Udvikling af nye psykologiske vurderingsværktøjer og angstintervention for phenylketonuri
19. december 2025 opdateret af: Shawn Christ, University of Missouri-Columbia
Udvikling af nye psykologiske vurderingsværktøjer og angstintervention til PKU: Interventionsforsøg
Mens tidligere PKU-interventionsforskning stort set har fokuseret på farmakologisk behandling af forhøjede Phe-niveauer, lover tilpasningen af evidensbaseret psykosocial terapi et løfte om at adressere kognitive og psykologiske symptomer og væsentligt forbedre livskvaliteten.
Undersøgelsens mål omfatter: (1) at demonstrere effektiviteten og gennemførligheden af en kortsigtet færdighedsbaseret intervention (Show Me FIRST) for angst og depression hos unge med PKU, og (2) yderligere at fastslå den psykometriske validitet af nye vurderingsforanstaltninger for nylig udviklet af efterforskerne, der bruger økologisk momentan vurdering (EMA) til at fange "i øjeblikket" neurokognitiv og psykologisk funktion.
Efterforskerne foreslår at udføre et randomiseret kontrolleret forsøg, hvor 30 unge med PKU vil blive randomiseret til enten en øjeblikkelig interventionsgruppe eller venteliste/forsinket interventionsgruppe.
Studieoversigt
Status
Rekruttering
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
En prøve på 30 unge (10-17 år) med PKU og en historie med forhøjet angst og/eller depressionssymptomatologi vil blive rekrutteret til at deltage i et randomiseret kontrolforsøg.
Efter screening og informeret samtykke vil deltagerne blive randomiseret til en øjeblikkelig interventionsgruppe (n=15) eller venteliste/forsinket interventionsgruppe (n=15).
Deltagerne vil modtage det 10-ugers Show Me First-program til behandling af angst og depression.
Deltagerne vil gennemføre omfattende psykologiske og neurokognitive evalueringer på tre tidspunkter: uge 0, 11 og 22.
Vurderingerne og interventionen vil alle blive administreret eksternt via sikre videokonferencer og mobiltelefonbaserede applikationer.
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Anslået)
30
Fase
- Ikke anvendelig
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiekontakt
- Navn: Shawn Christ
- Telefonnummer: 573-884-8140
- E-mail: christse@missouri.edu
Studiesteder
-
-
Missouri
-
Columbia, Missouri, Forenede Stater, 65201
- Rekruttering
- University of Missouri
-
Kontakt:
- Shawn Christ
- Telefonnummer: 573-884-8140
- E-mail: christse@missouri.edu
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Barn
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Ungdom 10-17 år og mindst én forælder/værge
- Formel diagnose af PKU (som bekræftet/rapporteret af omsorgsperson): identificeret ved nyfødtscreening med PKU som påvist ved et Phe-niveau i blodet ≥ 360μmol/L; modtog behandling inden for de første 30 dage af livet.
- Interesse i at modtage et kort psykoterapeutisk færdighedsprogram til at forebygge og behandle symptomer på angst og/eller depression, ifølge forældre- og ungdomsrapport
- Beliggende i Missouri, Kansas eller Illinois.
Ekskluderingskriterier:
- Har betydelig intellektuel funktionsnedsættelse (IQ<70) eller betydeligt udtryksfuldt eller modtageligt sprog, der ville forstyrre psykoterapi, ifølge forældre- eller ungdomsrapport
- Planlægger at modtage ikke-studie psykoterapi i løbet af studiedeltagelsen ifølge forældre- eller ungdomsrapport
- Planlægger at ændre aktuel psykoaktiv eller PKU-relateret medicin i løbet af studiedeltagelsen, ifølge forældre- eller ungdomsrapport
- Har aktive selvmordstanker, der ville nødvendiggøre øjeblikkelig behandling eller kræve højere grad af pleje end kort psykoterapi, ifølge forældre- eller ungdomsrapport
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Andet: Øjeblikkelig indsatsgruppe
|
Show Me FIRST er en fleksibel, transdiagnostisk intervention, der er organiseret omkring velafprøvede principper for ungdomspsykoterapeutiske forandringer.
|
|
Andet: Venteliste / Forsinket interventionsgruppe
|
Show Me FIRST er en fleksibel, transdiagnostisk intervention, der er organiseret omkring velafprøvede principper for ungdomspsykoterapeutiske forandringer.
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
PROMIS Angst & Depression skalaer
Tidsramme: Uge 0, 11 og 22
|
Patientrapporteret resultat (PRO) mål for angst- og depressionssymptomer
|
Uge 0, 11 og 22
|
|
Test My Brain telefonbaseret EMA kognitiv test
Tidsramme: Uge 0, 11 og 22
|
Præstationsbaseret mål for kognitive færdigheder og opmærksomhed
|
Uge 0, 11 og 22
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Behavior Rating Inventory of Executive Function (BRIEF)
Tidsramme: Uge 0, 11 og 22
|
Patientrapporteret resultat (PRO) mål for hverdagssymptomer på ledelsesproblemer
|
Uge 0, 11 og 22
|
|
Phenylalanin niveauer i blodet
Tidsramme: Uge 0, 5, 11, 16 og 22
|
Uge 0, 5, 11, 16 og 22
|
|
|
ADHD Rating Scale - 4. version (ADHD-RS-IV)
Tidsramme: Uge 0, 11 og 22
|
Patientrapporteret resultat (PRO) mål for ADHD-symptomer
|
Uge 0, 11 og 22
|
|
Executive Function, Attention, and Speed Symptom Inventory (EASSI) for PKU
Tidsramme: Uge 0, 11 og 22
|
Patientrapporteret resultat (PRO) mål for kognitive symptomer
|
Uge 0, 11 og 22
|
|
Rey Auditory Verbal Learning Test (Rey AVLT)
Tidsramme: Uge 0, 11 og 22
|
Præstationsbaseret måling af hukommelse og læring
|
Uge 0, 11 og 22
|
|
Stop signalopgave (SST)
Tidsramme: Uge 0, 11 og 22
|
Præstationsbaseret mål for hæmmende evne
|
Uge 0, 11 og 22
|
|
Revideret skala for børns angst og depression (RCADS)
Tidsramme: Uge 0, 11 og 22
|
Patientrapporteret resultat (PRO) mål for angst- og depressionssymptomer
|
Uge 0, 11 og 22
|
|
Behavior & Feelings Survey (BFS)
Tidsramme: Uge 0, 11 og 22
|
Patientrapporteret resultat (PRO) mål for internaliserende og eksternaliserende problemer
|
Uge 0, 11 og 22
|
|
Adolescent Insomnia Questionnaire (AIQ)
Tidsramme: Uge 0, 11 og 22
|
Patientrapporteret resultat (PRO) mål for søvnproblemer
|
Uge 0, 11 og 22
|
|
Global Impression Scale
Tidsramme: Uge 0, 11 og 22
|
Patientrapporteret udfald (PRO) mål for overordnet symptomsværhedsgrad og forbedring
|
Uge 0, 11 og 22
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Samarbejdspartnere
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
1. oktober 2024
Primær færdiggørelse (Anslået)
31. august 2026
Studieafslutning (Anslået)
31. august 2026
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
30. april 2024
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
16. august 2024
Først opslået (Faktiske)
19. august 2024
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
23. december 2025
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
19. december 2025
Sidst verificeret
1. december 2025
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Hjernesygdomme
- Sygdomme i centralnervesystemet
- Sygdomme i nervesystemet
- Metabolisme, medfødte fejl
- Genetiske sygdomme, medfødte
- Metaboliske sygdomme
- Hjernesygdomme, metaboliske, medfødte
- Hjernesygdomme, metaboliske
- Aminosyremetabolisme, medfødte fejl
- Medfødte, arvelige og neonatale sygdomme og abnormiteter
- Ernæringsmæssige og metaboliske sygdomme
- Fenylketonuri
Andre undersøgelses-id-numre
- 2103266
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
INGEN
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ingen
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .
Kliniske forsøg med Fenylketonuri
-
Aptatek BioSciences, IncIkke rekrutterer endnuPhenylketonuria (PKU) og hyperphenylalaninæmi