Utvikling av nye psykologiske vurderingsverktøy og angstintervensjon for fenylketonuri
19. desember 2025 oppdatert av: Shawn Christ, University of Missouri-Columbia
Utvikling av nye psykologiske vurderingsverktøy og angstintervensjon for PKU: Intervensjonsforsøk
Mens tidligere PKU-intervensjonsforskning i stor grad har fokusert på farmakologisk behandling av forhøyede Phe-nivåer, lover tilpasningen av evidensbasert psykososial terapi for å adressere kognitive og psykologiske symptomer og betydelig forbedre livskvaliteten.
Studiemål inkluderer: (1) å demonstrere effektiviteten og gjennomførbarheten av en kortsiktig ferdighetsbasert intervensjon (Show Me FIRST) for angst og depresjon hos ungdom med PKU, og (2) å ytterligere etablere den psykometriske validiteten til nye vurderingstiltak nylig utviklet av etterforskerne som bruker økologisk øyeblikkelig vurdering (EMA) for å fange "i øyeblikket" nevrokognitiv og psykologisk funksjon.
Etterforskerne foreslår å gjennomføre en randomisert kontrollert studie der 30 ungdommer med PKU vil bli randomisert til enten en umiddelbar intervensjonsgruppe eller venteliste/forsinket intervensjonsgruppe.
Studieoversikt
Status
Rekruttering
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Et utvalg av 30 ungdommer (10-17 år) med PKU og en historie med forhøyet angst og/eller depresjonssymptomatologi vil bli rekruttert til å delta i en randomisert kontrollstudie.
Etter screening og informert samtykke vil deltakerne randomiseres til en umiddelbar intervensjonsgruppe (n=15) eller venteliste/forsinket intervensjonsgruppe (n=15).
Deltakerne vil motta det 10-ukers Show Me First-programmet for behandling av angst og depresjon.
Deltakerne vil fullføre omfattende psykologiske og nevrokognitive evalueringer på tre tidspunkter: uke 0, 11 og 22.
Vurderingene og intervensjonen vil alle bli administrert eksternt via sikre videokonferanser og mobiltelefonbaserte applikasjoner.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Antatt)
30
Fase
- Ikke aktuelt
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiekontakt
- Navn: Shawn Christ
- Telefonnummer: 573-884-8140
- E-post: christse@missouri.edu
Studiesteder
-
-
Missouri
-
Columbia, Missouri, Forente stater, 65201
- Rekruttering
- University of Missouri
-
Ta kontakt med:
- Shawn Christ
- Telefonnummer: 573-884-8140
- E-post: christse@missouri.edu
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inkluderingskriterier:
- Ungdom 10-17 år og minst én forelder/foresatt
- Formell diagnose av PKU (som bekreftet/rapportert av omsorgsperson): identifisert ved nyfødtscreening med PKU som dokumentert ved et Phe-nivå i blodet ≥ 360μmol/L; fikk behandling innen de første 30 dagene av livet.
- Interesse for å motta et kort, psykoterapeutisk ferdighetsprogram for å forebygge og behandle symptomer på angst og/eller depresjon, ifølge foreldre- og ungdomsrapport
- Ligger i Missouri, Kansas eller Illinois.
Ekskluderingskriterier:
- Ha betydelig intellektuell funksjonshemming (IQ <70) eller betydelig uttrykksfull eller mottakelig språk som ville forstyrre psykoterapi, ifølge foreldre- eller ungdomsrapport
- Planlegger å motta ikke-studie psykoterapi i løpet av studiedeltakelsen, i henhold til foreldre- eller ungdomsrapport
- Planlegger å endre gjeldende psykoaktive eller PKU-relaterte medisiner i løpet av studiedeltakelsen, i henhold til foreldre- eller ungdomsrapport
- Ha aktive selvmordstanker som vil kreve umiddelbar behandling eller krever høyere omsorg enn kort psykoterapi, ifølge foreldre- eller ungdomsrapport
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Annen: Umiddelbar intervensjonsgruppe
|
Show Me FIRST er en fleksibel, transdiagnostisk intervensjon organisert rundt velprøvde prinsipper for psykoterapeutisk endring for ungdom.
|
|
Annen: Venteliste / Forsinket intervensjonsgruppe
|
Show Me FIRST er en fleksibel, transdiagnostisk intervensjon organisert rundt velprøvde prinsipper for psykoterapeutisk endring for ungdom.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
PROMIS Angst- og depresjonsskalaer
Tidsramme: Uke 0, 11 og 22
|
Pasientrapportert utfall (PRO) mål for angst- og depresjonssymptomer
|
Uke 0, 11 og 22
|
|
Test My Brain telefonbasert EMA kognitiv test
Tidsramme: Uke 0, 11 og 22
|
Prestasjonsbasert mål på kognitiv ferdighet og oppmerksomhet
|
Uke 0, 11 og 22
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Behavior Rating Inventory of Executive Function (BRIEF)
Tidsramme: Uke 0, 11 og 22
|
Pasientrapportert utfall (PRO) mål på hverdagslige symptomer på lederproblemer
|
Uke 0, 11 og 22
|
|
Fenylalaninnivåer i blodet
Tidsramme: Uke 0, 5, 11, 16 og 22
|
Uke 0, 5, 11, 16 og 22
|
|
|
ADHD-vurderingsskala - fjerde versjon (ADHD-RS-IV)
Tidsramme: Uke 0, 11 og 22
|
Pasientrapportert utfall (PRO) mål på ADHD-symptomer
|
Uke 0, 11 og 22
|
|
Executive Function, Attention, and Speed Symptom Inventory (EASSI) for PKU
Tidsramme: Uke 0, 11 og 22
|
Pasientrapportert utfall (PRO) mål for kognitive symptomer
|
Uke 0, 11 og 22
|
|
Rey Auditory Verbal Learning Test (Rey AVLT)
Tidsramme: Uke 0, 11 og 22
|
Ytelsesbasert mål på hukommelse og læring
|
Uke 0, 11 og 22
|
|
Stopp signaloppgave (SST)
Tidsramme: Uke 0, 11 og 22
|
Prestasjonsbasert mål på hemmende evne
|
Uke 0, 11 og 22
|
|
Revidert skala for barns angst og depresjon (RCADS)
Tidsramme: Uke 0, 11 og 22
|
Pasientrapportert utfall (PRO) mål for angst- og depresjonssymptomer
|
Uke 0, 11 og 22
|
|
Behavior & Feelings Survey (BFS)
Tidsramme: Uke 0, 11 og 22
|
Pasientrapportert utfall (PRO) mål på internaliserende og eksternaliserende problemer
|
Uke 0, 11 og 22
|
|
Adolescent Insomnia Questionnaire (AIQ)
Tidsramme: Uke 0, 11 og 22
|
Pasientrapportert utfall (PRO) mål på søvnproblemer
|
Uke 0, 11 og 22
|
|
Global Impression Scale
Tidsramme: Uke 0, 11 og 22
|
Pasientrapportert utfall (PRO) mål på generell symptomalvorlighet og bedring
|
Uke 0, 11 og 22
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Samarbeidspartnere
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
1. oktober 2024
Primær fullføring (Antatt)
31. august 2026
Studiet fullført (Antatt)
31. august 2026
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
30. april 2024
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
16. august 2024
Først lagt ut (Faktiske)
19. august 2024
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
23. desember 2025
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
19. desember 2025
Sist bekreftet
1. desember 2025
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Hjernesykdommer
- Sykdommer i sentralnervesystemet
- Sykdommer i nervesystemet
- Metabolisme, medfødte feil
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Metabolske sykdommer
- Hjernesykdommer, metabolske, medfødte
- Hjernesykdommer, metabolske
- Aminosyremetabolisme, medfødte feil
- Medfødte, arvelige og neonatale sykdommer og abnormiteter
- Ernæringsmessige og metabolske sykdommer
- Fenylketonuri
Andre studie-ID-numre
- 2103266
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .