Un estudio para conocer los efectos de Salanersen (BIIB115) en el movimiento y su seguridad cuando se administra antes de que aparezcan los síntomas en bebés con atrofia muscular espinal (AME) diagnosticada genéticamente (STELLAR-1)
17 de agosto de 2026 actualizado por: Biogen
Estudio abierto para evaluar la eficacia y seguridad de múltiples dosis de Salanersen (BIIB115) administrado por vía intratecal a lactantes con diagnóstico genético de atrofia muscular espinal presintomáticos y sin tratamiento previo
En este estudio, los investigadores aprenderán más sobre los efectos y la seguridad de BIIB115, también conocido como salanersen.
Específicamente, los investigadores aprenderán más sobre cómo funciona el salanersen en bebés a los que se les ha diagnosticado AME mediante pruebas genéticas pero que aún no han comenzado a mostrar signos o síntomas. La mayoría de las personas con AME tienen cambios en un gen llamado neurona motora de supervivencia 1, también conocido como SMN1. Estos cambios reducen la cantidad de proteína SMN en sus cuerpos. Sin suficiente cantidad de esta proteína, las neuronas motoras y los músculos no pueden funcionar correctamente. Un gen similar llamado SMN2 puede ayudar a reemplazar parte de la proteína SMN perdida en el cuerpo. El salanersen funciona ayudando al gen SMN2 a producir más proteína SMN.
En este estudio, los participantes tendrán 2 copias de SMN2 o 3 copias de SMN2. Cuanto mayor sea el número de copias, menos grave será la AME del participante.
El objetivo principal de este estudio es ver si iniciar el salanersen antes de que aparezcan signos o síntomas puede prevenir los signos o síntomas de la AME o hacerlos menos graves. Los investigadores utilizarán diferentes pruebas para saber si los síntomas motores están cambiando, incluidos los hitos motores de la Organización Mundial de la Salud (OMS).
Las principales preguntas que los investigadores quieren responder en este estudio son:
- ¿Cuántos participantes con 2 copias del gen SMN2 pueden sentarse sin apoyo a los 12 meses?
- ¿Cuántos participantes con 3 copias del gen SMN2 pueden caminar solos a los 18 meses?
Los investigadores también aprenderán más sobre:
- Los efectos en los síntomas motores de los participantes y cuántos hitos de movimiento nuevos alcanzan los participantes.
- Cuántos participantes permanecen libres de síntomas de AME
- Cuánto salanersen llega al líquido que rodea el cerebro y la médula espinal.
- Cuánto salanersen llega a la sangre.
- Cuántos participantes tienen eventos adversos o eventos adversos graves. Los eventos adversos son problemas de salud que pueden o no ser causados por el medicamento del estudio.
Este estudio se realizará de la siguiente manera:
- Primero, se evaluará a los participantes para comprobar si pueden unirse al estudio. El período de selección será de hasta 28 días.
- Este es un estudio "abierto". Este es un estudio en el que los participantes, el médico del estudio y el personal del sitio saben qué medicamento del estudio están recibiendo los participantes. En este estudio, todos los participantes recibirán salanersen mediante una inyección intratecal, es decir, una que se administra en el líquido que rodea el cerebro y la médula espinal.
- Habrá 2 partes en este estudio. Durante la Parte 1, los participantes recibirán 2 dosis de salanersen, con aproximadamente 12 meses de diferencia entre sí. La Parte 1 durará hasta 25 meses.
- Durante la Parte 2, los participantes continuarán recibiendo salanersen. Recibirán hasta 3 dosis, con 12 meses de diferencia entre sí. La Parte 2 durará hasta 36 meses.
- Durante la Parte 1, los participantes tendrán hasta 11 visitas clínicas y hasta 3 llamadas telefónicas. Durante la Parte 2, los participantes tendrán hasta 7 visitas clínicas y hasta 12 llamadas telefónicas.
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Para la Parte 1 del estudio, el objetivo principal es evaluar la eficacia clínica de salanersen en participantes con AME diagnosticada genéticamente, y el objetivo secundario es evaluar la seguridad y tolerabilidad, la farmacocinética (PK) y el efecto sobre los biomarcadores después del tratamiento con salanersen en participantes con AME diagnosticada genéticamente.
Para la Parte 2 del estudio, el objetivo principal es evaluar la eficacia clínica a largo plazo de salanersen en participantes con AME diagnosticada genéticamente, y el objetivo secundario es evaluar la seguridad y tolerabilidad a largo plazo, la PK y el efecto sobre los biomarcadores después del tratamiento con salanersen en participantes con AME diagnosticada genéticamente.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
30
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: US Biogen Clinical Trial Center
- Número de teléfono: 866-633-4636
- Correo electrónico: clinicaltrials@biogen.com
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: Global Biogen Clinical Trial Center
- Correo electrónico: clinicaltrials@biogen.com
Ubicaciones de estudio
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New South Wales
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Randwick, New South Wales, Australia, 2031
- Reclutamiento
- Sydney Children's Hospital_Randwick
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Distrito Federal, Brasil, 70684-831
- Reclutamiento
- Hospital da Crianca de Brasilia
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Contacto:
- Número de teléfono: 55 800 002 2345
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Investigador principal:
- Janiana Monteiro
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Sai Paula, Brasil, 4038002
- Reclutamiento
- PSEG Centro de Pesquisa Clínica
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Investigador principal:
- Paulo Victor Sgobbi de Souza
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Contacto:
- Número de teléfono: 55115572-4555
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Rio Grande do Sul
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Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasil, 90560-030
- Reclutamiento
- Hospital de Clinicas de Porto Alegre (HCPA) - PPDS
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Investigador principal:
- Jonas Alex Morales Saute
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Contacto:
- Número de teléfono: 55505359
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Reclutamiento
- Ann and Robert H Lurie Childrens Hospital of Chicago
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Investigador principal:
- Nancy Kuntz
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Contacto:
- Número de teléfono: 312-227-4637
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Texas
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Flower Mound, Texas, Estados Unidos, 75028
- Reclutamiento
- Neurology Rare Disease Center
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Investigador principal:
- Diana Castro
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Contacto:
- Número de teléfono: 972-999-1011
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Virginia
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Norfolk, Virginia, Estados Unidos, 23507
- Reclutamiento
- Childrens Hospital of the Kings Daughter Norfolk
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Contacto:
- Número de teléfono: 757-668-6981
- Correo electrónico: proud.research@chkd.org
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Investigador principal:
- Crystal Proud
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Contacto:
- Erika
- Correo electrónico: erika.paradiso@chkd.org
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Tokyo, Japón, 162-8655
- Reclutamiento
- Japan Institute for Health Security National Center for Global Health and Medicine
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Guangzhou, Porcelana, 5106236
- Reclutamiento
- Guangzhou Woman and Children's Medical Center_Guangzhou
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Shanghai, Porcelana, 201122
- Reclutamiento
- Childrens Hospital of Fudan University_Shanghai
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Henan
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Zhengzhou, Henan, Porcelana, 450052
- Reclutamiento
- The Third Affiliated Hospital of Zhengzhou University - North Campus
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios clave de inclusión:
- ≤42 días de edad en la primera dosis de salanersen.
- Documentación genética de deleción homocigótica del gen 5q SMA o mutación o mutación heterocigótica compuesta.
- Dos o tres copias del gen de la neurona motora de supervivencia 2 (SMN2).
- Amplitud del potencial de acción muscular compuesto (CMAP) cubital ≥2 milivoltios (mV) en el cribado y Día 1 pre-dosis.
- Peso corporal ≥ percentil 3 para la edad según los Estándares de Crecimiento Infantil de la Organización Mundial de la Salud (OMS) en el momento del consentimiento informado.
Criterios clave de exclusión:
- Cualquier signo o síntoma clínico en el cribado o Día 1 pre-dosis que, en opinión del Investigador, sugiera fuertemente SMA.
- Areflexia en el examen neurológico a nivel de bíceps, rodilla o tobillo en el cribado o Día 1 pre-dosis.
- Hipoxemia (saturación de oxígeno <96% despierto o dormido sin oxígeno suplementario o soporte respiratorio, o para altitudes >1000 metros (m), saturación de oxígeno de <92% despierto o dormido sin oxígeno suplementario o soporte respiratorio).
- Diagnóstico de síndrome de dificultad respiratoria neonatal que requiera terapia de reemplazo con surfactante o soporte ventilatorio invasivo.
- Cualquier razón, anatómica o de otro tipo (incluyendo resultados de laboratorio de hematología/coagulación), que presente un mayor riesgo de complicación por los procedimientos de punción lumbar o evaluaciones de seguridad.
- Cualquier tratamiento previo con una terapia modificadora de la enfermedad de SMA aprobada (p. ej., nusinersen, onasemnogene abeparvovec-xioi [OA], y/o risdiplam), una terapia inhibidora de la miostatina, o un fármaco en investigación administrado para el tratamiento de SMA.
Nota: Se aplicarán otros criterios de inclusión/exclusión definidos en el protocolo.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Salanersen
En la Parte 1 del estudio, los participantes recibirán dos dosis de salanersen, 80 miligramos (mg) por punción lumbar (PL) intratecal (IT), con aproximadamente 12 meses de diferencia.
Los participantes que completen la Parte 1 del estudio recibirán tres dosis de salanersen, 80 mg por PL IT, con aproximadamente 12 meses de diferencia, en la Parte 2 del estudio.
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Administrado por vía intratecal
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Parte 1: Porcentaje de Participantes con 2 Copias del Gen de la Neurona Motora de Supervivencia 2 (SMN2) que se Sientan sin Apoyo (durante al Menos 10 Segundos)
Periodo de tiempo: A los 12 meses
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A los 12 meses
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Parte 1: Porcentaje de participantes con 3 copias de SMN2 que caminan solos (durante al menos 5 pasos)
Periodo de tiempo: A los 18 meses
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A los 18 meses
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Parte 2: Porcentaje de participantes que alcanzan y mantienen los hitos motores de la Organización Mundial de la Salud (OMS)
Periodo de tiempo: Hasta el día 1825
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Los hitos motores de la OMS incluirán seis hitos clave del desarrollo: sentarse sin apoyo, ponerse de pie con ayuda, gatear a cuatro patas, caminar con ayuda, ponerse de pie solo y caminar solo.
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Hasta el día 1825
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Parte 1: Porcentaje de Participantes que Alcanzan los Hitos Motores de la Organización Mundial de la Salud (OMS)
Periodo de tiempo: Hasta el día 730
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Los hitos motores de la OMS incluirán seis hitos clave del desarrollo: sentarse sin apoyo, mantenerse de pie con asistencia, gatear a cuatro patas, caminar con asistencia, mantenerse de pie solo y caminar solo.
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Hasta el día 730
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Partes 1 y 2: Porcentaje de participantes que alcanzan los hitos motores de la sección 2 del examen neurológico infantil Hammersmith (HINE-2)
Periodo de tiempo: Hasta el Día 1825
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La Sección 2 de la HINE se utiliza para evaluar los hitos motores e incluye 8 categorías de hitos motores: agarre voluntario (0 a 3), capacidad de patear en posición supina (0 a 4), control cefálico (0 a 2), rodar (0 a 3), sentarse (0 a 4), gatear (0 a 4), ponerse de pie (0 a 3) y caminar (0 a 3).
La puntuación total de la HINE-2 es la suma de los puntos de cada ítem y puede variar de 0 a 26, donde las puntuaciones más altas representan un mejor nivel de capacidad.
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Hasta el Día 1825
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Parte 1 y 2: Cambio desde la Línea de Base en la Escala de Función Motora del Hospital Infantil de Filadelfia para Trastornos Neuromusculares (CHOP INTEND)
Periodo de tiempo: Hasta el día 1825
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La prueba CHOP INTEND está diseñada para evaluar las habilidades motoras de participantes con debilidad motora significativa.
Incluye 16 ítems (que capturan la fuerza del cuello, tronco, y extremidades proximales y distales) estructurados para avanzar de lo más fácil a lo más difícil, con una calificación que incluye movimientos sin gravedad (puntuaciones más bajas) hasta movimientos contra la gravedad (puntuaciones más altas).
Todas las puntuaciones de los ítems oscilan entre 0 y 4.
La puntuación total varía de 0 a 64, donde las puntuaciones más altas indican una mejor función motora.
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Hasta el día 1825
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Partes 1 y 2: Cambio desde el inicio en las amplitudes del potencial de acción muscular compuesto (CMAP)
Periodo de tiempo: Hasta el día 1825
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CMAP es un método bien validado para rastrear la progresión de la enfermedad en trastornos neuromusculares como la AME y la esclerosis lateral amiotrófica, y se ha propuesto como un biomarcador potencial de un efecto terapéutico en la AME.
Se realizarán CMAP para los siguientes pares nervio-músculo: cubital-abductor del meñique y peroneo-tibial anterior.
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Hasta el día 1825
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Parte 1: Porcentaje de participantes que permanecen libres de atrofia muscular espinal (AME) clínicamente manifestada
Periodo de tiempo: Hasta el día 730
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Hasta el día 730
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Parte 2: Puntuación Total de la Escala de Función Motora de Hammersmith Ampliada (HFMSE)
Periodo de tiempo: Hasta el día 1825
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El HFMSE es una herramienta utilizada para evaluar la función motora en personas con AME.
Se pedirá a los participantes que realicen un movimiento específico y luego se calificarán la calidad y la ejecución de dicho movimiento.
Las puntuaciones más altas indican niveles superiores de capacidad motora.
La puntuación total es la suma de las puntuaciones de los 33 ítems, con una puntuación máxima de 66, donde las puntuaciones más altas representan una mejor capacidad para realizar actividades.
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Hasta el día 1825
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Parte 2: Cambio desde el valor basal en la Escala Funcional Motora de Hammersmith Expandida (HFMSE)
Periodo de tiempo: Hasta el Día 1825
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La HFMSE es una herramienta utilizada para evaluar la función motora en personas con AME.
Se pedirá a los participantes que realicen un movimiento específico y luego se calificará la calidad y ejecución de ese movimiento.
Las puntuaciones más altas indican mayores niveles de capacidad motora.
La puntuación total es la suma de las puntuaciones de los 33 ítems, con una puntuación máxima de 66, donde las puntuaciones más altas representan una mejor capacidad para realizar actividades.
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Hasta el Día 1825
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Parte 2: Puntuación Total del Módulo Revisado de Miembros Superiores (RULM)
Periodo de tiempo: Hasta el día 1825
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El RULM se desarrolló para evaluar las capacidades funcionales de las extremidades superiores de participantes con AMN.
Esta prueba consta de un total de 20 elementos de rendimiento de las extremidades superiores que reflejan actividades de la vida diaria.
El RULM se puntúa de 0 a 37 puntos, donde las puntuaciones más altas indican una mejor función.
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Hasta el día 1825
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Parte 2: Cambio desde el valor basal en el Módulo Revisado de Miembros Superiores (RULM)
Periodo de tiempo: Hasta el día 1825
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El RULM se desarrolló para evaluar las capacidades funcionales de las extremidades superiores de participantes con AMN.
Esta prueba consta de un total de 20 elementos de rendimiento de las extremidades superiores que reflejan actividades de la vida diaria.
El RULM se puntúa de 0 a 37 puntos, donde puntuaciones más altas indican una mejor función.
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Hasta el día 1825
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Parte 2: Porcentaje de Participantes que Desarrollan Subtipos de Atrofia Muscular Espinal (AME) (Tipo 1, 2, 3a y 3b) Según lo Evaluado por el Investigador
Periodo de tiempo: Hasta el Día 1825
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Hasta el Día 1825
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Partes 1 y 2: Tiempo hasta el fallecimiento (Supervivencia global)
Periodo de tiempo: Hasta el Día 1825
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Hasta el Día 1825
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Partes 1 y 2: Tiempo hasta la Muerte o Ventilación Permanente
Periodo de tiempo: Hasta el día 1825
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La ventilación permanente se define como traqueostomía o ventilación ≥16 horas/día de forma continua durante >21 días en ausencia de un evento agudo reversible.
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Hasta el día 1825
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Partes 1 y 2: Número de Participantes con Eventos Adversos (EA) y Eventos Adversos Graves (EAG)
Periodo de tiempo: Hasta el Día 1825
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Hasta el Día 1825
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Partes 1 y 2: Concentración de Salanersen en Líquido Cefalorraquídeo (LCR)
Periodo de tiempo: Hasta el día 1460
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Hasta el día 1460
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Partes 1 y 2: Concentración de Salanersen en Suero
Periodo de tiempo: Hasta el día 1825
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Hasta el día 1825
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Partes 1 y 2: Cambio desde el valor basal en los niveles plasmáticos de cadena ligera de neurofilamento (NfL)
Periodo de tiempo: Hasta el Día 1825
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Hasta el Día 1825
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Investigadores
- Director de estudio: Medical Director, Biogen
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Enlaces Útiles
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
28 de abril de 2026
Finalización primaria (Estimado)
28 de noviembre de 2028
Finalización del estudio (Estimado)
29 de mayo de 2032
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
24 de octubre de 2025
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
24 de octubre de 2025
Publicado por primera vez (Actual)
28 de octubre de 2025
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
18 de agosto de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
17 de agosto de 2026
Última verificación
1 de agosto de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 277SM302
- 2025-523116-37 (Otro identificador: EU CTIS Number)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
SÍ
Descripción del plan IPD
De acuerdo con la Política de Transparencia de Ensayos Clínicos y Compartición de Datos de Biogen en https://www.biogentrialtransparency.com/
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
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