Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Utveckling av nya psykologiska bedömningsverktyg och ångestintervention för fenylketonuri

19 december 2025 uppdaterad av: Shawn Christ, University of Missouri-Columbia

Utveckling av nya psykologiska bedömningsverktyg och ångestintervention för PKU: Intervention Trial

Medan tidigare PKU-interventionsforskning till stor del har fokuserat på farmakologisk behandling av förhöjda Phe-nivåer, lovar anpassningen av evidensbaserad psykosocial terapi för att ta itu med kognitiva och psykologiska symtom och avsevärt förbättra livskvaliteten. Studiemål inkluderar: (1) att visa effektiviteten och genomförbarheten av en kortsiktig kompetensbaserad intervention (Show Me FIRST) för ångest och depression hos ungdomar med PKU, och (2) att ytterligare fastställa den psykometriska giltigheten av nya bedömningsåtgärder nyligen utvecklad av utredarna som använder ekologisk momentan bedömning (EMA) för att fånga "i nuet" neurokognitiv och psykologisk funktion. Utredarna föreslår att genomföra en randomiserad kontrollerad studie där 30 ungdomar med PKU kommer att randomiseras till antingen en omedelbar interventionsgrupp eller väntelista/försenad interventionsgrupp.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Ett urval av 30 ungdomar (ålder 10-17) med PKU och en historia av förhöjd ångest och/eller depressionssymptomatologi kommer att rekryteras för att delta i en randomiserad kontrollstudie. Efter screening och informerat samtycke kommer deltagarna att randomiseras till en omedelbar interventionsgrupp (n=15) eller väntelista/fördröjd interventionsgrupp (n=15). Deltagarna kommer att få det 10 veckor långa programmet Show Me First för behandling av ångest och depression. Deltagarna kommer att genomföra omfattande psykologiska och neurokognitiva utvärderingar vid tre tidpunkter: vecka 0, 11 och 22. Utvärderingarna och interventionen kommer alla att administreras på distans via säkra videokonferenser och mobiltelefonbaserade applikationer.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

30

Fas

  • Inte tillämpbar

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Ungdom 10-17 år och minst en förälder/vårdnadshavare
  • Formell diagnos av PKU (som bekräftats/rapporterats av vårdgivaren): identifieras genom nyföddscreening med PKU, vilket framgår av en Phe-nivå i blodet ≥ 360μmol/L; fått behandling inom de första 30 dagarna av livet.
  • Intresse av att få ett kortfattat psykoterapeutiskt färdighetsprogram för att förebygga och behandla symtom på ångest och/eller depression, enligt föräldra- och ungdomsrapport
  • Beläget i Missouri, Kansas eller Illinois.

Uteslutningskriterier:

  • Ha betydande intellektuell funktionsnedsättning (IQ <70) eller betydande uttrycksfullt eller receptivt språk som skulle störa psykoterapi, enligt föräldra- eller ungdomsrapport
  • Planerar att få icke-studie psykoterapi under studiedeltagandet, enligt föräldra- eller ungdomsrapport
  • Planerar att byta aktuell psykoaktiv eller PKU-relaterad medicinering under studiedeltagandet, enligt föräldra- eller ungdomsrapport
  • Ha aktiva självmordstankar som skulle kräva omedelbar behandling eller kräver högre vårdnivå än kort psykoterapi, enligt föräldra- eller ungdomsrapport

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Övrig: Omedelbar interventionsgrupp
Beteende: Visa mig FÖRSTA ingripande för coping skills
Show Me FIRST är en flexibel, transdiagnostisk intervention organiserad kring väl beprövade principer för psykoterapeutisk förändring för ungdomar.
Övrig: Väntelista/grupp för försenad intervention
Beteende: Visa mig FÖRSTA ingripande för coping skills
Show Me FIRST är en flexibel, transdiagnostisk intervention organiserad kring väl beprövade principer för psykoterapeutisk förändring för ungdomar.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
PROMIS Ångest- och depressionsvåg
Tidsram: Vecka 0, 11 och 22
Patientrapporterat utfall (PRO) mått på ångest- och depressionssymtom
Vecka 0, 11 och 22
Test My Brain telefonbaserat EMA kognitivt test
Tidsram: Vecka 0, 11 och 22
Prestationsbaserat mått på kognitiv skicklighet och uppmärksamhet
Vecka 0, 11 och 22

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Beteendebetygsinventering av verkställande funktioner (KORT)
Tidsram: Vecka 0, 11 och 22
Patientrapporterat utfall (PRO) mått på vardagliga symtom på verkställande problem
Vecka 0, 11 och 22
Fenylalaninnivåer i blodet
Tidsram: Vecka 0, 5, 11, 16 och 22
Vecka 0, 5, 11, 16 och 22
ADHD Rating Scale - 4:e versionen (ADHD-RS-IV)
Tidsram: Vecka 0, 11 och 22
Patientrapporterat resultat (PRO) mått på ADHD-symtom
Vecka 0, 11 och 22
Inventering av exekutiva funktioner, uppmärksamhet och hastighetssymptom (EASSI) för PKU
Tidsram: Vecka 0, 11 och 22
Patientrapporterat utfall (PRO) mått på kognitiva symtom
Vecka 0, 11 och 22
Rey Auditory Verbal Learning Test (Rey AVLT)
Tidsram: Vecka 0, 11 och 22
Prestationsbaserat mått på minne och inlärning
Vecka 0, 11 och 22
Stoppa signaluppgift (SST)
Tidsram: Vecka 0, 11 och 22
Prestationsbaserat mått på hämmande förmåga
Vecka 0, 11 och 22
Reviderad skala för barns ångest och depression (RCADS)
Tidsram: Vecka 0, 11 och 22
Patientrapporterat utfall (PRO) mått på ångest- och depressionssymtom
Vecka 0, 11 och 22
Behavior & Feelings Survey (BFS)
Tidsram: Vecka 0, 11 och 22
Patientrapporterat utfall (PRO) mått på internaliserande och externaliserande problem
Vecka 0, 11 och 22
Adolescent Insomnia Questionnaire (AIQ)
Tidsram: Vecka 0, 11 och 22
Patientrapporterat utfall (PRO) mått på sömnproblem
Vecka 0, 11 och 22
Global visningsskala
Tidsram: Vecka 0, 11 och 22
Patientrapporterat utfall (PRO) mått på övergripande symtoms svårighetsgrad och förbättring
Vecka 0, 11 och 22

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

University of Missouri-Columbia

Samarbetspartners

National PKU Alliance

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

1 oktober 2024

Primärt slutförande (Beräknad)

31 augusti 2026

Avslutad studie (Beräknad)

31 augusti 2026

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

30 april 2024

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

16 augusti 2024

Första postat (Faktisk)

19 augusti 2024

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

23 december 2025

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

19 december 2025

Senast verifierad

1 december 2025

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 2103266

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera