Botulinum neurotoxin för barn med CP: En känslig balans mellan kliniska fördelar och muskelskada (Bo-Balance)

Bakgrund: Förändrad muskelkomposition, inklusive ökad fettinfiltration och kollageninnehåll, är en nyckelfaktor i nedsatt muskelfunktion i cerebral pares (CP). Kvantitativa data om muskelsammansättning i CP är emellertid begränsade. Traditionella metoder som ultraljud kan bara indirekt utvärdera dessa förändringar genom ekointensitet, medan invasiva muskelbiopsier är opraktiska för barn. Nya framsteg inom kvantitativ magnetisk resonansavbildning (QMRI) och skjuvvågelastografi (SWE) ger icke-invasiva alternativ. QMRI Dixon -sekvensen kan bedöma fettinfiltrering, medan T1ρ -sekvensen kan uppskatta kollageninnehållet. SWE kan mäta passiv muskelstyvhet som en surrogatmarkör för kollagen. Att kombinera dessa tekniker möjliggör en omfattande utvärdering av muskelsammansättning och dess påverkan på muskelfunktionen i CP. Bredvid muskelkompositionen uppvisar barn med CP också muskelstorleksunderskott jämfört med vanligtvis utvecklande (TD) barn. Mer specifikt, när man redovisade effekten av naturlig muskeltillväxt, visade sig normaliserad muskelvolym minskas, vilket kunde tillskrivas en minskning av det normaliserade tvärsnittsområdet och normaliserad muskelmage. Eftersom muskelmorfologi (eller muskelstorlek) kan uppskattas med hjälp av tillgängliga ultraljudstekniker har förändringar i muskelstorlek väl beskrivits hos växande barn med CP. Eftersom muskelsammansättning endast kan uppskattas genom mer avancerade, senaste muskelavbildningstekniker, förblir dess förändring i CP underexplorerad.

Syfte: För att omfattande beskriva förändringarna i inneboende muskelegenskaper kommer utvärderingen av förändrad muskelmorfologi (eller muskelstorlek) att kompletteras med beskrivningen av förändringar i muskelkompositionen. Till skillnad från muskelstorlek, som ökar med åldern, förblir muskelsammansättning relativt stabil när det gäller att utveckla barn. Eftersom en omfattande bedömning av muskelsammansättning kräver MRI, ett mindre praktiskt verktyg jämfört med ultrasonografi, kommer studien att anta en tvärsnittsbeskrivande design. Vi strävar efter att skapa ett integrerat datasätt med muskelkomposition i kombination med muskelstorlek, passiv muskelstyvhet och kliniska bedömningar för CP- och TD-barn som är lika distribuerade över förskolan, klassskolan och tonåringar.

Metoder/design: Barn med CP som deltog i tidigare studier inom detta projekt kommer att bjudas in att gå med i den aktuella studien. 34 Barn med CP -deltagare kommer att rekryteras för att nå målprovstorleken. CP -gruppen kommer att delas jämnt mellan dem som är botulinum neurotoxin (BTX) naiva och de som har fått BTX -behandling. Endast barn med ett bruttonivå för Motor Function Classification System (GMFC) för I, II eller III kommer att inkluderas. Totalt kommer 34 barn med CP och 17 åldersmatchade vanligtvis utvecklade (TD) barn att vara inskrivna i studien.

Deltagarna kommer att utvärderas på universitetssjukhusen Leuven (UZ Leuven) på campus Gasthuisberg eller campus Pellenberg. Data kommer att samlas in under ett sjukhusbesök och varje deltagare kommer att genomgå minst en 3DFUS- och SWE -mätning av den mediala gastrocnemiusen. Annan information som kommer att samlas in från tillgängliga medicinska journaler inkluderar resultaten från den strukturella hjärnm -MRI, användningen av medicinering, behandlingsdetaljer (fysioterapi, ortotik och/eller ortopediska interventioner), antropometriska mått (kroppsvikt och längd och benlängder), data om en standard klinisk undersökning (ledområde av rörelse, spasticitet och muskelvalthet och styrkan).