Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie for å lære om effektene av Salanersen (BIIB115) på bevegelse og sikkerheten når den gis før symptomer viser seg hos spedbarn med genetisk diagnostisert spinal muskelatrofi (SMA) (STELLAR-1)

17. august 2026 oppdatert av: Biogen

En åpen studie for å vurdere effekt og sikkerhet av flere doser av Salanersen (BIIB115) administrert intratekalt til behandlingsnaive, presymptomatiske spedbarn med genetisk diagnostisert ryggmargsmuskelatrofi

I denne studien vil forskerne lære mer om effektene og sikkerheten til BIIB115, også kjent som salanersen.

Spesifikt vil forskerne lære mer om hvordan salanersen virker på spedbarn som har blitt diagnostisert med SMA gjennom genetisk testing, men som ennå ikke har begynt å vise tegn eller symptomer. De fleste med SMA har forandringer i et gen kalt survival motor neuron 1, også kjent som SMN1. Disse forandringene reduserer mengden SMN-protein i kroppen deres. Uten nok av dette proteinet kan motornevroner og muskler ikke fungere skikkelig. Et lignende gen kalt SMN2 kan hjelpe til med å erstatte noe av det tapte SMN-proteinet i kroppen. Salanersen virker ved å hjelpe SMN2-genet til å produsere mer SMN-protein.

I denne studien vil deltakerne ha enten 2 SMN2-kopier eller 3 SMN2-kopier. Jo høyere kopiantall, desto mindre alvorlig er deltakerens SMA.

Hovedmålet med denne studien er å se om å starte salanersen før tegn eller symptomer viser seg kan forhindre tegn eller symptomer på SMA eller gjøre dem mindre alvorlige. Forskerne vil bruke ulike tester for å lære om motorsymptomer endrer seg, inkludert Verdens helseorganisasjons (WHO) motoriske milepæler.

Hovedspørsmålene forskerne ønsker å besvare i denne studien er:

  • Hvor mange deltakere med 2 kopier av SMN2-genet kan sitte uten støtte ved 12 måneder?
  • Hvor mange deltakere med 3 kopier av SMN2-genet kan gå alene ved 18 måneder?

Forskerne vil også lære mer om:

  • Virkningene på deltakernes motorsymptomer og hvor mange nye bevegelsesmilepæler deltakerne oppnår.
  • Hvor mange deltakere som forblir fri for SMA-symptomer
  • Hvor mye salanersen som kommer inn i væsken som omgir hjernen og ryggmargen.
  • Hvor mye salanersen som kommer inn i blodet.
  • Hvor mange deltakere som har bivirkninger eller alvorlige bivirkninger. Bivirkninger er helseproblemer som kan eller ikke kan være forårsaket av studiemedikamentet.

Denne studien vil bli gjennomført som følger:

  • Først vil deltakerne bli screenet for å sjekke om de kan delta i studien. Screeningsperioden vil være opptil 28 dager.
  • Dette er en "åpen" studie. Dette er en studie der deltakerne, studielegen og stedets personale vet hvilket studiemedikament deltakerne mottar. I denne studien vil alle deltakere motta salanersen gjennom en intratekal injeksjon, eller en som gis inn i væsken som omgir hjernen og ryggmargen.
  • Det vil være 2 deler i denne studien. I løpet av del 1 vil deltakerne motta 2 doser salanersen, med omtrent 12 måneders mellomrom. Del 1 vil vare opptil 25 måneder.
  • I løpet av del 2 vil deltakerne fortsette å motta salanersen. De vil motta opptil 3 doser, med 12 måneders mellomrom. Del 2 vil vare opptil 36 måneder.
  • I løpet av del 1 vil deltakerne ha opptil 11 klinikkbesøk og opptil 3 telefonsamtaler. I løpet av del 2 vil deltakerne ha opptil 7 klinikkbesøk og opptil 12 telefonsamtaler.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

For del 1 av studien er hovedmålet å evaluere den kliniske effekten av salanersen hos deltakere med genetisk diagnostisert SMA, og sekundærmålet er å evaluere sikkerhet og tolerabilitet, farmakokinetikk (PK), og effekt på biomarkører etter behandling med salanersen hos deltakere med genetisk diagnostisert SMA.

For del 2 av studien er hovedmålet å evaluere den langsiktige kliniske effekten av salanersen hos deltakere med genetisk diagnostisert SMA, og sekundærmålet er å evaluere langsiktig sikkerhet og tolerabilitet, PK, og effekt på biomarkører etter behandling med salanersen hos deltakere med genetisk diagnostisert SMA.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

30

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

  • Australia
    • New South Wales
      • Randwick, New South Wales, Australia, 2031
        • Rekruttering
        • Sydney Children's Hospital_Randwick
  • Brasil
      • Distrito Federal, Brasil, 70684-831
        • Rekruttering
        • Hospital da Crianca de Brasilia
        • Ta kontakt med:
          • Telefonnummer: 55 800 002 2345
        • Hovedetterforsker:
          • Janiana Monteiro
      • Sai Paula, Brasil, 4038002
        • Rekruttering
        • PSEG Centro de Pesquisa Clínica
        • Hovedetterforsker:
          • Paulo Victor Sgobbi de Souza
        • Ta kontakt med:
          • Telefonnummer: 55115572-4555
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasil, 90560-030
        • Rekruttering
        • Hospital de Clínicas de Porto Alegre (HCPA) - PPDS
        • Hovedetterforsker:
          • Jonas Alex Morales Saute
        • Ta kontakt med:
          • Telefonnummer: 55505359
  • Forente stater
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
        • Rekruttering
        • Ann and Robert H Lurie Childrens Hospital of Chicago
        • Hovedetterforsker:
          • Nancy Kuntz
        • Ta kontakt med:
          • Telefonnummer: 312-227-4637
    • Texas
      • Flower Mound, Texas, Forente stater, 75028
        • Rekruttering
        • Neurology Rare Disease Center
        • Hovedetterforsker:
          • Diana Castro
        • Ta kontakt med:
          • Telefonnummer: 972-999-1011
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Forente stater, 23507
  • Japan
      • Tokyo, Japan, 162-8655
        • Rekruttering
        • Japan Institute for Health Security National Center for Global Health and Medicine
  • Kina
      • Guangzhou, Kina, 5106236
        • Rekruttering
        • Guangzhou Woman and Children's Medical Center_Guangzhou
      • Shanghai, Kina, 201122
        • Rekruttering
        • Childrens Hospital of Fudan University_Shanghai
    • Henan
      • Zhengzhou, Henan, Kina, 450052
        • Rekruttering
        • The Third Affiliated Hospital of Zhengzhou University - North Campus

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Viktige inklusjonskriterier:

- ≤42 dager gammel ved første dose salanersen.

  • Genetisk dokumentasjon av 5q SMA homozygot gendeleksjon eller mutasjon eller sammensatt heterozygot mutasjon.
  • To eller tre kopier av overlevelsessmotornevron 2 (SMN2)-genet.
  • Ulnar sammensatt muskelaksjonspotensial (CMAP) amplitude ≥2 millivolt (mV) ved screening og dag 1 før dose.
  • Kroppsvekt ≥3. persentil for alder basert på Verdens helseorganisasjon (WHO) Child Growth Standards på tidspunktet for informert samtykke.

Viktige eksklusjonskriterier:

  • Eventuelle kliniske tegn eller symptomer ved screening eller dag 1 før dose som etter forskerens vurdering er sterkt suggestive for SMA.
  • Arefleksi ved nevrologisk undersøkelse av biceps, kne eller ankel ved screening eller dag 1 før dose.
  • Hypoksemi (oksygenmetning <96% våken eller sovende uten supplerende oksygen eller respiratorisk støtte, eller for høyder >1000 meter (m), oksygenmetning på <92% våken eller sovende uten supplerende oksygen eller respiratorisk støtte).
  • Diagnose av neonatal respiratory distress syndrome som nødvendiggjør surfaktanterstatningsterapi eller invasiv ventilasjonsstøtte.
  • Enhver grunn, anatomisk eller annen (inkludert hematologi/koagulasjonslaboratorieresultater), som presenterer økt risiko for komplikasjoner fra LP-prosedyrer eller sikkerhetsvurderinger.
  • Tidligere behandling med en godkjent SMA-sykdomsmodifiserende terapi (f.eks. nusinersen, onasemnogene abeparvovec-xioi [OA], og/eller risdiplam), en myostatinhemmerterapi, eller en undersøkelsesmedisin gitt for behandling av SMA.

Merk: Andre protokoll-definerte inklusjons-/eksklusjonskriterier vil gjelde.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Salanersen
I del 1 av studien vil deltakerne motta to doser av salanersen, 80 milligram (mg) via intrasekalt (IT) lumbalpunksjon (LP), med omtrent 12 måneders mellomrom. Deltakere som fullfører del 1 av studien vil motta tre doser av salanersen, 80 mg via IT LP, med omtrent 12 måneders mellomrom, i del 2 av studien.
Legemiddel: Salanersen
Administrert intratekalt
Andre navn:
  • BIIB115

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Del 1: Prosentandel av deltakere med 2 kopier av Survival Motor Neuron 2 (SMN2) som sitter uten støtte (i minst 10 sekunder)
Tidsramme: Ved måned 12
Ved måned 12
Del 1: Prosentandel av deltakere med 3 SMN2-kopier som går alene (i minst 5 skritt)
Tidsramme: Ved måned 18
Ved måned 18
Del 2: Prosentandel av deltakere som oppnår og opprettholder Verdens helseorganisasjons (WHO) motoriske milepæler
Tidsramme: Opp til dag 1825
VHMs motoriske milepæler vil inkludere seks viktige utviklingsmilepæler: sitte uten støtte, stå med assistanse, krype på hender og knær, gå med assistanse, stå alene og gå alene.
Opp til dag 1825

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Del 1: Prosentandel av deltakere som oppnår Verdens helseorganisasjons (WHO) motoriske milepæler
Tidsramme: Opptil dag 730
Helsedirektoratets motoriske milepæler vil omfatte seks sentrale utviklingsmilepæler: sitte uten støtte, stå med hjelp, kryping på hender og knær, gå med hjelp, stå alene og gå alene.
Opptil dag 730
Del 1 og 2: Prosentandel av deltakere som oppnår Hammersmith Infant Neurological Examination seksjon 2 (HINE-2) motoriske milepæler
Tidsramme: Opp til dag 1825
Seksjon 2 av HINE brukes for å vurdere motoriske milepæler og inkluderer 8 motoriske milepælkategorier: frivillig grep (0 til 3), evne til å sparke i ryggliggende stilling (0 til 4), hodekontroll (0 til 2), rulling (0 til 3), sitting (0 til 4), kryping (0 til 4), stående (0 til 3), og ganging (0 til 3). Total HINE-2 poengsum er summen av poeng fra hvert element og kan variere fra 0 til 26, der høyere poengsummer indikerer et bedre funksjonsnivå.
Opp til dag 1825
Del 1 og 2: Endring fra utgangspunkt i Children's Hospital of Philadelphia Infant Test of Neuromuscular Disorders (CHOP INTEND) Motor Funksjonsskala
Tidsramme: Opptil dag 1825
CHOP INTEND-testen er utformet for å vurdere motoriske ferdigheter hos deltakere med betydelig motorisk svakhet. Den inkluderer 16 elementer (som måler nakke-, ryggstamme- og proximal og distal lemstyrke) strukturert til å gå fra enklest til vanskeligst med vurderingsskala inkludert gravitasjonsfrie bevegelser (lavere poeng) til antigravitasjonsbevegelser (høyere poeng). Alle elementpoeng spenner fra 0-4. Den totale poengsummen spenner fra 0-64, der høyere poengsummer indikerer bedre motorisk funksjon.
Opptil dag 1825
Del 1 og 2: Endring fra utgangspunkt i sammensatt muskelaksjonspotensial (CMAP)-amplituder
Tidsramme: Opp til dag 1825
CMAP er en godt validert metode for å spore sykdomsprogresjon i neuromuskulære lidelser som SMA og amyotrofisk lateral sklerose, og har blitt foreslått som en potensiell biomarkør for en terapeutisk effekt ved SMA. CMAP-undersøkelser vil bli utført for følgende nerve-muskel-par: ulnaris-abductor digiti minimi og peroneus-tibialis anterior.
Opp til dag 1825
Del 1: Prosentandel av deltakere som forblir uten klinisk manifestert ryggmargsmuskelatrofi (SMA)
Tidsramme: Opp til dag 730
Opp til dag 730
Del 2: Hammersmith Funksjonell Motor Skala Utvidet (HFMSE) Totalscore
Tidsramme: Opptil dag 1825
HFMSE er et verktøy som brukes for å vurdere motorisk funksjon hos personer med SMA. Deltakere vil bli bedt om å utføre en spesifikk bevegelse og blir deretter vurdert på kvaliteten og utførelsen av den bevegelsen. Høyere poengsummer indikerer høyere nivåer av motorisk evne. Den totale poengsummen er summen av poengene for alle 33 elementer, med en maksimal poengsum på 66 der høyere poengsummer viser bedre evne til å utføre aktiviteter.
Opptil dag 1825
Del 2: Endring fra baseline i Hammersmith Functional Motor Scale Expanded (HFMSE)
Tidsramme: Opptil dag 1825
HFMSE er et verktøy som brukes for å vurdere motorisk funksjon hos personer med SMA. Deltakere vil bli bedt om å utføre en spesifikk bevegelse og deretter vurdert på kvaliteten og utførelsen av den bevegelsen. Høyere poengsummer indikerer høyere nivåer av motorisk evne. Den totale poengsummen er summen av poengene for alle 33 punkter, med en maksimal poengsum på 66 hvor høyere poengsummer viser bedre evne til å utføre aktiviteter.
Opptil dag 1825
Del 2: Revidert øvre ekstremitetsmodul (RULM) totalscore
Tidsramme: Opptil dag 1825
RULM er utviklet for å vurdere funksjonelle evner i overekstremitetene hos deltakere med SMA. Denne testen består av totalt 20 prestasjonspunkter for overekstremitetene som gjenspeiler aktiviteter i dagliglivet. RULM poengsummen varierer fra 0 til 37 poeng, der høyere poengsum indikerer bedre funksjon.
Opptil dag 1825
Del 2: Endring fra utgangspunkt i Revidert øvre ekstremitetsmodul (RULM)
Tidsramme: Opp til dag 1825
RULM er utviklet for å vurdere funksjonelle evner i øvre ekstremiteter hos deltakere med SMA. Denne testen består av totalt 20 øvelser for øvre ekstremiteter som gjenspeiler aktiviteter i dagliglivet. RULM poengsummen varierer fra 0 til 37 poeng, der høyere poengsum indikerer bedre funksjon.
Opp til dag 1825
Del 2: Prosentandel av deltakere som utvikler ryggmargsmuskelatrofi (SMA) undertyper (type 1, 2, 3a og 3b) som vurdert av forskeren
Tidsramme: Opptil dag 1825
Opptil dag 1825
Del 1 og 2: Tid til død (total overlevelse)
Tidsramme: Opp til dag 1825
Opp til dag 1825
Del 1 og 2: Tid til død eller permanent ventilering
Tidsramme: Opp til dag 1825
Permanent ventilasjon er definert som trakeostomi eller ≥16 timer ventilasjon/dag kontinuerlig i >21 dager i fravær av en akut reversibel hendelse.
Opp til dag 1825
Del 1 og 2: Antall deltakere med bivirkninger (AEs) og alvorlige bivirkninger (SAEs)
Tidsramme: Opp til dag 1825
Opp til dag 1825
Del 1 og 2: Konsentrasjon av Salanersen i cerebrospinalvæske (CSF)
Tidsramme: Opptil dag 1460
Opptil dag 1460
Del 1 og 2: Konsentrasjon av Salanersen i serum
Tidsramme: Opp til dag 1825
Opp til dag 1825
Del 1 og 2: Endring fra utgangsnivå i plasmanivåer av neurofilament lettkjede (NfL)
Tidsramme: Opp til dag 1825
Opp til dag 1825

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Biogen

Etterforskere

  • Studieleder: Medical Director, Biogen

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

28. april 2026

Primær fullføring (Antatt)

28. november 2028

Studiet fullført (Antatt)

29. mai 2032

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

24. oktober 2025

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

24. oktober 2025

Først lagt ut (Faktiske)

28. oktober 2025

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

18. august 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

17. august 2026

Sist bekreftet

1. august 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 277SM302
  • 2025-523116-37 (Annen identifikator: EU CTIS Number)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

I samsvar med Biogens retningslinjer for klinisk studieåpenhet og datadeling på https://www.biogentrialtransparency.com/

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere