Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En studie för att lära sig om salanersens (BIIB115) effekter på rörelse och dess säkerhet när den ges innan symptom uppträder hos spädbarn med genetiskt diagnostiserad spinal muskelatrofi (SMA) (STELLAR-1)

17 augusti 2026 uppdaterad av: Biogen

En öppen studie för att utvärdera effektiviteten och säkerheten hos flera doser av Salanersen (BIIB115) som administreras intratekalt till behandlingsnaiva, presymptomatiska spädbarn med genetiskt diagnostiserad spinal muskelatrofi

I denna studie kommer forskare att lära sig mer om effekterna och säkerheten hos BIIB115, även känt som salanersen.

Specifikt kommer forskare att lära sig mer om hur salanersen fungerar hos spädbarn som har diagnosticerats med SMA genom genetisk testning men som ännu inte har börjat visa tecken eller symptom. De flesta personer med SMA har förändringar i en gen som kallas survival motor neuron 1, även känd som SMN1. Dessa förändringar sänker mängden SMN-protein i deras kroppar. Utan tillräckligt med detta protein kan motorneuroner och muskler inte fungera ordentligt. En liknande gen som kallas SMN2 kan hjälpa till att ersätta en del av det förlorade SMN-proteinet i kroppen. Salanersen fungerar genom att hjälpa SMN2-genen att producera mer SMN-protein.

I denna studie kommer deltagarna att ha antingen 2 SMN2-kopior eller 3 SMN2-kopior. Ju högre kopianantal, desto mindre allvarlig är deltagarens SMA.

Det huvudsakliga målet med denna studie är att se om att starta salanersen innan tecken eller symptom uppträder kan förhindra tecken eller symptom av SMA eller göra dem mindre allvarliga. Forskare kommer att använda olika tester för att lära sig om motorsymptom förändras, inklusive Världshälsoorganisationens (WHO) motoriska milstolpar.

De huvudsakliga frågor som forskare vill besvara i denna studie är:

  • Hur många deltagare med 2 kopior av SMN2-genen kan sitta utan stöd vid 12 månader?
  • Hur många deltagare med 3 kopior av SMN2-genen kan gå självständigt vid 18 månader?

Forskare kommer också att lära sig mer om:

  • Effekterna på deltagarnas motorsymptom och hur många nya rörelsemilstolpar deltagare uppnår.
  • Hur många deltagare som förblir fria från SMA-symptom
  • Hur mycket salanersen som når in i vätskan som omger hjärnan och ryggmärgen.
  • Hur mycket salanersen som når in i blodet.
  • Hur många deltagare som har biverkningar eller allvarliga biverkningar. Biverkningar är hälsoproblem som kan eller inte kan orsakas av studieläkemedlet.

Denna studie kommer att genomföras enligt följande:

  • Först kommer deltagare att screenas för att kontrollera om de kan delta i studien. Screeningsperioden kommer att vara upp till 28 dagar.
  • Detta är en "öppen" studie. Detta är en studie där deltagarna, studieläkaren och platspersonal vet vilket studieläkemedel deltagare får. I denna studie kommer alla deltagare att få salanersen genom en intratekal injektion, eller en som ges i vätskan som omger hjärnan och ryggmärgen.
  • Det kommer att finnas 2 delar i denna studie. Under del 1 kommer deltagare att få 2 doser salanersen, med cirka 12 månaders mellanrum. Del 1 kommer att pågå upp till 25 månader.
  • Under del 2 kommer deltagare att fortsätta få salanersen. De kommer att få upp till 3 doser, med 12 månaders mellanrum. Del 2 kommer att pågå upp till 36 månader.
  • Under del 1 kommer deltagare att ha upp till 11 klinikbesök och upp till 3 telefonsamtal. Under del 2 kommer deltagare att ha upp till 7 klinikbesök och upp till 12 telefonsamtal.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

För del 1 av studien är det primära målet att utvärdera den kliniska effekten av salanersen hos deltagare med genetiskt diagnostiserad SMA, och det sekundära målet är att utvärdera säkerhet och tolerabilitet, farmakokinetik (PK) och effekt på biomarkörer efter behandling med salanersen hos deltagare med genetiskt diagnostiserad SMA.

För del 2 av studien är det primära målet att utvärdera den långsiktiga kliniska effekten av salanersen hos deltagare med genetiskt diagnostiserad SMA, och det sekundära målet är att utvärdera den långsiktiga säkerheten och tolerabiliteten, PK och effekt på biomarkörer efter behandling med salanersen hos deltagare med genetiskt diagnostiserad SMA.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

30

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studera Kontakt Backup

Studieorter

  • Australien
    • New South Wales
      • Randwick, New South Wales, Australien, 2031
        • Rekrytering
        • Sydney Children's Hospital_Randwick
  • Brasilien
      • Distrito Federal, Brasilien, 70684-831
        • Rekrytering
        • Hospital da Crianca de Brasilia
        • Kontakt:
          • Telefonnummer: 55 800 002 2345
        • Huvudutredare:
          • Janiana Monteiro
      • Sai Paula, Brasilien, 4038002
        • Rekrytering
        • PSEG Centro de Pesquisa Clinica
        • Huvudutredare:
          • Paulo Victor Sgobbi de Souza
        • Kontakt:
          • Telefonnummer: 55115572-4555
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasilien, 90560-030
        • Rekrytering
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre (HCPA) - PPDS
        • Huvudutredare:
          • Jonas Alex Morales Saute
        • Kontakt:
          • Telefonnummer: 55505359
  • Förenta staterna
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611
        • Rekrytering
        • Ann and Robert H Lurie Childrens Hospital of Chicago
        • Huvudutredare:
          • Nancy Kuntz
        • Kontakt:
          • Telefonnummer: 312-227-4637
    • Texas
      • Flower Mound, Texas, Förenta staterna, 75028
        • Rekrytering
        • Neurology Rare Disease Center
        • Huvudutredare:
          • Diana Castro
        • Kontakt:
          • Telefonnummer: 972-999-1011
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Förenta staterna, 23507
  • Japan
      • Tokyo, Japan, 162-8655
        • Rekrytering
        • Japan Institute for Health Security National Center for Global Health and Medicine
  • Kina
      • Guangzhou, Kina, 5106236
        • Rekrytering
        • Guangzhou Woman and Children's Medical Center_Guangzhou
      • Shanghai, Kina, 201122
        • Rekrytering
        • Childrens Hospital of Fudan University_Shanghai
    • Henan
      • Zhengzhou, Henan, Kina, 450052
        • Rekrytering
        • The Third Affiliated Hospital of Zhengzhou University - North Campus

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Viktiga inklusionskriterier:

- ≤42 dagar gammal vid första dosen av salanersen.

  • Genetisk dokumentation av 5q SMA homozygot gendeletion eller mutation eller sammansatt heterozygot mutation.
  • Två eller tre kopior av överlevnadsmotorneurongen 2 (SMN2).
  • Ulnar compound muscle action potential (CMAP)-amplitud ≥2 millivolt (mV) vid screening och dag 1 före dosering.
  • Kroppsvikt ≥3:e percentilen för ålder baserat på Världshälsoorganisationens (WHO) tillväxtstandarder för barn vid tidpunkten för informerat samtycke.

Viktiga exklusionskriterier:

  • Några kliniska tecken eller symptom vid screening eller dag 1 före dosering som, enligt utredarens åsikt, starkt tyder på SMA.
  • Areflexi vid neurologisk undersökning av biceps, knä eller ankel vid screening eller dag 1 före dosering.
  • Hypoxemi (syremättnad <96% vaken eller sovande utan syrgasbehandling eller respiratoriskt stöd, eller för höjder >1000 meter (m), syremättnad <92% vaken eller sovande utan syrgasbehandling eller respiratoriskt stöd).
  • Diagnos av neonatal respiratorisk distress-syndrom som krävt surfaktantersättningsterapi eller invasiv ventilatorbehandling.
  • Någon anledning, anatomisk eller annan (inklusive hematologiska/koagulationslaboratorieresultat), som innebär förhöjd risk för komplikationer från LP-procedurer eller säkerhetsutvärderingar.
  • Tidigare behandling med en godkänd SMA-modifierande terapi (t.ex. nusinersen, onasemnogene abeparvovec-xioi [OA], och/eller risdiplam), en myostatinhämmarbehandling, eller en undersökningspreparat för behandling av SMA.

Obs: Andra protokoll-definierade inklusions-/exklusionskriterier kommer att tillämpas.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Salanersen
I del 1 av studien kommer deltagarna att få två doser av salanersen, 80 milligram (mg) via intratekal (IT) lumbalpunktion (LP), med ungefär 12 månaders mellanrum. Deltagare som slutför del 1 av studien kommer att få tre doser av salanersen, 80 mg via IT LP, med ungefär 12 månaders mellanrum, i del 2 av studien.
Läkemedel: Salanersen
Administrerad intratekalt
Andra namn:
  • BIIB115

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Del 1: Andel deltagare med 2 kopior av överlevnadsmotorneuron 2 (SMN2) som sitter utan stöd (i minst 10 sekunder)
Tidsram: Vid månad 12
Vid månad 12
Del 1: Andel deltagare med 3 SMN2-kopior som går själva (i minst 5 steg)
Tidsram: Vid månad 18
Vid månad 18
Del 2: Andel deltagare som uppnår och upprätthåller Världshälsoorganisationens (WHO) motoriska milstolpar
Tidsram: Upp till dag 1825
WHO:s motoriska milstolpar kommer att inkludera sex nyckelutvecklingsmilstolpar: sittande utan stöd, stående med assistans, krypning på händer och knän, gående med assistans, stående ensam och gående ensam.
Upp till dag 1825

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Del 1: Procentandel deltagare som uppnår Världshälsoorganisationens (WHO) motoriska milstolpar
Tidsram: Upp till dag 730
WHO:s motoriska milstolpar kommer att omfatta sex viktiga utvecklingsmilstolpar: sittande utan stöd, stående med assistans, krypande på händer och knän, gående med assistans, stående ensam och gående ensam.
Upp till dag 730
Del 1 och 2: Andel deltagare som uppnår Hammersmith Infant Neurological Examination Section 2 (HINE-2) motoriska milstolpar
Tidsram: Upp till dag 1825
Avsnitt 2 av HINE används för att bedöma motoriska milstolpar och inkluderar 8 motoriska milstolpekategorier: frivilligt grepp (0 till 3), förmåga att sparka i ryggläge (0 till 4), huvudkontroll (0 till 2), rullning (0 till 3), sittande (0 till 4), krypande (0 till 4), stående (0 till 3) och gående (0 till 3). Total HINE-2 poäng är summan av poäng från varje post och kan variera från 0 till 26, där högre poäng indikerar en bättre förmågenivå.
Upp till dag 1825
Del 1 och 2: Förändring från baslinje i Children's Hospital of Philadelphia Infant Test of Neuromuscular Disorders (CHOP INTEND) Motorfunktionsskala
Tidsram: Upp till dag 1825
CHOP INTEND-testet är utformat för att utvärdera deltagarnas motoriska färdigheter med betydande motorisk svaghet. Det inkluderar 16 punkter (som fångar hals-, bål- och proximal samt distal styrka i lemmar) strukturerade för att gå från enklast till svårast med betygssättning som inkluderar gravitationseliminerade (lägre poäng) till antigravitationsrörelser (högre poäng). Alla poäng för punkterna sträcker sig från 0-4. Det totala poängintervallet är 0-64, där högre poäng indikerar bättre motorisk funktion.
Upp till dag 1825
Del 1 och 2: Förändring från baslinje i amplituder för sammansatt muskelaktionspotential (CMAP)
Tidsram: Upp till dag 1825
CMAP är en väl validerad metod för att följa sjukdomsförloppet vid neuromuskulära sjukdomar som SMA och amyotrofisk lateralskleros och har föreslagits som en potentiell biomarkör för en terapeutisk effekt vid SMA. CMAP kommer att utföras för följande nerv-muskelpar: ulnaris-abductor digiti minimi och peroneus-tibialis anterior.
Upp till dag 1825
Del 1: Andel deltagare som förblir fria från kliniskt manifesterad ryggmärgsmuskelatrofi (SMA)
Tidsram: Upp till dag 730
Upp till dag 730
Del 2: Hammersmith Functional Motor Scale Expanded (HFMSE) totalpoäng
Tidsram: Upp till dag 1825
HFMSE är ett verktyg som används för att bedöma motorisk funktion hos personer med SMA. Deltagare kommer att ombes att utföra en specifik rörelse och blir sedan betygsatta baserat på kvaliteten och utförandet av den rörelsen. Högre poäng indikerar högre nivåer av motorisk förmåga. Det totala poängsumman är summan av poängen för alla 33 moment, med en högsta poäng på 66 där högre poäng visar bättre förmåga att utföra aktiviteter.
Upp till dag 1825
Del 2: Förändring från baslinjen i Hammersmith Functional Motor Scale Expanded (HFMSE)
Tidsram: Upp till dag 1825
HFMSE är ett verktyg som används för att bedöma motorisk funktion hos personer med SMA. Deltagare kommer att ombes att utföra en specifik rörelse och får sedan betyg på kvaliteten och utförandet av den rörelsen. Högre poäng indikerar högre nivåer av motorisk förmåga. Det totala poängsumman är summan av poängen för alla 33 moment, med en maxpoäng på 66 där högre poäng visar bättre förmåga att utföra aktiviteter.
Upp till dag 1825
Del 2: Reviderad modul för övre extremitet (RULM) totalpoäng
Tidsram: Upp till dag 1825
RULM är utvecklad för att bedöma de övre extremiteternas funktionsförmåga hos deltagare med SMA. Detta test består av totalt 20 prestationsmoment för övre extremiteterna som återspeglar aktiviteter i dagligt liv. RULM poängsätts från 0 till 37 poäng, där högre poäng indikerar bättre funktion.
Upp till dag 1825
Del 2: Förändring från baslinje i Reviderad övre extremitetsmodul (RULM)
Tidsram: Upp till dag 1825
RULM är utvecklad för att bedöma de övre extremiteternas funktionsförmåga hos deltagare med SMA. Detta test består av totalt 20 prestandaposter för övre extremiteter som återspeglar aktiviteter i det dagliga livet. RULM poängsätts från 0 till 37 poäng, där högre poäng indikerar bättre funktion.
Upp till dag 1825
Del 2: Andel deltagare som utvecklar ryggmärgsmuskelatrofi (SMA) undertyper (typ 1, 2, 3a och 3b) enligt bedömning av undersökningsledaren
Tidsram: Upp till dag 1825
Upp till dag 1825
Del 1 och 2: Tid till död (Total överlevnad)
Tidsram: Upp till dag 1825
Upp till dag 1825
Del 1 och 2: Tid till död eller permanent ventilation
Tidsram: Upp till dag 1825
Permanent ventilation definieras som tracheostomi eller ≥16 timmar ventilation/dag kontinuerligt i >21 dagar i avsaknad av en akut reversibel händelse.
Upp till dag 1825
Del 1 och 2: Antal deltagare med biverkningar (AEs) och allvarliga biverkningar (SAEs)
Tidsram: Upp till dag 1825
Upp till dag 1825
Del 1 och 2: Koncentration av Salanersen i cerebrospinalvätska (CSF)
Tidsram: Upp till dag 1460
Upp till dag 1460
Del 1 och 2: Koncentration av Salanersen i serum
Tidsram: Upp till dag 1825
Upp till dag 1825
Del 1 och 2: Förändring från baslinjenivå i plasmanivåer av neurofilament lätt kedja (NfL)
Tidsram: Upp till dag 1825
Upp till dag 1825

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Biogen

Utredare

  • Studierektor: Medical Director, Biogen

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

28 april 2026

Primärt slutförande (Beräknad)

28 november 2028

Avslutad studie (Beräknad)

29 maj 2032

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

24 oktober 2025

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

24 oktober 2025

Första postat (Faktisk)

28 oktober 2025

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

18 augusti 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

17 augusti 2026

Senast verifierad

1 augusti 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 277SM302
  • 2025-523116-37 (Annan identifierare: EU CTIS Number)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivning

I enlighet med Biogens policy för transparens för kliniska prövningar och delning av data på https://www.biogentrialtransparency.com/

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera