Uno studio clinico che valuta la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia preliminare dell'iniezione di cellule HCL001 (epatociti allogenici omologhi) in pazienti con cirrosi scompensata

Criterio di inclusione:

• Quando firmano il modulo di consenso informato, sono ammissibili le persone di età compresa tra 18 e 75 anni (compresi, compresi i valori limite) e non vi sono restrizioni basate sul sesso.
• Secondo le “Linee guida per la diagnosi e il trattamento della cirrosi (Edizione 2019)” viene posta la diagnosi di cirrosi scompensata.
• Un punteggio Child-Pugh di 7-12 punti (inclusa la soglia) è classificato come [inserire la classificazione corrispondente come da appendice fornita].
• Viene considerato un punteggio ECOG performance status pari a 0-2 o un punteggio Karnofsky Performance Status (KPS) maggiore di 60 [inserire la classificazione o interpretazione corrispondente].
• Un accesso vascolare sicuro che consente il cateterismo intraarterioso epatico e l'angiografia
• Se si esegue lo screening per pazienti con cirrosi correlata all'epatite B o C, la carica virale deve essere ≤1000 UI/ml per HBV-DNA e ≤15 UI/ml per HCV-RNA. Per i pazienti con cirrosi alcolica, il periodo di astinenza dovrebbe essere ≥ 6 mesi.
• Durante lo screening, il livello sierico di ALT deve essere ≤ 3 volte il limite superiore della norma (ULN).
• Comprendere e aderire al processo di ricerca, partecipare volontariamente e firmare il modulo di consenso informato (il modulo di consenso informato deve essere firmato volontariamente da me o da un rappresentante legalmente autorizzato).

Criteri di esclusione:

• Soggetti allergici, in particolare quelli allergici a qualsiasi componente dell'iniezione cellulare HCL001 o ai suoi eccipienti.
• Individui con cancro al fegato concomitante o altri tumori maligni.
• Pazienti che non sono in grado o non sono disposti a collaborare o a rispettare i requisiti del protocollo di ricerca.
• Rapporto internazionale normalizzato (INR) >2,5 e conta piastrinica (PLT) inferiore a 30 x 10^9/L.
• Pazienti che hanno utilizzato farmaci anticoagulanti o antipiastrinici nell'ultima settimana prima dello screening.
• Pazienti con storia di sanguinamento del tratto gastrointestinale superiore o peritonite spontanea nelle ultime quattro settimane prima dello screening.
• Pazienti che hanno manifestato encefalopatia epatica di grado 3 o superiore negli ultimi tre mesi prima della somministrazione del farmaco.
• Pazienti con gravi disfunzioni in organi vitali come cuore, polmoni, cervello o reni, tra cui: Storia di gravi malattie polmonari come enfisema grave, embolia polmonare o altre condizioni polmonari che influiscono in modo significativo sulla funzione polmonare. Storia significativa di malattia cardiaca che soddisfa una delle seguenti condizioni: a. Insufficienza cardiaca scompensata (classe III-IV della New York Heart Association [NYHA]). B. Angina instabile. Malattia renale cronica, come nefrite cronica, insufficienza renale o uremia.
• Per i pazienti con diabete mellito in trattamento ma non efficacemente controllato, si riferisce in genere a quelli con un livello di emoglobina glicata (HbA1c) ≥ 8%.
• Pazienti con grave disfunzione della coagulazione o disturbi emorragici, come l'emofilia, nonché quelli con grave ittero indicato da un livello di bilirubina totale sierica ≥ 171 μmol/L.
• Ciò include donne in gravidanza o in allattamento, nonché individui che non possono o non vogliono seguire la guida del ricercatore nell'uso delle misure contraccettive approvate durante il periodo di studio e per 6 mesi dopo la fine dello studio.
• Coloro che hanno ricevuto terapia con cellule staminali in passato, o che stanno attualmente partecipando a un altro studio clinico interventistico o sono stati arruolati in uno negli ultimi 3 mesi, sono esclusi dallo screening.
• HIV positivo
• Presenza di infezione attiva durante lo screening
• I ricercatori considerano tutti gli altri fattori che non sono adatti per l’inclusione nello studio.