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Eine Studie zur Untersuchung der Wirkungen von Salanersen (BIIB115) auf die Bewegung und dessen Sicherheit bei Verabreichung vor dem Auftreten von Symptomen bei Säuglingen mit genetisch diagnostizierter spinaler Muskelatrophie (SMA) (STELLAR-1)

5. Mai 2026 aktualisiert von: Biogen

Eine offene Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit mehrerer Dosen von Salanersen (BIIB115), die intrathekal an behandlungsnaive, präsymptomatische Säuglinge mit genetisch diagnostizierter spinaler Muskelatrophie verabreicht werden

In dieser Studie werden die Forscher mehr über die Wirkungen und die Sicherheit von BIIB115, auch bekannt als Salanersen, erfahren.

Konkret werden die Forscher mehr darüber erfahren, wie Salanersen bei Babys wirkt, bei denen durch Gentests SMA diagnostiziert wurde, die jedoch noch keine Anzeichen oder Symptome gezeigt haben. Die meisten Menschen mit SMA haben Veränderungen in einem Gen namens Survival Motor Neuron 1, auch bekannt als SMN1. Diese Veränderungen verringern die Menge an SMN-Protein in ihrem Körper. Ohne ausreichend von diesem Protein können Motoneuronen und Muskeln nicht richtig funktionieren. Ein ähnliches Gen namens SMN2 kann helfen, einen Teil des verlorenen SMN-Proteins im Körper zu ersetzen. Salanersen wirkt, indem es dem SMN2-Gen hilft, mehr SMN-Protein zu produzieren.

In dieser Studie haben die Teilnehmer entweder 2 SMN2-Kopien oder 3 SMN2-Kopien. Je höher die Kopienzahl, desto weniger schwerwiegend ist die SMA des Teilnehmers.

Das Hauptziel dieser Studie ist zu untersuchen, ob der Beginn von Salanersen vor dem Auftreten von Anzeichen oder Symptomen die Anzeichen oder Symptome von SMA verhindern oder weniger schwerwiegend machen kann. Die Forscher werden verschiedene Tests verwenden, um zu erfahren, ob sich die motorschen Symptome verändern, einschließlich der motorischen Meilensteine der Weltgesundheitsorganisation (WHO).

Die Hauptfragen, die die Forscher in dieser Studie beantworten wollen, sind:

  • Wie viele Teilnehmer mit 2 Kopien des SMN2-Gens können mit 12 Monaten ohne Unterstützung sitzen?
  • Wie viele Teilnehmer mit 3 Kopien des SMN2-Gens können mit 18 Monaten alleine laufen?

Die Forscher werden auch mehr erfahren über:

  • Die Auswirkungen auf die motorschen Symptome der Teilnehmer und wie viele neue Bewegungsmeilensteine die Teilnehmer erreichen.
  • Wie viele Teilnehmer frei von SMA-Symptomen bleiben.
  • Wie viel Salanersen in die Flüssigkeit um das Gehirn und das Rückenmark gelangt.
  • Wie viel Salanersen ins Blut gelangt.
  • Wie viele Teilnehmer unerwünschte Ereignisse oder schwerwiegende unerwünschte Ereignisse haben. Unerwünschte Ereignisse sind Gesundheitsprobleme, die durch das Studienmedikament verursacht sein können oder nicht.

Diese Studie wird wie folgt durchgeführt:

  • Zunächst werden die Teilnehmer gescreent, um zu prüfen, ob sie an der Studie teilnehmen können. Der Screening-Zeitraum beträgt bis zu 28 Tage.
  • Dies ist eine "Open-Label"-Studie. Dies ist eine Studie, bei der die Teilnehmer, der Studienarzt und das Studienpersonal wissen, welches Studienmedikament die Teilnehmer erhalten. In dieser Studie erhalten alle Teilnehmer Salanersen durch eine intrathekale Injektion, also eine Injektion in die Flüssigkeit um das Gehirn und das Rückenmark.
  • Es gibt 2 Teile in dieser Studie. Während Teil 1 erhalten die Teilnehmer 2 Dosen Salanersen im Abstand von etwa 12 Monaten. Teil 1 dauert bis zu 25 Monate.
  • Während Teil 2 erhalten die Teilnehmer weiterhin Salanersen. Sie erhalten bis zu 3 Dosen im Abstand von 12 Monaten. Teil 2 dauert bis zu 36 Monate.
  • Während Teil 1 haben die Teilnehmer bis zu 11 Klinikbesuche und bis zu 3 Telefonate. Während Teil 2 haben die Teilnehmer bis zu 7 Klinikbesuche und bis zu 12 Telefonate.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Für Teil 1 der Studie besteht das primäre Ziel darin, die klinische Wirksamkeit von Salanersen bei Teilnehmern mit genetisch diagnostizierter SMA zu bewerten, und das sekundäre Ziel ist die Bewertung von Sicherheit und Verträglichkeit, Pharmakokinetik (PK) und der Wirkung auf Biomarker nach der Behandlung mit Salanersen bei Teilnehmern mit genetisch diagnostizierter SMA.

Für Teil 2 der Studie besteht das primäre Ziel darin, die langfristige klinische Wirksamkeit von Salanersen bei Teilnehmern mit genetisch diagnostizierter SMA zu bewerten, und das sekundäre Ziel ist die Bewertung der langfristigen Sicherheit und Verträglichkeit, PK und der Wirkung auf Biomarker nach der Behandlung mit Salanersen bei Teilnehmern mit genetisch diagnostizierter SMA.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

30

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Texas
      • Flower Mound, Texas, Vereinigte Staaten, 75028
        • Rekrutierung
        • Neurology Rare Disease Center
        • Hauptermittler:
          • Diana Castro
        • Kontakt:
          • Telefonnummer: 214-456-4267
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Vereinigte Staaten, 23507

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

- ≤42 Tage alt bei der ersten Dosis Salanersen.

  • Genetischer Nachweis einer 5q-SMA homozygoten Gendeletion oder Mutation oder compound-heterozygoten Mutation.
  • Zwei oder drei Kopien des Survival-Motor-Neuron-2 (SMN2)-Gens.
  • Ulnare compound motorische Aktionspotential (CMAP)-Amplitude ≥2 Millivolt (mV) bei Screening und Tag 1 vor der Dosis.
  • Körpergewicht ≥3. Perzentil für das Alter basierend auf den WHO-Kindwachstumsstandards zum Zeitpunkt der Einwilligungserklärung.

Wichtige Ausschlusskriterien:

  • Klinische Anzeichen oder Symptome bei Screening oder Tag 1 vor der Dosis, die nach Meinung des Prüfers stark auf SMA hindeuten.
  • Areflexie bei neurologischer Untersuchung an Bizeps, Knie oder Knöchel bei Screening oder Tag 1 vor der Dosis.
  • Hypoxämie (Sauerstoffsättigung <96% wach oder schlafend ohne zusätzliche Sauerstoffzufuhr oder Atemunterstützung, oder für Höhen >1000 Meter, Sauerstoffsättigung <92% wach oder schlafend ohne zusätzliche Sauerstoffzufuhr oder Atemunterstützung).
  • Diagnose eines neonatalen Atemnotsyndroms, das eine Surfactant-Ersatztherapie oder invasive Beatmungsunterstützung erforderlich macht.
  • Jeglicher anatomischer oder sonstiger Grund (einschließlich Hämatologie/Gerinnungslaborbefunde), der ein erhöhtes Risiko für Komplikationen bei LP-Prozeduren oder Sicherheitsbewertungen darstellt.
  • Jegliche vorherige Behandlung mit einer zugelassenen SMA-krankheitsmodifizierenden Therapie (z.B. Nusinersen, Onasemnogen Abeparvovec-xioi [OA] und/oder Risdiplam), einer Myostatin-Inhibitor-Therapie oder einem Untersuchungsarzneimittel zur Behandlung von SMA.

Hinweis: Weitere protokollgeführte Einschluss-/Ausschlusskriterien kommen zur Anwendung.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Salanersen
In Teil 1 der Studie erhalten die Teilnehmer zwei Dosen Salanersen, 80 Milligramm (mg) durch intrathekale (IT) Lumbalpunktion (LP), im Abstand von etwa 12 Monaten. Teilnehmer, die Teil 1 der Studie abschließen, erhalten in Teil 2 der Studie drei Dosen Salanersen, 80 mg durch IT LP, im Abstand von etwa 12 Monaten.
Arzneimittel: Salanersen
Intrathekal verabreicht
Andere Namen:
  • Biib115

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Teil 1: Prozentsatz der Teilnehmer mit 2 Survival Motor Neuron 2 (SMN2)-Kopien, die ohne Unterstützung sitzen (für mindestens 10 Sekunden)
Zeitfenster: Nach 12 Monaten
Nach 12 Monaten
Teil 1: Prozentsatz der Teilnehmer mit 3 SMN2-Kopien, die alleine gehen (mindestens 5 Schritte)
Zeitfenster: Nach 18 Monaten
Nach 18 Monaten
Teil 2: Prozentsatz der Teilnehmer, die die motorischen Meilensteine der Weltgesundheitsorganisation (WHO) erreichen und beibehalten
Zeitfenster: Bis Tag 1825
Die WHO-Motorik-Meilensteine umfassen sechs wichtige Entwicklungsmeilensteine: Sitzen ohne Unterstützung, Stehen mit Unterstützung, Krabbeln auf Händen und Knien, Gehen mit Unterstützung, freies Stehen und freies Gehen.
Bis Tag 1825

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Teil 1: Prozentsatz der Teilnehmer, die die motorischen Meilensteine der Weltgesundheitsorganisation (WHO) erreichen
Zeitfenster: Bis Tag 730
Die WHO-Motorik-Meilensteine werden sechs wichtige Entwicklungsmeilensteine umfassen: Sitzen ohne Unterstützung, Stehen mit Unterstützung, Krabbeln auf Händen und Knien, Gehen mit Unterstützung, freies Stehen und freies Gehen.
Bis Tag 730
Teil 1 und 2: Prozentsatz der Teilnehmer, die die motorischen Meilensteine des Hammersmith Infant Neurological Examination Abschnitt 2 (HINE-2) erreichen
Zeitfenster: Bis Tag 1825
Abschnitt 2 des HINE wird zur Beurteilung motorischer Meilensteine verwendet und umfasst 8 motorische Meilensteinkategorien: freiwilliges Greifen (0 bis 3), Fähigkeit zum Treten in Rückenlage (0 bis 4), Kopfkontrolle (0 bis 2), Rollen (0 bis 3), Sitzen (0 bis 4), Krabbeln (0 bis 4), Stehen (0 bis 3) und Gehen (0 bis 3). Der Gesamt-HINE-2-Score ist die Summe der Punkte aus jedem Item und kann von 0 bis 26 reichen, wobei höhere Werte ein besseres Fähigkeitsniveau darstellen.
Bis Tag 1825
Teil 1 und 2: Veränderung vom Ausgangswert in der Children's Hospital of Philadelphia Infant Test of Neuromuscular Disorders (CHOP INTEND) Motorik-Skala
Zeitfenster: Bis Tag 1825
Der CHOP INTEND-Test ist zur Bewertung der motorischen Fähigkeiten von Teilnehmern mit erheblicher motorischer Schwäche konzipiert. Er umfasst 16 Items (zur Erfassung der Kraft von Nacken, Rumpf sowie proximaler und distaler Gliedmaßen), die vom Einfachsten zum Schwierigsten aufgebaut sind, wobei die Bewertung von schwerkraftfreien (niedrigere Punktzahlen) bis zu antigravitativen Bewegungen (höhere Punktzahlen) reicht. Alle Item-Punktzahlen liegen im Bereich von 0-4. Die Gesamtpunktzahl liegt zwischen 0-64, wobei höhere Punktzahlen eine bessere Motorik darstellen.
Bis Tag 1825
Teile 1 und 2: Veränderung gegenüber dem Ausgangswert bei den Amplituden des zusammengesetzten Muskelaktionspotentials (CMAP)
Zeitfenster: Bis Tag 1825
CMAP ist eine gut validierte Methode zur Verfolgung des Krankheitsverlaufs bei neuromuskulären Erkrankungen wie SMA und amyotropher Lateralsklerose und wurde als potenzieller Biomarker für einen therapeutischen Effekt bei SMA vorgeschlagen. CMAPs werden für die folgenden Nerv-Muskel-Paare durchgeführt: ulnaris-Abductor digiti minimi und peroneus-Tibialis anterior.
Bis Tag 1825
Teil 1: Prozentsatz der Teilnehmer, die frei von klinisch manifestierter spinaler Muskelatrophie (SMA) bleiben
Zeitfenster: Bis Tag 730
Bis Tag 730
Teil 2: Erweiterte Hammersmith-Funktionsmotorik-Skala (HFMSE) Gesamtpunktzahl
Zeitfenster: Bis zu Tag 1825
Die HFMSE ist ein Instrument zur Bewertung der motorischen Funktion bei Personen mit SMA. Die Teilnehmer werden gebeten, eine bestimmte Bewegung auszuführen und werden dann nach der Qualität und Ausführung dieser Bewegung bewertet. Höhere Punktzahlen weisen auf höhere motorische Fähigkeiten hin. Die Gesamtpunktzahl ist die Summe der Punkte für alle 33 Punkte, mit einer maximalen Punktzahl von 66, wobei höhere Punktzahlen eine bessere Fähigkeit zur Durchführung von Aktivitäten darstellen.
Bis zu Tag 1825
Teil 2: Veränderung vom Ausgangswert in der erweiterten Hammersmith-Funktionsmotorik-Skala (HFMSE)
Zeitfenster: Bis zu Tag 1825
Der HFMSE ist ein Instrument zur Beurteilung der motorischen Funktion bei Personen mit SMA. Die Teilnehmer werden gebeten, eine bestimmte Bewegung auszuführen und anschließend nach der Qualität und Ausführung dieser Bewegung bewertet. Höhere Punktzahlen zeigen höhere Grade der motorischen Fähigkeiten an. Die Gesamtpunktzahl ist die Summe der Bewertungen für alle 33 Punkte, mit einer Höchstpunktzahl von 66, wobei höhere Punktzahlen eine bessere Fähigkeit zur Durchführung von Aktivitäten darstellen.
Bis zu Tag 1825
Teil 2: Überarbeitetes Modul für die oberen Extremitäten (RULM) Gesamtpunktzahl
Zeitfenster: Bis Tag 1825
Der RULM wurde entwickelt, um die funktionellen Fähigkeiten der oberen Extremitäten von Teilnehmern mit SMA zu bewerten. Dieser Test besteht aus insgesamt 20 Leistungselementen der oberen Extremitäten, die Aktivitäten des täglichen Lebens widerspiegeln. Der RULM wird mit 0 bis 37 Punkten bewertet, wobei höhere Werte eine bessere Funktion anzeigen.
Bis Tag 1825
Teil 2: Veränderung vom Ausgangswert im Revised Upper Limb Module (RULM)
Zeitfenster: Bis Tag 1825
Der RULM wurde entwickelt, um die funktionellen Fähigkeiten der oberen Extremitäten von Teilnehmern mit SMA zu bewerten. Dieser Test besteht aus insgesamt 20 Leistungselementen der oberen Extremitäten, die Aktivitäten des täglichen Lebens widerspiegeln. Der RULM wird mit 0 bis 37 Punkten bewertet, wobei höhere Punktzahlen eine bessere Funktion anzeigen.
Bis Tag 1825
Teil 2: Prozentsatz der Teilnehmer, die Subtypen der spinalen Muskelatrophie (SMA) (Typ 1, 2, 3a und 3b) entwickeln, wie vom Prüfarzt bewertet
Zeitfenster: Bis Tag 1825
Bis Tag 1825
Teile 1 und 2: Zeit bis zum Tod (Gesamtüberleben)
Zeitfenster: Bis Tag 1825
Bis Tag 1825
Teil 1 und 2: Zeit bis zum Tod oder dauerhafter Beatmung
Zeitfenster: Bis Tag 1825
Dauerbeatmung ist definiert als Tracheostomie oder ≥16 Stunden Beatmung/Tag kontinuierlich für >21 Tage ohne Vorliegen eines akuten reversiblen Ereignisses.
Bis Tag 1825
Teile 1 und 2: Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen (UE) und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SUE)
Zeitfenster: Bis zu Tag 1825
Bis zu Tag 1825
Teile 1 und 2: Konzentration von Salanersen in der Zerebrospinalflüssigkeit (CSF)
Zeitfenster: Bis Tag 1460
Bis Tag 1460
Teile 1 und 2: Konzentration von Salanersen im Serum
Zeitfenster: Bis zu Tag 1825
Bis zu Tag 1825
Teile 1 und 2: Veränderung vom Ausgangswert der Plasmakonzentration von Neurofilament-Leichtketten (NfL)
Zeitfenster: Bis zu Tag 1825
Bis zu Tag 1825

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Biogen

Ermittler

  • Studienleiter: Medical Director, Biogen

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

28. April 2026

Primärer Abschluss (Geschätzt)

28. November 2028

Studienabschluss (Geschätzt)

29. Mai 2032

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

24. Oktober 2025

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

24. Oktober 2025

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

28. Oktober 2025

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

6. Mai 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

5. Mai 2026

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 277SM302
  • 2025-523116-37 (Andere Kennung: EU CTIS Number)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Gemäß Biogens Richtlinie zur Transparenz von klinischen Studien und Datenaustausch auf https://www.biogentrialtransparency.com/

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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