Botulinum neurotoxin pro děti s CP: jemná rovnováha mezi klinickými přínosy a svalovou poškození (Bo-Balance)

Pozadí: Změněné složení svalů, včetně zvýšené infiltrace tuku a obsahu kolagenu, je klíčovým faktorem zhoršené svalové funkce u mozkové obrny (CP). Kvantitativní údaje o složení svalů v CP jsou však omezené. Tradiční metody, jako je ultrazvuk, mohou tyto změny pouze nepřímo posoudit prostřednictvím echo-intenzity, zatímco invazivní svalové biopsie jsou pro děti nepraktické. Nedávné pokroky v kvantitativní magnetické rezonanční zobrazování (QMRI) a elastografii smykové vlny (SWE) poskytují neinvazivní alternativy. Sekvence QMRI dixon může posoudit infiltraci tuku, zatímco sekvence T1ρ může odhadnout obsah kolagenu. SWE může měřit pasivní tuhost svalů jako náhradní marker kolagenu. Kombinace těchto technik umožňuje komplexní hodnocení složení svalů a jeho dopad na svalovou funkci v CP. Vedle složení svalů vykazují děti s CP také deficity velikosti svalů ve srovnání s typicky vyvíjenými (TD) dětmi. Přesněji řečeno, při účetnictví účinku růstu přirozeného svalu bylo zjištěno, že normalizovaný objem svalů je snížen, což by bylo možné připsat snížení normalizované plochy průřezu a normalizované délce svalového břicha. Protože morfologii svalů (nebo velikosti svalů) lze odhadnout pomocí dostupných technik ultrasonografie, změny velikosti svalů byly u rostoucích dětí s CP dobře popsány. Vzhledem k tomu, že složení svalů lze odhadnout pouze prostřednictvím pokročilejších, nedávných technik zobrazování svalů, jeho změna v CP zůstává podezřelá.

Cíl: K komplexně popisuje změny ve vnitřních svalových vlastnostech, vyhodnocení změněné morfologie svalu (nebo velikosti svalu) bude doplněno popisem změn ve složení svalů. Na rozdíl od velikosti svalů, která se s věkem zvyšuje, zůstává složení svalů relativně stabilní u obvykle vyvíjejících se dětí. Protože komplexní hodnocení svalového složení vyžaduje MRI, méně praktický nástroj ve srovnání s ultrasonografií, studie přijme průřezový popisný návrh. Naším cílem je vytvořit integrovaný datový soubor svalových složení kombinovaný s velikostí svalů, pasivní tuhostí svalů a klinickým hodnocením pro děti CP a TD, které jsou stejně distribuovány přes předškolní, stupeň a dospívající.

Metody/návrh: Děti s CP, které se účastnily předchozích studií v rámci tohoto projektu, budou vyzvány, aby se připojily k současné studii. 34 dětí s účastníky CP bude přijato k dosažení velikosti cílového vzorku. Skupina CP bude rovnoměrně rozdělena mezi ty, kteří jsou naivní botulinum neurotoxin (BTX), a těmi, kteří byli léčeni BTX. Zahrnuty budou zahrnuty pouze děti s hrubým systémem motorické klasifikace funkcí (GMFCS) I, II nebo III. Celkem bude do studie zapsáno 34 dětí s CP a 17 věkově odpovídajícími (TD) děti.

Účastníci budou hodnoceni v univerzitních nemocnicích Leuven (UZ Leuven) v kampusu Gastuisbergu nebo kampusu Pellenberg. Údaje budou shromažďovány během návštěvy nemocnice a každý účastník podstoupí alespoň 3DFU a měření mediálního gastrocnemia. Další informace, které budou shromažďovány z dostupných lékařských záznamů, zahrnují výsledky strukturální mozkové MRI, použití léčby, detaily léčby (fyzioterapie, ortotika a/nebo ortopedické intervence), antropometrická opatření (tělesná hmotnost a délka a délka nohou).