Un estudio de seguimiento a largo plazo para sujetos que han recibido Q-Cells
Un estudio de seguimiento a largo plazo para sujetos que han recibido células progenitoras restringidas gliales humanas (hGRP; Q-Cells®) (estudio LTFU)
Este estudio es un estudio observacional diseñado para obtener información sobre la seguridad, tolerabilidad y actividad continua a largo plazo de Q-Cells®. El estudio seguirá a los participantes que previamente recibieron Q-Cells® durante 10 años.
El objetivo de este estudio observacional es conocer los efectos a largo plazo de Q-Cells® en personas con mielitis transversa.
El principal objetivo del estudio es evaluar la seguridad de los pacientes que han recibido Q-Cells®.
El objetivo secundario del estudio es obtener datos sobre la actividad a largo plazo de Q-Cells® durante un período de 10 años.
Los pacientes completarán exámenes, pruebas de laboratorio, imágenes y cuestionarios para controlar su seguridad.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Inscripción (Estimado)
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Texas
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
- The University of Texas Southwestern Medical Center
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
Método de muestreo
Población de estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- A los sujetos se les debe haber administrado Q-Cells® como parte del Protocolo QTM-101 u otro Protocolo de tratamiento.
- Los sujetos deben tener la capacidad de comprender el propósito y los riesgos del estudio y proporcionar consentimiento informado firmado y fechado y autorización para recopilar y utilizar información de salud protegida (PHI) de acuerdo con las regulaciones de privacidad de sujetos nacionales y locales.
Criterio de exclusión:
1. El estudio está destinado a seguir a todos los sujetos que han recibido Q-Cells® sin excepción.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
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Cohorte 1: 10 microlitros de células Q
10 microlitros de células Q por sitio
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Estudio observacional a largo plazo de pacientes que recibieron 1 de 3 cantidades diferentes de Q-Cells®.
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Cohorte 2: 15 microlitros de células Q
15 microlitros de células Q por sitio
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Estudio observacional a largo plazo de pacientes que recibieron 1 de 3 cantidades diferentes de Q-Cells®.
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Cohorte 3: 20 microlitros de células Q
20 microlitros de células Q por sitio
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Estudio observacional a largo plazo de pacientes que recibieron 1 de 3 cantidades diferentes de Q-Cells®.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Seguridad: Signos vitales: Presión arterial sistólica
Periodo de tiempo: hasta la finalización de los estudios, un promedio de 10 años
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Presión arterial sistólica: criterios para anomalías de los signos vitales clínicamente relevantes: >180 mmHg o un aumento con respecto a la dosis previa de más de 40 mmHg, o <90 mmHg o una disminución con respecto a la dosis previa de más de 30 mmHg
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hasta la finalización de los estudios, un promedio de 10 años
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Criterios de valoración de seguridad: Signos vitales: Presión arterial diastólica
Periodo de tiempo: hasta la finalización de los estudios, un promedio de 10 años
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Presión arterial diastólica: criterios para anomalías de los signos vitales clínicamente relevantes: >105 mmHg o un aumento con respecto a la dosis previa de más de 30 mmHg, o <50 mmHg o una disminución con respecto a la dosis previa de más de 20 mmHg
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hasta la finalización de los estudios, un promedio de 10 años
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Criterios de valoración de seguridad: Signos vitales: Pulso
Periodo de tiempo: hasta la finalización de los estudios, un promedio de 10 años
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Pulso: Criterios para anomalías clínicamente relevantes de los signos vitales: >120 latidos por minuto o un aumento con respecto a la dosis previa de más de 20 latidos por minuto, o <50 latidos por minuto o una disminución con respecto a la dosis previa de más de 20 latidos por minuto
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hasta la finalización de los estudios, un promedio de 10 años
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Criterios de valoración de seguridad: Signos vitales: Temperatura
Periodo de tiempo: hasta la finalización de los estudios, un promedio de 10 años
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Temperatura: Criterios para anomalías de los signos vitales clínicamente relevantes: >38,5 °C y un aumento con respecto a la dosis previa de al menos 1 °C
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hasta la finalización de los estudios, un promedio de 10 años
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Criterios de valoración de seguridad: Evaluaciones de laboratorio clínico: química
Periodo de tiempo: hasta la finalización de los estudios, un promedio de 10 años
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Para cada visita se presentarán estadísticas descriptivas de los valores brutos, así como el cambio desde el inicio (entrada en este protocolo No. QLTFU-101) por grupo de tratamiento original.
El número y porcentaje de sujetos con resultados de laboratorio potencialmente clínicamente significativos se tabularán por cohorte de tratamiento original y en general.
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hasta la finalización de los estudios, un promedio de 10 años
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Criterios de valoración de seguridad: Evaluaciones de laboratorio clínico: hematología
Periodo de tiempo: hasta la finalización de los estudios, un promedio de 10 años
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Para cada visita se presentarán estadísticas descriptivas de los valores brutos, así como el cambio desde el inicio (entrada en este protocolo No. QLTFU-101) por grupo de tratamiento original.
El número y porcentaje de sujetos con resultados de laboratorio potencialmente clínicamente significativos se tabularán por cohorte de tratamiento original y en general.
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hasta la finalización de los estudios, un promedio de 10 años
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Número de eventos adversos
Periodo de tiempo: hasta la finalización de los estudios, un promedio de 10 años
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La seguridad se evaluará según la cantidad de eventos adversos, que se registrarán mediante los resultados del examen físico y se presentarán en listados de datos. Cambios clínicamente significativos en el examen físico en las áreas de: apariencia general, cabeza, oídos, ojos, nariz, garganta, cuello, tórax y pulmones, cardiovascular, abdomen, neurológica, tiroides, musculoesquelética, ganglios linfáticos, extremidades y piel, y sitio operatorio. se registrarán como Eventos Adversos. |
hasta la finalización de los estudios, un promedio de 10 años
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Seguridad medida por el cambio en las medidas del electrocardiograma (ECG) desde el inicio a los 10 años
Periodo de tiempo: hasta la finalización del estudio, un promedio de 10 años (línea de base, 10 años)
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El número de participantes con lecturas anormales de ECG se resumirá mediante estadísticas descriptivas por cohorte de tratamiento original y visita.
Se resumirán los hallazgos del ECG que se determinen como potencialmente clínicamente significativos.
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hasta la finalización del estudio, un promedio de 10 años (línea de base, 10 años)
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Criterios de valoración exploratorios: Escala visual analógica de dolor (EVA)
Periodo de tiempo: hasta la finalización de los estudios, un promedio de 10 años
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Los cambios en el dolor se evaluarán mediante VAS, una autoevaluación en la que los pacientes clasifican su dolor actual de 0 a 10. El análisis de las actividades se considera exploratorio y se registrarán datos de observación de cada paciente debido al tamaño de la muestra. Las estadísticas descriptivas (N, media, desviación estándar, mediana, valores mínimos y máximos) y el cambio desde el inicio se resumirán en general y por cohorte de tratamiento original y visita. |
hasta la finalización de los estudios, un promedio de 10 años
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Cambio neurológico: Instituto Nacional de Salud (NIH) Sistema de información de medición de resultados informados por el paciente (PROMIS) Cuestionario de calidad de vida: Función de las extremidades inferiores (movilidad)
Periodo de tiempo: hasta la finalización de los estudios, un promedio de 10 años
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La escala NIH PROMIS para la función de las extremidades inferiores es una autoevaluación en la que los pacientes califican la función de las extremidades inferiores. Las puntuaciones más altas en esta escala se relacionan con mejores resultados. Valor mínimo: 95 Valor máximo: 19 El análisis de las actividades se considera exploratorio y se registrarán datos de observación de cada paciente debido al tamaño de la muestra. Las estadísticas descriptivas (N, media, desviación estándar, mediana, valores mínimos y máximos) y el cambio desde el inicio se resumirán en general y por cohorte de tratamiento original y visita. |
hasta la finalización de los estudios, un promedio de 10 años
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Cambio neurológico: Instituto Nacional de Salud (NIH) Sistema de información de medición de resultados informados por el paciente (PROMIS) Cuestionario de calidad de vida: Puntuación de síntomas de vejiga neurogénica (NBSS)
Periodo de tiempo: hasta la finalización de los estudios, un promedio de 10 años
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La escala NIH PROMIS para NBSS es una autoevaluación en la que los pacientes califican sus síntomas de vejiga. Las puntuaciones más bajas en esta escala se relacionan con mejores resultados. Valor mínimo: 28 Valor máximo: 0 El análisis de las actividades se considera exploratorio y se registrarán datos de observación de cada paciente debido al tamaño de la muestra. Las estadísticas descriptivas (N, media, desviación estándar, mediana, valores mínimos y máximos) y el cambio desde el inicio se resumirán en general y por cohorte de tratamiento original y visita. |
hasta la finalización de los estudios, un promedio de 10 años
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Cambio neurológico: Cuestionario de calidad de vida del Sistema de información de medición de resultados informados por los pacientes (PROMIS) del Instituto Nacional de Salud (NIH): disfunción intestinal neurogénica
Periodo de tiempo: hasta la finalización de los estudios, un promedio de 10 años
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La escala NIH PROMIS para la disfunción intestinal neurogénica es una autoevaluación en la que los pacientes califican sus síntomas intestinales. Las puntuaciones más bajas en esta escala se relacionan con mejores resultados. Valor mínimo: 47 Valor máximo: 0 El análisis de las actividades se considera exploratorio y se registrarán datos de observación de cada paciente debido al tamaño de la muestra. Las estadísticas descriptivas (N, media, desviación estándar, mediana, valores mínimos y máximos) y el cambio desde el inicio se resumirán en general y por cohorte de tratamiento original y visita. |
hasta la finalización de los estudios, un promedio de 10 años
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Cambio neurológico: Cuestionario de calidad de vida del Sistema de información de medición de resultados informados por los pacientes (PROMIS) del Instituto Nacional de Salud (NIH): Función eréctil
Periodo de tiempo: hasta la finalización de los estudios, un promedio de 10 años
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La escala NIH PROMIS para la función eréctil es una autoevaluación en la que los pacientes califican su función sexual. Las puntuaciones más altas en esta escala se relacionan con mejores resultados. Valor mínimo: 5 Valor máximo: 53 El análisis de las actividades se considera exploratorio y se registrarán datos de observación de cada paciente debido al tamaño de la muestra. Las estadísticas descriptivas (N, media, desviación estándar, mediana, valores mínimos y máximos) y el cambio desde el inicio se resumirán en general y por cohorte de tratamiento original y visita. |
hasta la finalización de los estudios, un promedio de 10 años
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Cambio neurológico: Cuestionario de calidad de vida del Sistema de información de medición de resultados informados por los pacientes (PROMIS) del Instituto Nacional de Salud (NIH): Función sexual
Periodo de tiempo: hasta la finalización de los estudios, un promedio de 10 años
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La escala NIH PROMIS para la función sexual es una autoevaluación en la que los pacientes califican su función sexual. Las puntuaciones más bajas en esta escala se relacionan con mejores resultados. Valor mínimo: 0 Valor máximo: 263 El análisis de las actividades se considera exploratorio y se registrarán datos de observación de cada paciente debido al tamaño de la muestra. Las estadísticas descriptivas (N, media, desviación estándar, mediana, valores mínimos y máximos) y el cambio desde el inicio se resumirán en general y por cohorte de tratamiento original y visita. |
hasta la finalización de los estudios, un promedio de 10 años
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Cambio neurológico: Escala de deterioro de la Asociación Estadounidense de Lesiones Espinales (ASIA)
Periodo de tiempo: hasta la finalización de los estudios, un promedio de 10 años
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Cambios neurológicos en la fuerza muscular y la sensación mediante el examen ASIA. El examen ASIA arroja puntajes generales clasificados alfabéticamente de la A a la E, donde A es el más deficiente y E es normal. El análisis de las actividades se considera exploratorio y se registrarán datos de observación de cada paciente debido al tamaño de la muestra. Las estadísticas descriptivas (N, media, desviación estándar, mediana, valores mínimos y máximos) y el cambio desde el inicio se resumirán en general y por cohorte de tratamiento original y visita. |
hasta la finalización de los estudios, un promedio de 10 años
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Benjamin Greenberg, MD, University of Texas Southwestern Medial Center
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Estimado)
Finalización del estudio (Estimado)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades Neuroinflamatorias
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Neoplasias por sitio
- Neoplasias
- Enfermedades autoinmunes
- Enfermedades del sistema inmunológico
- Infecciones
- Enfermedades Autoinmunes Desmielinizantes, SNC
- Enfermedades Autoinmunes del Sistema Nervioso
- Enfermedades desmielinizantes
- Enfermedades neurodegenerativas
- Síndromes Paraneoplásicos Del Sistema Nervioso
- Neoplasias del Sistema Nervioso
- Síndromes paraneoplásicos
- Enfermedades de la médula espinal
- Infecciones del Sistema Nervioso Central
- Mielitis
- Mielitis Transversa
Otros números de identificación del estudio
- STU-2023-0803
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .