky, McMaster University

Vícesložková suplementace jako doplňková léčba u Pompeho choroby s pozdním nástupem

ZDŮVODNĚNÍ: Pompeho nemoc (PD) je recesivní genetická porucha, při které tělo nemůže odbourávat glykogen v důsledku mutace v genu kyselé alfa-glukosidázy (GAA), který kóduje kyselou alfa-glukosidázu. Forma pro dospělé/pozdní nástup (LOPD) vede k akumulaci glykogenu a autofagickému hromadění, což způsobuje progresivní svalovou slabost, která vede k závislosti na invalidním vozíku, snížené kvalitě života a předčasné smrti v důsledku kardiorespirační nedostatečnosti. Zatímco nutriční strategie, jako je nízkosacharidová/vysokoproteinová a ketogenní dieta, byly klinicky používány, je obtížné je udržovat a mají omezené výhody. Vícesložková suplementace (MIS) umožňuje zacílení na několik základních patogenních cest a může být pohodlnější než tradiční dietní strategie, čímž se zlepšuje jak adherence, tak patologie LOPD.

Přehled studie

Postavení

Zatím nenabíráme

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

NÁVRH A INTERVENCE: Tato studie je 4měsíční randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná klinická studie (RCT) s odběrem vzorků před a po intervenci u pacientů s pozdním nástupem Pompeho choroby podstupujících enzymovou substituční terapii (ERT) (21-90 let věku). Každý pacient bude randomizován buď do Pompeho cíleného vícesložkového doplňku (PDT-MIS; vysoce kvalitní proteiny, antioxidanty, rostlinné extrakty, vitamíny a omega-3 mastné kyseliny) nebo do placeba (PLA; kolagen, světlice barvířská a celulóza) a poté absolvují čtyři měsíce denní suplementace souběžným rehabilitačním cvičením (smíšené kardio a silové čtyři dny/týden) a tréninkem dýchacích svalů (čtyři dny/týden).

OBECNÉ CÍLE VÝZKUMU A HYPOTÉZA: Účelem této studie je prozkoumat přínosy PDT-MIS na patologii svalů a krve, svalovou funkci, kapacitu dýchání a kvalitu života související se zdravím (HRQOL) u pacientů s LOPD na enzymatické substituční terapii ( ERT). Obecně se předpokládá, že PTD-MIS zmírní mitochondriální dysfunkci, oxidační poškození, zánět a zmírní „autofagický blok“ v kosterním svalstvu pacientů s LOPD. PDT-MIS tedy může zlepšit svalovou patologii tím, že ovlivní několik buněčných drah současně, a tím zvýší svalovou funkci, respirační kapacitu a HRQOL pacientů s LOPD.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

28

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

  • Jméno: Mark A Tarnopolsky, MD/PhD
  • Telefonní číslo: 76593 9055212100
  • E-mail: tarnopol@mcmaster.ca

Studijní záloha kontaktů

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Geneticky potvrzená LOPD
  • Podstoupili enzymovou substituční terapii po dobu nejméně tří měsíců.
  • Fyzicky schopný provádět rehabilitační cvičení, trénovat dýchací svaly a provádět klinické testy zde popsané.

Kritéria vyloučení:

  • Alergie na mléčnou bílkovinu
  • Onemocnění ledvin (kreatinin > 140)
  • Pokus o otěhotnění nebo v současné době těhotná
  • Aktuální suplementace

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Trojnásobný

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Vícesložkový doplněk (PDT-MIS)
Vícesložková suplementace (PDT-MIS) sestává z denního příjmu vysoce kvalitních bílkovin, kreatinu, vitamínu D, vápníku, rostlinných extraktů (zelená káva, zelený čaj, řepný kořen a forskolin) a Omega-3 mastných kyselin. Souběžně se suplementací budou pacienti čtyři dny v týdnu provádět smíšená rehabilitační cvičení (kardio a silové cvičení) a trénink dýchacích svalů.
Doplněk stravy: Vícesložkový doplněk (PDT-MIS)
Suplementace aktivní PDT-MIS denně
Komparátor placeba: Placebo (PLA)
Placebo (PLA) se skládá z denního příjmu kolagenu, světlice barvířské a mikrokrystalické celulózy. Souběžně se suplementací budou pacienti čtyři dny v týdnu provádět smíšená rehabilitační cvičení (kardio a silové cvičení) a trénink dýchacích svalů.
Doplněk stravy: Placebo (PLA)
Suplementace neaktivním placebem

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procentuální změna indexu tělesného složení podle analýz DEXA
Časové okno: Výchozí stav do 4 měsíců
Index tělesného složení (poměr libové hmoty/hmotnosti tuku)
Výchozí stav do 4 měsíců
Procentuální změna funkce plic vsedě pomocí spirometrie
Časové okno: Výchozí stav do 4 měsíců
Poměr usilovného výdechového objemu vsedě/usilované vitální kapacity (FEV1/FVC)
Výchozí stav do 4 měsíců
Procentuální změna funkce plic vleže na zádech pomocí spirometrie
Časové okno: Výchozí stav do 4 měsíců
Poměr usilovného výdechového objemu vleže/usilované vitální kapacity (FEV1/FVC)
Výchozí stav do 4 měsíců
Procentuální změna v testovací vzdálenosti 6 minut chůze
Časové okno: Výchozí stav do 4 měsíců
Zkušební vzdálenost 6 minut chůze (metry)
Výchozí stav do 4 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procentuální změna v kvalitě života související se zdravím podle průzkumu SF-36
Časové okno: Výchozí stav do 4 měsíců
Krátký dotazník o 36 položkách (v rozsahu od nízké 0 do vysoké 100)
Výchozí stav do 4 měsíců
Procentuální změna v kvalitě života související se zdravím podle skóre handicapu v Rotterdamu
Časové okno: Výchozí stav do 4 měsíců
Rotterdam Handicap Score (v rozmezí od nízkého 9 do vysokého 36)
Výchozí stav do 4 měsíců
Procentuální změna v kvalitě života související se zdravím podle dotazníku R-Pact
Časové okno: Výchozí stav do 4 měsíců
Pompeho specifická aktivita vytvořená Raschem (v rozsahu od nízké 0 do vysokých 100 bodů)
Výchozí stav do 4 měsíců
Procentuální změna maximální síly stisku pomocí dynamometrie
Časové okno: Výchozí stav do 4 měsíců
Maximální síla úchopu (kilogram)
Výchozí stav do 4 měsíců
Procentuální změna izometrické síly nohou podle Biodexu
Časové okno: Výchozí stav do 4 měsíců
Izometrická síla nohou (newtonmetry)
Výchozí stav do 4 měsíců
Procentuální změna síly nohou při 4krokovém testu stoupání po schodech
Časové okno: Výchozí stav do 4 měsíců
Doba výstupu po schodech ve 4 krocích (v sekundách)
Výchozí stav do 4 měsíců
Procentuální změna ve fungování dolních končetin díky baterii s krátkým fyzickým výkonem (SPPB)
Časové okno: Výchozí stav do 4 měsíců
Baterie s krátkým fyzickým výkonem (v rozsahu od nízké 0 do vysoké 12)
Výchozí stav do 4 měsíců
Procentuální změna ve fungování dolních končetin testem načasovaného vstávání a chození (TUG)
Časové okno: Výchozí stav do 4 měsíců
Test na čas vstaň a jdi (v sekundách)
Výchozí stav do 4 měsíců
Procentuální změna celkového svalového glykogenu pomocí ELISA
Časové okno: Výchozí stav do 4 měsíců
Celkový svalový glykogen (ug na mg tkáně)
Výchozí stav do 4 měsíců
Procentuální změna lysozomálního glykogenu ve svalu pomocí světelné mikroskopie s vysokým rozlišením
Časové okno: Výchozí stav do 4 měsíců
Lysozomální glykogen (% celkové svalové plochy)
Výchozí stav do 4 měsíců
Procentuální změna v autofagické oblasti ve svalu elektronovou mikroskopií
Časové okno: Výchozí stav do 4 měsíců
Autopgahická oblast (% celkové svalové plochy)
Výchozí stav do 4 měsíců
Procentuální změna exprese p62 ve svalu pomocí Western blotu
Časové okno: Výchozí stav do 4 měsíců
exprese p62 (optická hustota)
Výchozí stav do 4 měsíců
Procentuální změna v komplexní I-V expresi ve svalu pomocí Western blottingu
Časové okno: Výchozí stav do 4 měsíců
Komplexní I-V exprese (optická hustota)
Výchozí stav do 4 měsíců
Procentuální změna hladin 4-hydroxynonenalu ve svalu pomocí Western blottingu
Časové okno: Výchozí stav do 4 měsíců
Hladiny 4-hydroxynonenalu (optická hustota)
Výchozí stav do 4 měsíců
Procentuální změna exprese galaktinu-3 ve svalu metodou Western blotting
Časové okno: Výchozí stav do 4 měsíců
Exprese galaktinu-3 (optická hustota)
Výchozí stav do 4 měsíců
Procentuální změna v expresi superoxiddismutázy 1 ve svalu pomocí Western blotu
Časové okno: Výchozí stav do 4 měsíců
Exprese superoxiddismutázy 1 (optická hustota)
Výchozí stav do 4 měsíců
Procentuální změna v expresi superoxiddismutázy 2 ve svalu pomocí Western blottingu
Časové okno: Výchozí stav do 4 měsíců
Exprese superoxiddismutázy 2 (optická hustota)
Výchozí stav do 4 měsíců

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procentuální změna hladiny malondialdehydu v krvi
Časové okno: Výchozí stav do 4 měsíců
Hladiny malondialdehydu (ng/ml)
Výchozí stav do 4 měsíců
Procentuální změna v kyslíkové radikálové absorpční kapacitě v krvi
Časové okno: Výchozí stav do 4 měsíců
Kapacita absorbance kyslíkových radikálů (relativní jednotky fluorescence)
Výchozí stav do 4 měsíců
Procentuální změna hladin interleukinu 6 v krvi
Časové okno: Výchozí stav do 4 měsíců
hladiny interleukinu 6 (pg/dl)
Výchozí stav do 4 měsíců
Procentuální změna hladin interleukinu 1 v krvi
Časové okno: Výchozí stav do 4 měsíců
hladiny interleukinu 1 (pg/dl)
Výchozí stav do 4 měsíců
Procentuální změna hladin interleukinu 10 v krvi
Časové okno: Výchozí stav do 4 měsíců
hladiny interleukinu 10 (pg/dl)
Výchozí stav do 4 měsíců
Procentuální změna hladin tumor nekrotizujícího faktoru alfa v krvi
Časové okno: Výchozí stav do 4 měsíců
tumor nekrotizující faktor alfa (pg/dl)
Výchozí stav do 4 měsíců
Procentuální změna hladiny c-reaktivního proteinu v krvi
Časové okno: Výchozí stav do 4 měsíců
hladiny c-reaktivního proteinu (mg/dl)
Výchozí stav do 4 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

McMaster University

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Mark Tarnopololsky, MD/PhD, McMaster University

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Odhadovaný)

1. dubna 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. září 2024

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. dubna 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

8. listopadu 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

8. listopadu 2023

První zveřejněno (Aktuální)

14. listopadu 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

14. listopadu 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

8. listopadu 2023

Naposledy ověřeno

1. listopadu 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 17004

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in United Arab Emirates

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit