Studie zkoumající účinky přípravku Salanersen (BIIB115) na pohyb a jeho bezpečnost při podávání před nástupem příznaků u kojenců s geneticky diagnostikovanou spinální svalovou atrofií (SMA) (STELLAR-1)
5. května 2026 aktualizováno: Biogen
Otevřená studie hodnotící účinnost a bezpečnost opakovaných dávek léku Salanersen (BIIB115) podávaného intrathekálně u neléčených, presymptomatických kojenců s geneticky diagnostikovanou spinální svalovou atrofií
V této studii se výzkumníci dozví více o účincích a bezpečnosti přípravku BIIB115, známého také jako salanersen.
Konkrétně se výzkumníci dozví více o tom, jak salanersen působí u kojenců, u kterých byla diagnostikována SMA genetickým testováním, ale kteří ještě nezačali vykazovat známky nebo příznaky. Většina lidí se SMA má změny v genu zvaném survival motor neuron 1, známém také jako SMN1. Tyto změny snižují množství SMN proteinu v jejich těle. Bez dostatečného množství tohoto proteinu nemohou motorické neurony a svaly správně fungovat. Podobný gen zvaný SMN2 může pomoci nahradit část ztraceného SMN proteinu v těle. Salanersen funguje tak, že pomáhá genu SMN2 vytvářet více SMN proteinu.
V této studii budou mít účastníci buď 2 kopie genu SMN2, nebo 3 kopie genu SMN2. Čím vyšší je počet kopií, tím méně závažná je SMA účastníka.
Hlavním cílem této studie je zjistit, zda zahájení léčby salanersenem před objevením se známek nebo příznaků může zabránit projevům SMA nebo je učinit méně závažnými. Výzkumníci použijí různé testy ke zjištění, zda se motorické příznaky mění, včetně motorických milníků Světové zdravotnické organizace (WHO).
Hlavní otázky, na které chtějí výzkumníci v této studii odpovědět, jsou:
- Kolik účastníků se 2 kopiemi genu SMN2 dokáže sedět bez opory ve 12 měsících?
- Kolik účastníků se 3 kopiemi genu SMN2 dokáže samostatně chodit v 18 měsících?
Výzkumníci se také dozví více o:
- Účincích na motorické příznaky účastníků a o tom, kolik nových pohybových milníků účastníci dosáhnou.
- Kolik účastníků zůstane bez příznaků SMA
- Kolik salanersenu se dostane do tekutiny obklopující mozek a míchu.
- Kolik salanersenu se dostane do krve.
- Kolik účastníků má nežádoucí účinky nebo závažné nežádoucí účinky. Nežádoucí účinky jsou zdravotní problémy, které mohou nebo nemusí být způsobeny studijním lékem.
Tato studie bude provedena následovně:
- Nejprve budou účastníci vyšetřeni, aby se ověřilo, zda se mohou studie zúčastnit. Screeningové období bude trvat až 28 dní.
- Jedná se o "otevřenou" studii. Toto je studie, při které účastníci, studijní lékař a personál pracoviště vědí, který studijní lék účastníci dostávají. V této studii budou všichni účastníci dostávat salanersen pomocí intratekální injekce, tedy injekce aplikované do tekutiny obklopující mozek a míchu.
- V této studii budou 2 části. Během části 1 účastníci obdrží 2 dávky salanersenu, přibližně 12 měsíců od sebe. Část 1 bude trvat až 25 měsíců.
- Během části 2 budou účastníci pokračovat v užívání salanersenu. Obdrží až 3 dávky, 12 měsíců od sebe. Část 2 bude trvat až 36 měsíců.
- Během části 1 budou mít účastníci až 11 návštěv na klinice a až 3 telefonáty. Během části 2 budou mít účastníci až 7 návštěv na klinice a až 12 telefonátů.
Přehled studie
Detailní popis
V první části studie je hlavním cílem vyhodnotit klinickou účinnost přípravku salanersen u účastníků s geneticky diagnostikovanou SMA a sekundárním cílem je vyhodnotit bezpečnost a snášenlivost, farmakokinetiku (PK) a vliv na biomarkery po léčbě přípravkem salanersen u účastníků s geneticky diagnostikovanou SMA.
Ve druhé části studie je hlavním cílem vyhodnotit dlouhodobou klinickou účinnost přípravku salanersen u účastníků s geneticky diagnostikovanou SMA a sekundárním cílem je vyhodnotit dlouhodobou bezpečnost a snášenlivost, PK a vliv na biomarkery po léčbě přípravkem salanersen u účastníků s geneticky diagnostikovanou SMA.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Odhadovaný)
30
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: US Biogen Clinical Trial Center
- Telefonní číslo: 866-633-4636
- E-mail: clinicaltrials@biogen.com
Studijní záloha kontaktů
- Jméno: Global Biogen Clinical Trial Center
- E-mail: clinicaltrials@biogen.com
Studijní místa
-
-
Texas
-
Flower Mound, Texas, Spojené státy, 75028
- Nábor
- Neurology Rare Disease Center
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Diana Castro
-
Kontakt:
- Telefonní číslo: 214-456-4267
-
-
Virginia
-
Norfolk, Virginia, Spojené státy, 23507
- Nábor
- Childrens Hospital of the Kings Daughter Norfolk
-
Kontakt:
- Telefonní číslo: 757-668-6981
- E-mail: Proud.research@chkd.org
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Crystal Proud
-
Kontakt:
- Erika
- E-mail: erika.paradiso@chkd.org
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Klíčová kritéria pro zařazení:
- Věk ≤42 dnů při podání první dávky salanersenu.
- Genetická dokumentace 5q SMA homozygotní delece genu nebo mutace nebo složené heterozygotní mutace.
- Dvě nebo tři kopie genu pro přežití motorického neuronu 2 (SMN2).
- Amplituda ulnárního složeného svalového akčního potenciálu (CMAP) ≥2 milivolty (mV) při screeningu a v den 1 před podáním dávky.
- Tělesná hmotnost ≥3. percentil pro věk podle standardů růstu dětí Světové zdravotnické organizace (WHO) v době informovaného souhlasu.
Klíčová kritéria pro vyloučení:
- Jakékoliv klinické příznaky nebo symptomy při screeningu nebo v den 1 před podáním dávky, které jsou dle názoru vyšetřovatele silně sugestivní pro SMA.
- Areflexie při neurologickém vyšetření v oblasti bicepsu, kolene nebo kotníku při screeningu nebo v den 1 před podáním dávky.
- Hypoxemie (saturace kyslíkem <96% v bdělém stavu nebo ve spánku bez jakékoliv doplňkové oxygenoterapie nebo respirační podpory, nebo pro nadmořské výšky >1000 metrů (m), saturace kyslíkem <92% v bdělém stavu nebo ve spánku bez jakékoliv doplňkové oxygenoterapie nebo respirační podpory).
- Diagnóza syndromu novorozenecké dechové tísně vyžadující substituční terapii surfaktantem nebo invazivní ventilační podporu.
- Jakýkoliv důvod, anatomický nebo jiný (včetně výsledků hematologických/koagulačních laboratorních testů), který představuje zvýšené riziko komplikací z lumbálních punkčních procedur nebo bezpečnostních hodnocení.
- Jakákoliv předchozí léčba schválenou modifikující terapií SMA (např. nusinersen, onasemnogen abeparvovek-xioi [OA] a/nebo risdiplam), terapií inhibitorem myostatinu nebo experimentálním lékem podávaným pro léčbu SMA.
Poznámka: Budou platit další protokolem definovaná kritéria pro zařazení/vyloučení.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Salanersen
V první části studie účastníci obdrží dvě dávky léčiva salanersen, každá 80 miligramů (mg), podávané intratekálně (IT) lumbální punkcí (LP), přibližně 12 měsíců od sebe.
Účastníci, kteří dokončí první část studie, obdrží v druhé části studie tři dávky léčiva salanersen, každá 80 mg podávané intratekálně (IT) lumbální punkcí (LP), přibližně 12 měsíců od sebe.
|
Podáno intratékálně
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Část 1: Procento účastníků se 2 kopiemi genu pro přežití motorického neuronu 2 (SMN2) sedících bez opory (po dobu alespoň 10 sekund)
Časové okno: Za 12 měsíců
|
Za 12 měsíců
|
|
|
Část 1: Procento účastníků se 3 kopiemi SMN2 schopných samostatné chůze (alespoň 5 kroků)
Časové okno: V 18. měsíci
|
V 18. měsíci
|
|
|
Část 2: Procento účastníků dosahujících a udržujících motorických milníků Světové zdravotnické organizace (WHO)
Časové okno: Až do dne 1825
|
Motorické milníky WHO budou zahrnovat šest klíčových vývojových milníků: sezení bez opory, stání s oporou, lezení po čtyřech, chůze s oporou, samostatné stání a samostatná chůze.
|
Až do dne 1825
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Část 1: Procento účastníků dosahujících motorických milníků Světové zdravotnické organizace (WHO)
Časové okno: Až do 730. dne
|
Motorické milníky WHO budou zahrnovat šest klíčových vývojových milníků: sezení bez opory, stání s oporou, lezení po čtyřech, chůze s oporou, stání o samotě a chůze o samotě.
|
Až do 730. dne
|
|
Část 1 a 2: Procento účastníků dosahujících motorických milníků sekce 2 Hammersmithského infantilního neurologického vyšetření (HINE-2)
Časové okno: Až do dne 1825
|
Sekce 2 HINE se používá k hodnocení motorických milníků a zahrnuje 8 kategorií motorických milníků: dobrovolný úchop (0 až 3), schopnost kopat v poloze na zádech (0 až 4), kontrola hlavy (0 až 2), přetáčení (0 až 3), sezení (0 až 4), plazení (0 až 4), stání (0 až 3) a chůze (0 až 3).
Celkové skóre HINE-2 je součet bodů z každé položky a může se pohybovat od 0 do 26, přičemž vyšší skóre zobrazuje lepší úroveň schopností.
|
Až do dne 1825
|
|
Části 1 a 2: Změna od výchozí hodnoty v motorické funkční škále Dětské nemocnice ve Filadelfii pro testování neuromuskulárních poruch (CHOP INTEND)
Časové okno: Až do dne 1825
|
Test CHOP INTEND je navržen pro hodnocení motorických dovedností účastníků s výraznou svalovou slabostí.
Obsahuje 16 položek (zachycujících sílu krku, trupu a proximálních a distálních končetin) strukturovaných od nejjednodušších po nejtěžší s hodnocením zahrnujícím pohyby bez působení gravitace (nižší skóre) až po pohyby proti gravitaci (vyšší skóre).
Všechny položky jsou hodnoceny v rozsahu 0-4.
Celkové skóre se pohybuje v rozsahu 0-64, přičemž vyšší skóre představuje lepší motorickou funkci.
|
Až do dne 1825
|
|
Část 1 a 2: Změna od výchozí hodnoty v amplitudách složeného svalového akčního potenciálu (CMAP)
Časové okno: Až do dne 1825
|
CMAP je dobře ověřená metoda pro sledování progrese onemocnění u neuromuskulárních poruch, jako je SMA a amyotrofická laterální skleróza, a byla navržena jako potenciální biomarker terapeutického účinku u SMA.
CMAP budou provedeny pro následující nervově-svalové páry: ulnární-abduktor digiti minimi a peroneální-tibialis anterior.
|
Až do dne 1825
|
|
Část 1: Procento účastníků, kteří zůstávají bez klinicky projevené spinální svalové atrofie (SMA)
Časové okno: Až do 730. dne
|
Až do 730. dne
|
|
|
Část 2: Rozšířené funkční motorické škály Hammersmith (HFMSE) Celkové skóre
Časové okno: Až do dne 1825
|
HFMSE je nástroj používaný k hodnocení motorických funkcí u osob se spinální svalovou atrofií (SMA).
Účastníci budou požádáni o provedení specifického pohybu a následně budou hodnoceni na základě kvality a provedení tohoto pohybu.
Vyšší skóre indikuje vyšší úroveň motorických schopností.
Celkové skóre je součtem bodů za všech 33 položek, s maximálním skóre 66, přičemž vyšší skóre ukazují lepší schopnost provádět aktivity.
|
Až do dne 1825
|
|
Část 2: Změna od výchozí hodnoty v rozšířené funkční motorické stupnici Hammersmith (HFMSE)
Časové okno: Až do 1825. dne
|
HFMSE je nástroj používaný k hodnocení motorických funkcí u osob se SMA.
Účastníci budou požádáni, aby provedli specifický pohyb, a poté jsou hodnoceni na základě kvality a provedení tohoto pohybu.
Vyšší skóre naznačuje vyšší úroveň motorických schopností.
Celkové skóre je součet bodů za všech 33 položek, s maximálním skóre 66, přičemž vyšší skóre ukazují lepší schopnost provádět činnosti.
|
Až do 1825. dne
|
|
Část 2: Revidovaný modul horních končetin (RULM) celkové skóre
Časové okno: Až do dne 1825
|
RULM byl vyvinut pro hodnocení funkčních schopností horních končetin u účastníků se SMA.
Tento test se skládá z celkem 20 položek výkonu horních končetin, které odrážejí činnosti každodenního života.
RULM je hodnocen stupnicí od 0 do 37 bodů, přičemž vyšší skóre značí lepší funkci.
|
Až do dne 1825
|
|
Část 2: Změna od výchozí hodnoty v Revidovaném modulu horní končetiny (RULM)
Časové okno: Až do dne 1825
|
RULM byl vyvinut k posouzení funkčních schopností horních končetin u účastníků se SMA.
Tento test se skládá z celkem 20 položek výkonu horních končetin, které odrážejí činnosti běžného denního života. RULM je hodnocen od 0 do 37 bodů, přičemž vyšší skóre znamenají lepší funkci. |
Až do dne 1825
|
|
Část 2: Procento účastníků, u kterých se vyvine spinální svalová atrofie (SMA) podtypy (typ 1, 2, 3a a 3b) podle posouzení hodnotitele
Časové okno: Až do dne 1825
|
Až do dne 1825
|
|
|
Část 1 a 2: Doba do úmrtí (Celkové přežití)
Časové okno: Až do 1825. dne
|
Až do 1825. dne
|
|
|
Část 1 a 2: Čas do úmrtí nebo trvalé ventilace
Časové okno: Až do dne 1825
|
Trvalá ventilace je definována jako tracheostomie nebo ≥16 hodin ventilace/den nepřetržitě po dobu >21 dnů v nepřítomnosti akutní reverzibilní události.
|
Až do dne 1825
|
|
Část 1 a 2: Počet účastníků s nežádoucími událostmi (AE) a závažnými nežádoucími událostmi (SAE)
Časové okno: Až do dne 1825
|
Až do dne 1825
|
|
|
Část 1 a 2: Koncentrace přípravku Salanersen v mozkomíšním moku (CSF)
Časové okno: Až do dne 1460
|
Až do dne 1460
|
|
|
Části 1 a 2: Koncentrace přípravku Salanersen v séru
Časové okno: Až do dne 1825
|
Až do dne 1825
|
|
|
Část 1 a 2: Změna od výchozí hodnoty v hladinách neurofilamentového lehkého řetězce (NfL) v plazmě
Časové okno: Až do dne 1825
|
Až do dne 1825
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Medical Director, Biogen
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
28. dubna 2026
Primární dokončení (Odhadovaný)
28. listopadu 2028
Dokončení studie (Odhadovaný)
29. května 2032
Termíny zápisu do studia
První předloženo
24. října 2025
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
24. října 2025
První zveřejněno (Aktuální)
28. října 2025
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
6. května 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
5. května 2026
Naposledy ověřeno
1. května 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 277SM302
- 2025-523116-37 (Jiný identifikátor: EU CTIS Number)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
ANO
Popis plánu IPD
V souladu s politikou transparentnosti klinických studií a sdílení dat společnosti Biogen na https://www.biogentrialtransparency.com/
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .