Une étude de suivi à long terme pour les sujets ayant reçu des Q-Cells
Une étude de suivi à long terme pour des sujets ayant reçu des cellules progénitrices gliales humaines restreintes (hGRP ; Q-Cells®) (étude LTFU)
Cette étude est une étude observationnelle conçue pour obtenir des informations sur la sécurité à long terme, la tolérabilité et l'activité continue de Q-Cells®. L'étude suivra les participants qui ont déjà reçu Q-Cells® pendant 10 ans.
Le but de cette étude observationnelle est de connaître les effets à long terme de Q-Cells® chez les personnes atteintes de myélite transverse.
Les principaux objectifs de l'étude sont d'évaluer la sécurité des patients ayant reçu Q-Cells®.
L'objectif secondaire de l'étude est d'obtenir des données sur l'activité à long terme de Q-Cells® sur une période de 10 ans.
Les patients passeront des examens, des tests de laboratoire, des images et des questionnaires pour contrôler leur sécurité.
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Inscription (Estimé)
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
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Texas
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Dallas, Texas, États-Unis, 75390
- The University of Texas Southwestern Medical Center
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Enfant
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
Méthode d'échantillonnage
Population étudiée
La description
Critère d'intégration:
- Les sujets doivent avoir reçu Q-Cells® dans le cadre du protocole QTM-101 ou d'un autre protocole de traitement.
- Les sujets doivent avoir la capacité de comprendre le but et les risques de l'étude et de fournir un consentement éclairé et une autorisation signés et datés pour collecter et utiliser des informations de santé protégées (PHI) conformément aux réglementations nationales et locales en matière de confidentialité.
Critère d'exclusion:
1. L'étude vise à suivre tous les sujets ayant reçu Q-Cells® sans exception.
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
Cohortes et interventions
Groupe / Cohorte |
Intervention / Traitement |
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Cohorte 1 : 10 microlitres de cellules Q
10 microlitres de cellules Q par site
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Étude observationnelle à long terme de patients ayant reçu 1 des 3 quantités différentes de Q-Cells®.
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Cohorte 2 : 15 microlitres de cellules Q
15 microlitres de cellules Q par site
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Étude observationnelle à long terme de patients ayant reçu 1 des 3 quantités différentes de Q-Cells®.
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Cohorte 3 : 20 microlitres de cellules Q
20 microlitres de cellules Q par site
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Étude observationnelle à long terme de patients ayant reçu 1 des 3 quantités différentes de Q-Cells®.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Sécurité : Signes vitaux : Pression artérielle systolique
Délai: jusqu'à la fin des études, en moyenne 10 ans
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Tension artérielle systolique : critères d'anomalies des signes vitaux cliniquement pertinentes : > 180 mmHg ou une augmentation par rapport au pré-dosage de plus de 40 mmHg, ou < 90 mmHg ou une diminution par rapport au pré-dosage de plus de 30 mmHg
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jusqu'à la fin des études, en moyenne 10 ans
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Critères de sécurité : Signes vitaux : tension artérielle diastolique
Délai: jusqu'à la fin des études, en moyenne 10 ans
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Tension artérielle diastolique : critères d'anomalies des signes vitaux cliniquement pertinentes : > 105 mmHg ou une augmentation par rapport au pré-dosage de plus de 30 mmHg, ou < 50 mmHg ou une diminution par rapport au pré-dosage de plus de 20 mmHg
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jusqu'à la fin des études, en moyenne 10 ans
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Paramètres de sécurité : signes vitaux : pouls
Délai: jusqu'à la fin des études, en moyenne 10 ans
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Pouls : critères d'anomalies des signes vitaux cliniquement pertinents : > 120 battements par minute ou une augmentation par rapport au pré-dosage de plus de 20 battements par minute, ou < 50 battements par minute ou une diminution par rapport au pré-dosage de plus de 20 battements par minute
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jusqu'à la fin des études, en moyenne 10 ans
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Paramètres de sécurité : Signes vitaux : Température
Délai: jusqu'à la fin des études, en moyenne 10 ans
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Température : Critères d'anomalies des signes vitaux cliniquement pertinents : > 38,5 °C et une augmentation par rapport au pré-dosage d'au moins 1 °C
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jusqu'à la fin des études, en moyenne 10 ans
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Critères de sécurité : évaluations en laboratoire clinique : chimie
Délai: jusqu'à la fin des études, en moyenne 10 ans
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Des statistiques descriptives pour les valeurs brutes ainsi que les changements par rapport à la ligne de base (entrée dans ce protocole n° QLTFU-101) par groupe de traitement d'origine seront présentés pour chaque visite.
Le nombre et le pourcentage de sujets avec des résultats de laboratoire potentiellement cliniquement significatifs seront compilés par cohorte de traitement d'origine et globalement.
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jusqu'à la fin des études, en moyenne 10 ans
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Critères de sécurité : évaluations de laboratoire clinique : hématologie
Délai: jusqu'à la fin des études, en moyenne 10 ans
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Des statistiques descriptives pour les valeurs brutes ainsi que les changements par rapport à la ligne de base (entrée dans ce protocole n° QLTFU-101) par groupe de traitement d'origine seront présentés pour chaque visite.
Le nombre et le pourcentage de sujets avec des résultats de laboratoire potentiellement cliniquement significatifs seront compilés par cohorte de traitement d'origine et globalement.
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jusqu'à la fin des études, en moyenne 10 ans
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Nombre d'événements indésirables
Délai: jusqu'à la fin des études, en moyenne 10 ans
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La sécurité sera évaluée en fonction du nombre d'événements indésirables. Ceux-ci seront enregistrés via les résultats de l'examen physique et seront présentés dans des listes de données. Modifications cliniquement significatives à l'examen physique dans les domaines suivants : aspect général, tête, oreilles, yeux, nez, gorge, cou, poitrine et poumons, cardiovasculaire, abdomen, neurologique, thyroïdien, musculo-squelettique, ganglions lymphatiques, extrémités et peau, et site opératoire sera enregistré comme événement indésirable. |
jusqu'à la fin des études, en moyenne 10 ans
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Sécurité mesurée par le changement des mesures de l'électrocardiogramme (ECG) par rapport au départ à 10 ans
Délai: jusqu'à la fin des études, en moyenne 10 ans (référence, 10 ans)
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Le nombre de participants avec des lectures ECG anormales sera résumé à l'aide de statistiques descriptives par cohorte de traitement d'origine et visite.
Les résultats de l'ECG jugés potentiellement cliniquement significatifs seront résumés.
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jusqu'à la fin des études, en moyenne 10 ans (référence, 10 ans)
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Critères exploratoires : échelle visuelle analogique de la douleur (EVA)
Délai: jusqu'à la fin des études, en moyenne 10 ans
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Les changements dans la douleur seront évalués à l'aide de l'EVA, une auto-évaluation dans laquelle les patients classent leur douleur actuelle de 0 à 10. L'analyse des activités est considérée comme exploratoire et les données d'observation de chaque patient seront enregistrées en raison de la taille de l'échantillon. Les statistiques descriptives (N, moyenne, écart type, médiane, valeurs minimales et maximales) et les changements par rapport à la ligne de base seront résumés globalement et par cohorte de traitement d'origine et visite. |
jusqu'à la fin des études, en moyenne 10 ans
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Changement neurologique : Système d'information sur la mesure des résultats déclarés par les patients (PROMIS) du National Institute of Health (NIH) Questionnaire sur la qualité de vie : Fonction des membres inférieurs (mobilité)
Délai: jusqu'à la fin des études, en moyenne 10 ans
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L'échelle NIH PROMIS pour la fonction des membres inférieurs est une auto-évaluation dans laquelle les patients notent leur fonction des membres inférieurs. Des scores plus élevés sur cette échelle sont liés à de meilleurs résultats. Valeur minimale : 95 Valeur maximale : 19 L'analyse des activités est considérée comme exploratoire et les données d'observation de chaque patient seront enregistrées en raison de la taille de l'échantillon. Les statistiques descriptives (N, moyenne, écart type, médiane, valeurs minimales et maximales) et les changements par rapport à la ligne de base seront résumés globalement et par cohorte de traitement d'origine et visite. |
jusqu'à la fin des études, en moyenne 10 ans
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Changement neurologique : Système d'information sur la mesure des résultats déclarés par les patients (PROMIS) du National Institute of Health (NIH) Questionnaire sur la qualité de vie : Score des symptômes de la vessie neurogène (NBSS)
Délai: jusqu'à la fin des études, en moyenne 10 ans
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L'échelle NIH PROMIS pour NBSS est une auto-évaluation dans laquelle les patients notent leurs symptômes vésicaux. Des scores plus faibles sur cette échelle sont liés à de meilleurs résultats. Valeur minimale : 28 Valeur maximale : 0 L'analyse des activités est considérée comme exploratoire et les données d'observation de chaque patient seront enregistrées en raison de la taille de l'échantillon. Les statistiques descriptives (N, moyenne, écart type, médiane, valeurs minimales et maximales) et les changements par rapport à la ligne de base seront résumés globalement et par cohorte de traitement d'origine et visite. |
jusqu'à la fin des études, en moyenne 10 ans
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Changement neurologique : Questionnaire sur la qualité de vie du Système d'information sur la mesure des résultats déclarés par les patients (PROMIS) du National Institute of Health (NIH) : Dysfonctionnement intestinal neurogène
Délai: jusqu'à la fin des études, en moyenne 10 ans
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L'échelle NIH PROMIS pour la dysfonction neurogène de l'intestin est une auto-évaluation dans laquelle les patients notent leurs symptômes intestinaux. Des scores plus faibles sur cette échelle sont liés à de meilleurs résultats. Valeur minimale : 47 Valeur maximale : 0 L'analyse des activités est considérée comme exploratoire et les données d'observation de chaque patient seront enregistrées en raison de la taille de l'échantillon. Les statistiques descriptives (N, moyenne, écart type, médiane, valeurs minimales et maximales) et les changements par rapport à la ligne de base seront résumés globalement et par cohorte de traitement d'origine et visite. |
jusqu'à la fin des études, en moyenne 10 ans
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Changement neurologique : Questionnaire sur la qualité de vie du Système d'information sur la mesure des résultats déclarés par les patients (PROMIS) du National Institute of Health (NIH) : Fonction érectile
Délai: jusqu'à la fin des études, en moyenne 10 ans
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L'échelle NIH PROMIS pour la fonction érectile est une auto-évaluation dans laquelle les patients évaluent leur fonction sexuelle. Des scores plus élevés sur cette échelle sont liés à de meilleurs résultats. Valeur minimale : 5 Valeur maximale : 53 L'analyse des activités est considérée comme exploratoire et les données d'observation de chaque patient seront enregistrées en raison de la taille de l'échantillon. Les statistiques descriptives (N, moyenne, écart type, médiane, valeurs minimales et maximales) et les changements par rapport à la ligne de base seront résumés globalement et par cohorte de traitement d'origine et visite. |
jusqu'à la fin des études, en moyenne 10 ans
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Changement neurologique : Questionnaire sur la qualité de vie du Système d'information sur la mesure des résultats déclarés par les patients (PROMIS) du National Institute of Health (NIH) : Fonction sexuelle
Délai: jusqu'à la fin des études, en moyenne 10 ans
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L'échelle NIH PROMIS pour la fonction sexuelle est une auto-évaluation dans laquelle les patients évaluent leur fonction sexuelle. Des scores plus faibles sur cette échelle sont liés à de meilleurs résultats. Valeur minimale : 0 Valeur maximale : 263 L'analyse des activités est considérée comme exploratoire et les données d'observation de chaque patient seront enregistrées en raison de la taille de l'échantillon. Les statistiques descriptives (N, moyenne, écart type, médiane, valeurs minimales et maximales) et les changements par rapport à la ligne de base seront résumés globalement et par cohorte de traitement d'origine et visite. |
jusqu'à la fin des études, en moyenne 10 ans
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Changement neurologique : échelle de déficience de l'American Spinal Injury Association (ASIA)
Délai: jusqu'à la fin des études, en moyenne 10 ans
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Modifications neurologiques de la force et de la sensation musculaires via l'examen ASIA. L'examen ASIA donne des scores globaux classés par ordre alphabétique de A à E, A étant le plus altéré et E étant normal. L'analyse des activités est considérée comme exploratoire et les données d'observation de chaque patient seront enregistrées en raison de la taille de l'échantillon. Les statistiques descriptives (N, moyenne, écart type, médiane, valeurs minimales et maximales) et les changements par rapport à la ligne de base seront résumés globalement et par cohorte de traitement d'origine et visite. |
jusqu'à la fin des études, en moyenne 10 ans
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Collaborateurs et enquêteurs
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Benjamin Greenberg, MD, University of Texas Southwestern Medial Center
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
Achèvement primaire (Estimé)
Achèvement de l'étude (Estimé)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Réel)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies neuroinflammatoires
- Maladies du système nerveux central
- Maladies du système nerveux
- Tumeurs par site
- Tumeurs
- Maladies auto-immunes
- Maladies du système immunitaire
- Infections
- Maladies auto-immunes démyélinisantes, SNC
- Maladies auto-immunes du système nerveux
- Maladies démyélinisantes
- Maladies neurodégénératives
- Syndromes paranéoplasiques, système nerveux
- Tumeurs du système nerveux
- Syndromes paranéoplasiques
- Maladies de la moelle épinière
- Infections du système nerveux central
- Myélite
- Myélite transversale
Autres numéros d'identification d'étude
- STU-2023-0803
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
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