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Développement de nouveaux outils d'évaluation psychologique et d'intervention contre l'anxiété pour la phénylcétonurie

19 décembre 2025 mis à jour par: Shawn Christ, University of Missouri-Columbia

Développement de nouveaux outils d'évaluation psychologique et d'intervention contre l'anxiété pour la PCU : essai d'intervention

Alors que les précédentes recherches d'intervention sur la PCU se sont largement concentrées sur le traitement pharmacologique des niveaux élevés de Phe, l'adaptation de la thérapie psychosociale fondée sur des données probantes est prometteuse pour traiter les symptômes cognitifs et psychologiques et améliorer considérablement la qualité de vie. Les objectifs de l'étude comprennent : (1) démontrer l'efficacité et la faisabilité d'une intervention à court terme basée sur les compétences (Show Me FIRST) pour l'anxiété et la dépression chez les adolescents atteints de PCU, et (2) établir davantage la validité psychométrique de nouvelles mesures d'évaluation. récemment développé par les enquêteurs qui utilisent l'évaluation écologique momentanée (EMA) pour capturer « sur le moment » la fonction neurocognitive et psychologique. Les enquêteurs proposent de mener un essai contrôlé randomisé dans lequel 30 adolescents atteints de PCU seront randomisés dans un groupe d'intervention immédiate ou dans un groupe d'intervention sur liste d'attente/différée.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Un échantillon de 30 adolescents (âgés de 10 à 17 ans) atteints de PCU et ayant des antécédents d'anxiété élevée et/ou de symptômes de dépression seront recrutés pour participer à un essai contrôlé randomisé. Après la sélection et le consentement éclairé, les participants seront randomisés dans un groupe d'intervention immédiate (n = 15) ou un groupe d'intervention sur liste d'attente/différée (n = 15). Les participants recevront le programme Show Me First de 10 semaines pour le traitement de l'anxiété et de la dépression. Les participants effectueront des évaluations psychologiques et neurocognitives approfondies à trois moments : semaines 0, 11 et 22. Les évaluations et l'intervention seront toutes administrées à distance via une vidéoconférence sécurisée et des applications basées sur téléphone portable.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

30

Phase

  • N'est pas applicable

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, États-Unis, 65201
        • Recrutement
        • University of Missouri
        • Contact:

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'intégration :

  • Jeunes de 10 à 17 ans et au moins un parent/tuteur
  • Diagnostic formel de PCU (tel que confirmé/rapporté par le soignant) : identifié par le dépistage néonatal de PCU comme en témoigne un taux sanguin de Phe ≥ 360 μmol/L ; reçu un traitement dans les 30 premiers jours de sa vie.
  • Intérêt à suivre un bref programme de compétences psychothérapeutiques pour prévenir et traiter les symptômes d'anxiété et/ou de dépression, selon le rapport des parents et des jeunes
  • Situé dans le Missouri, le Kansas ou l'Illinois.

Critères d'exclusion :

  • Avoir une déficience intellectuelle importante (QI <70) ou un langage expressif ou réceptif important qui interférerait avec la psychothérapie, selon le rapport des parents ou des jeunes
  • Projets de suivre une psychothérapie en dehors des études au cours de la participation aux études, selon le rapport des parents ou des jeunes
  • Projets de changer les médicaments psychoactifs ou liés à la PCU actuels au cours de la participation à l'étude, selon le rapport des parents ou des jeunes
  • Avoir des idées suicidaires actives qui nécessiteraient un traitement immédiat ou nécessiteraient un niveau de soins plus élevé qu'une brève psychothérapie, selon le rapport des parents ou des jeunes

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Autre: Groupe d'intervention immédiate
Comportemental: Montrez-moi la PREMIÈRE intervention sur les capacités d'adaptation
Show Me FIRST est une intervention transdiagnostique flexible organisée autour de principes éprouvés de changement psychothérapeutique chez les jeunes.
Autre: Liste d'attente / Groupe d'intervention retardée
Comportemental: Montrez-moi la PREMIÈRE intervention sur les capacités d'adaptation
Show Me FIRST est une intervention transdiagnostique flexible organisée autour de principes éprouvés de changement psychothérapeutique chez les jeunes.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Échelles d'anxiété et de dépression PROMIS
Délai: Semaines 0, 11 et 22
Mesure des résultats rapportés par les patients (PRO) sur les symptômes d'anxiété et de dépression
Semaines 0, 11 et 22
Test cognitif EMA par téléphone Test My Brain
Délai: Semaines 0, 11 et 22
Mesure basée sur la performance des compétences cognitives et de l'attention
Semaines 0, 11 et 22

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Inventaire d'évaluation du comportement de la fonction exécutive (BRIEF)
Délai: Semaines 0, 11 et 22
Mesure des résultats rapportés par les patients (PRO) sur les symptômes quotidiens des problèmes exécutifs
Semaines 0, 11 et 22
Niveaux sanguins de phénylalanine
Délai: Semaines 0, 5, 11, 16 et 22
Semaines 0, 5, 11, 16 et 22
Échelle d'évaluation du TDAH - 4e version (ADHD-RS-IV)
Délai: Semaines 0, 11 et 22
Mesure des résultats rapportés par le patient (PRO) sur les symptômes du TDAH
Semaines 0, 11 et 22
Inventaire des symptômes de la fonction exécutive, de l'attention et de la vitesse (EASSI) pour la PCU
Délai: Semaines 0, 11 et 22
Mesure des symptômes cognitifs rapportés par le patient (PRO)
Semaines 0, 11 et 22
Test d'apprentissage verbal auditif Rey (Rey AVLT)
Délai: Semaines 0, 11 et 22
Mesure basée sur les performances de la mémoire et de l'apprentissage
Semaines 0, 11 et 22
Tâche de signal d'arrêt (SST)
Délai: Semaines 0, 11 et 22
Mesure basée sur la performance de la capacité d'inhibition
Semaines 0, 11 et 22
Échelle révisée d'anxiété et de dépression des enfants (RCADS)
Délai: Semaines 0, 11 et 22
Mesure des résultats rapportés par les patients (PRO) sur les symptômes d'anxiété et de dépression
Semaines 0, 11 et 22
Enquête sur les comportements et les sentiments (BFS)
Délai: Semaines 0, 11 et 22
Mesure des résultats rapportés par le patient (PRO) sur les problèmes d'intériorisation et d'externalisation
Semaines 0, 11 et 22
Questionnaire sur l'insomnie des adolescents (AIQ)
Délai: Semaines 0, 11 et 22
Mesure des résultats rapportés par les patients (PRO) concernant les problèmes de sommeil
Semaines 0, 11 et 22
Échelle d'impression globale
Délai: Semaines 0, 11 et 22
Mesure des résultats rapportés par le patient (PRO) concernant la gravité et l'amélioration globales des symptômes
Semaines 0, 11 et 22

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

University of Missouri-Columbia

Collaborateurs

National PKU Alliance

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

1 octobre 2024

Achèvement primaire (Estimé)

31 août 2026

Achèvement de l'étude (Estimé)

31 août 2026

Dates d'inscription aux études

Première soumission

30 avril 2024

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

16 août 2024

Première publication (Réel)

19 août 2024

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

23 décembre 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

19 décembre 2025

Dernière vérification

1 décembre 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 2103266

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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