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Thérapie ADSC chez les patients atteints de CTD-ILD

11 mai 2026 mis à jour par: China Medical University Hospital

Thérapie allogénique dérivée du tissu adipeux par CSM chez les patients atteints de maladie pulmonaire interstitielle associée aux maladies du tissu conjonctif (CTD-ILD) : essai clinique de phase I/IIa

Maladie du tissu conjonctif (CTD), une maladie auto-immune et inflammatoire, généralement accompagnée d'une inflammation pulmonaire interstitielle/alvéolaire et d'une fibrose (appelée maladie pulmonaire interstitielle, MPI). La prévalence et le taux de mortalité des CTD-ILD ont augmenté ces dernières années. Bien que l'utilisation de corticostéroïdes et d'immunosuppresseurs puissants puisse améliorer l'ILD chez certains patients atteints de CTD, une fibrose pulmonaire progressive nécessitant une transplantation pulmonaire et entraînant une insuffisance respiratoire, même avec mortalité, est observée. Actuellement, la thérapie par cellules souches constitue une avancée majeure dans le traitement de la CTD-ILD, et une thérapie efficace avec des cellules souches pour les patients atteints d'ILD a été rapportée.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Intervention / Traitement

Description détaillée

Les cellules souches mésenchymateuses (CSM) sont des cellules multipotentes adultes dotées d'une capacité d'auto-renouvellement et ont une fonction immunomodulatrice. Grâce à ces propriétés, ils ont une capacité de réparation et de régénération des tissus et ont une fonction immunomodulatrice grâce à une interaction avec les cellules immunitaires. Comparées à d'autres CSM, les CSM dérivées du tissu adipeux (AD-MSC) sont accessibles par une méthode moins invasive, se développent de manière robuste et ont une capacité de prolifération élevée et une faible immunogénicité. Récemment, l'AD-MSC est largement utilisé dans le domaine des maladies cardiovasculaires et des maladies auto-immunes sans apparition d'événements indésirables graves.

Il s'agit d'un essai clinique de phase I/IIa, ouvert (sans groupe placebo) pour traiter l'ILD réfractaire ou à progression rapide chez 10 patients atteints de CTD par transfusion intraveineuse avec AD-MSC allogénique. Après avoir signé le consentement éclairé, les patients CTD-ILD seront inscrits dans cet essai, y compris l'évaluation pré-traitement, l'admission pour transfusion intraveineuse avec AD-MSC et le suivi post-perfusion. Les 3 premiers sujets recevront une seule fois une perfusion d'AD-MSC à faible dose (1x10E6 cellules/kg) ; s'il n'y a aucun événement indésirable après 4 semaines, les 4 à 7 sujets suivants recevront deux fois un traitement par perfusion AD-MSC (1x10E6 cellules/kg) ; s'il n'y a aucun événement indésirable après 4 semaines après la dernière perfusion, les 8 à 10 sujets suivants recevront trois fois un traitement par perfusion AD-MSC (1x10E6 cellules/kg). Les principaux objectifs de cet essai sont d'améliorer les résultats des patients CTD atteints d'ILD réfractaire ou d'ILD à progression rapide, et d'identifier une dose optimale de l'AD-MSC utilisé.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

16

Phase

  • Phase 2
  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

  • Nom: Der-Yuan Chen, M.D.;Ph.D
  • Numéro de téléphone: 2031 886-4-22052121
  • E-mail: dychen1957@gmail.com

Lieux d'étude

      • Taichung, Taïwan, 404327
        • Recrutement
        • China Medical University Hospital
        • Contact:

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'intégration :

  1. Sujets adultes âgés de 20 à 80 ans répondant aux critères diagnostiques des maladies du tissu conjonctif telles que la dermatomyosite, la polymyosite, la sclérodermie, le lupus érythémateux disséminé, la polyarthrite rhumatoïde ou le syndrome de Sjögren.
  2. Sujets atteints d'une maladie pulmonaire interstitielle fibrotique réfractaire ou évolutive : les sujets ont été traités avec des stéroïdes et des immunosuppresseurs puissants pendant plus de 24 mois avec une détérioration continue de la fonction pulmonaire ou des lésions pulmonaires au scanner (définies comme une diminution de la capacité vitale forcée (CVF) de plus de 10 % par rapport à la valeur initiale, une diminution de la CVF de 5 à 10 % avec une capacité de diffusion du monoxyde de carbone (DLCO) diminuée de plus de 15 % par rapport à la valeur initiale, ou une hypertrophie des lésions pulmonaires au scanner) ; Ou sujets atteints d'une maladie pulmonaire interstitielle à évolution rapide : traités avec des stéroïdes à forte dose (supérieure à 0,8 mg/kg/jour) et des immunosuppresseurs puissants pendant plus de 3 mois avec une détérioration continue de la fonction pulmonaire ou des lésions pulmonaires au scanner (définies comme une diminution de la CVF). de plus de 5 % par rapport à la valeur initiale, une diminution du DLCO de plus de 10 % par rapport à la valeur initiale, ou une hypertrophie des lésions pulmonaires au scanner ); sujets dont l'état se détériore rapidement : apparition de symptômes pulmonaires dans un délai d'un mois, aggravation progressive de la dyspnée et diminution du taux d'oxygène dans le sang, ou hypertrophie des lésions pulmonaires.
  3. Les sujets doivent disposer d'un système de soutien familial bien établi confirmé par des entretiens avec le chercheur principal et le travailleur social.
  4. Test de grossesse urinaire à haute sensibilité négatif avant l'essai.
  5. Acceptez d'utiliser des mesures contraceptives efficaces pendant l'essai (par exemple, prendre des pilules contraceptives ou utiliser des dispositifs intra-utérins un mois avant l'essai).

Critères d'exclusion :

  1. Sujets qui ne veulent pas signer le formulaire de consentement éclairé après explication détaillée du médecin.
  2. Patients de moins de 20 ans ou de plus de 80 ans qui présentent une amélioration de la fonction pulmonaire ou des lésions pulmonaires au scanner après 6 mois de traitement par stéroïdes et immunosuppresseurs.
  3. Les femmes enceintes ou qui allaitent et les femmes en âge de procréer qui n’utilisent pas de contraception.
  4. Sujets présentant une fonction hépatique anormale (taux sériques de GOT et GPT supérieurs à deux fois la limite supérieure de 40 unités, à l'exception de ceux causés par une myopathie inflammatoire) ou une mauvaise fonction rénale (taux de créatinine sérique dépassant 1,4 unités).
  5. Sujets présentant des déficits immunitaires tels que le VIH/SIDA ou d'autres conditions spécifiques (par exemple, ceux diagnostiqués avec des maladies infectieuses à déclaration obligatoire selon les annonces du ministère de la Santé).

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: ADSC01
  1. AD-MSC à faible dose (1x10E6 cellules/kg) ;
  2. AD-MSC à dose moyenne (2x10E6 cellules/kg)
  3. AD-MSC à haute dose (3x10E6 cellules/kg)
Les 3 premiers sujets recevront une seule fois une perfusion d'AD-MSC à faible dose (1x10E6 cellules/kg) ; s'il n'y a aucun événement indésirable après 4 semaines, les 4 à 7 sujets suivants recevront deux fois un traitement par perfusion AD-MSC à dose moyenne (1x10E6 cellules/kg) ; s'il n'y a aucun événement indésirable après 4 semaines après la dernière perfusion, les 8 à 10 sujets suivants recevront trois fois un traitement par perfusion AD-MSC à haute dose (1x10E6 cellules/kg).

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Profil de sécurité (entre la première perfusion d'AD-MSC et 48 semaines après la dernière perfusion d'AD-MSC)
Délai: 48 semaines
  1. Tension artérielle stable : pression systolique 90-120 mmHg et pression diastolique 60-80 mmHg mesurées après 10 minutes de repos
  2. Fréquence cardiaque stable : varie de 60 à 100/minute après 10 minutes de repos
  3. Fréquence respiratoire stable : varie de 12 à 20/minute après 10 minutes de repos
  4. Température corporelle normale 35,7 ℃-37,9 ℃.
  5. Saturation en oxygène au repos≧90 % sans utilisation d'oxygène.
  6. Absence d'événement indésirable grave lié à la perfusion d'AD-MSC.
48 semaines

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Profil d'efficacité (entre la première perfusion d'AD-MSC et 48 semaines après la dernière perfusion d'AD-MSC)
Délai: semaine 48.
  1. Modification de la distance de marche de six minutes (6MWD) : augmentation de 6MWD≧5 % par rapport à la ligne de base à la semaine 12, 8 % à la semaine 24, 10 % à la semaine 48.
  2. Questionnaire respiratoire de St. George : changement du score ≧ 5 % par rapport à la valeur initiale à la semaine 12, 10 % à la semaine 24, 15 % à la semaine 48.
  3. Qualité de vie (SF-36) : augmentation du score ≧ 5 % par rapport à la valeur initiale à la semaine 12, 8 % à la semaine 24, 10 % à la semaine 48.
  4. Capacité vitale forcée (CVF) : Diminution de la CVF <5 % à la semaine 12, augmentation ≧5 % à la semaine 24, augmentation ≧10 % à la semaine 48.
  5. Capacité de diffusion du monoxyde de carbone (DLco) : Décrément de DLco <5% à la semaine 12, incrément≧5% à la semaine 24, incrément≧10% à la semaine 48
  6. L'étendue de la lésion ILD (maladie pulmonaire interstitielle) dans la HRCT : diminution de l'étendue de l'ILD ≧ 5 % à la semaine 24 et diminution de l'étendue de l'ILD ≧ 10 % à la semaine 48.
semaine 48.

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

20 août 2024

Achèvement primaire (Estimé)

30 avril 2027

Achèvement de l'étude (Estimé)

30 novembre 2027

Dates d'inscription aux études

Première soumission

1 août 2024

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

25 août 2024

Première publication (Réel)

28 août 2024

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

13 mai 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

11 mai 2026

Dernière vérification

1 mai 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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