Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Ernæringsterapi ved sent debuterende Pompes sykdom (PDT-MIS)

8. november 2023 oppdatert av: Mark Tarnopolsky, McMaster University

Supplement med flere ingredienser som en tilleggsterapi ved sent debuterende Pompe-sykdom

BAKGRUNN: Pompes sykdom (PD) er en recessiv genetisk lidelse der kroppen ikke kan bryte ned glykogen på grunn av en mutasjon i det sure alfa-glukosidase-genet (GAA), som koder for sur alfa-glukosidase. Voksen/sen-debut-formen (LOPD) fører til glykogenakkumulering og autofagisk oppbygging, og forårsaker progressiv muskelsvakhet som fører til rullestolavhengighet, redusert livskvalitet og for tidlig død på grunn av kardiorespiratorisk insuffisiens. Mens ernæringsstrategier, som lavkarbohydrater/høyprotein- og ketogene dietter, har blitt brukt klinisk, er de vanskelige å opprettholde og har begrensede fordeler. Multi-ingredient supplementation (MIS) tillater målretting av flere underliggende patogene veier og kan være mer praktisk enn tradisjonelle kostholdsstrategier, og forbedrer dermed både adherens og LOPD-patologi.

Studieoversikt

Status

Har ikke rekruttert ennå

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

DESIGN OG INTERVENSJON: Denne studien er en 4-måneders randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert klinisk studie (RCT) med prøvetaking før og etter intervensjon hos pasienter med sent oppstått Pompes sykdom som gjennomgår enzymerstatningsterapi (ERT) (21-90 år) av alder). Hver pasient vil bli randomisert til enten et Pompe-målrettet Multi-Ingredient Supplement (PDT-MIS; høykvalitetsproteiner, antioksidanter, planteekstrakter, vitaminer og omega-3 fettsyrer) eller placebo (PLA; kollagen, saflor og cellulose) gruppe og deretter gjennomgå fire måneders daglig tilskudd med samtidig rehabiliterende treningstrening (blandet cardio og styrke fire dager/uke) og respiratorisk muskeltrening (fire dager/uke).

GENERELLE FORSKNINGSMÅL OG HYPOTESE: Formålet med denne studien er å undersøke fordelene med PDT-MIS på muskel- og blodpatologi, muskelfunksjon, respirasjonskapasitet og helserelatert livskvalitet (HRQOL) hos LOPD-pasienter på enzymerstatningsterapi ( ERT). Det er generelt antatt at PTD-MIS vil dempe mitokondriell dysfunksjon, oksidativ skade, betennelse og lindre 'autofagisk blokkering' i skjelettmuskulatur hos LOPD-pasienter. PDT-MIS kan derfor forbedre muskelpatologien ved å påvirke flere celleveier samtidig, og derved forbedre muskelfunksjonen, respirasjonskapasiteten og HRQOL hos LOPD-pasienter.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

28

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Genetisk bekreftet LOPD
  • Har gjennomgått enzymerstatningsbehandling i minst tre måneder.
  • Fysisk i stand til å utføre rehabiliterende trening, pustemuskeltrening og de kliniske testene beskrevet her.

Ekskluderingskriterier:

  • Melkeproteinallergi
  • Nyresykdom (kreatinin > 140)
  • Prøver å bli gravid eller er nå gravid
  • Nåværende tilskudd

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Trippel

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Multi-ingredient supplement (PDT-MIS)
Multi-ingredient supplementation (PDT-MIS) består av daglig inntak av høykvalitets proteiner, kreatin, vitamin D, kalsium, planteekstrakter (grønn kaffebønner, grønn te, rødbeterot og forskolin) og Omega-3 fettsyrer. Samtidig med tilskudd vil pasientene trene blandet rehabiliterende trening (kondisjons- og styrketrening) og respirasjonsmuskeltrening fire dager i uken.
Kosttilskudd: Multi-ingredient supplement (PDT-MIS)
Tilskudd med aktiv PDT-MIS daglig
Placebo komparator: Placebo (PLA)
Placebo (PLA) består av daglig inntak av kollagen, saflor og mikrokrystallinsk cellulose. Samtidig med tilskudd vil pasientene trene blandet rehabiliterende trening (kondisjons- og styrketrening) og respirasjonsmuskeltrening fire dager i uken.
Kosttilskudd: Placebo (PLA)
Tilskudd med inaktiv placebo

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentvis endring i kroppssammensetningsindeksen ved DEXA-analyser
Tidsramme: Baseline til 4 måneder
Kroppssammensetningsindeks (mager masse/fettmasse-forhold)
Baseline til 4 måneder
Prosentvis endring i sittende lungefunksjon ved spirometri
Tidsramme: Baseline til 4 måneder
Sittende tvungen ekspiratorisk volum/tvungen vitalkapasitet (FEV1/FVC)
Baseline til 4 måneder
Prosentvis endring i liggende lungefunksjon ved spirometri
Tidsramme: Baseline til 4 måneder
Ryggliggende forsert ekspiratorisk volum/forsert vitalkapasitet (FEV1/FVC)
Baseline til 4 måneder
Prosentvis endring i 6-minutters gangavstand
Tidsramme: Baseline til 4 måneder
6-minutters gangavstand (meter)
Baseline til 4 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentvis endring i helserelatert livskvalitet ved SF-36 Survey
Tidsramme: Baseline til 4 måneder
Kortskjemaundersøkelse med 36 elementer (fra lav 0 til høy 100)
Baseline til 4 måneder
Prosentvis endring i helserelatert livskvalitet etter Rotterdam Handicap Score
Tidsramme: Baseline til 4 måneder
Rotterdam Handicap Score (fra lav 9 til høy 36)
Baseline til 4 måneder
Prosentvis endring i helserelatert livskvalitet ved R-paktens spørreskjema
Tidsramme: Baseline til 4 måneder
Rasch-bygget Pompe-spesifikk aktivitet (fra lav 0 til høy 100 poeng)
Baseline til 4 måneder
Prosentvis endring i maksimal grepstyrke ved dynamometri
Tidsramme: Baseline til 4 måneder
Maksimal grepstyrke (kilogram)
Baseline til 4 måneder
Prosentvis endring i isometrisk benstyrke av Biodex
Tidsramme: Baseline til 4 måneder
Isometrisk benstyrke (newtonmeter)
Baseline til 4 måneder
Prosentvis endring i benstyrke ved 4-trinns trapp klatretest
Tidsramme: Baseline til 4 måneder
4-trinns trapp klatretid (sekunder)
Baseline til 4 måneder
Prosentvis endring i nedre ekstremitetsfunksjon ved kort fysisk ytelsesbatteri (SPPB)
Tidsramme: Baseline til 4 måneder
Kort fysisk ytelsesbatteri (fra lav 0 til høy 12)
Baseline til 4 måneder
Prosentvis endring i funksjon av nedre ekstremitet ved tidsbestemt stå opp og gå-test (TUG)
Tidsramme: Baseline til 4 måneder
Tidsbestemt stå opp og gå test (sekunder)
Baseline til 4 måneder
Prosentvis endring i totalt muskelglykogen ved ELISA
Tidsramme: Baseline til 4 måneder
Totalt muskelglykogen (ug per mg vev)
Baseline til 4 måneder
Prosentvis endring i lysosomalt glykogen i muskel ved høyoppløselig lysmikroskopi
Tidsramme: Baseline til 4 måneder
Lysosomalt glykogen (% totalt muskelareal)
Baseline til 4 måneder
Prosentvis endring i autofagisk område i muskel ved elektronmikroskopi
Tidsramme: Baseline til 4 måneder
Autopgahisk område (% totalt muskelareal)
Baseline til 4 måneder
Prosentvis endring i p62-ekspresjon i muskel ved Western blotting
Tidsramme: Baseline til 4 måneder
p62-uttrykk (optisk tetthet)
Baseline til 4 måneder
Prosentvis endring i kompleks I-V-uttrykk i muskel ved Western blotting
Tidsramme: Baseline til 4 måneder
Kompleks I-V uttrykk (optisk tetthet)
Baseline til 4 måneder
Prosentvis endring i 4-hydroksynonenal-nivåer i muskel ved Western blotting
Tidsramme: Baseline til 4 måneder
4-hydroksynonenalnivåer (optisk tetthet)
Baseline til 4 måneder
Prosentvis endring i galaktin-3-ekspresjon i muskel ved Western blotting
Tidsramme: Baseline til 4 måneder
Galactin-3 uttrykk (optisk tetthet)
Baseline til 4 måneder
Prosentvis endring i superoksiddismutase 1-uttrykk i muskel ved Western blotting
Tidsramme: Baseline til 4 måneder
Superoxide dismutase 1 uttrykk (optisk tetthet)
Baseline til 4 måneder
Prosentvis endring i superoksiddismutase 2-ekspresjon i muskel ved Western blotting
Tidsramme: Baseline til 4 måneder
Superoxide dismutase 2 uttrykk (optisk tetthet)
Baseline til 4 måneder

Andre resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentvis endring i malondialdehydnivåer i blod
Tidsramme: Baseline til 4 måneder
Malondialdehydnivåer (ng/ml)
Baseline til 4 måneder
Prosentvis endring i oksygen radikal absorpsjonskapasitet i blod
Tidsramme: Baseline til 4 måneder
Oksygenradikalerabsorbanskapasitet (relative fluorescensenheter)
Baseline til 4 måneder
Prosentvis endring i interleukin 6-nivåer i blod
Tidsramme: Baseline til 4 måneder
interleukin 6 nivåer (pg/dL)
Baseline til 4 måneder
Prosentvis endring i interleukin 1-nivåer i blod
Tidsramme: Baseline til 4 måneder
interleukin 1 nivåer (pg/dL)
Baseline til 4 måneder
Prosentvis endring i interleukin 10-nivåer i blod
Tidsramme: Baseline til 4 måneder
interleukin 10 nivåer (pg/dL)
Baseline til 4 måneder
Prosentvis endring i tumornekrosefaktor alfanivåer i blod
Tidsramme: Baseline til 4 måneder
tumornekrosefaktor alfa (pg/dL)
Baseline til 4 måneder
Prosentvis endring i c-reaktive proteinnivåer i blod
Tidsramme: Baseline til 4 måneder
c-reaktive proteinnivåer (mg/dL)
Baseline til 4 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

McMaster University

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Mark Tarnopololsky, MD/PhD, McMaster University

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Antatt)

1. april 2024

Primær fullføring (Antatt)

1. september 2024

Studiet fullført (Antatt)

1. april 2025

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

8. november 2023

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

8. november 2023

Først lagt ut (Faktiske)

14. november 2023

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

14. november 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

8. november 2023

Sist bekreftet

1. november 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 17004

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Multi-ingredient supplement (PDT-MIS)

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Ecuador

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere