Botulinum nevrotoksin for barn med CP: en delikat balanse mellom kliniske fordeler og muskuløs skade (Bo-Balance)

Bakgrunn: Endret muskelsammensetning, inkludert økt fettinfiltrasjon og kollageninnhold, er en nøkkelfaktor i nedsatt muskelfunksjon i cerebral parese (CP). Kvantitative data om muskelsammensetning i CP er imidlertid begrenset. Tradisjonelle metoder som ultralyd kan bare indirekte vurdere disse endringene gjennom ekko-intensitet, mens invasive muskelbiopsier er upraktiske for barn. Nyere fremskritt innen kvantitativ magnetisk resonansavbildning (QMRI) og skjærbølgeelastografi (SWE) gir ikke-invasive alternativer. QMRI Dixon -sekvensen kan vurdere fettinfiltrasjon, mens T1ρ -sekvensen kan estimere kollageninnhold. SWE kan måle passiv muskelstivhet som en surrogatmarkør for kollagen. Å kombinere disse teknikkene gir mulighet for en omfattende evaluering av muskelsammensetning og dens innvirkning på muskelfunksjon i CP. Ved siden av muskelsammensetning viser barn med CP også muskelstørrelsesunderskudd sammenlignet med typisk utvikling (TD) barn. Mer spesifikt, når de reduserte effekten av naturlig muskelvekst, ble normalisert muskelvolum funnet å være redusert, noe som kunne tilskrives en reduksjon i normalisert tverrsnittsareal og normalisert muskel magelengde. Fordi muskelmorfologi (eller muskelstørrelse) kan estimeres ved bruk av tilgjengelige ultrasonografiteknikker, har endringer i muskelstørrelse blitt godt beskrevet hos voksende barn med CP. Siden muskelsammensetning bare kan estimeres gjennom mer avanserte, nyere muskelavbildningsteknikker, forblir dens endring i CP underutforsket.

Mål: Å omfattende beskrive endringene i iboende muskelegenskaper, vil evalueringen av endret muskelmorfologi (eller muskelstørrelse) bli komplementert med beskrivelsen av endringer i muskelsammensetning. I motsetning til muskelstørrelse, som øker med alderen, forblir muskelsammensetning relativt stabil hos å typisk utvikle barn. Siden omfattende vurdering av muskelsammensetning krever MR, et mindre praktisk verktøy sammenlignet med ultrasonografi, vil studien ta i bruk en tverrsnittsbeskrivende design. Vi tar sikte på å lage et integrert datasett med muskelsammensetning kombinert med muskelstørrelse, passiv muskelstivhet og kliniske vurderinger for CP og TD-barn som er like fordelt på førskole, grunnskole og tenåringsalder.

Metoder/design: Barn med CP som deltok i tidligere studier i dette prosjektet vil bli invitert til å delta i den nåværende studien. 34 barn med CP -deltakere vil bli rekruttert for å nå målprøvestørrelsen. CP -gruppen vil bli jevnt delt mellom de som er botulinum nevrotoksin (BTX) naiv og de som har fått BTX -behandling. Bare barn med et grovt motorisk funksjonsklassifiseringssystem (GMFCS) nivå på I, II eller III vil bli inkludert. Totalt vil 34 barn med CP og 17 aldersmatchede typisk utviklende (TD) barn bli registrert i studien.

Deltakerne vil bli evaluert på universitetssykehusene Leuven (UZ Leuven) på Campus Gasthuisberg eller Campus Pellenberg. Data vil bli samlet inn under et sykehusbesøk, og hver deltaker vil gjennomgå minst en 3DFU -er og SWE -måling av den mediale gastrocnemius. Annen informasjon som vil bli samlet ut av de tilgjengelige medisinske postene inkluderer resultatene av strukturell hjerne -MR, bruk av medisiner, behandlingsdetaljer (fysioterapi, ortotikk og/eller ortopediske intervensjoner), antropometriske tiltak (kroppsvekt og lengde og benlengder), data om en standard klinisk undersøkelse (leddområde for bevegelse, spastolititet og muskelengder), data om en standard klinisk undersøkelse.