Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Ernæringsterapi ved sent debuterende Pompes sygdom (PDT-MIS)

8. november 2023 opdateret af: Mark Tarnopolsky, McMaster University

Multi-ingrediens tilskud som en supplerende terapi ved sent debuterende Pompes sygdom

RATIONALE: Pompes sygdom (PD) er en recessiv genetisk lidelse, hvor kroppen ikke kan nedbryde glykogen på grund af en mutation i det sure alpha glucosidase (GAA) genet, som koder for sur alpha-glucosidase. Voksen/sen-debut-formen (LOPD) fører til glykogenakkumulering og autofagisk opbygning, hvilket forårsager progressiv muskelsvaghed, der fører til kørestolsafhængighed, nedsat livskvalitet og for tidlig død på grund af kardiorespiratorisk insufficiens. Mens ernæringsstrategier, såsom lavt kulhydrat/højt proteinindhold og ketogene diæter, er blevet brugt klinisk, er de svære at vedligeholde og har begrænsede fordele. Multi-ingredient supplementation (MIS) giver mulighed for målretning af flere underliggende patogene veje og kan være mere praktisk end traditionelle koststrategier, hvorved både adhærens og LOPD-patologi forbedres.

Studieoversigt

Status

Ikke rekrutterer endnu

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

DESIGN OG INTERVENTION: Nærværende studie er et 4-måneders randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret klinisk forsøg (RCT) med prøveudtagning før og efter intervention hos patienter med sent debut af Pompes sygdom, der gennemgår enzymerstatningsterapi (ERT) (21-90 år) af alder). Hver patient vil blive randomiseret til enten et Pompe-målrettet Multi-Ingredient Supplement (PDT-MIS; højkvalitetsproteiner, antioxidanter, planteekstrakter, vitaminer og omega-3 fedtsyrer) eller placebo (PLA; kollagen, tidsel og cellulose) gruppe og gennemgår derefter fire måneders dagligt tilskud med samtidig rehabiliterende træningstræning (blandet cardio og styrke fire dage/uge) og respiratorisk muskeltræning (fire dage/uge).

GENERELLE FORSKNINGSMÅL OG HYPOTESE: Formålet med denne undersøgelse er at undersøge fordelene ved PDT-MIS på muskel- og blodpatologi, muskelfunktion, respirationskapacitet og sundhedsrelateret livskvalitet (HRQOL) hos LOPD-patienter i enzymerstatningsterapi ( ERT). Det antages generelt, at PTD-MIS vil lindre mitokondriel dysfunktion, oxidativ skade, inflammation og lindre 'autofagisk blokering' i skeletmuskulatur hos LOPD-patienter. PDT-MIS kan derfor forbedre muskelpatologien ved at påvirke flere cellebaner samtidigt og derved forbedre muskelfunktionen, respirationskapaciteten og HRQOL hos LOPD-patienter.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

28

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Genetisk bekræftet LOPD
  • Har gennemgået enzymerstatningsbehandling i mindst tre måneder.
  • Fysisk i stand til at udføre rehabiliterende træning, respiratorisk muskeltræning og de kliniske tests beskrevet heri.

Ekskluderingskriterier:

  • Mælkeproteinallergi
  • Nyresygdom (kreatinin > 140)
  • Forsøger at blive gravid eller er i øjeblikket gravid
  • Nuværende tillæg

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Tredobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Multi-ingredient supplement (PDT-MIS)
Multi-ingredient supplementation (PDT-MIS) består af dagligt indtag af højkvalitetsproteiner, kreatin, D-vitamin, calcium, planteekstrakter (grøn kaffebønne, grøn te, rødbeder og forskolin) og Omega-3 fedtsyrer. Samtidig med tilskud vil patienterne dyrke blandet rehabiliterende træning (cardio og styrke) og respiratorisk muskeltræning fire dage om ugen.
Kosttilskud: Multi-ingredient supplement (PDT-MIS)
Supplering med aktiv PDT-MIS dagligt
Placebo komparator: Placebo (PLA)
Placebo (PLA) består af dagligt indtag af kollagen, tidsel og mikrokrystallinsk cellulose. Samtidig med tilskud vil patienterne dyrke blandet rehabiliterende træning (cardio og styrke) og respiratorisk muskeltræning fire dage om ugen.
Kosttilskud: Placebo (PLA)
Tilskud med inaktiv placebo

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentvis ændring i kropssammensætningsindekset ved DEXA-analyser
Tidsramme: Baseline til 4 måneder
Kropssammensætningsindeks (mager masse/fedtmasse-forhold)
Baseline til 4 måneder
Procentvis ændring i siddende lungefunktion ved spirometri
Tidsramme: Baseline til 4 måneder
Siddende forceret ekspiratorisk volumen/forceret vitalkapacitetsforhold (FEV1/FVC)
Baseline til 4 måneder
Procentvis ændring i liggende lungefunktion ved spirometri
Tidsramme: Baseline til 4 måneder
Rygliggende forceret ekspiratorisk volumen/forceret vitalkapacitetsforhold (FEV1/FVC)
Baseline til 4 måneder
Procentvis ændring i 6-minutters gåtestafstand
Tidsramme: Baseline til 4 måneder
6-minutters gåtestafstand (meter)
Baseline til 4 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentvis ændring i sundhedsrelateret livskvalitet ved SF-36 Survey
Tidsramme: Baseline til 4 måneder
36-elementer kort formular undersøgelse (spænder fra lav 0 til høj 100)
Baseline til 4 måneder
Procentvis ændring i sundhedsrelateret livskvalitet ifølge Rotterdam Handicap Score
Tidsramme: Baseline til 4 måneder
Rotterdam Handicap Score (spænder fra lav 9 til høj 36)
Baseline til 4 måneder
Procentvis ændring i sundhedsrelateret livskvalitet ved R-pagtens spørgeskema
Tidsramme: Baseline til 4 måneder
Rasch-bygget Pompe-specifik aktivitet (spænder fra lav 0 til høj 100 point)
Baseline til 4 måneder
Procentvis ændring i maksimal grebsstyrke ved dynamometri
Tidsramme: Baseline til 4 måneder
Maksimal grebstyrke (kilogram)
Baseline til 4 måneder
Procentvis ændring i isometrisk benstyrke af Biodex
Tidsramme: Baseline til 4 måneder
Isometrisk benstyrke (newtonmeter)
Baseline til 4 måneder
Procentvis ændring i benstyrke ved 4-trins trappestigningstest
Tidsramme: Baseline til 4 måneder
4-trins trappeopgangstid (sekunder)
Baseline til 4 måneder
Procentvis ændring i underekstremiteternes funktion ved kort fysisk ydeevne batteri (SPPB)
Tidsramme: Baseline til 4 måneder
Kort fysisk ydeevne batteri (spænder fra lav 0 til høj 12)
Baseline til 4 måneder
Procentvis ændring i underekstremiteternes funktion ved tidsindstillet rejs og gå-test (TUG)
Tidsramme: Baseline til 4 måneder
Tidsbestemt stå op og gå test (sekunder)
Baseline til 4 måneder
Procentvis ændring i total muskelglykogen ved ELISA
Tidsramme: Baseline til 4 måneder
Total muskelglykogen (ug pr. mg væv)
Baseline til 4 måneder
Procentvis ændring i lysosomalt glykogen i muskler ved højopløsningslysmikroskopi
Tidsramme: Baseline til 4 måneder
Lysosomalt glykogen (% total muskelareal)
Baseline til 4 måneder
Procentvis ændring i autofagisk område i muskel ved elektronmikroskopi
Tidsramme: Baseline til 4 måneder
Autopgahisk område (% total muskelareal)
Baseline til 4 måneder
Procentvis ændring i p62-ekspression i muskel ved Western blotting
Tidsramme: Baseline til 4 måneder
p62-ekspression (optisk tæthed)
Baseline til 4 måneder
Procentvis ændring i kompleks I-V-ekspression i muskler ved Western blotting
Tidsramme: Baseline til 4 måneder
Kompleks I-V udtryk (optisk tæthed)
Baseline til 4 måneder
Procentvis ændring i 4-hydroxynonenal-niveauer i muskler ved Western blotting
Tidsramme: Baseline til 4 måneder
4-hydroxynonenal niveauer (optisk tæthed)
Baseline til 4 måneder
Procentvis ændring i galactin-3-ekspression i muskler ved Western blotting
Tidsramme: Baseline til 4 måneder
Galactin-3 ekspression (optisk tæthed)
Baseline til 4 måneder
Procentvis ændring i superoxiddismutase 1-ekspression i muskel ved Western blotting
Tidsramme: Baseline til 4 måneder
Superoxiddismutase 1-ekspression (optisk tæthed)
Baseline til 4 måneder
Procentvis ændring i superoxiddismutase 2-ekspression i muskler ved Western blotting
Tidsramme: Baseline til 4 måneder
Superoxiddismutase 2-ekspression (optisk tæthed)
Baseline til 4 måneder

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentvis ændring i malondialdehydniveauer i blodet
Tidsramme: Baseline til 4 måneder
Malondialdehydniveauer (ng/ml)
Baseline til 4 måneder
Procentvis ændring i Oxygen Radikal Absorbance Kapacitet i blod
Tidsramme: Baseline til 4 måneder
Oxygen Radikal Absorbanskapacitet (relative fluorescensenheder)
Baseline til 4 måneder
Procentvis ændring i interleukin 6-niveauer i blodet
Tidsramme: Baseline til 4 måneder
interleukin 6 niveauer (pg/dL)
Baseline til 4 måneder
Procentvis ændring i interleukin 1-niveauer i blodet
Tidsramme: Baseline til 4 måneder
interleukin 1 niveauer (pg/dL)
Baseline til 4 måneder
Procentvis ændring i interleukin 10-niveauer i blodet
Tidsramme: Baseline til 4 måneder
interleukin 10 niveauer (pg/dL)
Baseline til 4 måneder
Procentvis ændring i tumornekrosefaktor alfa-niveauer i blod
Tidsramme: Baseline til 4 måneder
tumornekrosefaktor alfa (pg/dL)
Baseline til 4 måneder
Procentvis ændring i c-reaktive proteinniveauer i blodet
Tidsramme: Baseline til 4 måneder
c-reaktive proteinniveauer (mg/dL)
Baseline til 4 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

McMaster University

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Mark Tarnopololsky, MD/PhD, McMaster University

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Anslået)

1. april 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. september 2024

Studieafslutning (Anslået)

1. april 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

8. november 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

8. november 2023

Først opslået (Faktiske)

14. november 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

14. november 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

8. november 2023

Sidst verificeret

1. november 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 17004

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Multi-ingredient supplement (PDT-MIS)

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Myanmar

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner