Uno studio di follow-up a lungo termine per soggetti che hanno ricevuto Q-Cells
Uno studio di follow-up a lungo termine per soggetti che hanno ricevuto cellule progenitrici gliali umane ristrette (hGRP; Q-Cells®) (studio LTFU)
Questo studio è uno studio osservazionale progettato per ottenere informazioni sulla sicurezza a lungo termine, sulla tollerabilità e sull'attività continua di Q-Cells®. Lo studio seguirà i partecipanti che in precedenza avevano ricevuto Q-Cells® per 10 anni.
L'obiettivo di questo studio osservazionale è conoscere gli effetti a lungo termine di Q-Cells® nelle persone affette da mielite trasversa.
L'obiettivo principale dello studio è valutare la sicurezza dei pazienti che hanno ricevuto Q-Cells®.
L'obiettivo secondario dello studio è ottenere dati sull'attività a lungo termine di Q-Cells® per un periodo di 10 anni.
I pazienti completeranno esami, test di laboratorio, imaging e questionari per monitorare la loro sicurezza.
Panoramica dello studio
Tipo di studio
Iscrizione (Stimato)
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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Texas
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Dallas, Texas, Stati Uniti, 75390
- The University of Texas Southwestern Medical Center
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Bambino
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
Metodo di campionamento
Popolazione di studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Ai soggetti deve essere stato somministrato Q-Cells® come parte del protocollo QTM-101 o altro protocollo di trattamento.
- I soggetti devono avere la capacità di comprendere lo scopo e i rischi dello studio e fornire il consenso informato firmato e datato e l'autorizzazione a raccogliere e utilizzare informazioni sanitarie protette (PHI) in conformità con le normative nazionali e locali sulla privacy dei soggetti.
Criteri di esclusione:
1. Lo studio è destinato a seguire tutti i soggetti che hanno ricevuto Q-Cells® senza eccezioni.
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
Intervento / Trattamento |
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Coorte 1: 10 microlitri di cellule Q
10 microlitri di cellule Q per sito
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Studio osservazionale a lungo termine su pazienti che hanno ricevuto 1 delle 3 diverse quantità di Q-Cells®.
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Coorte 2: 15 microlitri di cellule Q
15 microlitri di cellule Q per sito
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Studio osservazionale a lungo termine su pazienti che hanno ricevuto 1 delle 3 diverse quantità di Q-Cells®.
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Coorte 3: 20 microlitri di cellule Q
20 microlitri di cellule Q per sito
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Studio osservazionale a lungo termine su pazienti che hanno ricevuto 1 delle 3 diverse quantità di Q-Cells®.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Sicurezza: Segni vitali: Pressione arteriosa sistolica
Lasso di tempo: fino al completamento degli studi, in media 10 anni
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Pressione arteriosa sistolica: criteri per anomalie dei segni vitali clinicamente rilevanti: >180 mmHg o un aumento rispetto al pre-dosaggio di oltre 40 mmHg, o <90 mmHg o una diminuzione rispetto al pre-dosaggio di oltre 30 mmHg
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fino al completamento degli studi, in media 10 anni
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Endpoint di sicurezza: Segni vitali: pressione sanguigna diastolica
Lasso di tempo: fino al completamento degli studi, in media 10 anni
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Pressione arteriosa diastolica: criteri per anomalie dei segni vitali clinicamente rilevanti: >105 mmHg o un aumento rispetto al pre-dosaggio di oltre 30 mmHg, o <50 mmHg o una diminuzione rispetto al pre-dosaggio di oltre 20 mmHg
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fino al completamento degli studi, in media 10 anni
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Endpoint di sicurezza: Segni vitali: Polso
Lasso di tempo: fino al completamento degli studi, in media 10 anni
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Polso: criteri per anomalie dei segni vitali clinicamente rilevanti: >120 battiti al minuto o un aumento rispetto al pre-dosaggio di oltre 20 battiti al minuto, o <50 battiti al minuto o una diminuzione rispetto al pre-dosaggio di oltre 20 battiti al minuto
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fino al completamento degli studi, in media 10 anni
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Endpoint di sicurezza: Segni vitali: Temperatura
Lasso di tempo: fino al completamento degli studi, in media 10 anni
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Temperatura: criteri per anomalie dei segni vitali clinicamente rilevanti: >38,5°C e un aumento rispetto al pre-dosaggio di almeno 1°C
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fino al completamento degli studi, in media 10 anni
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Endpoint di sicurezza: Valutazioni di laboratorio clinico: chimica
Lasso di tempo: fino al completamento degli studi, in media 10 anni
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Per ogni visita verranno presentate statistiche descrittive per i valori grezzi e la variazione rispetto al basale (ingresso in questo protocollo n. QLTFU-101) per gruppo di trattamento originale.
Il numero e la percentuale di soggetti con risultati di laboratorio potenzialmente clinicamente significativi saranno tabulati per coorte di trattamento originale e in generale.
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fino al completamento degli studi, in media 10 anni
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Endpoint di sicurezza: Valutazioni di laboratorio clinico: ematologia
Lasso di tempo: fino al completamento degli studi, in media 10 anni
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Per ogni visita verranno presentate statistiche descrittive per i valori grezzi e la variazione rispetto al basale (ingresso in questo protocollo n. QLTFU-101) per gruppo di trattamento originale.
Il numero e la percentuale di soggetti con risultati di laboratorio potenzialmente clinicamente significativi saranno tabulati per coorte di trattamento originale e in generale.
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fino al completamento degli studi, in media 10 anni
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Numero di eventi avversi
Lasso di tempo: fino al completamento degli studi, in media 10 anni
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La sicurezza sarà valutata in base al numero di eventi avversi. Questi saranno registrati tramite i risultati dell'esame fisico e saranno presentati in elenchi di dati. Cambiamenti clinicamente significativi all'esame fisico nelle aree di: aspetto generale, testa, orecchie, occhi, naso, gola, collo, torace e polmoni, cardiovascolare, addome, neurologico, tiroide, muscoloscheletrico, linfonodi, estremità e pelle e sito operatorio verranno registrati come Eventi Avversi. |
fino al completamento degli studi, in media 10 anni
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Sicurezza misurata dalla variazione delle misure dell’elettrocardiogramma (ECG) rispetto al basale a 10 anni
Lasso di tempo: fino al completamento degli studi, in media 10 anni (Baseline, 10 anni)
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Il numero di partecipanti con letture ECG anormali sarà riepilogato utilizzando statistiche descrittive per coorte di trattamento originale e visita.
Verranno riepilogati i risultati dell'ECG ritenuti potenzialmente clinicamente significativi.
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fino al completamento degli studi, in media 10 anni (Baseline, 10 anni)
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Endpoint esplorativi: scala del dolore analogica visiva (VAS)
Lasso di tempo: fino al completamento degli studi, in media 10 anni
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I cambiamenti nel dolore saranno valutati utilizzando la VAS, un'autovalutazione in cui i pazienti classificano il loro dolore attuale da 0 a 10. L'analisi delle attività è considerata esplorativa e i dati osservativi di ciascun paziente verranno registrati a causa delle dimensioni del campione. Le statistiche descrittive (N, media, deviazione standard, mediana, valori minimi e massimi) e la variazione rispetto al basale saranno riepilogate complessivamente e per coorte di trattamento originale e visita. |
fino al completamento degli studi, in media 10 anni
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Cambiamento neurologico: National Institute of Health (NIH) Sistema informativo sulla misurazione dei risultati riportati dai pazienti (PROMIS) Questionario sulla qualità della vita: Funzione degli arti inferiori (mobilità)
Lasso di tempo: fino al completamento degli studi, in media 10 anni
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La scala NIH PROMIS per la funzione degli arti inferiori è un'autovalutazione in cui i pazienti valutano la loro funzione degli arti inferiori. I punteggi più alti in questa scala sono correlati a risultati migliori. Valore minimo: 95 Valore massimo: 19 L'analisi delle attività è considerata esplorativa e i dati osservativi di ciascun paziente verranno registrati a causa delle dimensioni del campione. Le statistiche descrittive (N, media, deviazione standard, mediana, valori minimi e massimi) e la variazione rispetto al basale saranno riepilogate complessivamente e per coorte di trattamento originale e visita. |
fino al completamento degli studi, in media 10 anni
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Cambiamento neurologico: National Institute of Health (NIH) Sistema informativo sulla misurazione degli esiti riferiti dai pazienti (PROMIS) Questionario sulla qualità della vita: Punteggio dei sintomi della vescica neurogena (NBSS)
Lasso di tempo: fino al completamento degli studi, in media 10 anni
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La scala NIH PROMIS per NBSS è un'autovalutazione in cui i pazienti valutano i loro sintomi vescicali. I punteggi più bassi in questa scala sono correlati a risultati migliori. Valore minimo: 28 Valore massimo: 0 L'analisi delle attività è considerata esplorativa e i dati osservativi di ciascun paziente verranno registrati a causa delle dimensioni del campione. Le statistiche descrittive (N, media, deviazione standard, mediana, valori minimi e massimi) e la variazione rispetto al basale saranno riepilogate complessivamente e per coorte di trattamento originale e visita. |
fino al completamento degli studi, in media 10 anni
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Cambiamento neurologico: Sistema informativo sulla misurazione degli esiti riferiti dai pazienti (NIH) del National Institute of Health (PROMIS) Questionario sulla qualità della vita: disfunzione intestinale neurogena
Lasso di tempo: fino al completamento degli studi, in media 10 anni
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La scala NIH PROMIS per la disfunzione intestinale neurogena è un'autovalutazione in cui i pazienti valutano i loro sintomi intestinali. I punteggi più bassi in questa scala sono correlati a risultati migliori. Valore minimo: 47 Valore massimo: 0 L'analisi delle attività è considerata esplorativa e i dati osservativi di ciascun paziente verranno registrati a causa delle dimensioni del campione. Le statistiche descrittive (N, media, deviazione standard, mediana, valori minimi e massimi) e la variazione rispetto al basale saranno riepilogate complessivamente e per coorte di trattamento originale e visita. |
fino al completamento degli studi, in media 10 anni
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Cambiamento neurologico: National Institute of Health (NIH) Sistema informativo sulla misurazione dei risultati riferiti dai pazienti (PROMIS) Questionario sulla qualità della vita: funzione erettile
Lasso di tempo: fino al completamento degli studi, in media 10 anni
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La scala NIH PROMIS per la funzione erettile è un'autovalutazione in cui i pazienti valutano la loro funzione sessuale. I punteggi più alti in questa scala sono correlati a risultati migliori. Valore minimo: 5 Valore massimo: 53 L'analisi delle attività è considerata esplorativa e i dati osservativi di ciascun paziente verranno registrati a causa delle dimensioni del campione. Le statistiche descrittive (N, media, deviazione standard, mediana, valori minimi e massimi) e la variazione rispetto al basale saranno riepilogate complessivamente e per coorte di trattamento originale e visita. |
fino al completamento degli studi, in media 10 anni
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Cambiamento neurologico: National Institute of Health (NIH) Sistema informativo sulla misurazione dei risultati riferiti dai pazienti (PROMIS) Questionario sulla qualità della vita: funzione sessuale
Lasso di tempo: fino al completamento degli studi, in media 10 anni
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La scala NIH PROMIS per la funzione sessuale è un'autovalutazione in cui i pazienti valutano la loro funzione sessuale. I punteggi più bassi in questa scala sono correlati a risultati migliori. Valore minimo: 0 Valore massimo: 263 L'analisi delle attività è considerata esplorativa e i dati osservativi di ciascun paziente verranno registrati a causa delle dimensioni del campione. Le statistiche descrittive (N, media, deviazione standard, mediana, valori minimi e massimi) e la variazione rispetto al basale saranno riepilogate complessivamente e per coorte di trattamento originale e visita. |
fino al completamento degli studi, in media 10 anni
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Cambiamento neurologico: scala di compromissione dell'American Spinal Injury Association (ASIA).
Lasso di tempo: fino al completamento degli studi, in media 10 anni
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Cambiamenti neurologici nella forza e nella sensazione muscolare tramite l'esame ASIA. L'esame ASIA produce punteggi complessivi classificati in ordine alfabetico da A a E, dove A è il più compromesso ed E è normale. L'analisi delle attività è considerata esplorativa e i dati osservativi di ciascun paziente verranno registrati a causa delle dimensioni del campione. Le statistiche descrittive (N, media, deviazione standard, mediana, valori minimi e massimi) e la variazione rispetto al basale saranno riepilogate complessivamente e per coorte di trattamento originale e visita. |
fino al completamento degli studi, in media 10 anni
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Collaboratori e investigatori
Investigatori
- Investigatore principale: Benjamin Greenberg, MD, University of Texas Southwestern Medial Center
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Stimato)
Completamento dello studio (Stimato)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie neuroinfiammatorie
- Malattie del sistema nervoso centrale
- Malattie del sistema nervoso
- Neoplasie per sede
- Neoplasie
- Malattie autoimmuni
- Malattie del sistema immunitario
- Infezioni
- Malattie autoimmuni demielinizzanti, SNC
- Malattie autoimmuni del sistema nervoso
- Malattie demielinizzanti
- Malattie Neurodegenerative
- Sindromi Paraneoplastiche, Sistema Nervoso
- Neoplasie del sistema nervoso
- Sindromi paraneoplastiche
- Malattie del midollo spinale
- Infezioni del sistema nervoso centrale
- Mielite
- Mielite, trasversale
Altri numeri di identificazione dello studio
- STU-2023-0803
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
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