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Une étude visant à connaître les effets du salanersen (BIIB115) sur le mouvement et son innocuité lorsqu'il est administré avant l'apparition des symptômes chez les bébés atteints d'atrophie musculaire spinale (AMS) diagnostiquée génétiquement (STELLAR-1)

17 août 2026 mis à jour par: Biogen

Étude ouverte évaluant l'efficacité et l'innocuité de doses multiples de Salanersen (BIIB115) administrées par voie intrathécale à des nourrissons présymptomatiques, naïfs de traitement, avec diagnostic génétique d'amyotrophie spinale

Dans cette étude, les chercheurs en apprendront davantage sur les effets et la sécurité du BIIB115, également connu sous le nom de salanersen.

Plus précisément, les chercheurs étudieront comment le salanersen agit chez les bébés ayant reçu un diagnostic de SMA par test génétique mais n'ayant pas encore commencé à présenter des signes ou symptômes. La plupart des personnes atteintes de SMA présentent des modifications dans un gène appelé motoneurone de survie 1, également connu sous le nom de SMN1. Ces modifications réduisent la quantité de protéine SMN dans leur corps. Sans suffisamment de cette protéine, les motoneurones et les muscles ne peuvent pas fonctionner correctement. Un gène similaire appelé SMN2 peut aider à remplacer une partie de la protéine SMN perdue dans l'organisme. Le salanersen agit en aidant le gène SMN2 à produire plus de protéine SMN.

Dans cette étude, les participants auront soit 2 copies du gène SMN2, soit 3 copies du gène SMN2. Plus le nombre de copies est élevé, moins la SMA du participant est sévère.

L'objectif principal de cette étude est de déterminer si l'initiation du salanersen avant l'apparition des signes ou symptômes peut prévenir les signes ou symptômes de la SMA ou les rendre moins sévères. Les chercheurs utiliseront différents tests pour évaluer l'évolution des symptômes moteurs, y compris les étapes motrices de l'Organisation mondiale de la santé (OMS).

Les principales questions auxquelles les chercheurs souhaitent répondre dans cette étude sont :

  • Combien de participants avec 2 copies du gène SMN2 peuvent s'asseoir sans soutien à 12 mois ?
  • Combien de participants avec 3 copies du gène SMN2 peuvent marcher seuls à 18 mois ?

Les chercheurs étudieront également :

  • Les effets sur les symptômes moteurs des participants et le nombre de nouvelles étapes motrices atteintes par les participants.
  • Combien de participants restent exempts de symptômes de SMA
  • La quantité de salanersen qui atteint le liquide entourant le cerveau et la moelle épinière.
  • La quantité de salanersen qui atteint le sang.
  • Combien de participants présentent des événements indésirables ou des événements indésirables graves. Les événements indésirables sont des problèmes de santé qui peuvent ou non être causés par le médicament de l'étude.

Cette étude se déroulera comme suit :

  • Premièrement, les participants seront sélectionnés pour vérifier s'ils peuvent participer à l'étude. La période de sélection durera jusqu'à 28 jours.
  • Il s'agit d'une étude "ouverte". Il s'agit d'une étude dans laquelle les participants, le médecin investigateur et le personnel du site savent quel médicament de l'étude les participants reçoivent. Dans cette étude, tous les participants recevront du salanersen par injection intrathécale, c'est-à-dire administrée dans le liquide entourant le cerveau et la moelle épinière.
  • L'étude comportera 2 parties. Pendant la Partie 1, les participants recevront 2 doses de salanersen, à environ 12 mois d'intervalle. La Partie 1 durera jusqu'à 25 mois.
  • Pendant la Partie 2, les participants continueront à recevoir du salanersen. Ils recevront jusqu'à 3 doses, à 12 mois d'intervalle. La Partie 2 durera jusqu'à 36 mois.
  • Pendant la Partie 1, les participants auront jusqu'à 11 visites en clinique et jusqu'à 3 appels téléphoniques. Pendant la Partie 2, les participants auront jusqu'à 7 visites en clinique et jusqu'à 12 appels téléphoniques.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Pour la partie 1 de l'étude, l'objectif principal est d'évaluer l'efficacité clinique du salanersen chez les participants atteints d'amyotrophie spinale infantile (ASI) diagnostiquée génétiquement, et l'objectif secondaire est d'évaluer la sécurité et la tolérance, la pharmacocinétique (PK), et l'effet sur les biomarqueurs après traitement par le salanersen chez les participants atteints d'ASI diagnostiquée génétiquement.

Pour la partie 2 de l'étude, l'objectif principal est d'évaluer l'efficacité clinique à long terme du salanersen chez les participants atteints d'ASI diagnostiquée génétiquement, et l'objectif secondaire est d'évaluer la sécurité et la tolérance à long terme, la PK, et l'effet sur les biomarqueurs après traitement par le salanersen chez les participants atteints d'ASI diagnostiquée génétiquement.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

30

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Sauvegarde des contacts de l'étude

Lieux d'étude

  • Australie
    • New South Wales
      • Randwick, New South Wales, Australie, 2031
        • Recrutement
        • Sydney Children's Hospital_Randwick
  • Brésil
      • Distrito Federal, Brésil, 70684-831
        • Recrutement
        • Hospital da Crianca de Brasilia
        • Contact:
          • Numéro de téléphone: 55 800 002 2345
        • Chercheur principal:
          • Janiana Monteiro
      • Sai Paula, Brésil, 4038002
        • Recrutement
        • PSEG Centro de Pesquisa Clinica
        • Chercheur principal:
          • Paulo Victor Sgobbi de Souza
        • Contact:
          • Numéro de téléphone: 55115572-4555
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brésil, 90560-030
        • Recrutement
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre (HCPA) - PPDS
        • Chercheur principal:
          • Jonas Alex Morales Saute
        • Contact:
          • Numéro de téléphone: 55505359
  • Chine
      • Guangzhou, Chine, 5106236
        • Recrutement
        • Guangzhou Woman and Children's Medical Center_Guangzhou
      • Shanghai, Chine, 201122
        • Recrutement
        • Childrens Hospital of Fudan University_Shanghai
    • Henan
      • Zhengzhou, Henan, Chine, 450052
        • Recrutement
        • The Third Affiliated Hospital of Zhengzhou University - North Campus
  • Japon
      • Tokyo, Japon, 162-8655
        • Recrutement
        • Japan Institute for Health Security National Center for Global Health and Medicine
  • États-Unis
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
        • Recrutement
        • Ann and Robert H Lurie Childrens Hospital of Chicago
        • Chercheur principal:
          • Nancy Kuntz
        • Contact:
          • Numéro de téléphone: 312-227-4637
    • Texas
      • Flower Mound, Texas, États-Unis, 75028
        • Recrutement
        • Neurology Rare Disease Center
        • Chercheur principal:
          • Diana Castro
        • Contact:
          • Numéro de téléphone: 972-999-1011
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, États-Unis, 23507

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion clés :

- Âge ≤42 jours lors de la première dose de salanersen.

  • Documentation génétique d'une délétion homozygote du gène SMA 5q ou d'une mutation ou d'une mutation hétérozygote composite.
  • Deux ou trois copies du gène du motoneurone de survie 2 (SMN2).
  • Amplitude du potentiel d'action musculaire composite (CMAP) cubital ≥2 millivolts (mV) lors du dépistage et au jour 1 avant la dose.
  • Poids corporel ≥3e percentile pour l'âge selon les normes de croissance de l'enfant de l'Organisation mondiale de la santé (OMS) au moment du consentement éclairé.

Critères d'exclusion clés :

  • Tout signe ou symptôme clinique lors du dépistage ou au jour 1 avant la dose qui, de l'avis de l'investigateur, évoque fortement une SMA.
  • Arythmie à l'examen neurologique au niveau des biceps, des genoux ou des chevilles lors du dépistage ou au jour 1 avant la dose.
  • Hypoxémie (saturation en oxygène <96 % éveillé ou endormi sans oxygène supplémentaire ni support respiratoire, ou pour les altitudes >1000 mètres (m), saturation en oxygène <92 % éveillé ou endormi sans oxygène supplémentaire ni support respiratoire).
  • Diagnostic de syndrome de détresse respiratoire néonatale nécessitant une thérapie de remplacement du surfactant ou un support ventilatoire invasif.
  • Toute raison, anatomique ou autre (y compris les résultats de laboratoire d'hématologie/coagulation), qui présente un risque accru de complication des procédures de ponction lombaire ou des évaluations de sécurité.
  • Tout traitement antérieur avec une thérapie modifiant la maladie SMA approuvée (par exemple, nusinersen, onasemnogene abeparvovec-xioi [OA], et/ou risdiplam), une thérapie inhibiteur de la myostatine, ou un médicament expérimental administré pour le traitement de la SMA.

Remarque : D'autres critères d'inclusion/d'exclusion définis par le protocole s'appliqueront.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Salanersen
Dans la Partie 1 de l'étude, les participants recevront deux doses de salanersen, 80 milligrammes (mg) par ponction lombaire intrathécale (IT), à environ 12 mois d'intervalle. Les participants qui terminent la Partie 1 de l'étude recevront trois doses de salanersen, 80 mg par ponction lombaire IT, à environ 12 mois d'intervalle, dans la Partie 2 de l'étude.
Médicament: Salanersen
Administré par voie intrathécale
Autres noms:
  • Biib115

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Partie 1 : Pourcentage de participants avec 2 copies du gène de survie du motoneurone 2 (SMN2) assis sans soutien (pendant au moins 10 secondes)
Délai: À 12 mois
À 12 mois
Partie 1 : Pourcentage de participants avec 3 copies SMN2 marchant seuls (pendant au moins 5 pas)
Délai: À 18 mois
À 18 mois
Partie 2 : Pourcentage de participants atteignant et maintenant les étapes motrices de l'Organisation mondiale de la santé (OMS)
Délai: Jusqu'au Jour 1825
Les étapes motrices de l'OMS incluront six jalons de développement clés : s'asseoir sans soutien, se tenir debout avec assistance, ramper à quatre pattes, marcher avec assistance, se tenir debout seul et marcher seul.
Jusqu'au Jour 1825

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Partie 1 : Pourcentage de participants atteignant les étapes motrices de l'Organisation mondiale de la santé (OMS)
Délai: Jusqu'au jour 730
Les étapes motrices de l'OMS incluront six étapes clés du développement : s'asseoir sans soutien, se tenir debout avec assistance, ramper à quatre pattes, marcher avec assistance, se tenir debout seul et marcher seul.
Jusqu'au jour 730
Parties 1 et 2 : Pourcentage de participants atteignant les étapes motrices de la section 2 de l'examen neurologique du nourrisson de Hammersmith (HINE-2)
Délai: Jusqu'au jour 1825
La section 2 du HINE est utilisée pour évaluer les étapes motrices et comprend 8 catégories d'étapes motrices : la préhension volontaire (0 à 3), la capacité à donner des coups de pied en position couchée sur le dos (0 à 4), le contrôle de la tête (0 à 2), le roulement (0 à 3), la position assise (0 à 4), la reptation (0 à 4), la station debout (0 à 3) et la marche (0 à 3). Le score total du HINE-2 est la somme des points de chaque item et peut varier de 0 à 26, les scores plus élevés indiquant un meilleur niveau de capacité.
Jusqu'au jour 1825
Parties 1 et 2 : Variation par rapport à la valeur initiale dans l'échelle de fonction motrice du Children's Hospital of Philadelphia Infant Test of Neuromuscular Disorders (CHOP INTEND)
Délai: Jusqu'au Jour 1825
Le test CHOP INTEND est conçu pour évaluer les capacités motrices des participants présentant une faiblesse motrice significative. Il comprend 16 items (capturant la force du cou, du tronc, ainsi que des membres proximaux et distaux) structurés pour passer du plus facile au plus difficile, avec une notation incluant des mouvements sans gravité (scores inférieurs) à des mouvements contre la gravité (scores supérieurs). Tous les scores des items varient de 0 à 4. Le score total varie de 0 à 64, les scores plus élevés indiquant une meilleure fonction motrice.
Jusqu'au Jour 1825
Parties 1 et 2 : Variation par rapport à la valeur initiale des amplitudes du potentiel d'action musculaire composite (CMAP)
Délai: Jusqu'au Jour 1825
La CMAP est une méthode bien validée pour suivre la progression de la maladie dans les troubles neuromusculaires tels que l'amyotrophie spinale infantile (SMA) et la sclérose latérale amyotrophique, et a été proposée comme biomarqueur potentiel d'un effet thérapeutique dans la SMA. Les CMAP seront réalisées pour les paires nerf-muscle suivantes : ulnaire-abducteur du petit doigt et péronier-tibial antérieur.
Jusqu'au Jour 1825
Partie 1 : Pourcentage de participants qui restent exempts d'atrophie musculaire spinale (AMS) cliniquement manifestée
Délai: Jusqu'au jour 730
Jusqu'au jour 730
Partie 2 : Score total de l'échelle fonctionnelle motrice de Hammersmith élargie (HFMSE)
Délai: Jusqu'au jour 1825
L'HFMSE est un outil utilisé pour évaluer la fonction motrice chez les personnes atteintes de SMA. Les participants seront invités à réaliser un mouvement spécifique et seront ensuite notés sur la qualité et l'exécution de ce mouvement. Des scores plus élevés indiquent des niveaux supérieurs de capacité motrice. Le score global est la somme des scores pour les 33 items, avec un score maximum de 66, les scores plus élevés représentant une meilleure capacité à réaliser des activités.
Jusqu'au jour 1825
Partie 2 : Évolution par rapport à la valeur initiale de l'échelle fonctionnelle motrice de Hammersmith étendue (HFMSE)
Délai: Jusqu'au jour 1825
Le HFMSE est un outil utilisé pour évaluer la fonction motrice chez les personnes atteintes de SMA. Les participants seront invités à effectuer un mouvement spécifique et seront ensuite notés sur la qualité et l'exécution de ce mouvement. Des scores plus élevés indiquent des niveaux plus élevés de capacité motrice. Le score global est la somme des scores pour les 33 items, avec un score maximum de 66, les scores plus élevés représentant une meilleure capacité à effectuer des activités.
Jusqu'au jour 1825
Partie 2 : Score total du module révisé des membres supérieurs (RULM)
Délai: Jusqu'au jour 1825
Le RULM est développé pour évaluer les capacités fonctionnelles des membres supérieurs des participants atteints de SMA. Ce test consiste en un total de 20 items de performance des membres supérieurs qui reflètent les activités de la vie quotidienne. Le RULM est noté de 0 à 37 points, les scores plus élevés indiquant une meilleure fonction.
Jusqu'au jour 1825
Partie 2 : Variation par rapport à la valeur initiale du module révisé du membre supérieur (RULM)
Délai: Jusqu'au jour 1825
Le RULM est développé pour évaluer les capacités fonctionnelles des membres supérieurs des participants atteints de SMA. Ce test comprend un total de 20 items de performance des membres supérieurs qui reflètent les activités de la vie quotidienne. Le RULM est noté de 0 à 37 points, les scores plus élevés indiquant une meilleure fonction.
Jusqu'au jour 1825
Partie 2 : Pourcentage de participants développant des sous-types d'amyotrophie spinale (SMA) (type 1, 2, 3a et 3b) selon l'évaluation de l'investigateur
Délai: Jusqu’au Jour 1825
Jusqu’au Jour 1825
Parties 1 et 2 : Délai jusqu'au décès (Survie globale)
Délai: Jusqu'au jour 1825
Jusqu'au jour 1825
Parties 1 et 2 : Délai jusqu'au décès ou ventilation permanente
Délai: Jusqu'au jour 1825
La ventilation permanente est définie comme une trachéostomie ou une ventilation ≥16 heures/jour en continu pendant >21 jours en l'absence d'un événement aigu réversible.
Jusqu'au jour 1825
Parties 1 et 2 : Nombre de participants présentant des événements indésirables (EI) et des événements indésirables graves (EIG)
Délai: Jusqu’au jour 1825
Jusqu’au jour 1825
Parties 1 et 2 : Concentration du Salanersen dans le liquide céphalo-rachidien (LCR)
Délai: Jusqu'au jour 1460
Jusqu'au jour 1460
Parties 1 et 2 : Concentration de Salanersen dans le sérum
Délai: Jusqu'au Jour 1825
Jusqu'au Jour 1825
Parties 1 et 2 : Variation par rapport à la valeur initiale des taux plasmatiques de la chaîne légère des neurofilaments (NfL)
Délai: Jusqu'au jour 1825
Jusqu'au jour 1825

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Biogen

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Medical Director, Biogen

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

28 avril 2026

Achèvement primaire (Estimé)

28 novembre 2028

Achèvement de l'étude (Estimé)

29 mai 2032

Dates d'inscription aux études

Première soumission

24 octobre 2025

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

24 octobre 2025

Première publication (Réel)

28 octobre 2025

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

18 août 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

17 août 2026

Dernière vérification

1 août 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 277SM302
  • 2025-523116-37 (Autre identifiant: EU CTIS Number)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Conformément à la politique de transparence des essais cliniques et de partage des données de Biogen sur https://www.biogentrialtransparency.com/

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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