Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

ADSCs-therapie bij patiënten met CTD-ILD

11 mei 2026 bijgewerkt door: China Medical University Hospital

Allogene van vetweefsel afgeleide MSC-therapie bij patiënten met bindweefselziekten-geassocieerde interstitiële longziekte (CTD-ILD): klinische fase I/IIa-studie

Bindweefselziekte (CTD), een auto-immuun- en ontstekingsziekte, meestal gepaard gaande met interstitiële/alveolaire longontsteking en fibrose (zogenaamde interstitiële longziekte, ILD). De prevalentie en het sterftecijfer van CTD-ILD zijn de afgelopen jaren toegenomen. Hoewel het gebruik van corticosteroïden en sterke immunosuppressiva de ILD bij sommige patiënten met CTD kan verbeteren, wordt progressieve longfibrose waargenomen, waarvoor longtransplantatie nodig is en die resulteert in ademhalingsfalen, zelfs met sterfte. Momenteel is stamceltherapie een doorbraak in de behandeling van CTD-ILD, en er is melding gemaakt van effectieve therapie met stamcellen voor patiënten met ILD.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Mesenchymale stamcellen (MSC's) zijn volwassen multipotente cellen met zelfvernieuwingsvermogen en een immuunmodulerende functie. Dankzij deze eigenschappen hebben ze het vermogen om weefsels te herstellen en te regenereren, en hebben ze een immunomodulerende functie door een interactie met immuuncellen. Vergeleken met andere MSC's zijn van vetweefsel afgeleide MSC's (AD-MSC's) haalbaar via een minder invasieve methode, groeien ze robuust en hebben ze een hoog proliferatievermogen en een lage immunogeniciteit. Recentelijk wordt AD-MSC op grote schaal toegepast op het gebied van hart- en vaatziekten en auto-immuunziekten zonder dat er ernstige bijwerkingen optreden.

Dit is een fase I/IIa, open-label (zonder placebogroep) klinische studie voor de behandeling van refractaire of snel progressieve ILD bij 10 patiënten met CTD door middel van intraveneuze transfusie met allogene AD-MSC. Na ondertekening van de geïnformeerde toestemming zullen CTD-ILD-patiënten deelnemen aan dit onderzoek, inclusief evaluatie vóór de behandeling, opname voor intraveneuze transfusie met AD-MSC en follow-up na de infusie. De eerste 3 proefpersonen zullen slechts één keer een lage dosis AD-MSC (1x10E6 cellen/kg) infusietherapie krijgen; als er na 4 weken geen bijwerkingen optreden, zullen de volgende 4-7 proefpersonen tweemaal AD-MSC (1x10E6 cellen/kg) infusietherapie krijgen; Als er na 4 weken na de laatste infusie geen bijwerkingen optreden, zullen de volgende 8-10 proefpersonen driemaal AD-MSC (1x10E6 cellen/kg) infusietherapie krijgen. De belangrijkste doelstellingen van deze studie zijn het verbeteren van de uitkomst van CTD-patiënten met refractaire ILD of snel progressieve ILD, en het identificeren van een optimale dosis van de gebruikte AD-MSC

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

16

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Taiwan
      • Taichung, Taiwan, 404327
        • Werving
        • China Medical University Hospital
        • Contact:

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Volwassen proefpersonen tussen 20 en 80 jaar die voldoen aan de diagnostische criteria voor bindweefselziekten zoals dermatomyositis, polymyositis, sclerodermie, systemische lupus erythematosus, reumatoïde artritis of het syndroom van Sjögren.
  2. Proefpersonen met refractaire of progressieve fibrotische interstitiële longziekte: Proefpersonen zijn gedurende meer dan 24 maanden behandeld met steroïden en krachtige immunosuppressiva met aanhoudende verslechtering van de longfunctie of longlaesies op een CT-scan (gedefinieerd als een afname van de geforceerde vitale capaciteit (FVC) van meer dan 10% ten opzichte van de uitgangswaarde, een FVC-afname van 5-10% met een afname van het diffusievermogen voor koolmonoxide (DLCO) van meer dan 15% ten opzichte van de uitgangswaarde, of vergroting van longlaesies op CT-scan); Of proefpersonen met snel progressieve interstitiële longziekte: behandeld met hoge doses steroïden (meer dan 0,8 mg/kg/dag) en krachtige immunosuppressiva gedurende meer dan 3 maanden met aanhoudende verslechtering van de longfunctie of longlaesies op CT-scan (gedefinieerd als een FVC-afname van meer dan 5% ten opzichte van de uitgangswaarde, een DLCO-afname van meer dan 10% ten opzichte van de uitgangswaarde, of een vergroting van de longlaesies op een CT-scan); proefpersonen met een snel verslechterende toestand: begin van longsymptomen binnen een maand, geleidelijke verergering van kortademigheid en verlaagde zuurstofniveaus in het bloed, of vergroting van longlaesies.
  3. De proefpersonen moeten beschikken over een goed opgezet gezinsondersteuningssysteem, bevestigd door interviews met de hoofdonderzoeker en de maatschappelijk werker.
  4. Negatieve zwangerschapstest met hooggevoelige urine vóór de proef.
  5. Ga akkoord met het gebruik van effectieve anticonceptiemaatregelen tijdens de proef (bijvoorbeeld het innemen van anticonceptiepillen of het gebruik van spiraaltjes één maand vóór de proef).

Uitsluitingscriteria:

  1. Proefpersonen die na gedetailleerde uitleg door de arts niet bereid zijn het geïnformeerde toestemmingsformulier te ondertekenen.
  2. Patiënten jonger dan 20 jaar of ouder dan 80 jaar die op een CT-scan verbetering in de longfunctie of longlaesies vertonen na 6 maanden behandeling met steroïden en immunosuppressiva.
  3. Vrouwen die zwanger zijn of borstvoeding geven, en vrouwen in de vruchtbare leeftijd die geen anticonceptie gebruiken.
  4. Personen met een abnormale leverfunctie (serum GOT- en GPT-waarden meer dan tweemaal de bovengrens van 40 eenheden, behalve die veroorzaakt door inflammatoire myopathie) of een slechte nierfunctie (serumcreatininewaarden hoger dan 1,4 eenheden).
  5. Personen met immuundeficiënties zoals HIV/AIDS of andere specifieke aandoeningen (bijvoorbeeld degenen waarbij de diagnose infectieziekten is gesteld volgens aankondigingen van het Ministerie van Volksgezondheid).

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: ADSC01
  1. Lage dosis AD-MSC (1x10E6 cellen/kg);
  2. Middelmatige dosis AD-MSC (2x10E6 cellen/kg)
  3. Hoge dosis AD-MSC (3x10E6 cellen/kg)
Biologisch: ADSC01
De eerste 3 proefpersonen zullen slechts één keer een lage dosis AD-MSC (1x10E6 cellen/kg) infusietherapie krijgen; als er na 4 weken geen bijwerkingen optreden, zullen de volgende 4-7 proefpersonen tweemaal een gemiddelde dosis AD-MSC (1x10E6 cellen/kg) infusietherapie krijgen; Als er na 4 weken na de laatste infusie geen bijwerkingen optreden, zullen de volgende 8-10 proefpersonen driemaal een hoge dosis AD-MSC (1x10E6 cellen/kg) infusietherapie krijgen.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Veiligheidsprofiel (tussen de eerste infusie van AD-MSC’s en 48 weken na de laatste infusie van AD-MSC’s)
Tijdsspanne: 48 weken
  1. Stabiele bloeddruk: systolische druk 90-120 mmHg en diastolische druk 60-80 mmHg gemeten na 10 minuten rust
  2. Stabiele hartslag: varieert van 60-100/minuut na 10 minuten rusten
  3. Stabiele ademhalingsfrequentie: varieert van 12-20/minuut na 10 minuten rusten
  4. Normale lichaamstemperatuur 35,7℃-37,9℃.
  5. Zuurstofverzadiging in rust≧90% zonder zuurstofgebruik.
  6. Afwezigheid van infusiegerelateerde AD-MSC-gerelateerde ernstige bijwerkingen.
48 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Werkzaamheidsprofiel (tussen de eerste infusie van AD-MSC’s en 48 weken na de laatste infusie van AD-MSC’s)
Tijdsspanne: week 48.
  1. Verandering van de zes minuten loopafstand (6MWD): Toename van 6MWD≧5% ten opzichte van de uitgangswaarde in week 12, 8% in week 24, 10% in week 48.
  2. St. George's Respiratory Questionnaire: verandering van score ≧ 5% ten opzichte van de uitgangswaarde in week 12, 10% in week 24, 15% in week 48.
  3. Kwaliteit van leven (SF-36): Toename van de score ≧ 5% ten opzichte van de uitgangswaarde in week 12, 8% in week 24, 10% in week 48.
  4. Geforceerde vitale capaciteit (FVC): Afname van FVC<5% in week 12, toename ≧5% in week 24, toename ≧10% in week 48.
  5. Verspreidingscapaciteit voor koolmonoxide (DLco): afname van DLco <5% in week 12, toename≧5% in week 24, toename≧10% in week 48
  6. De omvang van de ILD-laesie (interstitiële longziekte) in HRCT: afname van de ILD-omvang ≧5% in week 24, en afname van de ILD-omvang ≧10% in week 48.
week 48.

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

China Medical University Hospital

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

20 augustus 2024

Primaire voltooiing (Geschat)

30 april 2027

Studie voltooiing (Geschat)

30 november 2027

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

1 augustus 2024

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

25 augustus 2024

Eerst geplaatst (Werkelijk)

28 augustus 2024

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

13 mei 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

11 mei 2026

Laatst geverifieerd

1 mei 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • CMUH110-REC1-042

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren