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Uno studio per conoscere gli effetti di Salanersen (BIIB115) sul movimento e la sua sicurezza quando somministrato prima della comparsa dei sintomi in neonati con atrofia muscolare spinale (SMA) diagnosticata geneticamente (STELLAR-1)

5 maggio 2026 aggiornato da: Biogen

Uno Studio in Aperto per Valutare l'Efficacia e la Sicurezza di Dosi Multiple di Salanersen (BIIB115) Somministrato per via Intratecale in Lattanti Presintomatici con Diagnosi Genetica di Atrofia Muscolare Spinale Non Trattati Precedentemente

In questo studio, i ricercatori approfondiranno gli effetti e la sicurezza del BIIB115, noto anche come salanersen.

In particolare, i ricercatori studieranno come agisce il salanersen nei neonati a cui è stata diagnosticata l'atrofia muscolare spinale (SMA) tramite test genetici ma che non hanno ancora iniziato a manifestare segni o sintomi. La maggior parte delle persone con SMA presenta alterazioni in un gene chiamato neurone motorio di sopravvivenza 1, noto anche come SMN1. Queste alterazioni riducono la quantità di proteina SMN nell'organismo. Senza una quantità sufficiente di questa proteina, i neuroni motori e i muscoli non possono funzionare correttamente. Un gene simile chiamato SMN2 può aiutare a sostituire parte della proteina SMN persa nell'organismo. Il salanersen agisce aiutando il gene SMN2 a produrre più proteina SMN.

In questo studio, i partecipanti avranno 2 copie del gene SMN2 oppure 3 copie del gene SMN2. Maggiore è il numero di copie, meno grave è la SMA del partecipante.

L'obiettivo principale di questo studio è verificare se l'inizio del trattamento con salanersen prima della comparsa di segni o sintomi possa prevenire i segni o sintomi della SMA o renderli meno gravi. I ricercatori utilizzeranno diversi test per valutare eventuali cambiamenti nei sintomi motori, inclusi le tappe motorie dell'Organizzazione Mondiale della Sanità (OMS).

Le principali domande a cui i ricercatori vogliono rispondere in questo studio sono:

  • Quanti partecipanti con 2 copie del gene SMN2 riescono a stare seduti senza supporto a 12 mesi?
  • Quanti partecipanti con 3 copie del gene SMN2 riescono a camminare da soli a 18 mesi?

I ricercatori studieranno inoltre:

  • Gli effetti sui sintomi motori dei partecipanti e quanti nuovi traguardi motori raggiungono i partecipanti.
  • Quanti partecipanti rimangono privi di sintomi di SMA.
  • Quanto salanersen raggiunge il liquido che circonda il cervello e il midollo spinale.
  • Quanto salanersen entra nel sangue.
  • Quanti partecipanti manifestano eventi avversi o eventi avversi gravi. Gli eventi avversi sono problemi di salute che possono o meno essere causati dal farmaco dello studio.

Questo studio verrà condotto come segue:

  • Innanzitutto, i partecipanti verranno sottoposti a screening per verificare se possono partecipare allo studio. Il periodo di screening durerà fino a 28 giorni.
  • Questo è uno studio "in aperto". Si tratta di uno studio in cui i partecipanti, il medico dello studio e il personale del sito sanno quale farmaco dello studio stanno ricevendo i partecipanti. In questo studio, tutti i partecipanti riceveranno salanersen tramite un'iniezione intratecale, ovvero somministrata nel liquido che circonda il cervello e il midollo spinale.
  • Lo studio sarà suddiviso in 2 parti. Durante la Parte 1, i partecipanti riceveranno 2 dosi di salanersen, a circa 12 mesi di distanza l'una dall'altra. La Parte 1 durerà fino a 25 mesi.
  • Durante la Parte 2, i partecipanti continueranno a ricevere salanersen. Riceveranno fino a 3 dosi, a 12 mesi di distanza l'una dall'altra. La Parte 2 durerà fino a 36 mesi.
  • Durante la Parte 1, i partecipanti avranno fino a 11 visite in clinica e fino a 3 chiamate telefoniche. Durante la Parte 2, i partecipanti avranno fino a 7 visite in clinica e fino a 12 chiamate telefoniche.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Per la Parte 1 dello studio, l'obiettivo primario è valutare l'efficacia clinica del salanersen nei partecipanti con SMA diagnosticata geneticamente, e l'obiettivo secondario è valutare la sicurezza e la tollerabilità, la farmacocinetica (PK) e l'effetto sui biomarcatori dopo il trattamento con salanersen nei partecipanti con SMA diagnosticata geneticamente.

Per la Parte 2 dello studio, l'obiettivo primario è valutare l'efficacia clinica a lungo termine del salanersen nei partecipanti con SMA diagnosticata geneticamente, e l'obiettivo secondario è valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine, la PK e l'effetto sui biomarcatori dopo il trattamento con salanersen nei partecipanti con SMA diagnosticata geneticamente.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

30

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Texas
      • Flower Mound, Texas, Stati Uniti, 75028
        • Reclutamento
        • Neurology Rare Disease Center
        • Investigatore principale:
          • Diana Castro
        • Contatto:
          • Numero di telefono: 214-456-4267
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Stati Uniti, 23507

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

- Età ≤42 giorni alla prima dose di salanersen.

  • Documentazione genetica di delezione genica omozigote 5q SMA o mutazione o mutazione eterozigote composta.
  • Due o tre copie del gene SMN2 (survival motor neuron 2).
  • Ampiezza del potenziale d'azione muscolare composto (CMAP) ulnare ≥2 millivolt (mV) allo Screening e al Giorno 1 pre-dose.
  • Peso corporeo ≥3° percentile per l'età basato sugli Standard di Crescita Infantile dell'Organizzazione Mondiale della Sanità (OMS) al momento del consenso informato.

Criteri chiave di esclusione:

  • Qualsiasi segno o sintomo clinico allo Screening o al Giorno 1 pre-dose che, a giudizio dello Sperimentatore, sia fortemente suggestivo di SMA.
  • Areflessia all'esame neurologico a livello del bicipite, ginocchio o caviglia allo Screening o al Giorno 1 pre-dose.
  • Ipossiemia (saturazione di ossigeno <96% da svegli o durante il sonno senza ossigeno supplementare o supporto respiratorio, o per altitudini >1000 metri, saturazione di ossigeno <92% da svegli o durante il sonno senza ossigeno supplementare o supporto respiratorio).
  • Diagnosi di sindrome da distress respiratorio neonatale che necessita di terapia sostitutiva con surfattante o supporto ventilatorio invasivo.
  • Qualsiasi motivo, anatomico o altro (inclusi i risultati di laboratorio di ematologia/coagulazione), che presenti un aumento del rischio di complicazioni dalle procedure di puntura lombare o dalle valutazioni di sicurezza.
  • Qualsiasi trattamento precedente con una terapia modificante la malattia SMA approvata (es. nusinersen, onasemnogene abeparvovec-xioi [OA], e/o risdiplam), una terapia con inibitore della miostatina o un farmaco sperimentale somministrato per il trattamento della SMA.

Nota: Si applicheranno altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Salanersen
Nella Parte 1 dello studio, i partecipanti riceveranno due dosi di salanersen, 80 milligrammi (mg) mediante puntura lombare intratecale (IT), a circa 12 mesi di distanza l'una dall'altra. I partecipanti che completeranno la Parte 1 dello studio riceveranno tre dosi di salanersen, 80 mg mediante puntura lombare IT, a circa 12 mesi di distanza l'una dall'altra, nella Parte 2 dello studio.
Droga: Salanersen
Somministrato intratecalmente
Altri nomi:
  • BIIB115

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Parte 1: Percentuale di partecipanti con 2 copie del gene Survival Motor Neuron 2 (SMN2) in grado di stare seduti senza supporto (per almeno 10 secondi)
Lasso di tempo: A 12 mesi
A 12 mesi
Parte 1: Percentuale di partecipanti con 3 copie SMN2 che camminano da soli (per almeno 5 passi)
Lasso di tempo: A 18 mesi
A 18 mesi
Parte 2: Percentuale di partecipanti che raggiungono e mantengono le tappe motorie dell'Organizzazione Mondiale della Sanità (OMS)
Lasso di tempo: Fino al Giorno 1825
Le pietre miliari motorie dell'OMS includeranno sei tappe fondamentali dello sviluppo: sedersi senza supporto, stare in piedi con assistenza, gattonare a quattro zampe, camminare con assistenza, stare in piedi da soli e camminare da soli.
Fino al Giorno 1825

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Parte 1: Percentuale di Partecipanti che Raggiungono le Tappe Motorie dell'Organizzazione Mondiale della Sanità (OMS)
Lasso di tempo: Fino al Giorno 730
I traguardi motori dell'OMS includeranno sei tappe fondamentali dello sviluppo: sedersi senza supporto, stare in piedi con assistenza, gattonare a quattro zampe, camminare con assistenza, stare in piedi da soli e camminare da soli.
Fino al Giorno 730
Parti 1 e 2: Percentuale di partecipanti che raggiungono le tappe motorie della Sezione 2 dell’Esame Neurologico Infantile di Hammersmith (HINE-2)
Lasso di tempo: Fino al Giorno 1825
La Sezione 2 della HINE viene utilizzata per valutare le tappe motorie e include 8 categorie di tappe motorie: presa volontaria (da 0 a 3), capacità di calciare in posizione supina (da 0 a 4), controllo del capo (da 0 a 2), rotolamento (da 0 a 3), seduta (da 0 a 4), gattonamento (da 0 a 4), stazione eretta (da 0 a 3) e deambulazione (da 0 a 3). Il punteggio totale HINE-2 è la somma dei punti di ogni voce e può variare da 0 a 26, con punteggi più alti che indicano un livello di abilità migliore.
Fino al Giorno 1825
Parti 1 e 2: Variazione dal basale nella Scala della Funzione Motoria del Children's Hospital of Philadelphia Infant Test of Neuromuscular Disorders (CHOP INTEND)
Lasso di tempo: Fino al Giorno 1825
Il test CHOP INTEND è progettato per valutare le capacità motorie dei partecipanti con significativa debolezza motoria. Include 16 elementi (che rilevano la forza del collo, del tronco e degli arti prossimali e distali) strutturati per procedere dal più semplice al più difficile, con una valutazione che include movimenti in assenza di gravità (punteggi più bassi) fino a movimenti antigravitazionali (punteggi più alti). Tutti i punteggi degli elementi vanno da 0 a 4. Il punteggio totale varia da 0 a 64, con punteggi più alti che indicano una migliore funzione motoria.
Fino al Giorno 1825
Parti 1 e 2: Variazione dall'Iniziale nelle Ampiezze del Potenziale d'Azione Muscolare Composto (CMAP)
Lasso di tempo: Fino al Giorno 1825
CMAP è un metodo ben validato per monitorare la progressione della malattia nei disturbi neuromuscolari come l'atrofia muscolare spinale (SMA) e la sclerosi laterale amiotrofica ed è stato proposto come potenziale biomarcatore di un effetto terapeutico nella SMA. I CMAP saranno eseguiti per le seguenti coppie nervo-muscolo: ulnare-abduttore del mignolo e peroneale-tibiale anteriore.
Fino al Giorno 1825
Parte 1: Percentuale di partecipanti che rimangono liberi da Atrofia Muscolare Spinale (SMA) clinicamente manifestata
Lasso di tempo: Fino al Giorno 730
Fino al Giorno 730
Parte 2: Punteggio Totale della Scala Motoria Funzionale di Hammersmith Estesa (HFMSE)
Lasso di tempo: Fino al Giorno 1825
L'HFMSE è uno strumento utilizzato per valutare la funzione motoria negli individui con SMA. Ai partecipanti verrà chiesto di completare un movimento specifico e verranno poi valutati sulla qualità e l'esecuzione di quel movimento. Punteggi più alti indicano livelli più elevati di capacità motoria. Il punteggio complessivo è la somma dei punteggi per tutti i 33 elementi, con un punteggio massimo di 66, dove punteggi più alti rappresentano una migliore capacità di svolgere le attività.
Fino al Giorno 1825
Parte 2: Variazione rispetto al basale nella Hammersmith Functional Motor Scale Expanded (HFMSE)
Lasso di tempo: Fino a Giorno 1825
L'HFMSE è uno strumento utilizzato per valutare la funzione motoria negli individui con SMA. Ai partecipanti verrà chiesto di completare un movimento specifico e verranno poi valutati in base alla qualità e all'esecuzione di quel movimento. Punteggi più alti indicano livelli più elevati di abilità motoria. Il punteggio complessivo è la somma dei punteggi per tutti i 33 elementi, con un punteggio massimo di 66, dove punteggi più alti rappresentano una migliore capacità di svolgere le attività.
Fino a Giorno 1825
Parte 2: Punteggio Totale del Modulo Rivisto dell'Arto Superiore (RULM)
Lasso di tempo: Fino al giorno 1825
La RULM è stata sviluppata per valutare le capacità funzionali degli arti superiori dei partecipanti affetti da SMA. Questo test consiste in un totale di 20 elementi di performance degli arti superiori che riflettono le attività della vita quotidiana. La RULM viene valutata con un punteggio da 0 a 37 punti, dove punteggi più alti indicano una migliore funzionalità.
Fino al giorno 1825
Parte 2: Variazione dal Basale nel Modulo Rivisto dell'Arto Superiore (RULM)
Lasso di tempo: Fino al Giorno 1825
La RULM è stata sviluppata per valutare le capacità funzionali degli arti superiori dei partecipanti con SMA. Questo test è composto da un totale di 20 elementi di performance degli arti superiori che riflettono le attività della vita quotidiana. La RULM viene valutata da 0 a 37 punti, con punteggi più alti che indicano una funzionalità migliore.
Fino al Giorno 1825
Parte 2: Percentuale di Partecipanti che Sviluppano Sottotipi di Atrofia Muscolare Spinale (SMA) (Tipo 1, 2, 3a e 3b) Secondo la Valutazione dello Sperimentatore
Lasso di tempo: Fino al Giorno 1825
Fino al Giorno 1825
Parte 1 e 2: Tempo fino al decesso (Sopravvivenza globale)
Lasso di tempo: Fino al Giorno 1825
Fino al Giorno 1825
Parti 1 e 2: Tempo fino al Decesso o alla Ventilazione Permanente
Lasso di tempo: Fino al Giorno 1825
La ventilazione permanente è definita come tracheostomia o ≥16 ore di ventilazione/giorno continuativamente per >21 giorni in assenza di un evento acuto reversibile.
Fino al Giorno 1825
Parti 1 e 2: Numero di Partecipanti con Eventi Avversi (EA) ed Eventi Avversi Gravi (EAG)
Lasso di tempo: Fino al Giorno 1825
Fino al Giorno 1825
Parti 1 e 2: Concentrazione di Salanersen nel Liquido Cerebrospinale (LCS)
Lasso di tempo: Fino al Giorno 1460
Fino al Giorno 1460
Parti 1 e 2: Concentrazione di Salanersen nel Siero
Lasso di tempo: Fino al Giorno 1825
Fino al Giorno 1825
Parti 1 e 2: Variazione rispetto al basale dei livelli plasmatici della catena leggera del neurofilamento (NfL)
Lasso di tempo: Fino al Giorno 1825
Fino al Giorno 1825

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Biogen

Investigatori

  • Direttore dello studio: Medical Director, Biogen

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

28 aprile 2026

Completamento primario (Stimato)

28 novembre 2028

Completamento dello studio (Stimato)

29 maggio 2032

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

24 ottobre 2025

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

24 ottobre 2025

Primo Inserito (Effettivo)

28 ottobre 2025

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

6 maggio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

5 maggio 2026

Ultimo verificato

1 maggio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 277SM302
  • 2025-523116-37 (Altro identificatore: EU CTIS Number)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

In conformità con la Politica di Trasparenza degli Studi Clinici e Condivisione dei Dati di Biogen su https://www.biogentrialtransparency.com/

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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