- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk forsøg NCT06991725
- Original retssag
Botulinum neurotoksin til børn med CP: en delikat balance mellem kliniske fordele og muskelskade (Bo-Balance)
Botulinum neurotoksin til børn med cerebral parese: en delikat balance mellem kliniske fordele og muskelskade
Studieoversigt
Status
Betingelser
Detaljeret beskrivelse
Baggrund: Ændret muskelsammensætning, inklusive øget fedtinfiltration og kollagenindhold, er en nøglefaktor i nedsat muskelfunktion i cerebral parese (CP). Kvantitative data om muskelsammensætning i CP er imidlertid begrænset. Traditionelle metoder som ultralyd kan kun indirekte vurdere disse ændringer gennem ekkointensitet, mens invasive muskelbiopsier er upraktiske for børn. Nylige fremskridt inden for kvantitativ magnetisk resonansafbildning (QMRI) og forskydningsbølgeelastografi (SWE) giver ikke-invasive alternativer. QMRI Dixon -sekvensen kan vurdere fedtinfiltration, mens T1ρ -sekvensen kan estimere kollagenindhold. SWE kan måle passiv muskelstivhed som en surrogatmarkør for kollagen. Ved at kombinere disse teknikker muliggør en omfattende evaluering af muskelsammensætning og dens indflydelse på muskelfunktionen i CP. Ved siden af muskelsammensætning udviser børn med CP også underskud på muskelstørrelse sammenlignet med typisk udvikling (TD) børn. Mere specifikt, når man redegør for virkningen af naturlig muskelvækst, viste det sig, at normaliseret muskelvolumen var reduceret, hvilket kunne tilskrives en reduktion i normaliseret tværsnitsareal og normaliseret muskelmavelængde. Da muskelmorfologi (eller muskelstørrelse) kan estimeres ved hjælp af tilgængelige ultrasonografiteknikker, er ændringer i muskelstørrelse blevet godt beskrevet i voksende børn med CP. Da muskelsammensætning imidlertid kun kan estimeres gennem mere avancerede, nylige muskelafbildningsteknikker, forbliver dens ændring i CP underexploreret.
Mål: At omfattende beskrive ændringerne i iboende muskelegenskaber, evalueringen af ændret muskelmorfologi (eller muskelstørrelse) vil blive suppleret med beskrivelsen af ændringer i muskelsammensætning. I modsætning til muskelstørrelse, der øges med alderen, forbliver muskelsammensætningen relativt stabil hos typisk udviklende børn. Da omfattende vurdering af muskelsammensætning kræver MR, et mindre praktisk værktøj sammenlignet med ultrasonografi, vil undersøgelsen vedtage et tværsnitsbeskrivende design. Vi sigter mod at skabe et integreret datasæt med muskelsammensætning kombineret med muskelstørrelse, passiv muskelstivhed og kliniske vurderinger for CP- og TD-børn, der er lige fordelt over førskole-, klasseskole- og teen-alderen.
Metoder/design: Børn med CP, der deltog i tidligere undersøgelser inden for dette projekt, vil blive inviteret til at deltage i den aktuelle undersøgelse. 34 børn med CP -deltagere rekrutteres for at nå målprøvestørrelsen. CP -gruppen vil blive jævnt fordelt mellem dem, der er botulinumneurotoksin (BTX) naiv og dem, der har modtaget BTX -behandling. Kun børn med et brutto motorisk funktionsklassificeringssystem (GMFCS) niveau af I, II eller III vil blive inkluderet. I alt vil 34 børn med CP og 17 aldersmatchede typisk udviklende (TD) børn blive tilmeldt undersøgelsen.
Deltagerne vil blive evalueret på universitetshospitalerne Leuven (UZ Leuven) på Campus Gasthuisberg eller Campus Pellenberg. Data indsamles under et hospitalbesøg, og enhver deltager gennemgår mindst en 3DFUS- og SWE -måling af den mediale gastrocnemius. Andre oplysninger, der vil blive indsamlet ud af de tilgængelige medicinske poster, inkluderer resultaterne af den strukturelle hjerne -MR, brugen af medicin, behandlingsdetaljer (fysioterapi, ortotika og/eller ortopædiske interventioner), antropometriske mål (kropsvægt og længde og benlængder), data fra en standard klinisk undersøgelse (ledområde af bevægelser, spasticitet og muskelseling og styrke).
Undersøgelsestype
Tilmelding (Anslået)
Kontakter og lokationer
Studiekontakt
- Navn: Charlotte Lambrechts
- Telefonnummer: +32489421264
- E-mail: charlotte.lambrechts@kuleuven.be
Undersøgelse Kontakt Backup
- Navn: Julie Stegen
- Telefonnummer: +32477273954
- E-mail: julie.stegen@kuleuven.be
Studiesteder
-
-
Vlaams-Brabant
-
Leuven, Vlaams-Brabant, Belgien, 3000
- Rekruttering
- UZ Leuven
-
Kontakt:
- Kaat Desloovere, prof. dr.
- Telefonnummer: +3216338009
- E-mail: kaat.desloovere@kuleuven.be
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Barn
Tager imod sunde frivillige
Prøveudtagningsmetode
Studiebefolkning
Beskrivelse
- Børn med spastisk cerebral parese
Inkluderingskriterier:
- Børn (drenge/piger) med medfødt hjerne-læsion, bekræftet med neuro-billedmiddel, såsom MR
- Ved højrisiko for CP eller diagnosticeret spastisk type CP
- (Mistænkt) Brutto Motor Function Classification Scale (GMFCS) Niveau I-III
- Uni eller bilateral involvering
- I alderen 2-16 år
Ekskluderingskriterier:
- Tilstedeværelse af dyskinesi eller ataksi
- Alvorlige co-morbiditeter (kognitive problemer)
- BTX -behandling i de sidste 10 måneder
- Tidligere operation mindre end 6 måneder ved de undersøgte muskler.
- Tidligere ortopædisk eller neurokirurgi
- Alvorlige ankeldeformiteter
Vægt til højdeværdier> 2SD fra middelværdi
- Typisk udvikling af børn
Inkluderingskriterier:
• i alderen 2-16 år
Ekskluderingskriterier:
- Historie om neurologiske, ortopædiske eller muskuløse problemer
- Involvering i et elite- eller højtydende sportsprogram (børn, der udfører de samme sportsgrene i> 5 timer/uge, udelukkes)
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
Kohorter og interventioner
Gruppe / kohorte |
|---|
|
Børn med spastisk cerebral parese
Børn mellem 2 år og 16 år
|
|
Typisk udvikling af børn
Børn mellem 2 år og 16 år
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Evaluering af muskelvolumen af den mediale gastrocnemius -muskel
Tidsramme: Tværsnitsdataindsamling på dag 1.
|
Estimering af muskelmagens volumen med 3dfus.
Muskelvolumen normaliseres til antropometrisk vækst.
|
Tværsnitsdataindsamling på dag 1.
|
|
Evaluering af muskelængden af den mediale gastrocnemius -muskel
Tidsramme: Tværsnitsdataindsamling på dag 1.
|
Estimering af muskelmaven længde, senelængde og muskel senenhed kompleks længde med 3DFU'er.
Muskelængder normaliseres til antropometrisk vækst
|
Tværsnitsdataindsamling på dag 1.
|
|
Evaluering af muskeleko-intensiteten af den mediale gastrocnemius-muskel
Tidsramme: Tværsnitsdataindsamling på dag 1.
|
Estimering af ekkointensiteten med 3DFU'er.
|
Tværsnitsdataindsamling på dag 1.
|
|
Evaluering af fedtfraktionen af den mediale gastrocnemius -muskel.
Tidsramme: Tværsnitsdataindsamling på dag 1.
|
Estimering af fedtfraktionen ved Dixon-sekvens (MRI): En sammenligning af muskelfedtfraktion mellem børn med CP og sund aldersmatchede TD-kontroller i forskellige aldersgrupper.
|
Tværsnitsdataindsamling på dag 1.
|
|
Indirekte evaluering af kollagenindhold i den mediale gastrocnemius -muskel
Tidsramme: Tværsnitsdataindsamling på dag 1.
|
Indirekte estimering af kollagenindhold ved T1ƿ afslapningstid (MRI): En sammenligning mellem børn med CP og sund aldersmatchede TD-kontroller i forskellige aldersgrupper.
|
Tværsnitsdataindsamling på dag 1.
|
|
Evaluering af passiv muskelstivhed over den mediale gastrocnemius -muskel.
Tidsramme: Tværsnitsdataindsamling på dag 1.
|
Estimering af den passive muskelstivhed ved forskydningsmodul (SWE): En sammenligning af passiv muskelstivhed mellem børn med CP og sund aldersmatchede TD-kontroller i forskellige aldersgrupper.
|
Tværsnitsdataindsamling på dag 1.
|
|
Evaluering af forskelle i fedtfraktion i forskellige regioner på tværs af den mediale gastrocnemius -muskel.
Tidsramme: Tværsnitsdataindsamling på dag 1.
|
Sammenligning af forskelle i fedtfraktion på tværs af tre regioner (proximal, midtbelly, distal) af muskelmaven hos børn med CP sammenlignet med TD -børn.
|
Tværsnitsdataindsamling på dag 1.
|
|
Evaluering af forskelle i passiv muskelstivhed i forskellige regioner på tværs af den mediale gastrocnemius -muskel.
Tidsramme: Tværsnitsdataindsamling på dag 1.
|
Sammenligning af forskelle i passiv muskelstivhed på tværs af tre regioner (Midbelly, Distal, Upper Fascia of Midbelly) af muskelmaven hos børn med CP sammenlignet med TD -børn.
|
Tværsnitsdataindsamling på dag 1.
|
|
Evaluering af muskelstyrken (ankelmoment).
Tidsramme: Tværsnitsdataindsamling på dag 1.
|
Evaluering af muskelstyrken (ankelmomentet) ved hjælp af det håndholdte dynamometer.
|
Tværsnitsdataindsamling på dag 1.
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Kaat Desloovere, prof.dr., Department of Rehabilitation Sciences, KU Leuven, Belgium
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
Primær færdiggørelse (Anslået)
Studieafslutning (Anslået)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Faktiske)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Neurologiske manifestationer
- Muskuloskeletale sygdomme
- Hjernesygdomme
- Sygdomme i centralnervesystemet
- Sygdomme i nervesystemet
- Muskelsygdomme
- Muskelhypertoni
- Neuromuskulære manifestationer
- Hjerneskade, kronisk
- Patologiske tilstande, tegn og symptomer
- Tegn og symptomer
- Muskelspasticitet
- Cerebral Parese
Andre undersøgelses-id-numre
- S62187_Bo-Balance
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .