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Ernährungstherapie bei spät einsetzender Pompe-Krankheit (PDT-MIS)

8. November 2023 aktualisiert von: Mark Tarnopolsky, McMaster University

Nahrungsergänzung mit mehreren Inhaltsstoffen als Zusatztherapie bei spät einsetzender Pompe-Krankheit

BEGRÜNDUNG: Morbus Pompe (PD) ist eine rezessive genetische Störung, bei der der Körper aufgrund einer Mutation im sauren Alpha-Glucosidase (GAA)-Gen, das für saure Alpha-Glucosidase kodiert, kein Glykogen abbauen kann. Die adulte/späte Form (LOPD) führt zu einer Glykogenakkumulation und einem autophagischen Aufbau, was zu einer fortschreitenden Muskelschwäche führt, die zu Rollstuhlabhängigkeit, verminderter Lebensqualität und vorzeitigem Tod aufgrund einer kardiorespiratorischen Insuffizienz führt. Obwohl Ernährungsstrategien wie kohlenhydratarme/eiweißreiche und ketogene Diäten klinisch eingesetzt werden, sind sie schwer aufrechtzuerhalten und haben nur begrenzte Vorteile. Eine Nahrungsergänzung mit mehreren Inhaltsstoffen (Multi-Ingredient Supplement, MIS) ermöglicht die gezielte Bekämpfung mehrerer zugrunde liegender Krankheitswege und ist möglicherweise bequemer als herkömmliche Ernährungsstrategien, wodurch sowohl die Therapietreue als auch die LOPD-Pathologie verbessert werden.

Studienübersicht

Status

Noch keine Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

DESIGN UND INTERVENTION: Bei der vorliegenden Studie handelt es sich um eine 4-monatige randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte klinische Studie (RCT) mit Probenentnahme vor und nach der Intervention bei Patienten mit spätem Morbus Pompe, die sich einer Enzymersatztherapie (ERT) unterziehen (21–90 Jahre). volljährig). Jeder Patient wird randomisiert entweder einem Pompe-gezielten Multi-Ingredient Supplement (PDT-MIS; hochwertige Proteine, Antioxidantien, Pflanzenextrakte, Vitamine und Omega-3-Fettsäuren) oder einem Placebo (PLA; Kollagen, Färberdistel usw.) zugeteilt Cellulose)-Gruppe und unterziehen sich dann vier Monate lang einer täglichen Nahrungsergänzung mit gleichzeitigem Rehabilitationstraining (kombiniertes Cardio- und Krafttraining an vier Tagen/Woche) und Atemmuskeltraining (vier Tage/Woche).

ALLGEMEINE FORSCHUNGSZIELE UND HYPOTHESE: Der Zweck dieser Studie besteht darin, die Vorteile von PDT-MIS auf Muskel- und Blutpathologie, Muskelfunktion, Atemkapazität und gesundheitsbezogene Lebensqualität (HRQOL) bei LOPD-Patienten unter Enzymersatztherapie zu untersuchen ( ERT). Es wird allgemein angenommen, dass PTD-MIS mitochondriale Dysfunktion, oxidative Schäden und Entzündungen mildert und die „autophagische Blockade“ in der Skelettmuskulatur von LOPD-Patienten lindert. PDT-MIS kann daher die Muskelpathologie verbessern, indem es mehrere Zellwege gleichzeitig beeinflusst, und dadurch die Muskelfunktion, die Atemkapazität und die Lebensqualität von LOPD-Patienten verbessern.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

28

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Genetisch bestätigter LOPD
  • Sie haben sich mindestens drei Monate lang einer Enzymersatztherapie unterzogen.
  • Körperlich in der Lage, Rehabilitationsübungen, Atemmuskeltraining und die hier beschriebenen klinischen Tests durchzuführen.

Ausschlusskriterien:

  • Milcheiweißallergie
  • Nierenerkrankung (Kreatinin > 140)
  • Sie versuchen schwanger zu werden oder sind derzeit schwanger
  • Aktuelle Ergänzung

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Verdreifachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Nahrungsergänzungsmittel mit mehreren Inhaltsstoffen (PDT-MIS)
Eine Nahrungsergänzung mit mehreren Inhaltsstoffen (PDT-MIS) besteht aus der täglichen Einnahme von hochwertigen Proteinen, Kreatin, Vitamin D, Kalzium, Pflanzenextrakten (grüne Kaffeebohnen, grüner Tee, Rote Beete und Forskolin) und Omega-3-Fettsäuren. Gleichzeitig mit der Nahrungsergänzung absolvieren die Patienten an vier Tagen in der Woche gemischte Rehabilitationsübungen (Cardio und Kraft) und Atemmuskeltraining.
Nahrungsergänzungsmittel: Nahrungsergänzungsmittel mit mehreren Inhaltsstoffen (PDT-MIS)
Tägliche Ergänzung mit aktivem PDT-MIS
Placebo-Komparator: Placebo (PLA)
Placebo (PLA) besteht aus der täglichen Einnahme von Kollagen, Distel und mikrokristalliner Cellulose. Gleichzeitig mit der Nahrungsergänzung absolvieren die Patienten an vier Tagen in der Woche gemischte Rehabilitationsübungen (Cardio und Kraft) und Atemmuskeltraining.
Nahrungsergänzungsmittel: Placebo (PLA)
Ergänzung mit inaktivem Placebo

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentuale Veränderung des Körperzusammensetzungsindex durch DEXA-Analysen
Zeitfenster: Baseline bis 4 Monate
Körperzusammensetzungsindex (Verhältnis von Magermasse zu Fettmasse)
Baseline bis 4 Monate
Prozentuale Veränderung der Lungenfunktion im Sitzen durch Spirometrie
Zeitfenster: Baseline bis 4 Monate
Verhältnis forciertes Exspirationsvolumen im Sitzen/forcierte Vitalkapazität (FEV1/FVC)
Baseline bis 4 Monate
Prozentuale Veränderung der Lungenfunktion in Rückenlage durch Spirometrie
Zeitfenster: Baseline bis 4 Monate
Verhältnis von forciertem Exspirationsvolumen zu forcierter Vitalkapazität in Rückenlage (FEV1/FVC)
Baseline bis 4 Monate
Prozentuale Änderung der 6-Minuten-Gehteststrecke
Zeitfenster: Baseline bis 4 Monate
6-Minuten-Gehtestdistanz (Meter)
Baseline bis 4 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentuale Veränderung der gesundheitsbezogenen Lebensqualität gemäß SF-36-Umfrage
Zeitfenster: Baseline bis 4 Monate
Kurzumfrage mit 36 ​​Punkten (von niedrig 0 bis hoch 100)
Baseline bis 4 Monate
Prozentuale Veränderung der gesundheitsbezogenen Lebensqualität nach Rotterdam Handicap Score
Zeitfenster: Baseline bis 4 Monate
Rotterdam Handicap Score (von niedrig 9 bis hoch 36)
Baseline bis 4 Monate
Prozentuale Veränderung der gesundheitsbezogenen Lebensqualität durch den R-Pact-Fragebogen
Zeitfenster: Baseline bis 4 Monate
Von Rasch erstellte Pompe-spezifische Aktivität (von niedrigen 0 bis hohen 100 Punkten)
Baseline bis 4 Monate
Prozentuale Änderung der maximalen Griffstärke durch Dynamometrie
Zeitfenster: Baseline bis 4 Monate
Maximale Griffstärke (Kilogramm)
Baseline bis 4 Monate
Prozentuale Veränderung der isometrischen Beinkraft durch Biodex
Zeitfenster: Baseline bis 4 Monate
Isometrische Beinkraft (Newtonmeter)
Baseline bis 4 Monate
Prozentuale Veränderung der Beinkraft durch 4-Stufen-Treppensteigtest
Zeitfenster: Baseline bis 4 Monate
4-Stufen-Treppensteigzeit (Sekunden)
Baseline bis 4 Monate
Prozentuale Veränderung der Funktionsfähigkeit der unteren Extremitäten durch Short Physical Performance Battery (SPPB)
Zeitfenster: Baseline bis 4 Monate
Kurze körperliche Leistungsbatterie (im Bereich von niedrig 0 bis hoch 12)
Baseline bis 4 Monate
Prozentuale Veränderung der Funktionsfähigkeit der unteren Extremitäten durch den zeitgesteuerten Aufsteh- und Gehtest (TUG)
Zeitfenster: Baseline bis 4 Monate
Zeitgesteuerter Aufsteh- und Gehtest (Sekunden)
Baseline bis 4 Monate
Prozentuale Veränderung des gesamten Muskelglykogens durch ELISA
Zeitfenster: Baseline bis 4 Monate
Gesamtmuskelglykogen (µg pro mg Gewebe)
Baseline bis 4 Monate
Prozentuale Veränderung des lysosomalen Glykogens im Muskel durch hochauflösende Lichtmikroskopie
Zeitfenster: Baseline bis 4 Monate
Lysosomales Glykogen (% der gesamten Muskelfläche)
Baseline bis 4 Monate
Prozentuale Veränderung des autophagischen Bereichs im Muskel durch Elektronenmikroskopie
Zeitfenster: Baseline bis 4 Monate
Autopgahischer Bereich (% der gesamten Muskelfläche)
Baseline bis 4 Monate
Prozentuale Veränderung der p62-Expression im Muskel durch Western Blot
Zeitfenster: Baseline bis 4 Monate
p62-Ausdruck (optische Dichte)
Baseline bis 4 Monate
Prozentuale Veränderung der komplexen I-V-Expression im Muskel durch Western Blot
Zeitfenster: Baseline bis 4 Monate
Komplexer I-V-Ausdruck (optische Dichte)
Baseline bis 4 Monate
Prozentuale Veränderung der 4-Hydroxynonenal-Spiegel im Muskel durch Western Blot
Zeitfenster: Baseline bis 4 Monate
4-Hydroxynonenal-Spiegel (optische Dichte)
Baseline bis 4 Monate
Prozentuale Veränderung der Galactin-3-Expression im Muskel durch Western Blot
Zeitfenster: Baseline bis 4 Monate
Galactin-3-Expression (optische Dichte)
Baseline bis 4 Monate
Prozentuale Veränderung der Superoxiddismutase-1-Expression im Muskel durch Western Blot
Zeitfenster: Baseline bis 4 Monate
Superoxiddismutase-1-Expression (optische Dichte)
Baseline bis 4 Monate
Prozentuale Änderung der Superoxiddismutase-2-Expression im Muskel durch Western Blot
Zeitfenster: Baseline bis 4 Monate
Superoxiddismutase-2-Expression (optische Dichte)
Baseline bis 4 Monate

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentuale Veränderung des Malondialdehydspiegels im Blut
Zeitfenster: Baseline bis 4 Monate
Malondialdehyd-Werte (ng/ml)
Baseline bis 4 Monate
Prozentuale Änderung der Sauerstoffradikal-Absorptionskapazität im Blut
Zeitfenster: Baseline bis 4 Monate
Absorptionskapazität für Sauerstoffradikale (relative Fluoreszenzeinheiten)
Baseline bis 4 Monate
Prozentuale Veränderung des Interleukin-6-Spiegels im Blut
Zeitfenster: Baseline bis 4 Monate
Interleukin-6-Spiegel (pg/dl)
Baseline bis 4 Monate
Prozentuale Veränderung des Interleukin-1-Spiegels im Blut
Zeitfenster: Baseline bis 4 Monate
Interleukin-1-Spiegel (pg/dl)
Baseline bis 4 Monate
Prozentuale Veränderung des Interleukin-10-Spiegels im Blut
Zeitfenster: Baseline bis 4 Monate
Interleukin-10-Spiegel (pg/dl)
Baseline bis 4 Monate
Prozentuale Veränderung der Tumornekrosefaktor-Alpha-Spiegel im Blut
Zeitfenster: Baseline bis 4 Monate
Tumornekrosefaktor Alpha (pg/dL)
Baseline bis 4 Monate
Prozentuale Veränderung der c-reaktiven Proteinspiegel im Blut
Zeitfenster: Baseline bis 4 Monate
C-reaktive Proteinspiegel (mg/dl)
Baseline bis 4 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

McMaster University

Ermittler

  • Hauptermittler: Mark Tarnopololsky, MD/PhD, McMaster University

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Geschätzt)

1. April 2024

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. September 2024

Studienabschluss (Geschätzt)

1. April 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

8. November 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

8. November 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

14. November 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

14. November 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

8. November 2023

Zuletzt verifiziert

1. November 2023

Mehr Informationen

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Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 17004

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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