Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse for at lære om Salanersen's (BIIB115) virkninger på bevægelse og dens sikkerhed, når den gives før symptomerne viser sig hos babyer med genetisk diagnosticeret spinal muskelatrofi (SMA) (STELLAR-1)

5. maj 2026 opdateret af: Biogen

En åben-label undersøgelse til vurdering af effektiviteten og sikkerheden ved flere doser af Salanersen (BIIB115) administreret intratekalt til behandlingsnaive, præsymptomatiske spædbørn med genetisk diagnosticeret ryghjerneatrophi

I denne undersøgelse vil forskerne lære mere om effekterne og sikkerheden af BIIB115, også kendt som salanersen.

Specifikt vil forskerne lære mere om, hvordan salanersen virker hos babyer, der er diagnosticeret med SMA gennem genetisk testning, men som endnu ikke er begyndt at vise tegn eller symptomer. De fleste mennesker med SMA har ændringer i et gen kaldet survival motor neuron 1, også kendt som SMN1. Disse ændringer reducerer mængden af SMN-protein i deres kroppe. Uden nok af dette protein kan motorneuroner og muskler ikke fungere korrekt. Et lignende gen kaldet SMN2 kan hjælpe med at erstatte noget af det tabte SMN-protein i kroppen. Salanersen virker ved at hjælpe SMN2-genet med at producere mere SMN-protein.

I denne undersøgelse vil deltagerne enten have 2 SMN2-kopier eller 3 SMN2-kopier. Jo højere kopital, desto mindre alvorlig er deltagerens SMA.

Hovedmålet med denne undersøgelse er at se, om påbegyndelse af salanersen før tegn eller symptomer optræder kan forhindre tegn eller symptomer på SMA eller gøre dem mindre alvorlige. Forskere vil bruge forskellige tests til at lære om motorsymptomer ændrer sig, inklusive Verdenssundhedsorganisationens (WHO) motoriske milepæle.

De vigtigste spørgsmål, forskerne ønsker at besvare i denne undersøgelse, er:

  • Hvor mange deltagere med 2 kopier af SMN2-genet kan sidde uden støtte efter 12 måneder?
  • Hvor mange deltagere med 3 kopier af SMN2-genet kan gå alene efter 18 måneder?

Forskere vil også lære mere om:

  • Virkningerne på deltagernes motorsymptomer og hvor mange nye bevægelsesmilepæle deltagerne opnår.
  • Hvor mange deltagere forbliver fri for SMA-symptomer
  • Hvor meget salanersen når ind i væsken omkring hjernen og rygraden.
  • Hvor meget salanersen når ind i blodet.
  • Hvor mange deltagere har bivirkninger eller alvorlige bivirkninger. Bivirkninger er helbredsproblemer, der måske eller måske ikke er forårsaget af undersøgelseslægemidlet.

Denne undersøgelse vil blive gennemført som følger:

  • Først vil deltagerne blive screenet for at kontrollere, om de kan deltage i undersøgelsen. Screeningsperioden vil være op til 28 dage.
  • Dette er en "åben label"-undersøgelse. Dette er en undersøgelse, hvor deltagerne, undersøgelseslægen og stedets personale ved, hvilket undersøgelseslægemiddel deltagerne modtager. I denne undersøgelse vil alle deltagere modtage salanersen gennem en intratekal injektion, eller en der gives ind i væsken omkring hjernen og rygraden.
  • Der vil være 2 dele i denne undersøgelse. I løbet af del 1 vil deltagerne modtage 2 doser salanersen, cirka 12 måneder fra hinanden. Del 1 vil vare op til 25 måneder.
  • I løbet af del 2 vil deltagerne fortsætte med at modtage salanersen. De vil modtage op til 3 doser, 12 måneder fra hinanden. Del 2 vil vare op til 36 måneder.
  • I løbet af del 1 vil deltagerne have op til 11 klinikbesøg og op til 3 telefonopkald. I løbet af del 2 vil deltagerne have op til 7 klinikbesøg og op til 12 telefonopkald.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

I del 1 af undersøgelsen er det primære mål at evaluere den kliniske effektivitet af salanersen hos deltagere med genetisk diagnosticeret SMA, og det sekundære mål er at evaluere sikkerhed og tolerabilitet, farmakokinetik (PK) og effekt på biomarkører efter behandling med salanersen hos deltagere med genetisk diagnosticeret SMA.

I del 2 af undersøgelsen er det primære mål at evaluere den langsigtede kliniske effektivitet af salanersen hos deltagere med genetisk diagnosticeret SMA, og det sekundære mål er at evaluere den langsigtede sikkerhed og tolerabilitet, PK og effekt på biomarkører efter behandling med salanersen hos deltagere med genetisk diagnosticeret SMA.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

30

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Texas
      • Flower Mound, Texas, Forenede Stater, 75028
        • Rekruttering
        • Neurology Rare Disease Center
        • Ledende efterforsker:
          • Diana Castro
        • Kontakt:
          • Telefonnummer: 214-456-4267
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Forenede Stater, 23507

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Vigtige inklusionskriterier:

- ≤42 dage gammel ved første dosis salanersen.

  • Genetisk dokumentation af 5q SMA homozygot gensletning eller mutation eller sammensat heterozygot mutation.
  • To eller tre kopier af survival motor neuron 2 (SMN2)-genet.
  • Ulnar compound muscle action potential (CMAP)-amplitude ≥2 millivolt (mV) ved screening og dag 1 før dosering.
  • Kropsvægt ≥3. percentil for alder baseret på WHO's vækststandarder for børn på tidspunktet for informeret samtykke.

Vigtige eksklusionskriterier:

  • Kliniske tegn eller symptomer ved screening eller dag 1 før dosering, som efter forsøgslederens vurdering er stærkt indikative for SMA.
  • Arefleksi ved neurologisk undersøgelse af biceps, knæ eller ankel ved screening eller dag 1 før dosering.
  • Hypoksæmi (iltmætning <96% vågen eller sovende uden supplerende ilt eller respiratorisk støtte, eller for højder >1000 meter, iltmætning <92% vågen eller sovende uden supplerende ilt eller respiratorisk støtte).
  • Diagnose af neonatal respiratorisk distress-syndrom, der nødvendiggør surfaktant-erstatningsterapi eller invasiv ventilatorstøtte.
  • Enhver årsag, anatomisk eller anden (inklusive hæmatologi/koagulationslaboratorieresultater), der udgør forhøjet risiko for komplikationer fra lumbalpunktur-procedurer eller sikkerhedsvurderinger.
  • Tidligere behandling med en godkendt SMA-sygdomsmodificerende terapi (f.eks. nusinersen, onasemnogene abeparvovec-xioi [OA], og/eller risdiplam), en myostatinhæmmende terapi eller en undersøgelseslægemiddel givet til behandling af SMA.

Bemærk: Andre protokol-definerede inklusions-/eksklusionskriterier gælder.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Salanersen
I del 1 af studiet vil deltagerne modtage to doser salanersen, 80 milligram (mg) via intratekal (IT) lumbalpunktur (LP), med ca. 12 måneders mellemrum. Deltagere, der gennemfører del 1 af studiet, vil modtage tre doser salanersen, 80 mg via IT LP, med ca. 12 måneders mellemrum, i del 2 af studiet.
Medicin: Salanersen
Administreret intratekalt
Andre navne:
  • Biib115

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Del 1: Procentdel af deltagere med 2 Survival Motor Neuron 2 (SMN2)-kopier, der sidder uden støtte (i mindst 10 sekunder)
Tidsramme: Ved måned 12
Ved måned 12
Del 1: Procentdel af deltagere med 3 SMN2-kopier, der går alene (i mindst 5 skridt)
Tidsramme: Ved måned 18
Ved måned 18
Del 2: Procentdel af deltagere, der opnår og opretholder Verdenssundhedsorganisationens (WHO) motoriske milepæle
Tidsramme: Op til dag 1825
WHO's motoriske milepæle vil inkludere seks centrale udviklingsmæssige milepæle: sidde uden støtte, stå med assistance, krybe på hænder og knæ, gå med assistance, stå alene og gå alene.
Op til dag 1825

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Del 1: Procentdel af deltagere, der opnår Verdenssundhedsorganisationens (WHO) motoriske milepæle
Tidsramme: Op til dag 730
WHO's motoriske milepæle vil omfatte seks centrale udviklingsmålsætninger: sidde uden støtte, stå med assistance, krybe på hænder og knæ, gå med assistance, stå alene og gå alene.
Op til dag 730
Del 1 og 2: Andel af deltagere, der opnår Hammersmith Infant Neurological Examination sektion 2 (HINE-2) motoriske milepæle
Tidsramme: Op til dag 1825
Sektion 2 af HINE anvendes til at vurdere motoriske milepæle og inkluderer 8 motoriske milepælekategorier: frivillig greb (0 til 3), evne til at sparke i ryglægende stilling (0 til 4), hovedkontrol (0 til 2), rulning (0 til 3), sidde (0 til 4), kravle (0 til 4), stå (0 til 3), og gå (0 til 3). Den samlede HINE-2 score er summen af point fra hver enkelt post og kan variere fra 0 til 26, hvor højere scorer indikerer et højere funktionsniveau.
Op til dag 1825
Del 1 og 2: Ændring fra baseline i Children's Hospital of Philadelphia Infant Test of Neuromuscular Disorders (CHOP INTEND) Motorfunktionsskala
Tidsramme: Op til dag 1825
CHOP INTEND-testen er designet til at vurdere deltagernes motoriske færdigheder med væsentlig motorisk svækkelse. Den inkluderer 16 punkter (der registrerer hals-, kropsstamme- samt proximale og distale ekstremitetsstyrker) struktureret til at gå fra lettest til sværest med en graduering, der inkluderer tyngdefri (lavere score) til anti-tyngdekraftsbevægelser (højere score). Alle punktscores spænder fra 0-4. Den samlede score spænder fra 0-64, hvor højere score indikerer bedre motorisk funktion.
Op til dag 1825
Del 1 og 2: Ændring fra baseline i sammensat muskelaktionspotentiale (CMAP) amplituder
Tidsramme: Op til dag 1825
CMAP er en velvalideret metode til at spore sygdomsprogression i neuromuskulære lidelser såsom SMA og amyotrofisk lateral sklerose og er blevet foreslået som en potentiel biomarkør for en terapeutisk effekt i SMA. CMAP-undersøgelser vil blive udført for følgende nerve-muskel-par: ulnaris-abductor digiti minimi og peroneus-tibialis anterior.
Op til dag 1825
Del 1: Procentdel af deltagere, der forbliver fri for klinisk manifesteret spinal muskelatrofi (SMA)
Tidsramme: Op til dag 730
Op til dag 730
Del 2: Hammersmith Functional Motor Scale Expanded (HFMSE) Samlet Score
Tidsramme: Op til dag 1825
HFMSE er et værktøj, der bruges til at vurdere motorisk funktion hos personer med SMA. Deltagerne vil blive bedt om at udføre en specifik bevægelse og bliver derefter vurderet på kvaliteten og udførelsen af denne bevægelse. Højere score indikerer højere niveauer af motorisk evne. Den samlede score er summen af scorerne for alle 33 punkter, med en maksimal score på 66, hvor højere score afspejler bedre evne til at udføre aktiviteter.
Op til dag 1825
Del 2: Ændring fra baseline i Hammersmith Functional Motor Scale Expanded (HFMSE)
Tidsramme: Op til dag 1825
HFMSE er et værktøj, der anvendes til at vurdere motorisk funktion hos personer med SMA. Deltagerne vil blive bedt om at udføre en specifik bevægelse og derefter vurderes på kvaliteten og udførelsen af denne bevægelse. Højere score indikerer højere niveauer af motorisk evne. Den samlede score er summen af scorerne for alle 33 punkter, med en maksimal score på 66, hvor højere score indikerer bedre evne til at udføre aktiviteter.
Op til dag 1825
Del 2: Revideret øvre ekstremitetsmodul (RULM) totalscore
Tidsramme: Op til dag 1825
RULM er udviklet til at vurdere deltagere med SMA's funktionsevner i overekstremiteterne. Denne test består af i alt 20 performancepunkter for overekstremiteter, der afspejler aktiviteter i dagligdagen. RULM scores fra 0 til 37 point, hvor højere score indikerer bedre funktionsevne.
Op til dag 1825
Del 2: Ændring fra baseline i Revised Upper Limb Module (RULM)
Tidsramme: Op til dag 1825
RULM er udviklet til at vurdere overekstremitetsfunktionsevner hos deltagere med SMA. Denne test består af i alt 20 overekstremitetspræstationspunkter, der afspejler aktiviteter i dagligdagen. RULM scores fra 0 til 37 point, hvor højere point angiver bedre funktion.
Op til dag 1825
Del 2: Procentdel af deltagere, der udvikler spinal muskelatrofi (SMA) undertyper (type 1, 2, 3a og 3b) som vurderet af undersøgeren
Tidsramme: Op til dag 1825
Op til dag 1825
Del 1 og 2: Tid til død (overlevelse i alt)
Tidsramme: Op til dag 1825
Op til dag 1825
Del 1 og 2: Tid til død eller permanent ventilation
Tidsramme: Op til dag 1825
Permanent ventilation defineres som tracheostomi eller ≥16 timers ventilation/dag kontinuerligt i >21 dage i fravær af en akut reversibel begivenhed.
Op til dag 1825
Del 1 og 2: Antal deltagere med bivirkninger (AEs) og alvorlige bivirkninger (SAEs)
Tidsramme: Op til dag 1825
Op til dag 1825
Del 1 og 2: Koncentration af Salanersen i Cerebrospinalvæske (CSF)
Tidsramme: Op til dag 1460
Op til dag 1460
Del 1 og 2: Koncentration af Salanersen i serum
Tidsramme: Op til dag 1825
Op til dag 1825
Del 1 og 2: Ændring fra baseline i plasmaniveauer af neurofilament let kæde (NfL)
Tidsramme: Op til dag 1825
Op til dag 1825

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Biogen

Efterforskere

  • Studieleder: Medical Director, Biogen

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

28. april 2026

Primær færdiggørelse (Anslået)

28. november 2028

Studieafslutning (Anslået)

29. maj 2032

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

24. oktober 2025

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

24. oktober 2025

Først opslået (Faktiske)

28. oktober 2025

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

6. maj 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

5. maj 2026

Sidst verificeret

1. maj 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 277SM302
  • 2025-523116-37 (Anden identifikator: EU CTIS Number)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

I henhold til Biogens politik for kliniske forsøgs gennemsigtighed og datadeling på https://www.biogentrialtransparency.com/

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Muskelatrofi, Spinal

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Cyprus

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner