유전적으로 진단된 척수성 근위축증(SMA)을 가진 영아에서 증상 발현 전에 투여할 때 살라네르센(BIIB115)의 운동 기능에 대한 효과와 안전성에 관한 연구 (STELLAR-1)
2026년 6월 5일 업데이트: Biogen
An Open-Label Study to Assess the Efficacy and Safety of Multiple Doses of Salanersen (BIIB115) Delivered Intrathecally to Treatment-Naïve, Presymptomatic Infants With Genetically Diagnosed Spinal Muscular Atrophy
이 연구에서 연구진은 살라네르센(Salanersen)으로도 알려진 BIIB115의 효과와 안전성에 대해 더 많이 알아볼 것입니다.
특히, 연구진은 유전자 검사를 통해 SMA로 진단받았으나 아직 증상이 나타나기 시작하지 않은 영아에서 살라네르센이 어떻게 작용하는지 더 자세히 알아볼 것입니다. 대부분의 SMA 환자는 생존 운동 신경원 1(SMN1)이라는 유전자에 변이가 있습니다. 이러한 변이는 체내 SMN 단백질 양을 감소시킵니다. 이 단백질이 충분하지 않으면 운동 신경원과 근육이 제대로 기능할 수 없습니다. SMN2라고 불리는 유사 유전자는 체내에서 손실된 SMN 단백질의 일부를 대체하는 데 도움을 줄 수 있습니다. 살라네르센은 SMN2 유전자가 더 많은 SMN 단백질을 생성하도록 돕는 방식으로 작용합니다.
이 연구에서 참가자는 SMN2 복제본을 2개 또는 3개 보유하게 됩니다. 복제본 수가 높을수록 참가자의 SMA 중증도가 낮아집니다.
이 연구의 주요 목표는 증상이 나타나기 전에 살라네르센을 시작하는 것이 SMA 증상을 예방하거나 중증도를 낮출 수 있는지 확인하는 것입니다. 연구진은 세계보건기구(WHO) 운동 발달 기준을 포함한 다양한 검사를 사용하여 운동 증상의 변화를 관찰할 것입니다.
연구진이 이 연구에서 답하고자 하는 주요 질문은 다음과 같습니다:
- SMN2 유전자 복제본을 2개 보유한 참가자 중 12개월 시점에 지지 없이 앉을 수 있는 참가자는 몇 명인가?
- SMN2 유전자 복제본을 3개 보유한 참가자 중 18개월 시점에 혼자 걸을 수 있는 참가자는 몇 명인가?
연구진은 또한 다음에 대해 더 알아볼 것입니다:
- 참가자의 운동 증상에 미치는 영향과 참가자가 달성하는 새로운 운동 발달 기준의 수
- SMA 증상이 없는 상태를 유지하는 참가자의 수
- 살라네르센이 뇌와 척수를 둘러싼 액체(뇌척수액)에 도달하는 양
- 살라네르센이 혈액에 도달하는 양
- 부작용이나 심각한 부작용을 경험하는 참가자의 수 부작용은 연구 약물로 인해 발생할 수도 있고 그렇지 않을 수도 있는 건강 문제입니다.
이 연구는 다음과 같이 진행됩니다:
- 먼저, 참가자는 연구 참여 가능 여부를 확인하기 위한 선별 검사를 받게 됩니다. 선별 기간은 최대 28일입니다.
- 이 연구는 "오픈 라벨" 연구입니다. 이는 참가자, 연구 의사, 현장 직원이 참가자가 어떤 연구 약물을 투여받는지 알고 있는 연구입니다. 이 연구에서는 모든 참가자가 척수강내 주사(뇌와 척수를 둘러싼 액체에 주사하는 방식)를 통해 살라네르센을 투여받게 됩니다.
- 이 연구는 2부분으로 구성됩니다. 1부 동안 참가자는 약 12개월 간격으로 살라네르센 2회 투여를 받게 됩니다. 1부는 최대 25개월 동안 지속됩니다.
- 2부 동안 참가자는 살라네르센 투여를 계속하게 됩니다. 최대 3회를 12개월 간격으로 투여받게 됩니다. 2부는 최대 36개월 동안 지속됩니다.
- 1부 동안 참가자는 최대 11회의 병원 방문과 최대 3회의 전화 통화를 하게 됩니다. 2부 동안 참가자는 최대 7회의 병원 방문과 최대 12회의 전화 통화를 하게 됩니다.
연구 개요
상세 설명
연구 1부의 주요 목적은 유전자 진단을 받은 SMA 환자에서 살라네르센의 임상 효능을 평가하는 것이며, 부차적 목적은 유전자 진단을 받은 SMA 환자에서 살라네르센 치료 후 안전성 및 내약성, 약동학(PK), 바이오마커에 미치는 영향을 평가하는 것입니다.
연구 2부의 주요 목적은 유전자 진단을 받은 SMA 환자에서 살라네르센의 장기 임상 효능을 평가하는 것이며, 부차적 목적은 유전자 진단을 받은 SMA 환자에서 살라네르센 치료 후 장기 안전성 및 내약성, PK, 바이오마커에 미치는 영향을 평가하는 것입니다.
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
30
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: US Biogen Clinical Trial Center
- 전화번호: 866-633-4636
- 이메일: clinicaltrials@biogen.com
연구 연락처 백업
- 이름: Global Biogen Clinical Trial Center
- 이메일: clinicaltrials@biogen.com
연구 장소
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60611
- 모병
- Ann and Robert H Lurie Childrens Hospital of Chicago
-
수석 연구원:
- Nancy Kuntz
-
연락하다:
- 전화번호: 312-227-4637
-
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Texas
-
Flower Mound, Texas, 미국, 75028
- 모병
- Neurology Rare Disease Center
-
수석 연구원:
- Diana Castro
-
연락하다:
- 전화번호: 214-456-4267
-
-
Virginia
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Norfolk, Virginia, 미국, 23507
- 모병
- Childrens Hospital of the Kings Daughter Norfolk
-
연락하다:
- 전화번호: 757-668-6981
- 이메일: proud.research@chkd.org
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수석 연구원:
- Crystal Proud
-
연락하다:
- Erika
- 이메일: erika.paradiso@chkd.org
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Shanghai, 중국, 201122
- 모병
- Childrens Hospital of Fudan University_Shanghai
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
주요 포함 기준:
- 살라네르센 첫 투여 시 연령 42일 이하.
- 5q SMA 동형 유전자 결실 또는 돌연변이, 또는 복합 이형 돌연변이에 대한 유전적 증거.
- 생존 운동 신경원 2(SMN2) 유전자 2개 또는 3개 복제본.
- 선별 및 1일차 투여 전 척골 복합 근육 활동 전위(CMAP) 진폭 ≥2 밀리볼트(mV).
- 동의서 작성 시 세계보건기구(WHO) 아동 성장 기준에 따른 연령별 체중 ≥3 백분위수.
주요 제외 기준:
- 선별 또는 1일차 투여 전 연구자의 판단에 따라 SMA를 강력히 시사하는 임상적 징후 또는 증상.
- 선별 또는 1일차 투여 전 이두근, 무릎 또는 발목 신경학적 검사에서 무반사.
- 저산소증(보조 산소 또는 호흡 지원 없이 깨어 있거나 잠들었을 때 산소 포화도 <96%, 또는 해발 1000미터(m) 이상 지역에서 보조 산소 또는 호흡 지원 없이 깨어 있거나 잠들었을 때 산소 포화도 <92%).
- 표면활성제 대체 요법이나 침습적 환기 지원이 필요한 신생아 호흡 곤란 증후군 진단.
- 해부학적 또는 기타 이유(혈액학/응고 검사 결과 포함)로 LP 시술 또는 안전성 평가에서 합병증 위험이 증가하는 경우.
- 승인된 SMA 질환 수정 치료제(예: 누시네르센, 오나셈노젠 아베파르보벡-시오이[OA], 및/또는 리스디플람), 마이오스타틴 억제제 치료, 또는 SMA 치료를 위해 투여된 연구용 약물의 이전 투여 경험.
참고: 다른 프로토콜에서 정의된 포함/제외 기준이 적용됩니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 살라넨센
본 연구의 1부에서는 참가자들이 약 12개월 간격으로 척수강 내 요추 천자를 통해 살라네르센 80밀리그램(mg)을 두 차례 투여받게 됩니다.
본 연구 1부를 완료한 참가자들은 연구 2부에서 약 12개월 간격으로 척수강 내 요추 천자를 통해 살라네르센 80mg을 세 차례 투여받게 됩니다.
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척수강내 투여
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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1부: 2개의 생존 운동 뉴런 2(SMN2) 복제본을 가진 참가자의 지지 없이 앉기 비율(최소 10초 동안)
기간: 12개월째
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12개월째
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파트 1: 3개의 SMN2 카피를 가진 참가자 중 홀로 걷는 참가자의 비율(최소 5걸음 이상)
기간: 18개월째
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18개월째
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파트 2: 세계보건기구(WHO) 운동 발달 단계를 달성하고 유지한 참가자 비율
기간: 최대 1825일까지
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WHO 운동 발달 단계에는 여섯 가지 주요 발달 단계가 포함됩니다: 지지 없이 앉기, 도움을 받아 서기, 네 발로 기기, 도움을 받아 걷기, 혼자 서기, 그리고 혼자 걷기.
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최대 1825일까지
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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파트 1: 세계보건기구(WHO) 운동 발달 단계를 달성한 참가자 비율
기간: 최대 730일
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세계보건기구(WHO) 운동 발달 기준은 여섯 가지 주요 발달 단계를 포함합니다: 지지 없이 앉기, 도움을 받아 서기, 네 발로 기기, 도움을 받아 걷기, 혼자 서기, 그리고 혼자 걷기.
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최대 730일
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1부 및 2부: Hammersmith 영유아 신경학적 검사 섹션 2(HINE-2) 운동 발달 단계를 달성한 참가자 비율
기간: 최대 1825일
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HINE의 2번 항목은 운동 발달 단계를 평가하는 데 사용되며 8개의 운동 발달 카테고리를 포함합니다: 자발적 파지(0~3), 누운 자세에서 발차기 능력(0~4), 머리 가누기(0~2), 구르기(0~3), 앉기(0~4), 기기(0~4), 서기(0~3), 걷기(0~3).
HINE-2 총점은 각 항목의 점수를 합산한 것으로 0에서 26까지의 범위를 가지며, 높은 점수는 더 나은 능력 수준을 나타냅니다.
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최대 1825일
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파트 1 및 2: 필라델피아 소아병원 영아 신경근 장애 검사(CHOP INTEND) 운동 기능 척도 기준선 대비 변화
기간: 최대 1825일
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CHOP INTEND 검사는 심각한 운동 약화를 가진 참가자의 운동 능력을 평가하도록 설계되었습니다.
이 검사에는 16개의 항목(목, 몸통, 근위 및 원위 사지 근력을 측정)이 포함되어 있으며, 가장 쉬운 것부터 가장 어려운 순서로 구성되어 있으며 등급은 중력이 제거된 동작(낮은 점수)에서 항중력 동작(높은 점수)까지 포함됩니다.
모든 항목 점수는 0-4점 범위입니다.
총 점수 범위는 0-64점이며, 높은 점수는 더 나은 운동 기능을 나타냅니다.
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최대 1825일
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파트 1 및 2: 복합근육활동전위(CMAP) 진폭의 기저선 대비 변화
기간: 최대 1825일
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CMAP은 SMA 및 근위축성측삭경화증과 같은 신경근 질환의 질병 진행을 추적하는 데 잘 검증된 방법으로, SMA에서 치료 효과의 잠재적 생체표지자로 제안되었습니다.
CMAP은 다음과 같은 신경-근육 쌍에 대해 수행됩니다: 척골-소지외전근 및 비골-전경골근.
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최대 1825일
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1부: 임상적으로 발현된 척수성 근위축증(SMA)이 없는 참가자의 비율
기간: Up to Day 730
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Up to Day 730
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파트 2: Hammersmith 기능적 운동 척도 확장(HFMSE) 총점
기간: 최대 1825일까지
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HFMSE는 SMA 환자의 운동 기능을 평가하는 도구입니다.
참가자는 특정 동작을 수행하도록 요청받으며, 해당 동작의 질과 수행 정도에 따라 점수가 매겨집니다.
높은 점수는 더 높은 수준의 운동 능력을 나타냅니다.
총점은 33개 항목의 점수를 합산한 것으로, 최고 점수는 66점이며 높은 점수는 활동 수행 능력이 더 우수함을 보여줍니다.
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최대 1825일까지
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2부: Hammersmith 기능적 운동 척도 확장(HFMSE) 기준선 대비 변화
기간: 최대 1825일까지
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HFMSE는 SMA 환자의 운동 기능을 평가하는 도구입니다.
참가자들은 특정 동작을 수행하도록 요청받으며, 해당 동작의 질과 수행 정도에 따라 점수가 매겨집니다.
높은 점수는 더 높은 수준의 운동 능력을 나타냅니다.
총점은 33개 항목 모두의 점수를 합산한 것으로, 최고 점수는 66점이며 높은 점수는 활동 수행 능력이 더 뛰어남을 보여줍니다.
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최대 1825일까지
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파트 2: 수정 상지 기능 평가(RULM) 총점
기간: 최대 1825일
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RULM은 SMA 참가자의 상지 기능적 능력을 평가하기 위해 개발되었습니다.
이 검사는 일상 생활 활동을 반영하는 총 20개의 상지 수행 항목으로 구성됩니다.
RULM은 0점에서 37점까지 점수가 매겨지며, 점수가 높을수록 기능이 더 좋음을 나타냅니다.
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최대 1825일
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파트 2: 개정 상지 기능 모듈(RULM)의 기준선 대비 변화
기간: 최대 1825일
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RULM은 SMA 참가자의 상지 기능적 능력을 평가하기 위해 개발되었습니다.
이 검사는 일상 생활 활동을 반영하는 총 20개의 상지 수행 항목으로 구성됩니다.
RULM 점수는 0점에서 37점으로 평가되며, 높은 점수는 더 나은 기능을 나타냅니다.
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최대 1825일
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파트 2: 연구자가 평가한 척수성 근위축증(SMA) 하위 유형(1형, 2형, 3a형 및 3b형)을 발병한 참가자의 백분율
기간: 최대 1825일까지
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최대 1825일까지
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파트 1 및 2: 사망까지의 시간(전체 생존율)
기간: 최대 1825일
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최대 1825일
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1부 및 2부: 사망 또는 영구적 인공호흡까지의 시간
기간: 최대 1825일
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영구적 환기는 급성 가역적 사건이 없는 상태에서 21일 이상 지속적으로 기관절개술 또는 하루 16시간 이상의 환기를 의미합니다.
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최대 1825일
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1부 및 2부: 이상사례(AE) 및 중대한 이상사례(SAE)가 발생한 참가자 수
기간: 최대 1825일
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최대 1825일
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파트 1과 2: 뇌척수액(CSF) 내 살라네르센 농도
기간: 최대 1460일
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최대 1460일
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1부 및 2부: 혈청 내 살라네르센 농도
기간: 최대 1825일
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최대 1825일
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파트 1 및 2: 신경섬유 중쇄 경쇄(NfL) 혈장 수준의 기준선 대비 변화
기간: 최대 1825일
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최대 1825일
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 연구 책임자: Medical Director, Biogen
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
유용한 링크
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2026년 4월 28일
기본 완료 (추정된)
2028년 11월 28일
연구 완료 (추정된)
2032년 5월 29일
연구 등록 날짜
최초 제출
2025년 10월 24일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2025년 10월 24일
처음 게시됨 (실제)
2025년 10월 28일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 6월 9일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 6월 5일
마지막으로 확인됨
2026년 6월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
기타 연구 ID 번호
- 277SM302
- 2025-523116-37 (기타 식별자: EU CTIS Number)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
Biogen의 임상시험 투명성 및 데이터 공유 정책(https://www.biogentrialtransparency.com/)에 따라
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
근위축, 척추에 대한 임상 시험
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