Botulinum neurotoksyna u dzieci z CP: delikatna równowaga między korzyściami klinicznymi a krzywdą mięśniową (Bo-Balance)

Tło: Zmieniony skład mięśni, w tym zwiększona infiltracja tłuszczu i zawartość kolagenu, jest kluczowym czynnikiem w upośledzonej funkcji mięśni w porażeniu mózgowym (CP). Jednak dane ilościowe na temat składu mięśni w CP są ograniczone. Tradycyjne metody, takie jak ultradźwięki, mogą jedynie pośrednio oceniać te zmiany poprzez intensywność echa, podczas gdy biopsje inwazyjne są niepraktyczne dla dzieci. Ostatnie postępy w ilościowym obrazowaniu rezonansu magnetycznego (QMRI) i elastografii fali ścinającej (SWE) zapewniają nieinwazyjne alternatywy. Sekwencja QMRI Dixon może ocenić infiltrację tłuszczu, podczas gdy sekwencja T1ρ może oszacować zawartość kolagenu. SWE może mierzyć pasywną sztywność mięśni jako marker zastępczy dla kolagenu. Łączenie tych technik pozwala na kompleksową ocenę składu mięśni i jego wpływu na funkcję mięśni w CP. Oprócz składu mięśni dzieci z CP wykazują również deficyty wielkości mięśni w porównaniu do zwykle rozwijających się dzieci (TD). Mówiąc dokładniej, uwzględniając wpływ naturalnego wzrostu mięśni, stwierdzono, że znormalizowana objętość mięśni została zmniejszona, co można przypisać zmniejszeniu znormalizowanego obszaru przekroju i znormalizowanej długości brzucha mięśni. Ponieważ morfologię mięśni (lub wielkość mięśni) można oszacować za pomocą dostępnych technik ultrasonograficznych, zmiany wielkości mięśni zostały dobrze opisane u rosnących dzieci z CP. Ponieważ jednak skład mięśni można oszacować tylko za pomocą bardziej zaawansowanych, najnowszych technik obrazowania mięśni, jego zmiana w CP pozostaje niedoświetlona.

Cel: Kompleksowe opisanie zmian właściwości mięśni wewnętrznych, ocena zmienionej morfologii mięśni (lub wielkości mięśni) zostanie uzupełniona opisem zmian w składzie mięśni. W przeciwieństwie do wielkości mięśni, która wzrasta wraz z wiekiem, skład mięśni pozostaje stosunkowo stabilny u zwykle rozwijających się dzieci. Ponieważ kompleksowa ocena składu mięśni wymaga MRI, mniej praktycznego narzędzia w porównaniu z ultrasonografią, badanie przyjmie przekrojowy projekt opisowy. Naszym celem jest stworzenie zintegrowanego zestawu danych składu mięśni w połączeniu z wielkością mięśni, pasywną sztywnością mięśni i ocen klinicznych dla dzieci CP i TD, które są równie rozmieszczone w stosunku do przedszkola, szkoły i nastolatków.

Metody/projekt: Dzieci z CP, które uczestniczyły w poprzednich badaniach w tym projekcie, zostaną zaproszone do dołączenia do obecnego badania. 34 dzieci z uczestnikami CP zostanie rekrutowanych, aby osiągnąć wielkość próby docelowej. Grupa CP zostanie równomiernie podzielona między tych, którzy są neurotoksyną botulinową (BTX) naiwną, a tymi, którzy otrzymali leczenie BTX. Uwzględnione zostaną tylko dzieci z poziomem klasyfikacji funkcji silnika (GMFCS). W sumie 34 dzieci z CP i 17 dopasowanych do wieku zwykle rozwijających się (TD) dzieci zostanie zapisanych do badania.

Uczestnicy zostaną oceniani w szpitalach uniwersyteckich Leuven (UZ Leuven) w kampusie Gasthuisberg lub Campus Pellenberg. Dane zostaną zebrane podczas wizyty szpitalnej, a każdy uczestnik przejdzie co najmniej 3DFUS i SWE pomiar przyśrodkowego gastrocnemiusa. Inne informacje, które zostaną zebrane z dostępnej dokumentacji medycznej, obejmują wyniki strukturalnego MRI mózgu, zastosowanie leków, szczegółów leczenia (fizjoterapia, ortotyki i/lub interwencje ortopedyczne), pomiary antropometryczne (masa ciała i długość i długość nóg), dane o standardowym badaniu klinicznym (stawu ruchu, spastyczności i selektywności mięśni).