Neurotossina botulinica per bambini con CP: un delicato equilibrio tra benefici clinici e danni muscolari (Bo-Balance)

Sfondo: la composizione muscolare alterata, incluso un aumento dell'infiltrazione di grasso e il contenuto di collagene, è un fattore chiave nella funzione muscolare compromessa nella paralisi cerebrale (CP). Tuttavia, i dati quantitativi sulla composizione muscolare in CP sono limitati. Metodi tradizionali come l'ecografia possono solo valutare indirettamente questi cambiamenti attraverso l'eco-intensità, mentre le biopsie muscolari invasive sono poco pratiche per i bambini. I recenti progressi nell'imaging quantitativo di risonanza magnetica (QMRI) e nell'elastografia delle onde di taglio (SWE) forniscono alternative non invasive. La sequenza QMRI Dixon può valutare l'infiltrazione dei grassi, mentre la sequenza T1ρ può stimare il contenuto di collagene. SWE può misurare la rigidità muscolare passiva come marcatore surrogato per il collagene. La combinazione di queste tecniche consente una valutazione completa della composizione muscolare e il suo impatto sulla funzione muscolare nel CP. Accanto alla composizione muscolare, i bambini con CP mostrano anche deficit di dimensioni muscolari rispetto ai bambini in via di sviluppo (TD). Più specificamente, quando si contatta l'effetto della crescita muscolare naturale, si è riscontrato che il volume muscolare normalizzato è ridotto, il che potrebbe essere attribuito a una riduzione della sezione trasversale normalizzata e della lunghezza della pancia muscolare normalizzata. Poiché la morfologia muscolare (o la dimensione muscolare) può essere stimata utilizzando tecniche di ecografia accessibili, le alterazioni delle dimensioni dei muscoli sono state ben descritte nei bambini in crescita con CP. Tuttavia, poiché la composizione muscolare può essere stimata solo attraverso tecniche di imaging muscolare più avanzate e recenti, la sua alterazione in CP rimane sottovalutata.

Obiettivo: per descrivere in modo completo le alterazioni delle proprietà muscolari intrinseche, la valutazione della morfologia muscolare alterata (o dimensione muscolare) sarà integrata con la descrizione delle alterazioni della composizione muscolare. A differenza delle dimensioni dei muscoli, che aumenta con l'età, la composizione muscolare rimane relativamente stabile nei bambini in via di sviluppo. Poiché una valutazione completa della composizione muscolare richiede una risonanza magnetica, uno strumento meno pratico rispetto all'ecografia, lo studio adotterà un design descrittivo trasversale. Miriamo a creare un set di dati integrato di composizione muscolare combinato con dimensioni muscolari, rigidità muscolare passiva e valutazioni cliniche per i bambini CP e TD che sono equamente distribuiti su scuola materna, elementare e età adolescenziale.

Metodi/design: i bambini con CP che hanno partecipato a studi precedenti all'interno di questo progetto saranno invitati a unirsi al presente studio. 34 bambini con partecipanti CP saranno reclutati per raggiungere la dimensione del campione target. Il gruppo CP sarà diviso uniformemente tra coloro che sono naïve alla neurotossina botulinica (BTX) e coloro che hanno ricevuto il trattamento BTX. Saranno inclusi solo i bambini con un livello di classificazione della funzione motoria lordo (GMFC) di I, II o III. In totale, 34 bambini con CP e 17 bambini in via di sviluppo (TD) abbinati all'età saranno iscritti allo studio.

I partecipanti saranno valutati presso l'Università Hospitals Leuven (Uz Leuven) presso il campus Gasthuisberg o il campus Pellenberg. I dati saranno raccolti durante una visita in ospedale e ogni partecipante subirà almeno una misurazione 3DFU e SWE del gastrocnemio mediale. Altre informazioni che verranno raccolte dalle cartelle cliniche disponibili includono i risultati della risonanza magnetica del cervello strutturale, l'uso di farmaci, i dettagli del trattamento (fisioterapia, ortesi e/o interventi ortopedici), misure antropometriche (peso corporeo e lunghezza delle gambe), dati di un esame clinico standard (intervallo articolare di movimento, spasticità e selettività muscolare).