Dlouhodobá následná studie pro subjekty, které obdržely Q-buňky
Dlouhodobá následná studie pro subjekty, které obdržely lidské gliové omezené progenitorové buňky (hGRPs; Q-Cells®) (studie LTFU)
Tato studie je observační studie určená k získání informací o dlouhodobé bezpečnosti, snášenlivosti a pokračující aktivitě Q-Cells®. Studie bude sledovat účastníky, kteří dříve dostávali Q-Cells® po dobu 10 let.
Cílem této pozorovací studie je dozvědět se o dlouhodobých účincích Q-Cells® u lidí s transverzální myelitidou.
Hlavním cílem studie je vyhodnotit bezpečnost pacientů, kteří dostali Q-Cells®.
Sekundárním cílem studie je získat data o dlouhodobé aktivitě Q-Cells® po dobu 10 let.
Pacienti budou provádět vyšetření, laboratorní testy, zobrazování a dotazníky, aby sledovali svou bezpečnost.
Přehled studie
Typ studie
Zápis (Odhadovaný)
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Spojené státy, 75390
- The University Of Texas Southwestern Medical Center
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Metoda odběru vzorků
Studijní populace
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Subjektům musí být podáván Q-Cells® jako součást protokolu QTM-101 nebo jiného léčebného protokolu.
- Subjekty musí mít schopnost porozumět účelu a rizikům studie a poskytnout podepsaný a datovaný informovaný souhlas a oprávnění ke shromažďování a používání chráněných zdravotních informací (PHI) v souladu s národními a místními předpisy na ochranu soukromí subjektu.
Kritéria vyloučení:
1. Studie je určena ke sledování všech subjektů, které dostaly Q-Cells® bez výjimky.
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Skupina 1: 10 mikrolitrů Q buněk
10 mikrolitrů Q buněk na místo
|
Dlouhodobá observační studie pacientů, kteří dostávali 1 ze 3 různých množství Q-Cells®.
|
|
Kohorta 2: 15 mikrolitrů Q buněk
15 mikrolitrů Q buněk na místo
|
Dlouhodobá observační studie pacientů, kteří dostávali 1 ze 3 různých množství Q-Cells®.
|
|
Kohorta 3: 20 mikrolitrů Q buněk
20 mikrolitrů Q buněk na místo
|
Dlouhodobá observační studie pacientů, kteří dostávali 1 ze 3 různých množství Q-Cells®.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Bezpečnost: Vitální funkce: Systolický krevní tlak
Časové okno: dokončením studia v průměru 10 let
|
Systolický krevní tlak: Kritéria pro klinicky relevantní abnormality vitálních funkcí: >180 mmHg nebo zvýšení o více než 40 mmHg před podáním dávky nebo <90 mmHg nebo snížení o více než 30 mmHg před podáním dávky
|
dokončením studia v průměru 10 let
|
|
Bezpečnostní koncové body: Vitální funkce: Diastolický krevní tlak
Časové okno: dokončením studia v průměru 10 let
|
Diastolický krevní tlak: Kritéria pro klinicky relevantní abnormality vitálních funkcí: >105 mmHg nebo zvýšení o více než 30 mmHg před podáním dávky nebo <50 mmHg nebo snížení o více než 20 mmHg před podáním dávky
|
dokončením studia v průměru 10 let
|
|
Bezpečnostní koncové body: Životní funkce: Puls
Časové okno: dokončením studia v průměru 10 let
|
Puls: Kritéria pro klinicky relevantní abnormality vitálních funkcí: >120 tepů za minutu nebo zvýšení z více než 20 tepů za minutu před podáním dávky nebo <50 tepů za minutu nebo snížení z více než 20 tepů za minutu před podáním
|
dokončením studia v průměru 10 let
|
|
Bezpečnostní koncové body: Životní funkce: Teplota
Časové okno: dokončením studia v průměru 10 let
|
Teplota: Kritéria pro klinicky relevantní abnormality vitálních funkcí: >38,5 °C a zvýšení oproti předchozímu podání alespoň o 1 °C
|
dokončením studia v průměru 10 let
|
|
Bezpečnostní koncové body: Klinická Laboratorní hodnocení: chemie
Časové okno: dokončením studia v průměru 10 let
|
Pro každou návštěvu bude předložena popisná statistika pro hrubé hodnoty a také změny od výchozí hodnoty (vstup do tohoto protokolu č. QLTFU-101) původní léčebnou skupinou.
Počet a procento subjektů s potenciálně klinicky významnými laboratorními výsledky bude uvedeno v tabulce podle původní léčebné kohorty a celkově.
|
dokončením studia v průměru 10 let
|
|
Bezpečnostní koncové body: Klinická Laboratorní hodnocení: hematologie
Časové okno: dokončením studia v průměru 10 let
|
Pro každou návštěvu bude předložena popisná statistika pro hrubé hodnoty a také změny od výchozí hodnoty (vstup do tohoto protokolu č. QLTFU-101) původní léčebnou skupinou.
Počet a procento subjektů s potenciálně klinicky významnými laboratorními výsledky bude uvedeno v tabulce podle původní léčebné kohorty a celkově.
|
dokončením studia v průměru 10 let
|
|
Počet nežádoucích příhod
Časové okno: dokončením studia v průměru 10 let
|
Bezpečnost bude hodnocena podle počtu nežádoucích příhod. Tyto budou zaznamenány prostřednictvím nálezů fyzikálního vyšetření a budou uvedeny ve výpisech dat. Klinicky významné změny při fyzickém vyšetření v oblastech: celkového vzhledu, hlavy, uší, očí, nosu, krku, krku, hrudníku a plic, kardiovaskulárního systému, břicha, neurologických, štítné žlázy, pohybového aparátu, lymfatických uzlin, končetin a kůže a místa operace budou zaznamenány jako nežádoucí příhody. |
dokončením studia v průměru 10 let
|
|
Bezpečnost měřená změnou měření elektrokardiogramu (EKG) od výchozího stavu po 10 letech
Časové okno: po dokončení studia v průměru 10 let (základní stav, 10 let)
|
Počet účastníků s abnormálními hodnotami EKG bude sumarizován pomocí deskriptivních statistik podle původní léčebné kohorty a návštěvy.
Budou shrnuty nálezy na EKG, které jsou určeny jako potenciálně klinicky významné.
|
po dokončení studia v průměru 10 let (základní stav, 10 let)
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Průzkumné koncové body: Vizuální analogová stupnice bolesti (VAS)
Časové okno: dokončením studia v průměru 10 let
|
Změny bolesti budou hodnoceny pomocí VAS, sebehodnocení, kde pacienti hodnotí svou aktuální bolest od 0 do 10. Analýza aktivit je považována za průzkumnou a pozorovací údaje od každého pacienta budou zaznamenány kvůli velikosti vzorku. Popisné statistiky (N, průměr, standardní odchylka, medián, minimální a maximální hodnoty) a změna od výchozí hodnoty budou shrnuty celkově a podle původní léčebné kohorty a návštěvy. |
dokončením studia v průměru 10 let
|
|
Neurologická změna: Národní ústav zdraví (NIH) Informační systém měření výsledků hlášených pacientem (PROMIS) Dotazník kvality života: Funkce dolních končetin (mobilita)
Časové okno: dokončením studia v průměru 10 let
|
Škála NIH PROMIS pro funkci dolních končetin je sebehodnocení, kdy pacienti hodnotí svou funkci dolních končetin. Vyšší skóre v této škále souvisí s lepšími výsledky. Minimální hodnota: 95 Maximální hodnota: 19 Analýza aktivit je považována za průzkumnou a pozorovací údaje od každého pacienta budou zaznamenány kvůli velikosti vzorku. Popisné statistiky (N, průměr, standardní odchylka, medián, minimální a maximální hodnoty) a změna od výchozí hodnoty budou shrnuty celkově a podle původní léčebné kohorty a návštěvy. |
dokončením studia v průměru 10 let
|
|
Neurologická změna: Národní institut zdraví (NIH) Pacientem hlášené výsledky měření Informační systém (PROMIS) Dotazník kvality života: Neurogenní skóre příznaků močového měchýře (NBSS)
Časové okno: dokončením studia v průměru 10 let
|
Škála NIH PROMIS pro NBSS je sebehodnocení, při kterém pacienti hodnotí symptomy močového měchýře. Nižší skóre v této škále souvisí s lepšími výsledky. Minimální hodnota: 28 Maximální hodnota: 0 Analýza aktivit je považována za průzkumnou a pozorovací údaje od každého pacienta budou zaznamenány kvůli velikosti vzorku. Popisné statistiky (N, průměr, standardní odchylka, medián, minimální a maximální hodnoty) a změna od výchozí hodnoty budou shrnuty celkově a podle původní léčebné kohorty a návštěvy. |
dokončením studia v průměru 10 let
|
|
Neurologická změna: Národní institut zdraví (NIH) Informační systém měření výsledků hlášených pacientem (PROMIS) Dotazník kvality života: Neurogenní střevní dysfunkce
Časové okno: dokončením studia v průměru 10 let
|
Škála NIH PROMIS pro neurogenní střevní dysfunkci je sebehodnocení, kdy pacienti hodnotí své střevní příznaky. Nižší skóre v této škále souvisí s lepšími výsledky. Minimální hodnota: 47 Maximální hodnota: 0 Analýza aktivit je považována za průzkumnou a pozorovací údaje od každého pacienta budou zaznamenány kvůli velikosti vzorku. Popisné statistiky (N, průměr, standardní odchylka, medián, minimální a maximální hodnoty) a změna od výchozí hodnoty budou shrnuty celkově a podle původní léčebné kohorty a návštěvy. |
dokončením studia v průměru 10 let
|
|
Neurologická změna: Národní institut zdraví (NIH) Informační systém měření výsledků hlášených pacientem (PROMIS) Dotazník kvality života: Erektilní funkce
Časové okno: dokončením studia v průměru 10 let
|
Škála NIH PROMIS pro erektilní funkci je sebehodnocení, při kterém pacienti hodnotí svou sexuální funkci. Vyšší skóre v této škále souvisí s lepšími výsledky. Minimální hodnota: 5 Maximální hodnota: 53 Analýza aktivit je považována za průzkumnou a pozorovací údaje od každého pacienta budou zaznamenány kvůli velikosti vzorku. Popisné statistiky (N, průměr, standardní odchylka, medián, minimální a maximální hodnoty) a změna od výchozí hodnoty budou shrnuty celkově a podle původní léčebné kohorty a návštěvy. |
dokončením studia v průměru 10 let
|
|
Neurologická změna: Národní institut zdraví (NIH) Informační systém měření výsledků hlášených pacientem (PROMIS) Dotazník kvality života: Sexuální funkce
Časové okno: dokončením studia v průměru 10 let
|
Škála NIH PROMIS pro sexuální funkce je sebehodnocení, při kterém pacienti hodnotí svou sexuální funkci. Nižší skóre v této škále souvisí s lepšími výsledky. Minimální hodnota: 0 Maximální hodnota: 263 Analýza aktivit je považována za průzkumnou a pozorovací údaje od každého pacienta budou zaznamenány kvůli velikosti vzorku. Popisné statistiky (N, průměr, standardní odchylka, medián, minimální a maximální hodnoty) a změna od výchozí hodnoty budou shrnuty celkově a podle původní léčebné kohorty a návštěvy. |
dokončením studia v průměru 10 let
|
|
Neurologická změna: škála poruch American Spinal Injury Association (ASIA).
Časové okno: dokončením studia v průměru 10 let
|
Neurologické změny svalové síly a citlivosti prostřednictvím zkoušky ASIA. Zkouška ASIA poskytuje celkové skóre seřazené abecedně A až E, kde A je nejvíce postižené a E je normální. Analýza aktivit je považována za průzkumnou a pozorovací údaje od každého pacienta budou zaznamenány kvůli velikosti vzorku. Popisné statistiky (N, průměr, standardní odchylka, medián, minimální a maximální hodnoty) a změna od výchozí hodnoty budou shrnuty celkově a podle původní léčebné kohorty a návštěvy. |
dokončením studia v průměru 10 let
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Benjamin Greenberg, MD, University of Texas Southwestern Medial Center
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Odhadovaný)
Dokončení studie (Odhadovaný)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
- Neurozánětlivá onemocnění
- Onemocnění centrálního nervového systému
- Nemoci nervového systému
- Novotvary podle místa
- Novotvary
- Autoimunitní onemocnění
- Onemocnění imunitního systému
- Infekce
- Demyelinizační autoimunitní onemocnění, CNS
- Autoimunitní onemocnění nervového systému
- Demyelinizační onemocnění
- Neurodegenerativní onemocnění
- Paraneoplastické syndromy, nervový systém
- Novotvary nervového systému
- Paraneoplastické syndromy
- Nemoci míchy
- Infekce centrálního nervového systému
- Myelitida
- Myelitida, příčná
Další identifikační čísla studie
- STU-2023-0803
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .