Een onderzoek om te leren over de effecten van Salanersen (BIIB115) op beweging en de veiligheid ervan wanneer het wordt toegediend voordat symptomen optreden bij baby's met genetisch gediagnosticeerde spinale musculaire atrofie (SMA) (STELLAR-1)
17 augustus 2026 bijgewerkt door: Biogen
Een open-label onderzoek naar de werkzaamheid en veiligheid van meerdere doses Salanersen (BIIB115) intrathecaal toegediend aan behandelingsnaïeve, presymptomatische zuigelingen met genetisch gediagnosticeerde spinale spieratrofie
In deze studie zullen onderzoekers meer te weten komen over de effecten en veiligheid van BIIB115, ook wel bekend als salanersen.
Specifiek zullen onderzoekers meer leren over hoe salanersen werkt bij baby's die door genetische tests de diagnose SMA hebben gekregen maar nog geen tekenen of symptomen hebben vertoond. De meeste mensen met SMA hebben veranderingen in een gen genaamd survival motor neuron 1, ook bekend als SMN1. Deze veranderingen verlagen de hoeveelheid SMN-eiwit in hun lichaam. Zonder voldoende van dit eiwit kunnen motorneuronen en spieren niet goed functioneren. Een vergelijkbaar gen genaamd SMN2 kan helpen om een deel van het verloren SMN-eiwit in het lichaam te vervangen. Salanersen werkt door het SMN2-gen te helpen meer SMN-eiwit aan te maken.
In deze studie hebben deelnemers ofwel 2 SMN2-kopieën of 3 SMN2-kopieën. Hoe hoger het kopieaantal, hoe minder ernstig de SMA van de deelnemer is.
Het hoofddoel van deze studie is om te zien of het starten van salanersen voordat tekenen of symptomen verschijnen, tekenen of symptomen van SMA kan voorkomen of minder ernstig kan maken. Onderzoekers zullen verschillende tests gebruiken om te leren of motorsymptomen veranderen, inclusief de motorische mijlpalen van de Wereldgezondheidsorganisatie (WHO).
De belangrijkste vragen die onderzoekers in deze studie willen beantwoorden zijn:
- Hoeveel deelnemers met 2 kopieën van het SMN2-gen kunnen zonder ondersteuning zitten op 12 maanden?
- Hoeveel deelnemers met 3 kopieën van het SMN2-gen kunnen zelfstandig lopen op 18 maanden?
Onderzoekers zullen ook meer leren over:
- De effecten op de motorsymptomen van deelnemers en hoeveel nieuwe bewegingsmijlpalen deelnemers bereiken.
- Hoeveel deelnemers vrij blijven van SMA-symptomen
- Hoeveel salanersen in het vocht rond de hersenen en het ruggenmerg terechtkomt.
- Hoeveel salanersen in het bloed terechtkomt.
- Hoeveel deelnemers bijwerkingen of ernstige bijwerkingen hebben. Bijwerkingen zijn gezondheidsproblemen die al dan niet door het studiegeneesmiddel worden veroorzaakt.
Deze studie wordt als volgt uitgevoerd:
- Eerst worden deelnemers gescreend om te controleren of ze aan de studie kunnen deelnemen. De screeningsperiode duurt maximaal 28 dagen.
- Dit is een "open label" studie. Dit is een studie waarin de deelnemers, studiedokter en plaatselijk personeel weten welk studiegeneesmiddel de deelnemers ontvangen. In deze studie ontvangen alle deelnemers salanersen via een intrathecale injectie, ofwel een injectie in het vocht rond de hersenen en het ruggenmerg.
- Er zijn 2 delen in deze studie. Tijdens Deel 1 ontvangen deelnemers 2 doses salanersen, ongeveer 12 maanden uit elkaar. Deel 1 duurt maximaal 25 maanden.
- Tijdens Deel 2 blijven deelnemers salanersen ontvangen. Zij ontvangen maximaal 3 doses, 12 maanden uit elkaar. Deel 2 duurt maximaal 36 maanden.
- Tijdens Deel 1 hebben deelnemers maximaal 11 kliniekbezoeken en maximaal 3 telefoongesprekken. Tijdens Deel 2 hebben deelnemers maximaal 7 kliniekbezoeken en maximaal 12 telefoongesprekken.
Studie Overzicht
Gedetailleerde beschrijving
Voor deel 1 van de studie is het primaire doel de klinische werkzaamheid van salanersen te evalueren bij deelnemers met genetisch gediagnosticeerde SMA, en het secundaire doel is de veiligheid en verdraagbaarheid, farmacokinetiek (PK) en effect op biomarkers na behandeling met salanersen bij deelnemers met genetisch gediagnosticeerde SMA te evalueren.
Voor deel 2 van de studie is het primaire doel de langetermijn klinische werkzaamheid van salanersen te evalueren bij deelnemers met genetisch gediagnosticeerde SMA, en het secundaire doel is de langetermijn veiligheid en verdraagbaarheid, PK en effect op biomarkers na behandeling met salanersen bij deelnemers met genetisch gediagnosticeerde SMA te evalueren.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Geschat)
30
Fase
- Fase 3
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studiecontact
- Naam: US Biogen Clinical Trial Center
- Telefoonnummer: 866-633-4636
- E-mail: clinicaltrials@biogen.com
Studie Contact Back-up
- Naam: Global Biogen Clinical Trial Center
- E-mail: clinicaltrials@biogen.com
Studie Locaties
-
-
New South Wales
-
Randwick, New South Wales, Australië, 2031
- Werving
- Sydney Children's Hospital_Randwick
-
-
-
-
-
Distrito Federal, Brazilië, 70684-831
- Werving
- Hospital da Crianca de Brasilia
-
Contact:
- Telefoonnummer: 55 800 002 2345
-
Hoofdonderzoeker:
- Janiana Monteiro
-
Sai Paula, Brazilië, 4038002
- Werving
- PSEG Centro de Pesquisa Clínica
-
Hoofdonderzoeker:
- Paulo Victor Sgobbi de Souza
-
Contact:
- Telefoonnummer: 55115572-4555
-
-
Rio Grande do Sul
-
Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brazilië, 90560-030
- Werving
- Hospital de Clínicas de Porto Alegre (HCPA) - PPDS
-
Hoofdonderzoeker:
- Jonas Alex Morales Saute
-
Contact:
- Telefoonnummer: 55505359
-
-
-
-
-
Guangzhou, China, 5106236
- Werving
- Guangzhou Woman and Children's Medical Center_Guangzhou
-
Shanghai, China, 201122
- Werving
- Childrens Hospital of Fudan University_Shanghai
-
-
Henan
-
Zhengzhou, Henan, China, 450052
- Werving
- The Third Affiliated Hospital of Zhengzhou University - North Campus
-
-
-
-
-
Tokyo, Japan, 162-8655
- Werving
- Japan Institute for Health Security National Center for Global Health and Medicine
-
-
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
- Werving
- Ann and Robert H Lurie Childrens Hospital of Chicago
-
Hoofdonderzoeker:
- Nancy Kuntz
-
Contact:
- Telefoonnummer: 312-227-4637
-
-
Texas
-
Flower Mound, Texas, Verenigde Staten, 75028
- Werving
- Neurology Rare Disease Center
-
Hoofdonderzoeker:
- Diana Castro
-
Contact:
- Telefoonnummer: 972-999-1011
-
-
Virginia
-
Norfolk, Virginia, Verenigde Staten, 23507
- Werving
- Childrens Hospital of the Kings Daughter Norfolk
-
Contact:
- Telefoonnummer: 757-668-6981
- E-mail: proud.research@chkd.org
-
Hoofdonderzoeker:
- Crystal Proud
-
Contact:
- Erika
- E-mail: erika.paradiso@chkd.org
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Kind
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Belangrijke inclusiecriteria:
- ≤42 dagen oud bij eerste dosis salanersen.
- Genetische documentatie van 5q SMA homozygote gendeletie of mutatie of samengestelde heterozygote mutatie.
- Twee of drie kopieën van het survival motor neuron 2 (SMN2) gen.
- Ulnar compound muscle action potential (CMAP) amplitude ≥2 millivolt (mV) bij Screening en Dag 1 pre-dosis.
- Lichaamsgewicht ≥3e percentiel voor leeftijd volgens de World Health Organization (WHO) Child Growth Standards ten tijde van geïnformeerde toestemming.
Belangrijke exclusiecriteria:
- Enige klinische tekenen of symptomen bij Screening of Dag 1 pre-dosis die naar mening van de Onderzoeker sterk suggestief zijn voor SMA.
- Areflexie bij neurologisch onderzoek van biceps, knie of enkel bij Screening of Dag 1 Pre-dosis.
- Hypoxemie (zuurstofsaturatie <96% wakker of slapend zonder aanvullende zuurstof of respiratoire ondersteuning, of voor hoogtes >1000 meter (m), zuurstofsaturatie van <92% wakker of slapend zonder aanvullende zuurstof of respiratoire ondersteuning).
- Diagnose van neonataal respiratory distress syndrome waarvoor surfactantvervangingstherapie of invasieve beademingsondersteuning nodig was.
- Enige reden, anatomisch of anderszins (inclusief hematologie/stollingslaboratoriumresultaten), die een verhoogd risico op complicaties bij de LP-procedures of veiligheidsbeoordelingen met zich meebrengt.
- Enige eerdere behandeling met een goedgekeurde SMA-ziektemodificerende therapie (bijv. nusinersen, onasemnogene abeparvovec-xioi [OA], en/of risdiplam), een myostatine-remmende therapie, of een onderzoeksgeneesmiddel toegediend voor de behandeling van SMA.
Opmerking: Andere protocolgedefinieerde inclusie-/exclusiecriteria zijn van toepassing.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Salanersen
In deel 1 van de studie krijgen de deelnemers twee doses salanersen, 80 milligram (mg) via intrathecale (IT) lumbaalpunctie (LP), met ongeveer 12 maanden tussenruimte.
Deelnemers die deel 1 van de studie voltooien, krijgen drie doses salanersen, 80 mg via IT LP, met ongeveer 12 maanden tussenruimte, in deel 2 van de studie.
|
Intrathecaal toegediend
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Deel 1: Percentage van deelnemers met 2 kopieën van het overlevingsmotorneuron 2 (SMN2) die zonder ondersteuning zitten (gedurende minstens 10 seconden)
Tijdsspanne: Na 12 maanden
|
Na 12 maanden
|
|
|
Deel 1: Percentage van deelnemers met 3 SMN2-kopieën die alleen lopen (minstens 5 stappen)
Tijdsspanne: Na 18 maanden
|
Na 18 maanden
|
|
|
Deel 2: Percentage deelnemers dat WHO motorische mijlpalen bereikt en behoudt
Tijdsspanne: Tot dag 1825
|
De WHO motorische mijlpalen zullen zes belangrijke ontwikkelingsmijlpalen omvatten: zitten zonder ondersteuning, staan met hulp, kruipen op handen en knieën, lopen met hulp, alleen staan en alleen lopen.
|
Tot dag 1825
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Deel 1: Percentage van deelnemers dat de motorische mijlpalen van de Wereldgezondheidsorganisatie (WHO) bereikt
Tijdsspanne: Tot dag 730
|
De WHO motorische mijlpalen zullen zes belangrijke ontwikkelingsmijlpalen omvatten: zitten zonder steun, staan met hulp, kruipen op handen en knieën, lopen met hulp, alleen staan en alleen lopen.
|
Tot dag 730
|
|
Deel 1 en 2: Percentage van deelnemers dat de motorische mijlpalen van Hammersmith Infant Neurological Examination Sectie 2 (HINE-2) bereikt
Tijdsspanne: Tot en met dag 1825
|
Sectie 2 van de HINE wordt gebruikt om motorische mijlpalen te beoordelen en omvat 8 motorische mijlpaalcategorieën: vrijwillige grijpbeweging (0 tot 3), vermogen om te trappen in rugligging (0 tot 4), hoofdbediening (0 tot 2), rollen (0 tot 3), zitten (0 tot 4), kruipen (0 tot 4), staan (0 tot 3) en lopen (0 tot 3).
De totale HINE-2 score is de som van punten van elk item en kan variëren van 0 tot 26, waarbij hogere scores een beter vaardigheidsniveau weergeven.
|
Tot en met dag 1825
|
|
Onderdelen 1 en 2: Verandering ten opzichte van baseline in Children's Hospital of Philadelphia Infant Test of Neuromuscular Disorders (CHOP INTEND) Motorische Functieschaal
Tijdsspanne: Tot dag 1825
|
De CHOP INTEND-test is ontworpen om de motorische vaardigheden van deelnemers met aanzienlijke motorische zwakte te evalueren.
Het omvat 16 items (die de kracht in nek, romp, en proximale en distale ledematen vastleggen) die zijn gestructureerd om van gemakkelijk naar moeilijk te gaan, waarbij de beoordeling bewegingen zonder zwaartekracht (lagere scores) tot bewegingen tegen de zwaartekracht in (hogere scores) omvat.
Alle itemscores variëren van 0-4.
De totale score varieert van 0-64, waarbij hogere scores een betere motorische functie aangeven.
|
Tot dag 1825
|
|
Deel 1 en 2: Verandering ten opzichte van baseline in Compound Muscle Action Potential (CMAP)-amplitudes
Tijdsspanne: Tot dag 1825
|
CMAP is een goed gevalideerde methode voor het volgen van ziekteprogressie bij neuromusculaire aandoeningen zoals SMA en amyotrofische laterale sclerose en wordt voorgesteld als een potentiële biomarker van een therapeutisch effect bij SMA.
CMAP's zullen worden uitgevoerd voor de volgende zenuw-spierparen: ulnaris-abductor digiti minimi en peroneus-tibialis anterior.
|
Tot dag 1825
|
|
Deel 1: Percentage deelnemers dat vrij blijft van klinisch gemanifesteerde spinale musculaire atrofie (SMA)
Tijdsspanne: Tot dag 730
|
Tot dag 730
|
|
|
Deel 2: Totaalscore Hammersmith Functionele Motorische Schaal Uitgebreid (HFMSE)
Tijdsspanne: Tot dag 1825
|
De HFMSE is een hulpmiddel dat wordt gebruikt om de motorische functie te beoordelen bij personen met SMA.
Deelnemers wordt gevraagd een specifieke beweging uit te voeren en worden vervolgens beoordeeld op de kwaliteit en uitvoering van die beweging.
Hogere scores duiden op hogere niveaus van motorisch vermogen.
De totale score is de som van de scores voor alle 33 items, met een maximumscore van 66 waarbij hogere scores een beter vermogen om activiteiten uit te voeren weergeven.
|
Tot dag 1825
|
|
Deel 2: Verandering ten opzichte van baseline in Hammersmith Functionele Motorische Schaal Uitgebreid (HFMSE)
Tijdsspanne: Tot dag 1825
|
De HFMSE is een hulpmiddel dat wordt gebruikt om de motorische functie te beoordelen bij personen met SMA.
Deelnemers wordt gevraagd een specifieke beweging uit te voeren en worden vervolgens beoordeeld op de kwaliteit en uitvoering van die beweging.
Hogere scores duiden op hogere niveaus van motorisch vermogen.
De totale score is de som van de scores voor alle 33 items, met een maximumscore van 66 waarbij hogere scores een beter vermogen om activiteiten uit te voeren weergeven.
|
Tot dag 1825
|
|
Deel 2: Gereviseerde Bovenste Ledematen Module (RULM) Totale Score
Tijdsspanne: Tot Dag 1825
|
De RULM is ontwikkeld om de functionele vaardigheden van de bovenste ledematen van deelnemers met SMA te beoordelen.
Deze test bestaat uit in totaal 20 prestatie-items voor de bovenste ledematen die representatief zijn voor activiteiten in het dagelijks leven.
De RULM wordt gescoord van 0 tot 37 punten, waarbij hogere scores betere functie aangeven.
|
Tot Dag 1825
|
|
Deel 2: Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de Revised Upper Limb Module (RULM)
Tijdsspanne: Tot dag 1825
|
De RULM is ontwikkeld om de functionele vaardigheden van de bovenste ledematen van deelnemers met SMA te beoordelen.
Deze test bestaat uit in totaal 20 prestatie-items voor de bovenste ledematen die representatief zijn voor activiteiten in het dagelijks leven.
De RULM wordt gescoord van 0 tot 37 punten, waarbij hogere scores betere functie aangeven.
|
Tot dag 1825
|
|
Deel 2: Percentage van deelnemers dat spinale musculaire atrofie (SMA) subtypen (Type 1, 2, 3a en 3b) ontwikkelt zoals beoordeeld door de onderzoeker
Tijdsspanne: Tot dag 1825
|
Tot dag 1825
|
|
|
Onderdeel 1 en 2: Tijd tot overlijden (Algehele overleving)
Tijdsspanne: Tot dag 1825
|
Tot dag 1825
|
|
|
Deel 1 en 2: Tijd tot overlijden of permanente beademing
Tijdsspanne: Tot dag 1825
|
Permanente beademing wordt gedefinieerd als tracheostomie of ≥16 uur beademing/dag continu gedurende >21 dagen bij afwezigheid van een acuut reversibel event.
|
Tot dag 1825
|
|
Onderdeel 1 en 2: Aantal deelnemers met bijwerkingen (AEs) en ernstige bijwerkingen (SAEs)
Tijdsspanne: Tot dag 1825
|
Tot dag 1825
|
|
|
Deel 1 en 2: Concentratie van Salanersen in Cerebrospinale Vloeistof (CSF)
Tijdsspanne: Tot dag 1460
|
Tot dag 1460
|
|
|
Onderdelen 1 en 2: Concentratie van Salanersen in Serum
Tijdsspanne: Tot dag 1825
|
Tot dag 1825
|
|
|
Deel 1 en 2: Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in plasmaspiegels van neurofilament lichtketen (NfL)
Tijdsspanne: Tot dag 1825
|
Tot dag 1825
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Studie directeur: Medical Director, Biogen
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Nuttige links
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
28 april 2026
Primaire voltooiing (Geschat)
28 november 2028
Studie voltooiing (Geschat)
29 mei 2032
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
24 oktober 2025
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
24 oktober 2025
Eerst geplaatst (Werkelijk)
28 oktober 2025
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
18 augustus 2026
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
17 augustus 2026
Laatst geverifieerd
1 augustus 2026
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- 277SM302
- 2025-523116-37 (Andere identificatie: EU CTIS Number)
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
JA
Beschrijving IPD-plan
In overeenstemming met het Clinical Trial Transparency and Data Sharing-beleid van Biogen op https://www.biogentrialtransparency.com/
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .