Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

ADSC terapie u pacientů s CTD-ILD

11. května 2026 aktualizováno: China Medical University Hospital

Alogenní léčba MSC odvozená z tukové tkáně u pacientů s intersticiální plicní nemocí spojenou s onemocněním pojivové tkáně (CTD-ILD): Fáze I/IIa klinická studie

Onemocnění pojivové tkáně (CTD), autoimunitní a zánětlivé onemocnění, obvykle doprovázené plicním intersticiálním/alveolárním zánětem a fibrózou (tzv. intersticiální plicní onemocnění, ILD). Prevalence a mortalita CTD-ILD se v posledních několika letech zvyšuje. Ačkoli použití kortikosteroidů a silných imunosupresiv může u některých pacientů s CTD zlepšit intersticiální plicní onemocnění, je pozorována progresivní plicní fibróza, která vyžaduje transplantaci plic a vede k respiračnímu selhání, a to i s mortalitou. V současné době je léčba kmenovými buňkami průlomem v léčbě CTD-ILD a byla popsána účinná terapie kmenovými buňkami pro pacienty s ILD.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Mezenchymální kmenové buňky (MSC) jsou dospělé multipotentní buňky se schopností sebeobnovy a mají imunomodulační funkci. Díky těmto vlastnostem mají schopnost reparace a regenerace tkání a mají imunomodulační funkci prostřednictvím interakce s imunitními buňkami. Ve srovnání s jinými MSC jsou MSC odvozené z tukové tkáně (AD-MSC) dosažitelné méně invazivní metodou, rostou robustně a mají vysokou proliferační kapacitu a nízkou imunogenicitu. V poslední době je AD-MSC široce používán v oblasti kardiovaskulárních onemocnění a autoimunitních onemocnění bez vzniku závažných nežádoucích účinků.

Jedná se o fázi I/IIa, otevřenou klinickou studii (bez skupiny s placebem) k léčbě refrakterní nebo rychle progredující ILD u 10 pacientů s CTD intravenózní transfuzí s alogenním AD-MSC. Po podepsání informovaného souhlasu budou pacienti s CTD-ILD zařazeni do této studie, včetně hodnocení před léčbou, přijetí k intravenózní transfuzi s AD-MSC a následného sledování po infuzi. Počáteční 3 subjekty dostanou infuzní terapii s nízkou dávkou AD-MSC (1x10E6 buněk/kg) pouze jednou; pokud se po 4 týdnech nevyskytnou žádné nežádoucí účinky, dalších 4-7 subjektů dostane infuzní terapii AD-MSC (1x10E6 buněk/kg) dvakrát; pokud se po 4 týdnech od poslední infuze nevyskytnou žádné nežádoucí účinky, dalších 8-10 subjektů dostane třikrát infuzní terapii AD-MSC (1x10E6 buněk/kg). Hlavním cílem této studie je zlepšit výsledky pacientů s CTD s refrakterním ILD nebo rychle progredujícím ILD a identifikovat optimální dávku použitého AD-MSC

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

16

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

  • Jméno: Der-Yuan Chen, M.D.;Ph.D
  • Telefonní číslo: 2031 886-4-22052121
  • E-mail: dychen1957@gmail.com

Studijní místa

  • Tchaj-wan
      • Taichung, Tchaj-wan, 404327
        • Nábor
        • China Medical University Hospital
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria zahrnutí:

  1. Dospělí jedinci ve věku mezi 20 a 80 lety, kteří splňují diagnostická kritéria pro onemocnění pojivové tkáně, jako je dermatomyositida, polymyositida, sklerodermie, systémový lupus erythematodes, revmatoidní artritida nebo Sjogrenův syndrom.
  2. Subjekty s refrakterním nebo progresivním fibrotickým intersticiálním plicním onemocněním: Subjekty byly léčeny steroidy a silnými imunosupresivy po dobu delší než 24 měsíců s pokračujícím zhoršováním funkce plic nebo plicními lézemi na CT vyšetření (definované jako pokles nucené vitální kapacity (FVC) o více než 10 % od výchozí hodnoty, pokles FVC o 5–10 % s poklesem difuzní kapacity pro oxid uhelnatý (DLCO) o více než 15 % oproti výchozí hodnotě nebo zvětšení plicních lézí na CT skenu); Nebo subjekty s rychle progredujícím intersticiálním plicním onemocněním: léčeni vysokými dávkami steroidů (nad 0,8 mg/kg/den) a silnými imunosupresivy po dobu delší než 3 měsíce s pokračujícím zhoršováním funkce plic nebo plicními lézemi na CT vyšetření (definované jako pokles FVC o více než 5 % oproti výchozí hodnotě, pokles DLCO o více než 10 % oproti výchozí hodnotě nebo zvětšení plicních lézí na CT vyšetření); jedinci s rychle se zhoršujícím stavem: Nástup plicních příznaků během jednoho měsíce, postupné zhoršování dušnosti a snížení hladiny kyslíku v krvi nebo zvětšení plicních lézí.
  3. Subjekty musí mít dobře zavedený systém podpory rodiny potvrzený rozhovory s hlavním řešitelem a sociálním pracovníkem.
  4. Negativní těhotenský test s vysokou citlivostí moči před zkouškou.
  5. Souhlaste s používáním účinných antikoncepčních opatření během zkoušky (např. užíváním antikoncepčních pilulek nebo používáním nitroděložních tělísek měsíc před zkouškou).

Kritéria vyloučení:

  1. Subjekty, které po podrobném vysvětlení lékařem nejsou ochotny podepsat formulář informovaného souhlasu.
  2. Pacienti mladší 20 let nebo starší 80 let, kteří vykazují zlepšení plicních funkcí nebo plicních lézí na CT vyšetření po 6 měsících léčby steroidy a imunosupresivy.
  3. Ženy, které jsou těhotné nebo kojící, a ženy ve fertilním věku, které neužívají antikoncepci.
  4. Subjekty s abnormální funkcí jater (hladiny GOT a GPT v séru více než dvojnásobek horní hranice 40 jednotek, s výjimkou těch, které jsou způsobeny zánětlivou myopatií) nebo špatnou funkcí ledvin (hladiny kreatininu v séru přesahující 1,4 jednotky).
  5. Subjekty s imunitní nedostatečností, jako je HIV/AIDS nebo jiné specifické stavy (např. osoby s diagnózou infekčních onemocnění podléhajících hlášení podle oznámení ministerstva zdravotnictví).

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: ADSC01
  1. Nízká dávka AD-MSC (1x10E6 buněk/kg);
  2. Střední dávka AD-MSC (2x10E6 buněk/kg)
  3. Vysoká dávka AD-MSC (3x10E6 buněk/kg)
Biologický: ADSC01
Počáteční 3 subjekty dostanou infuzní terapii s nízkou dávkou AD-MSC (1x10E6 buněk/kg) pouze jednou; pokud se po 4 týdnech nevyskytnou žádné nežádoucí účinky, dalších 4-7 subjektů dostane infuzní terapii střední dávky AD-MSC (1x10E6 buněk/kg) dvakrát; pokud se po 4 týdnech od poslední infuze nevyskytnou žádné nežádoucí účinky, dalších 8-10 subjektů dostane třikrát vysokou dávku infuzní terapie AD-MSC (1x10E6 buněk/kg).

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Bezpečnostní profil (mezi první infuzí AD-MSC a 48 týdnů po poslední infuzi AD-MSC)
Časové okno: 48 týdnů
  1. Stabilní krevní tlak: systolický tlak 90-120 mmHg a diastolický tlak 60-80 mmHg měřeno po 10 minutách klidu
  2. Stabilní tepová frekvence: po 10 minutách odpočinku se pohybuje v rozmezí 60-100/min
  3. Stabilní dechová frekvence: po 10 minutách odpočinku se pohybuje v rozmezí 12-20/min
  4. Normální tělesná teplota 35,7℃-37,9℃.
  5. Klidová saturace kyslíkem ≧ 90 % bez použití kyslíku.
  6. Absence závažných nežádoucích účinků souvisejících s infuzí AD-MSC.
48 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Profil účinnosti (mezi první infuzí AD-MSC a 48 týdnů po poslední infuzi AD-MSC)
Časové okno: týden 48.
  1. Změna vzdálenosti šestiminutové chůze (6MWD): Nárůst o 6MWD≧5 % oproti výchozí hodnotě v týdnu 12, 8 % v týdnu 24, 10 % v týdnu 48.
  2. St. George's Respiratory Questionnaire: Změna skóre ≧ 5 % oproti výchozí hodnotě ve 12. týdnu, 10 % ve 24. týdnu, 15 % ve 48. týdnu.
  3. Kvalita života (SF-36): Zvýšení skóre ≧ 5 % oproti výchozí hodnotě ve 12. týdnu, 8 % ve 24. týdnu, 10 % ve 48. týdnu.
  4. Vynucená vitální kapacita (FVC): Snížení FVC < 5 % v týdnu 12, zvýšení ≧ 5 % v týdnu 24, zvýšení ≧ 10 % v týdnu 48.
  5. Difuzní kapacita pro oxid uhelnatý (DLco): Snížení DLco <5 % v týdnu 12, zvýšení ≧ 5 % v týdnu 24, zvýšení ≧ 10 % v týdnu 48
  6. Rozsah léze ILD (intersticiální plicní onemocnění) v HRCT: Snížení rozsahu ILD ≧ 5 % v týdnu 24 a snížení rozsahu ILD ≧ 10 % v týdnu 48.
týden 48.

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

China Medical University Hospital

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

20. srpna 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

30. dubna 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

30. listopadu 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

1. srpna 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

25. srpna 2024

První zveřejněno (Aktuální)

28. srpna 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

13. května 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

11. května 2026

Naposledy ověřeno

1. května 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CMUH110-REC1-042

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit