Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Terapia żywieniowa w chorobie Pompego o późnym początku (PDT-MIS)

8 listopada 2023 zaktualizowane przez: Mark Tarnopolsky, McMaster University

Suplementacja wieloskładnikowa jako terapia wspomagająca w chorobie Pompego o późnym początku

UZASADNIENIE: Choroba Pompego (PD) to recesywna choroba genetyczna, w której organizm nie może rozkładać glikogenu z powodu mutacji w genie kwaśnej alfa glukozydazy (GAA), który koduje kwaśną alfa-glukozydazę. Postać dorosła/późna (LOPD) prowadzi do akumulacji glikogenu i gromadzenia się autofagii, powodując postępujące osłabienie mięśni, które prowadzi do uzależnienia od wózka inwalidzkiego, obniżenia jakości życia i przedwczesnej śmierci z powodu niewydolności krążeniowo-oddechowej. Chociaż strategie żywieniowe, takie jak dieta niskowęglowodanowa/wysokobiałkowa i dieta ketogenna, są stosowane klinicznie, są one trudne w utrzymaniu i przynoszą ograniczone korzyści. Suplementacja wieloskładnikowa (MIS) pozwala na ukierunkowanie kilku podstawowych szlaków chorobotwórczych i może być wygodniejsza niż tradycyjne strategie dietetyczne, poprawiając w ten sposób zarówno przestrzeganie zaleceń, jak i patologię LOPD.

Przegląd badań

Status

Jeszcze nie rekrutacja

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

PROJEKT I INTERWENCJA: Niniejsze badanie jest 4-miesięcznym randomizowanym, podwójnie zaślepionym, kontrolowanym placebo badaniem klinicznym (RCT), obejmującym pobieranie próbek przed i po interwencji u pacjentów z chorobą Pompego o późnym początku, poddawanych enzymatycznej terapii zastępczej (ERT) (21–90 lat). w wieku). Każdy pacjent zostanie losowo przydzielony do grupy otrzymującej wieloskładnikowy suplement ukierunkowany na Pompego (PDT-MIS; wysokiej jakości białka, przeciwutleniacze, ekstrakty roślinne, witaminy i kwasy tłuszczowe omega-3) lub placebo (PLA; kolagen, szafran i celulozową), a następnie poddać się czteromiesięcznej codziennej suplementacji z jednoczesnym treningiem rehabilitacyjnym (mieszany cardio i siłowy cztery dni w tygodniu) i treningiem mięśni oddechowych (cztery dni w tygodniu).

OGÓLNE CELE BADAŃ I HIPOTEZA: Celem tego badania jest zbadanie korzyści PDT-MIS w leczeniu patologii mięśni i krwi, funkcji mięśni, pojemności oddechowej i jakości życia związanej ze zdrowiem (HRQOL) u pacjentów z LOPD leczonych enzymatyczną terapią zastępczą ( ERT). Ogólnie przyjmuje się hipotezę, że PTD-MIS będzie łagodzić dysfunkcję mitochondriów, uszkodzenia oksydacyjne, stany zapalne i łagodzić „blokadę autofagiczną” w mięśniach szkieletowych pacjentów z LOPD. PDT-MIS może zatem poprawić patologię mięśni, wpływając jednocześnie na kilka szlaków komórkowych, a tym samym poprawiając funkcję mięśni, zdolność oddechową i HRQOL pacjentów z LOPD.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

28

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Genetycznie potwierdzone LOPD
  • Poddano enzymatycznej terapii zastępczej przez co najmniej trzy miesiące.
  • Osoba zdolna fizycznie do wykonywania ćwiczeń rehabilitacyjnych, treningu mięśni oddechowych i wykonywania opisanych tutaj testów klinicznych.

Kryteria wyłączenia:

  • Alergia na białko mleka
  • Choroba nerek (kreatynina > 140)
  • Próba zajścia w ciążę lub obecnie w ciąży
  • Bieżąca suplementacja

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Potroić

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Suplement wieloskładnikowy (PDT-MIS)
Suplementacja wieloskładnikowa (PDT-MIS) polega na codziennym spożywaniu wysokiej jakości białek, kreatyny, witaminy D, wapnia, ekstraktów roślinnych (ziarna zielonej kawy, zielonej herbaty, korzenia buraka i forskoliny) oraz kwasów tłuszczowych Omega-3. Równolegle z suplementacją pacjenci będą wykonywać mieszane ćwiczenia rehabilitacyjne (kardio i siłowe) oraz trening mięśni oddechowych przez cztery dni w tygodniu.
Suplement diety: Suplement wieloskładnikowy (PDT-MIS)
Codziennie suplementacja aktywnym PDT-MIS
Komparator placebo: Placebo (PLA)
Placebo (PLA) składa się z dziennego spożycia kolagenu, krokosza barwierskiego i celulozy mikrokrystalicznej. Równolegle z suplementacją pacjenci będą wykonywać mieszane ćwiczenia rehabilitacyjne (kardio i siłowe) oraz trening mięśni oddechowych przez cztery dni w tygodniu.
Suplement diety: Placebo (PLA)
Suplementacja nieaktywnym placebo

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Procentowa zmiana wskaźnika składu ciała według analiz DEXA
Ramy czasowe: Wartość podstawowa do 4 miesięcy
Wskaźnik składu ciała (stosunek masy beztłuszczowej do masy tłuszczowej)
Wartość podstawowa do 4 miesięcy
Procentowa zmiana czynności płuc w pozycji siedzącej metodą spirometryczną
Ramy czasowe: Wartość podstawowa do 4 miesięcy
Stosunek wymuszonej objętości wydechowej do natężonej pojemności życiowej w pozycji siedzącej (FEV1/FVC)
Wartość podstawowa do 4 miesięcy
Procentowa zmiana czynności płuc w pozycji leżącej metodą spirometryczną
Ramy czasowe: Wartość podstawowa do 4 miesięcy
Stosunek wymuszonej objętości wydechowej do natężonej pojemności życiowej w pozycji leżącej (FEV1/FVC)
Wartość podstawowa do 4 miesięcy
Procentowa zmiana dystansu testowego 6-minutowego marszu
Ramy czasowe: Wartość podstawowa do 4 miesięcy
Dystans testowy 6-minutowego marszu (w metrach)
Wartość podstawowa do 4 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Procentowa zmiana jakości życia związanej ze zdrowiem według badania SF-36
Ramy czasowe: Wartość podstawowa do 4 miesięcy
Krótka ankieta składająca się z 36 elementów (od niskiego 0 do wysokiego 100)
Wartość podstawowa do 4 miesięcy
Procentowa zmiana jakości życia związanej ze zdrowiem według Rotterdam Handicap Score
Ramy czasowe: Wartość podstawowa do 4 miesięcy
Wynik handicapowy Rotterdamu (od niskiego 9 do wysokiego 36)
Wartość podstawowa do 4 miesięcy
Procentowa zmiana jakości życia związanej ze zdrowiem według Kwestionariusza R-Pact
Ramy czasowe: Wartość podstawowa do 4 miesięcy
Aktywność specyficzna dla Pompe zbudowana przez Rascha (od niskiego 0 do wysokiego 100 punktów)
Wartość podstawowa do 4 miesięcy
Procentowa zmiana maksymalnej siły chwytu metodą dynamometryczną
Ramy czasowe: Wartość podstawowa do 4 miesięcy
Maksymalna siła chwytu (kilogram)
Wartość podstawowa do 4 miesięcy
Procentowa zmiana siły izometrycznej nóg według Biodex
Ramy czasowe: Wartość podstawowa do 4 miesięcy
Izometryczna siła nóg (niutonometry)
Wartość podstawowa do 4 miesięcy
Procentowa zmiana siły nóg w 4-stopniowym teście wchodzenia po schodach
Ramy czasowe: Wartość podstawowa do 4 miesięcy
Czas wchodzenia po schodach w 4 krokach (sekundy)
Wartość podstawowa do 4 miesięcy
Procentowa zmiana funkcjonowania kończyn dolnych przy użyciu krótkiej baterii sprawności fizycznej (SPPB)
Ramy czasowe: Wartość podstawowa do 4 miesięcy
Krótka bateria o wydajności fizycznej (od niskiego 0 do wysokiego 12)
Wartość podstawowa do 4 miesięcy
Procentowa zmiana funkcjonowania kończyn dolnych w teście „wstań i idź” (TUG) w określonym czasie
Ramy czasowe: Wartość podstawowa do 4 miesięcy
Test czasowy „wstań i idź” (sekundy)
Wartość podstawowa do 4 miesięcy
Procentowa zmiana całkowitego glikogenu mięśniowego w teście ELISA
Ramy czasowe: Wartość podstawowa do 4 miesięcy
Całkowity glikogen mięśniowy (ug na mg tkanki)
Wartość podstawowa do 4 miesięcy
Procentowa zmiana glikogenu lizosomalnego w mięśniach za pomocą mikroskopii świetlnej o wysokiej rozdzielczości
Ramy czasowe: Wartość podstawowa do 4 miesięcy
Glikogen lizosomalny (% całkowitej powierzchni mięśni)
Wartość podstawowa do 4 miesięcy
Procentowa zmiana obszaru autofagicznego w mięśniach za pomocą mikroskopii elektronowej
Ramy czasowe: Wartość podstawowa do 4 miesięcy
Obszar autopgaiczny (% całkowitej powierzchni mięśni)
Wartość podstawowa do 4 miesięcy
Procentowa zmiana ekspresji p62 w mięśniach metodą Western blot
Ramy czasowe: Wartość podstawowa do 4 miesięcy
ekspresja p62 (gęstość optyczna)
Wartość podstawowa do 4 miesięcy
Procentowa zmiana w złożonej ekspresji IV w mięśniach metodą Western blot
Ramy czasowe: Wartość podstawowa do 4 miesięcy
Złożona ekspresja IV (gęstość optyczna)
Wartość podstawowa do 4 miesięcy
Procentowa zmiana poziomów 4-hydroksynonenalu w mięśniach metodą Western blot
Ramy czasowe: Wartość podstawowa do 4 miesięcy
Poziomy 4-hydroksynonenalu (gęstość optyczna)
Wartość podstawowa do 4 miesięcy
Procentowa zmiana ekspresji galaktyny-3 w mięśniach metodą Western blot
Ramy czasowe: Wartość podstawowa do 4 miesięcy
Ekspresja galaktyny-3 (gęstość optyczna)
Wartość podstawowa do 4 miesięcy
Procentowa zmiana ekspresji dysmutazy ponadtlenkowej 1 w mięśniach metodą Western blot
Ramy czasowe: Wartość podstawowa do 4 miesięcy
Ekspresja dysmutazy ponadtlenkowej 1 (gęstość optyczna)
Wartość podstawowa do 4 miesięcy
Procentowa zmiana ekspresji dysmutazy ponadtlenkowej 2 w mięśniach metodą Western blot
Ramy czasowe: Wartość podstawowa do 4 miesięcy
Ekspresja dysmutazy ponadtlenkowej 2 (gęstość optyczna)
Wartość podstawowa do 4 miesięcy

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Procentowa zmiana poziomu aldehydu malonowego we krwi
Ramy czasowe: Wartość podstawowa do 4 miesięcy
Poziom dialdehydu malonowego (ng/ml)
Wartość podstawowa do 4 miesięcy
Procentowa zmiana zdolności absorpcji rodników tlenowych we krwi
Ramy czasowe: Wartość podstawowa do 4 miesięcy
Zdolność absorpcji rodników tlenu (względne jednostki fluorescencji)
Wartość podstawowa do 4 miesięcy
Procentowa zmiana poziomu interleukiny 6 we krwi
Ramy czasowe: Wartość podstawowa do 4 miesięcy
poziom interleukiny 6 (pg/dL)
Wartość podstawowa do 4 miesięcy
Procentowa zmiana poziomu interleukiny 1 we krwi
Ramy czasowe: Wartość podstawowa do 4 miesięcy
poziom interleukiny 1 (pg/dl)
Wartość podstawowa do 4 miesięcy
Procentowa zmiana poziomu interleukiny 10 we krwi
Ramy czasowe: Wartość podstawowa do 4 miesięcy
poziom interleukiny 10 (pg/dL)
Wartość podstawowa do 4 miesięcy
Procentowa zmiana poziomu czynnika martwicy nowotworu alfa we krwi
Ramy czasowe: Wartość podstawowa do 4 miesięcy
czynnik martwicy nowotworu alfa (pg/dl)
Wartość podstawowa do 4 miesięcy
Procentowa zmiana poziomu białka c-reaktywnego we krwi
Ramy czasowe: Wartość podstawowa do 4 miesięcy
poziom białka c-reaktywnego (mg/dl)
Wartość podstawowa do 4 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

McMaster University

Śledczy

  • Główny śledczy: Mark Tarnopololsky, MD/PhD, McMaster University

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Szacowany)

1 kwietnia 2024

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 września 2024

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 kwietnia 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

8 listopada 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

8 listopada 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

14 listopada 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

14 listopada 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

8 listopada 2023

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 17004

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Zambia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj