Egy tanulmány a Salanersen (BIIB115) mozgásra gyakorolt hatásairól és biztonságosságáról, amikor tünetek megjelenése előtt adják genetikai eredetű gerincvelői izomsorvadással (SMA) diagnosztizált csecsemőknek (STELLAR-1)
2026. augusztus 17. frissítette: Biogen
Egy nyílt vizsgálat a több adagban intratekálisan alkalmazott Salanersen (BIIB115) hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére genetikailag diagnosztizált gerincvelői izomsorvadásban szenvedő, kezelésben részesülő, még tünetmentes csecsemőknél
Ebben a tanulmányban a kutatók többet fognak megtudni a BIIB115, más néven salanersen hatásairól és biztonságosságáról.
Konkrétan a kutatók többet fognak megtudni arról, hogyan hat a salanersen azokban a csecsemőkben, akiknél genetikai teszteléssel SMA-t diagnosztizáltak, de még nem kezdtek tüneteket mutatni. A legtöbb SMA-s betegnél változások történnek az úgynevezett túlélő motoros neuron 1 génben, más néven SMN1-ben. Ezek a változások csökkentik az SMN fehérje mennyiségét a testükben. Ennek a fehérjének a hiánya miatt a motoros neuronok és az izmok nem tudnak megfelelően működni. Egy hasonló gén, az SMN2 segíthet pótolni a testben elvesztett SMN fehérje egy részét. A salanersen úgy működik, hogy segíti az SMN2 gént, hogy több SMN fehérjét termeljen.
Ebben a tanulmányban a résztvevőknek vagy 2 SMN2 másolata vagy 3 SMN2 másolata lesz. Minél magasabb a másolatszám, annál kevésbé súlyos a résztvevő SMA-ja.
A tanulmány fő célja annak megállapítása, hogy a salanersen alkalmazása a tünetek megjelenése előtt megakadályozhatja-e az SMA tüneteit, vagy enyhítheti-e azokat. A kutatók különböző teszteket fognak alkalmazni annak megállapítására, hogy a motoros tünetek változnak-e, beleértve az Egészségügyi Világszervezet (WHO) motoros mérföldköveit.
A fő kérdések, amelyekre a kutatók választ szeretnének találni ebben a tanulmányban:
- Hány résztvevő, akinek 2 másolata van az SMN2 génből, tud támogatás nélkül ülni 12 hónapos korában?
- Hány résztvevő, akinek 3 másolata van az SMN2 génből, tud egyedül járni 18 hónapos korában?
A kutatók további információkat is szereznek a következőkről:
- A résztvevők motoros tüneteire gyakorolt hatások és arról, hogy hány új mozgásbeli mérföldkövet érnek el a résztvevők.
- Hány résztvevő marad SMA tünetmentes
- Mennyi salanersen jut be az agyat és a gerincvelőt körülvevő folyadékba.
- Mennyi salanersen jut be a vérbe.
- Hány résztvevőnél fordulnak elő káros események vagy súlyos káros események. A káros események olyan egészségügyi problémák, amelyeket a tanulmányban alkalmazott gyógyszer okozhat vagy nem.
A tanulmány a következőképpen fog zajlani:
- Először a résztvevők szűrésen esnek át, hogy ellenőrizzék, részt vehetnek-e a tanulmányban. A szűrési időszak legfeljebb 28 nap lesz.
- Ez egy "nyílt címkéjű" tanulmány. Ez olyan tanulmány, amelyben a résztvevők, a tanulmány orvosa és a helyszíni személyzet tudja, hogy melyik tanulmányi gyógyszert kapják a résztvevők. Ebben a tanulmányban minden résztvevő intratekális injekció formájában kapja a salanersent, vagyis olyan módon, amely az agyat és a gerincvelőt körülvevő folyadékba kerül.
- A tanulmányban 2 rész lesz. Az 1. rész alatt a résztvevők 2 adag salanersent kapnak, körülbelül 12 hónap eltéréssel egymástól. Az 1. rész legfeljebb 25 hónapig tart.
- A 2. rész alatt a résztvevők továbbra is salanersent kapnak. Legfeljebb 3 adagot kapnak, 12 hónapos eltéréssel egymástól. A 2. rész legfeljebb 36 hónapig tart.
- Az 1. rész alatt a résztvevők legfeljebb 11 klinikai látogatáson és legfeljebb 3 telefonhíváson vesznek részt. A 2. rész alatt a résztvevők legfeljebb 7 klinikai látogatáson és legfeljebb 12 telefonhíváson vesznek részt.
A tanulmány áttekintése
Részletes leírás
A vizsgálat 1. részében az elsődleges cél a salanersen klinikai hatékonyságának értékelése genetikai úton diagnosztizált SMA-ban szenvedő résztvevőknél, a másodlagos cél pedig a biztonságosság és jól tolerálhatóság, a farmakokinetika (PK), valamint a biomarkerekre gyakorolt hatás értékelése a salanersen kezelést követően genetikai úton diagnosztizált SMA-ban szenvedő résztvevőknél.
A vizsgálat 2. részében az elsődleges cél a salanersen hosszú távú klinikai hatékonyságának értékelése genetikai úton diagnosztizált SMA-ban szenvedő résztvevőknél, a másodlagos cél pedig a hosszú távú biztonságosság és jól tolerálhatóság, a PK, valamint a biomarkerekre gyakorolt hatás értékelése a salanersen kezelést követően genetikai úton diagnosztizált SMA-ban szenvedő résztvevőknél.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Becsült)
30
Fázis
- 3. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi kapcsolat
- Név: US Biogen Clinical Trial Center
- Telefonszám: 866-633-4636
- E-mail: clinicaltrials@biogen.com
Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését
- Név: Global Biogen Clinical Trial Center
- E-mail: clinicaltrials@biogen.com
Tanulmányi helyek
-
-
New South Wales
-
Randwick, New South Wales, Ausztrália, 2031
- Toborzás
- Sydney Children's Hospital_Randwick
-
-
-
-
-
Distrito Federal, Brazília, 70684-831
- Toborzás
- Hospital da Crianca de Brasilia
-
Kapcsolatba lépni:
- Telefonszám: 55 800 002 2345
-
Kutatásvezető:
- Janiana Monteiro
-
Sai Paula, Brazília, 4038002
- Toborzás
- PSEG Centro de Pesquisa Clinica
-
Kutatásvezető:
- Paulo Victor Sgobbi de Souza
-
Kapcsolatba lépni:
- Telefonszám: 55115572-4555
-
-
Rio Grande do Sul
-
Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brazília, 90560-030
- Toborzás
- Hospital de Clinicas de Porto Alegre (HCPA) - PPDS
-
Kutatásvezető:
- Jonas Alex Morales Saute
-
Kapcsolatba lépni:
- Telefonszám: 55505359
-
-
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60611
- Toborzás
- Ann and Robert H Lurie Childrens Hospital of Chicago
-
Kutatásvezető:
- Nancy Kuntz
-
Kapcsolatba lépni:
- Telefonszám: 312-227-4637
-
-
Texas
-
Flower Mound, Texas, Egyesült Államok, 75028
- Toborzás
- Neurology Rare Disease Center
-
Kutatásvezető:
- Diana Castro
-
Kapcsolatba lépni:
- Telefonszám: 972-999-1011
-
-
Virginia
-
Norfolk, Virginia, Egyesült Államok, 23507
- Toborzás
- Childrens Hospital of the Kings Daughter Norfolk
-
Kapcsolatba lépni:
- Telefonszám: 757-668-6981
- E-mail: proud.research@chkd.org
-
Kutatásvezető:
- Crystal Proud
-
Kapcsolatba lépni:
- Erika
- E-mail: erika.paradiso@chkd.org
-
-
-
-
-
Tokyo, Japán, 162-8655
- Toborzás
- Japan Institute for Health Security National Center for Global Health and Medicine
-
-
-
-
-
Guangzhou, Kína, 5106236
- Toborzás
- Guangzhou Woman and Children's Medical Center_Guangzhou
-
Shanghai, Kína, 201122
- Toborzás
- Childrens Hospital of Fudan University_Shanghai
-
-
Henan
-
Zhengzhou, Henan, Kína, 450052
- Toborzás
- The Third Affiliated Hospital of Zhengzhou University - North Campus
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Gyermek
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Fő beválasztási kritériumok:
- ≤42 napos kor az első salanersen adagoláskor.
- 5q SMA homozigóta géntörlés vagy mutáció, vagy heterozigóta kompozit mutáció genetikai dokumentációja.
- Két vagy három példány a motorneuron-túlélési génből (SMN2).
- Ulnaris összetett izomakciós potenciál (CMAP) amplitúdó ≥2 millivolt (mV) a szűréskor és az 1. napon, adagolás előtt.
- Testtömeg ≥3. percentilis az életkorhoz viszonyítva a WHO Gyermeknövekedési Standardjai alapján a tájékoztatott beleegyezés idején.
Fő kizárási kritériumok:
- Bármilyen klinikai tünet vagy jel a szűréskor vagy az 1. napon, adagolás előtt, amely a Vizsgálatvezető véleménye szerint erősen utal SMA-ra.
- Areflexia neurológiai vizsgálat során a bicepsznél, térdnél vagy bokinál a szűréskor vagy az 1. napon, adagolás előtt.
- Hypoxaemia (oxigén telítettség <96% ébren vagy alvás közben oxigénpótlás vagy légzési támogatás nélkül, vagy >1000 méter feletti magasságokon oxigén telítettség <92% ébren vagy alvás közben oxigénpótlás vagy légzési támogatás nélkül).
- Újszülöttkori légzési distressz szindróma diagnózis, amely szurfaktáns pótló kezelést vagy invazív légzési támogatást igényel.
- Bármilyen anatómiai vagy egyéb ok (beleértve a hematológiai/koagulációs laboreredményeket), amely fokozott kockázattal jár az LP eljárások vagy biztonsági értékelések szövődményeire.
- Bármilyen korábbi kezelés jóváhagyott SMA megváltoztató terápiával (pl. nusinersennel, onasemnogén abeparvovec-xioi [OA] és/vagy risdiplammal), myosztatin gátló terápiával vagy kísérletes gyógyszerrel, amelyet SMA kezelésére adtak.
Megjegyzés: Egyéb protokoll által meghatározott beválasztási/kizárási kritériumok is érvényesek.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Salanersen
A vizsgálat 1. részében a résztvevők két salanersen adagot kapnak, egyenként 80 milligrammot (mg), intrathekális (IT) lumbálpunkcióval (LP), körülbelül 12 hónapos időközönként.
Azok a résztvevők, akik teljesítik a vizsgálat 1. részét, három salanersen adagot kapnak, egyenként 80 mg IT LP-vel, körülbelül 12 hónapos időközönként, a vizsgálat 2. részében.
|
Intratekálisan beadva
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
1. rész: A 2 túlélési motoros neuron 2 (SMN2) kópiával rendelkező résztvevők százalékos aránya, akik legalább 10 másodpercig ültek támogatás nélkül
Időkeret: A 12. hónapban
|
A 12. hónapban
|
|
|
1. rész: A résztvevők százalékos aránya 3 SMN2 kópiával, akik egyedül járni tudnak (legalább 5 lépést)
Időkeret: A 18. hónapban
|
A 18. hónapban
|
|
|
2. rész: A résztvevők százalékos aránya, akik elérték és megtartották az Egészségügyi Világszervezet (WHO) motoros fejlődési mérföldköveit
Időkeret: Legfeljebb 1825. napig
|
Az WHO motoros mérföldkövei hat kulcsfontosságú fejlődési mérföldkövet fognak tartalmazni: ülés támaszték nélkül, állás segítséggel, kéz-térd mozgással való mászás, járás segítséggel, egyedül állás és egyedül járás.
|
Legfeljebb 1825. napig
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
1. rész: A résztvevők százalékos aránya, akik elérték az Egészségügyi Világszervezet (WHO) motoros fejlődési mérföldköveit
Időkeret: Legfeljebb 730. napig
|
Az WHO motoros fejlődési mérföldkövek hat kulcsfontosságú fejlődési mérföldkövet fognak tartalmazni: ülés támasz nélkül, állás segítséggel, hason-csúszás, járás segítséggel, egyedül állás és egyedül járás.
|
Legfeljebb 730. napig
|
|
1. és 2. rész: A résztvevők százalékos aránya, akik elérték a Hammersmith Csecsemő Neurológiai Vizsgálat 2. szakasz (HINE-2) motoros fejlődési mérföldköveit
Időkeret: Legfeljebb 1825 napig
|
A HINE 2. szakasza a motorikus mérföldkövek értékelésére szolgál, és 8 motorikus mérföldkő kategóriát tartalmaz: önkéntes megfogás (0–3), képes felülély pozícióban rúgni (0–4), fejkontroll (0–2), fordulás (0–3), ülés (0–4), mászás (0–4), állás (0–3) és járás (0–3).
A HINE-2 teljes pontszáma az egyes tételek pontjainak összege, amely 0–26 között mozoghat, a magasabb pontszámok jobb képességi szintet jelképeznek.
|
Legfeljebb 1825 napig
|
|
1. és 2. rész: A Philadelphia Gyermekkórház Neuromuscularis Rendellenességek Csecsemőteszt (CHOP INTEND) Motoros Funkció Skáláján az alapvonaltól való változás
Időkeret: Legfeljebb 1825 napig
|
A CHOP INTEND teszt a jelentős motoros gyengeséggel rendelkező résztvevők motoros készségeinek értékelésére készült.
16 elemet tartalmaz (amelyek a nyak, a törzs, valamint a proximális és distális végtagok erejét rögzítik), és úgy van strukturálva, hogy a legegyszerűbbtől a legnehezebbig haladjon, az értékelés során a gravitációtól mentes (alacsonyabb pontszámok) az antigravitációs mozgásokig (magasabb pontszámok) tartoznak.
Minden egyes pontszám 0-4 között mozog.
Az összpontszám 0-64 között van, ahol a magasabb pontszámok a jobb motoros funkciót jelzik.
|
Legfeljebb 1825 napig
|
|
1. és 2. rész: Vegyes Izom Akciós Potenciál (CMAP) amplitúdók változása a kiindulási értékhez képest
Időkeret: Legfeljebb 1825 napig
|
A CMAP egy jól validált módszer a neuromuszkuláris betegségek, például az SMA és az amyotrófiás laterálszklerózis progressziójának követésére, és potenciális biomarkernek javasolták a terápiás hatás értékelésére SMA-ban.
A CMAP vizsgálatokat a következő ideg-izom párokra végezzük: ulnaris-abductor digiti minimi és peroneus-tibialis anterior.
|
Legfeljebb 1825 napig
|
|
1. rész: A klinikailag manifesztált gerincvelői izomatrófiát (SMA) mutató résztvevők százalékos aránya
Időkeret: Legfeljebb 730. napig
|
Legfeljebb 730. napig
|
|
|
2. rész: Hammersmith Funkcionális Motoros Skála Kibővített (HFMSE) Összpontszám
Időkeret: Legfeljebb 1825 napig
|
A HFMSE egy olyan eszköz, amelyet az SMA-ban szenvedő egyének motoros funkcióinak felmérésére használnak.
A résztvevőket megkérjük, hogy végezzenek el egy meghatározott mozdulatot, majd értékelik a mozdulat minőségét és kivitelezését.
A magasabb pontszámok magasabb szintű motoros képességeket jeleznek.
A végső pontszám az összes 33 tétel pontszámának összege, a maximális pontszám 66, ahol a magasabb pontszámok jobb tevékenységvégző képességet jelölnek.
|
Legfeljebb 1825 napig
|
|
2. rész: A Hammersmith funkcionális motoros skála bővített (HFMSE) változása a kiindulási értékhez képest
Időkeret: Legfeljebb 1825. napig
|
A HFMSE egy eszköz, amelyet az SMA-ban szenvedő egyének motoros funkcióinak értékelésére használnak.
A résztvevőket megkérjük, hogy végezzenek el egy specifikus mozdulatot, majd értékelik a mozdulat minőségét és végrehajtását.
A magasabb pontszámok magasabb szintű motoros képességeket jeleznek.
A teljes pontszám az összes 33 tétel pontszámának összege, a maximális pontszám 66, ahol a magasabb pontszámok jobb tevékenységvégző képességet mutatnak.
|
Legfeljebb 1825. napig
|
|
2. rész: Felülvizsgált Felső Végtag Modul (RULM) Összpontszám
Időkeret: Legfeljebb 1825 napig
|
A RULM-t az SMA-s résztvevők felső végtagi funkcionális képességeinek értékelésére fejlesztették ki.
Ez a teszt összesen 20 felső végtagi teljesítményt tartalmazó elemből áll, amelyek a mindennapi tevékenységeket tükrözik.
A RULM pontszáma 0 és 37 pont között mozog, a magasabb pontszámok jobb funkciót jeleznek.
|
Legfeljebb 1825 napig
|
|
2. rész: Az átdolgozott felső végtag modul (RULM) alapvonalhoz viszonyított változása
Időkeret: Legfeljebb 1825 napig
|
Az RULM-t az SMA-val élő résztvevők felső végtagi funkcionális képességeinek felmérésére fejlesztették ki.
Ez a teszt összesen 20 felső végtagi teljesítményt mérő elemből áll, amelyek a mindennapi tevékenységeket tükrözik.
Az RULM pontszáma 0 és 37 pont között mozog, a magasabb pontszámok jobb funkciót jeleznek.
|
Legfeljebb 1825 napig
|
|
2. rész: A résztvevők aránya, akiknél a vizsgálatvezető által felmért gerincvelői izomsorvadás (SMA) altípusok (1., 2., 3a. és 3b. típus) fejlődnek ki
Időkeret: Legfeljebb 1825 napig
|
Legfeljebb 1825 napig
|
|
|
1. és 2. rész: A halál időpontja (teljes túlélés)
Időkeret: Legfeljebb 1825 napig
|
Legfeljebb 1825 napig
|
|
|
1. és 2. rész: A halál vagy tartós lélegeztetés bekövetkeztéig eltelt idő
Időkeret: Legfeljebb 1825 napig
|
Az állandó lélegeztetés olyan tracheostomiaként vagy ≥16 óra/nap lélegeztetésként definiálható, amely folyamatosan >21 napig tart, akut reverzibilis esemény hiányában.
|
Legfeljebb 1825 napig
|
|
1. és 2. rész: A résztvevők számának előfordulása mellékhatásokkal (AE) és súlyos mellékhatásokkal (SAE)
Időkeret: Legfeljebb 1825 napig
|
Legfeljebb 1825 napig
|
|
|
1. és 2. rész: Salanersen koncentrációja az agy-gerincvelői folyadékban (CSF)
Időkeret: Legfeljebb 1460 napig
|
Legfeljebb 1460 napig
|
|
|
1. és 2. rész: Salanersen koncentrációja a szérumban
Időkeret: Legfeljebb 1825 napig
|
Legfeljebb 1825 napig
|
|
|
1. és 2. rész: A neurofilament könnyű lánc (NfL) plazmaszintjének változása a kiindulási értékhez képest
Időkeret: Legfeljebb 1825 napig
|
Legfeljebb 1825 napig
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: Medical Director, Biogen
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Hasznos linkek
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2026. április 28.
Elsődleges befejezés (Becsült)
2028. november 28.
A tanulmány befejezése (Becsült)
2032. május 29.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2025. október 24.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2025. október 24.
Első közzététel (Tényleges)
2025. október 28.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2026. augusztus 18.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2026. augusztus 17.
Utolsó ellenőrzés
2026. augusztus 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 277SM302
- 2025-523116-37 (Egyéb azonosító: EU CTIS Number)
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
IGEN
IPD terv leírása
A Biogen Klinikai Vizsgálatok Átláthatósági és Adatmegosztási Irányelve szerint, amely a https://www.biogentrialtransparency.com/ webhelyen található
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .