Klinická studie hodnotící bezpečnost, snášenlivost a předběžnou účinnost buněčné injekce HCL001 (homologní alogenní hepatocyty) u pacientů s dekompenzovanou cirhózou

Kritéria pro zařazení:

• Při podpisu formuláře informovaného souhlasu jsou způsobilé osoby ve věku od 18 do 75 let (včetně, včetně hraničních hodnot), přičemž neexistují žádná omezení na základě pohlaví.
• Podle „Pokynů pro diagnostiku a léčbu cirhózy (vydání 2019)“ se stanoví diagnóza dekompenzované cirhózy.
• Child-Pugh skóre 7-12 bodů (včetně prahu) je klasifikováno jako [uveďte odpovídající klasifikaci podle poskytnutého dodatku].
• Zvažuje se skóre stavu výkonnosti ECOG 0-2 nebo skóre Karnofsky Performance Status (KPS) vyšší než 60 [uveďte odpovídající klasifikaci nebo interpretaci].
• Bezpečný cévní přístup, který umožňuje jaterní intraarteriální katetrizaci a angiografii
• Při screeningu pacientů s hepatitidou B nebo cirhózou související s hepatitidou C by virová zátěž měla být ≤ 1000 IU/ml pro HBV-DNA a ≤ 15 IU/ml pro HCV-RNA. U pacientů s alkoholickou cirhózou by doba abstinence měla být ≥ 6 měsíců.
• Během screeningu by hladina ALT v séru měla být ≤ 3násobek horní hranice normálu (ULN).
• Pochopte a dodržujte výzkumný proces, dobrovolně se zúčastněte a podepište formulář informovaného souhlasu (formulář informovaného souhlasu musím dobrovolně podepsat já nebo zákonný zástupce).

Kritéria vyloučení:

• Alergičtí jedinci, zejména alergici na jakoukoli složku injekce buněk HCL001 nebo její pomocné látky.
• Jedinci se současnou rakovinou jater nebo jinými zhoubnými nádory.
• Pacienti, kteří nejsou schopni nebo ochotni spolupracovat nebo dodržovat požadavky výzkumného protokolu.
• Mezinárodní normalizovaný poměr (INR) >2,5 a počet krevních destiček (PLT) nižší než 30 x 10^9/l.
• Pacienti, kteří v posledním týdnu před screeningem užívali antikoagulační nebo protidestičkové léky.
• Pacienti s anamnézou krvácení do horní části gastrointestinálního traktu nebo spontánní peritonitidy během posledních čtyř týdnů před screeningem.
• Pacienti, kteří prodělali jaterní encefalopatii stupně 3 nebo vyšší během posledních tří měsíců před podáním léku.
• Pacienti s těžkou dysfunkcí životně důležitých orgánů, jako je srdce, plíce, mozek nebo ledviny, včetně: Těžkých plicních onemocnění v anamnéze, jako je těžký emfyzém, plicní embolie nebo jiné plicní stavy, které významně ovlivňují funkci plic. Významné srdeční onemocnění v anamnéze, které splňuje některou z následujících podmínek: a. Dekompenzované srdeční selhání (třída III-IV New York Heart Association [NYHA]). b. Nestabilní angina pectoris. Chronické onemocnění ledvin, jako je chronická nefritida, renální insuficience nebo urémie.
• U pacientů s diabetes mellitus, který je léčen, ale není účinně kontrolován, se to obvykle týká pacientů s hladinou glykovaného hemoglobinu (HbA1c) ≥ 8 %.
• Pacienti s těžkou koagulační dysfunkcí nebo poruchami krvácivosti, jako je hemofilie, a také pacienti s těžkou žloutenkou indikovanou hladinou celkového bilirubinu v séru ≥171 μmol/l.
• To zahrnuje těhotné nebo kojící ženy, stejně jako jednotlivce, kteří nejsou schopni nebo ochotni dodržovat pokyny výzkumníka při používání schválených antikoncepčních opatření během období studie a po dobu 6 měsíců po ukončení studie.
• Ze screeningu jsou vyloučeni ti, kteří v minulosti podstoupili léčbu kmenovými buňkami nebo kteří se v současné době účastní jiné intervenční klinické studie nebo do ní byli zařazeni během posledních 3 měsíců.
• HIV pozitivní
• Přítomnost aktivní infekce během screeningu
• Výzkumníci zvažují všechny další faktory, které nejsou vhodné pro zařazení do studie.